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项与 人异体诱导多能干细胞(iPSC)来源的运动神经祖细胞(士泽生物) 相关的临床试验 / Not yet recruiting临床2期IIT A Phase II Clinical Study Evaluating the Preliminary Efficacy of Human Allogeneic Induced Pluripotent Stem Cell (iPSC)-Derived Motor Neuron Progenitor Cells (XS228 Cell Injection) in Patients With Subacute Spinal Cord Injury
Purpose: This clinical trial is studying an investigational cell therapy called XS228-a lab-made stem cell product designed to help repair damaged nerves in the spinal cord. The goal is to see if XS228 is safe and can improve movement, sensation, and function in people with recent spinal cord injuries.
Study Treatment: XS228 contains specialized nerve-supporting cells derived from human stem cells. These cells are injected into the spinal fluid (intrathecal administration) in a single dose.
Who Can Join? Adults aged 18-65 with a spinal cord injury (thoracic or lumbar level) that occurred 2-12 weeks before enrollment. Participants must have severe but incomplete paralysis (ASIA Impairment Scale Grade A , B or C).
Study Plan:
Phase II (Main Study): About 60 participants will be randomly assigned to receive either XS228 or a placebo (inactive solution) in a 2:1 ratio.
Follow-up: Patients will be monitored for 1 year, with regular check-ups to assess safety, nerve function, and recovery progress.
What Researchers Are Looking For:
Primary Goal: Measure changes in leg and arm function using the ASIA Motor Score at 6 months.
Secondary Goals:
Improvement in ASIA Impairment Scale (AIS) grade (e.g., from "complete" to "incomplete" paralysis).
Recovery of sensation and bladder/bowel control. Safety (monitoring for side effects like infections or immune reactions). Exploratory Tests: MRI scans and biomarker tests in spinal fluid to see if the treatment helps nerve regrowth.
Why This Study Matters: If successful, XS228 could become the first stem cell therapy to promote meaningful recovery in spinal cord injury patients. Currently, no treatments exist to repair nerve damage-this trial aims to change that.
人异体诱导多能干细胞(iPSC)来源的运动神经祖细胞(XS228细胞注射液)治疗肌萎缩侧索硬化症患者的安全性、耐受性及有效性的I/II期临床研究
主要目的:评价XS228细胞治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)患者的安全性和耐受性。
次要目的:评价XS228细胞治疗ALS患者的初步有效性。
人异体诱导多能干细胞(iPSC)来源的运动神经祖细胞(XS228细胞注射液)在亚急性期脊髓损伤患者中的安全性、耐受性及初步有效性的I/II期临床研究
主要目的:
评价XS228细胞治疗亚急性期脊髓损伤患者的安全性和耐受性。
次要目的:
1)评价XS228细胞治疗亚急性期脊髓损伤患者的初步有效性;
2)评价XS228细胞治疗亚急性期脊髓损伤患者首次给药后360天内的安全性。
100 项与 人异体诱导多能干细胞(iPSC)来源的运动神经祖细胞(士泽生物) 相关的临床结果
100 项与 人异体诱导多能干细胞(iPSC)来源的运动神经祖细胞(士泽生物) 相关的转化医学
100 项与 人异体诱导多能干细胞(iPSC)来源的运动神经祖细胞(士泽生物) 相关的专利(医药)
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项与 人异体诱导多能干细胞(iPSC)来源的运动神经祖细胞(士泽生物) 相关的新闻(医药)一场意外可能让一个健康的人瞬间去站立能力,脊髓损伤导致的瘫痪如同一条难以逾越的鸿沟,横亘在患者与正常生活之间。全球约有1500万脊髓损伤患者,中国患者超过300万,每年新增急/亚急性损伤病例约10万例,平均每小时就有10人因脊髓损伤面临终身残疾威胁。
曾经,医学界普遍认为脊髓损伤后神经功能无法再生,但干细胞技术的出现正在改变这一认知。近年来,越来越多的临床研究证实,干细胞治疗可为脊髓损伤患者带来前所未有的功能恢复希望。
脊髓损伤:医学界的重大挑战
脊髓损伤(SCI)是指脊髓受外界直接或间接因素影响,导致暂时或永久性神经功能障碍。常见原因包括车祸、坠落等外伤,以及脊髓炎等疾病。
损伤后,身体会启动一系列“有害”的继发性反应:缺血、炎症爆发、胶质瘢痕形成、轴突退化,这些反应会进一步破坏剩余的神经组织,形成“越损伤越难修复”的恶性循环。
目前传统治疗方式如药物、手术和康复训练,主要侧重于症状管理和并发症预防,无法实现神经再生。干细胞治疗的出现,正从根本上改变这一局面。
临床突破案例:从轮椅到站立的医学奇迹案例1:日本iPS细胞临床试验——四位患者的转机
日本庆应义塾大学干细胞科学家Hideyuki Okano团队开展了一项开创性临床试验。研究采用京都大学提供的临床级iPS细胞库,将皮肤细胞等体细胞重编程为神经干细胞,并通过手术将200万个细胞精准移植至患者脊髓损伤部位。
首批接受治疗的4名完全瘫痪患者(损伤等级均为A级)中,结果令人鼓舞:
一名患者在术后可以独立站立
另一名患者恢复了四肢活动能力
其余两名患者虽未显示明显功能改善,但未出现肿瘤等严重并发症
"该患者正在进行走路训练,这是惊人的康复效果。"Okano教授在新闻发布会上表示。尤其值得关注的是,所有患者在一年随访中未出现严重不良反应,初步证明了该疗法的安全性。案例2:中国首例iPSC神经细胞新药突破性进展
2025年8月,中国国家食品药品检定研究院与广州医科大学等团队联合在《Cell Death & Disease》期刊发表了一项突破性研究。该研究采用士泽生物医药公司自主研发的iPSC衍生脊髓神经祖细胞(spNPC细胞,XS228注射液),在脊髓损伤动物模型中实现了感觉及运动功能的显著恢复。
这种全球首款新药已获得中美药监局双报双批,目前正由中山大学附属第三医院牵头,联合大连医科大学附属第一医院开展全球首个注册临床I/II期试验,并已完成全球首例脊髓损伤移植,取得初期积极成效。
研究揭示了spNPG治疗脊髓损伤的双重药理机制:一方面分化为神经细胞重建环路,另一方面调节微环境促进修复,从根本上解决了脊髓损伤修复的两大瓶颈。案例3:间充质干细胞改善慢性脊髓损伤
一项发表于《American Journal of Case Reports》的研究报告了一例采用大剂量间充质干细胞移植治疗慢性脊髓损伤的成功案例。患者为43岁男性,因从高处坠落导致T10-T12节段脊髓完全损伤,出现截瘫与大小便失禁,经ASIA损伤量表评估为A级。
在15个月物理治疗无效后,患者通过腰椎穿刺在L4-L5椎节进行鞘内注射间充质干细胞,分两个阶段共完成6次移植。随访结果显示:
患者ASIA等级从A级提升至C级
感觉评分从72分提高到96分
生活质量评分(SCIM III)从32分升至57分
重要的是,在25个月的随访期间未观察到严重不良反应,为同种异体间充质干细胞治疗严重脊髓损伤提供了有力证据。案例4:多中心临床研究验证有效性
一项发表在《Neural Regeneration Research》杂志上的研究分析了10项涉及377名脊髓损伤患者的干细胞治疗相关数据。结果显示,干细胞移植可显著改善患者的感觉功能与膀胱功能,并具有明确的修复作用。
其中一项子研究特别报道了脐带来源间充质干细胞治疗急性完全性脊髓损伤的结果:治疗组9名患者(占45%)从治疗前的ASIA分级A级改善至B级,2名患者(占10%)从A级改善至C级,而对照组的ASIA分级无任何改善。
案例5:3D打印支架联合干细胞技术
美国明尼苏达大学双城分校研究团队开发了一种创新技术,将3D打印支架与干细胞生物学相结合。他们设计了一种具有精密微观通道的3D打印支架,内部填充区域特异性脊髓神经祖细胞(sNPC),这些细胞来源于人类成体干细胞。
在动物实验中,研究人员将这种含有sNPC的支架移植到脊髓完全横断的大鼠体内。结果显示,植入的细胞成功分化为功能性神经元,并沿着支架通道延伸神经纤维,与宿主脊髓上下游的原有神经网络建立新的突触连接,显著促进了大鼠运动功能的恢复。
干细胞治疗脊髓损伤的作用机制
干细胞治疗脊髓损伤主要通过多重机制发挥作用:1. 细胞替代与神经环路重建
移植的干细胞可分化成运动神经元、V2中间神经元和dI4中间神经元等关键神经细胞,替代受损死亡的内源性运动神经元,直接连接大脑和肌肉,恢复运动信号传递。2. 微环境调节与炎症抑制
干细胞能引导小胶质细胞从促炎的M1型向抗炎的M2型转变,同时抑制A1型星形胶质细胞的形成,减少胶质瘢痕,为神经修复创造有利条件。3. 神经营养因子分泌
干细胞通过旁分泌途径分泌多种神经营养因子,如脑源性神经营养因子(BDNF)、神经生长因子(NGF)等,促进神经细胞存活和轴突再生。4. 促进血管新生
干细胞能分泌血管内皮生长因子(VEGF)等因子,促进损伤区域新血管形成,改善血液供应,为神经修复提供营养支持。技术挑战与未来展望
尽管干细胞治疗脊髓损伤取得显著进展,该领域仍面临多项挑战:细胞存活与整合难题
研究表明,许多移植细胞会在术后几天内死亡或流失,细胞的存活率仍是重大挑战。提高移植细胞在损伤部位的存活率和整合效率是未来研究的重点。标准化与安全性
iPS细胞存在癌变风险,需严格控制分化程度与移植数量。研究团队需进行预实验筛选最安全的细胞株,并在术后严密监测患者情况。个体化治疗策略
不同患者的损伤程度、位置和身体状况存在差异,需要制定个体化的治疗策略,包括细胞类型选择、移植时机和剂量等。
随着技术进步和临床经验积累,干细胞治疗脊髓损伤的前景令人期待。未来研究方向将聚焦于:
优化细胞移植技术和移植策略
结合生物材料(如3D打印支架)提高细胞存活率
开发更为精准的个体化治疗方案
降低治疗成本,使更多患者受益结语
从“完全瘫痪”到“重新站立”,干细胞技术正在创造一个个医学奇迹。随着临床数据的积累与技术迭代,我们有理由相信,脊髓损伤治疗的“再生医学时代”已经到来。
正如中国科学院院士裴钢所言:“我们的目标是将干细胞技术转化为普惠大众的健康产品。”随着研究不断深入,干细胞治疗有望成为脊髓损伤的标准疗法,让更多患者重获站立和行走的希望。
虽然前路仍有挑战,但干细胞技术已用事实证明:神经再生不再是空想,瘫痪康复的“最后一公里”,正在被科学的力量逐步打通。
蔡磊与中国渐冻症药物研发困境及进展
引言:特殊的生命征程与困境
2019年10月,前京东集团副总裁蔡磊被确诊为渐冻症(肌萎缩侧索硬化症,ALS),这位患者同时成为中国渐冻症药物研发的核心推动者——他主导研发的药物已救治多名病友,自己却因病情特征无法受益。
渐冻症是累及运动神经元的慢性进行性神经变性疾病,表现为肌无力、肌萎缩等,患者多在3-5年内死于呼吸肌麻痹或肺部感染。蔡磊即属于散发型,病因复杂,基因检测显示其不携带SOD1、FUS、C9ORF72等已知突变亚型,现有精准治疗药物均对其无效,但他仍推动10条药物管线进入临床试验。
一、蔡磊的病情特征与治疗难题
1.1 病情进展与身体状况
蔡磊确诊时41岁,2024年5月因感冒住进ICU,病情开始明显下滑。2025年9月,他已完全丧失语言能力,脖子无法转动,吞咽功能退化至只能进食流食;至10月,47岁的他进入疾病晚期,丧失语言、吞咽及肢体活动能力,日常起卧需三人协助,饮水需增稠剂调和后用针管注入,存在痰堵窒息风险,仅能通过眼控仪实现沟通与工作。
1.2 散发型患者的治疗困境
散发型渐冻症占比超90%,无家族遗传史、病因复杂,即便基因治疗技术快速发展,其致病机理仍未明确,仅不到10%的单基因突变亚型有明确研究方向。当前精准治疗集中于SOD1、FUS等特定突变类型,如SOD1突变患者仅占2%却已有突破性药物,但散发型患者尚无有效对应治疗方案。
二、蔡磊推动的药物研发突破
2.1 特定基因型药物的重大进展
2024年,蔡磊团队推动10条药物管线进入临床,其中针对SOD1和FUS突变的药物成果显著。与中美瑞康合作的RAG-17(针对SOD1突变的siRNA药物),通过降低基因表达发挥作用,2024年5月成为全球唯一中美均获批临床的渐冻症RNAi疗法,临床显示可显著延缓病情,部分患者一年内病情无进展(常规进展下3年内面临生命危险)。
另一款药物RAG-21(针对FUS突变的小核酸药物),在其推动资助下于2024年7月通过IIT伦理审批。双方还成立联合实验室,整合资源推进研发。有20多岁SOD1突变患者经其研发药物治疗后可重新行走。
2.2 普适性药物的多元探索
为覆盖更广泛患者,蔡磊团队聚焦普适性药物研发。2025年,神济昌华的SNUG01基因疗法成为重点方向,这款全球首创靶向TRIM72的药物,3月获美国FDA临床许可,6月获孤儿药资格,8月获中国NMPA临床默示许可,进入中美国际多中心临床阶段。此外,他还支持多个非基因特异性项目:士泽生物的XS228注射液(全球首创异体通用iPSC衍生神经细胞新药),2025年5月获中国NMPA无发补批准,将在北大三院开展I/II期临床;喜鹊医药的硝酮嗪(干预神经炎症,获FDA临床许可)、复宏汉霖的HLX99(干预氧化应激,早期试验阶段)。同时,他与中医药大学共建实验室,尝试“五龙荣肌汤”等调理,语言及行走能力获一定改善。
2.3 临床试验模式的创新
蔡磊建立渐冻症动物实验基地,利用SOD1、TDP-43型小鼠模型加速药效测试,缩短研发周期。他推动“破冰计划”二期启动,聚焦TDP-43蛋白(97%散发性患者存在其异常聚集),探索散发病例治疗新靶点。此外,借助海南博鳌乐城“先行先试”政策,推进未上市创新药物的临床应用,为患者争取更多机会。
三、中国渐冻症药物审批与研发现状
3.1 已上市药物
截至2025年11月,国内已上市的渐冻症药物包括:利鲁唑(最早获批,延长生存期2-3个月)、依达拉奉注射液(抗氧化,2019年上市)、托夫生注射液(渤健生产,2024年9月NMPA批准,2025年6月上市,针对SOD1突变)。
需注意的是,辉瑞的博舒替尼主营适应症为慢性粒细胞性白血病,虽其进口申请被NMPA纳入优先审评,但尚未获批上市,且并非渐冻症治疗药物。
3.2 在研药物管线进展
当前国内ALS药物研发集中于临床I-III期,II期占比42.3%,I期31.5%,III期18.7%,7.5%处于临床前转化阶段。2025年重点进展包括:XS228注射液获批临床、SNUG01进入国际多中心临床、托夫生启动IV期临床,另有基因编辑(如CRISPR-Cas9)、TDP-43靶向药等多个研发方向。
四、蔡磊的综合治疗与社会贡献
4.1 多维度治疗尝试
蔡磊采取综合治疗策略:坚持服用利鲁唑;接受中科院“靶向寡核苷酸”治疗(小鼠实验显示可减缓神经元退化60%);每周两次腰椎穿刺干细胞治疗,实现细胞注入与炎症蛋白清除;使用呼吸机辅助呼吸及鼻饲管营养支持,每日服用五次药物。
4.2 科研与公益贡献
他搭建“渐愈互助之家”大数据平台,链接超万名患者,建立国内首个渐冻症病理与基因样本库,呼吁千人遗体及脑脊髓组织捐献。尽管全身仅眼球可自主控制,仍每日通过眼控仪工作至午夜,持续推动研发。
以下这些可能已经在病友群内广为熟知,在此梳理一下,供还未看到的朋友们参考一下。
1、神济昌华SNUG01:第一批IIT北三入组6例。第二批IIT,北三、浙二、福建协和试验中。3月21日获FDA批准I/IIa期国际多中心注册临床试验。8月14日国内获批临床。神济昌华渐冻症基因治疗药物SNUG01获批临床
2、福贝生物FB1006:老药新用北三IIT,入组64例含安慰剂对照,2月已完成为期一年的临床治疗观察。FB-1071临床I期在华山医院已完成,15例健康人。FB1002临床I期在中日友好医院试验中,40例健康人。福贝生物FB1002注射液的临床1期研究
3、瑞吉康RJK002:之前IIT在华山医院福建医院和南方医院各有9例试验。2024年5月9日获批临床I期,9月24日北三临床启动会,9例试验中。24年10月14日首例受试者入组。瑞吉康RJK002 注射液的临床1期研究
4、士泽生物XS228注射液:之前在上海东方医院IIT已有多例试验。2月美国FDA获批临床I/II期试验,5月国内获批临床试验I期及II期,北三牵头,9月首例给药。基因修正自体iPS衍生亚型神经细胞治疗,北三IIT,信息不详。士泽生物联合北医三院完成iPSC再生神经细胞治疗渐冻症受试者给药
5、赛尔欣NP001细胞注射液:目前,郑大一院IIT中,共入组12例。4月24日国内获批临床Ⅰ/Ⅱa,7月29日,天坛医院临床启动会。另申请美国FDA临床试验许可审评中。赛尔欣NP001细胞注射液的临床Ⅰ/Ⅱa期研究
6、中美瑞康RAG-17:2024年5月15日国内获批临床,北京天坛医院、浙二、华西医院临床I期中,计划32例含安慰剂对照,2024年12月24日浙二首例患者给药。RAG-21:7月天坛医院IIT伦理通过,目前试验中。中美瑞康RAG-17 临床1期试验进展顺利 IIT结果登场AAN 2025年会,荣获顶级奖项
7、达尔文生物阿利妥ALT001:清华玉泉医院、北京天坛医院IIT中,其中天坛24例含安慰剂平行对照。9月12日国内获批临床。达尔文外泌体新药ALT001临床试验获受理,为渐冻症治疗迎来曙光!
8、天泽云泰VGN-R13散发基因治疗:华中科大同济医院IIT进行中,入组6例。天泽云泰渐冻症基因疗法VGN-R13在早期探索性临床研究中取得积极临床成果
9、以岭药业参蓉颗粒:2023年7月14日获批临床,北三等19个中心临床II期中,计划180例。以岭药业参蓉颗粒的临床2期研究10、复宏汉霖HLX99:2月获得美国FDA关于同意HLX99开展临床1期试验的批准。渐冻症药物信息(一二六):复宏汉霖公司的HLX9911、维泰瑞隆SIR2501片:北京安贞医院临床I期,14例健康人,4月完成。目前临床Ib/IIa国际多中心试验中,国内: 13例,国际: 39例。维泰瑞隆SIR2501片的临床Ib/IIa研究
12、挚盟医药CB03-154片:上海市精神卫生中心临床1期,20例健康人。7月9日国内获批临床2/3期试验,北三等15个中心,240例。挚盟医药CB03-154 片的临床2/3期研究13、华夏生生药业HX101胶囊:北三临床1期试验中,68例健康人。华夏生生药业HX101胶囊的临床1期研究14、正大丰海FHND1002颗粒:北三等中心临床2期试验中,180例。正大丰海FHND1002颗粒的临床2期研究15、诺华VHB937注射用浓溶液:北三等全球18个中心临床2期试验中,2024年12月,国内获批临床2期,北三8例。诺华VHB937注射用浓溶液的临床2期研究16、上药睿尔藿苓生肌颗粒:2024年临床2期完成。目前北三等18个研究中心临床3期试验中,6月21日,临床试验启动会在山西太原顺利召开。上海中医药大学藿苓生肌颗粒的临床3期研究17、喜鹊医药硝酮嗪:临床II期完成。8月8日,获得美国FDA孤儿药资格认定。喜鹊医药硝酮嗪片的临床2期研究(已完成)18、剂泰医药MTS004口崩片:北三等48个中心临床3期试验完成,计划于2026年提交用于PBA(假性延髓情绪失控,俗称“强哭强笑症”)适应症的新药上市申请,并在获批后启动临床研究,评估其在吞咽障碍治疗中的潜在拓展适应症。
剂泰科技MTS-004完成三期临床,用于“强哭强笑症”治疗
其他还有以下等:
1、环丙沙星与塞来昔布联合用药对肌萎缩侧索硬化症的治疗效果研究
(南方医科大学南方医院)
2、HS-03注射液治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)的单臂、单中心、开放标签临床研究
(杭州市第一人民医院)3、SVF技术治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)疗效的探索研究(南京大学医学院附属苏州医院)
4、评价TP04HN106治疗肌萎缩侧索硬化症患者安全性、有效性和药代动力学特征的随机、双盲、安慰剂对照、多中心临床试验
(苏州大学附属第一医院)
5、SO-002 治疗肌萎缩侧索硬化(ALS)的安全性、有效性探索性试验
(四川大学华西医院神)
6、扑米酮在肌萎缩侧索硬化症成人受试者中的疗效和安全性研究
(宜昌市中心人民医院)
7、克唑替尼治疗肌萎缩硬化症的临床研究
(宜昌市中心人民医院)
8、托法替布治疗肌萎缩侧索硬化症患者的概念验证性临床研究
(首都医科大学附属北京天坛医院)
9、纳米材料包被的神经生长因子治疗肌姜缩侧索硬化疗效的探索研究
(首都医科大学附属北京天坛医院)
10、一项评估渐冻症基础方治疗肌萎缩侧索硬化症患者的单臂、开放探索性临床研究
(北京中医药大学东直门医院)
11、北京协和医院脑机接口试验
12、上海华山医院脑机接口试验
………………
注:以上仅代表个人观点,肯定有错误和不足之处。欢迎留言或私信指正,或加群交流探讨。
—— end ——
(特别声明:以上内容来源于药物临床试验登记与信息公示平台、渐愈互助之家、网络,版权归原作者所有,本文不构成任何投资建议,且非治疗方案推荐,如有侵权,请联系删除,谢 谢!)
100 项与 人异体诱导多能干细胞(iPSC)来源的运动神经祖细胞(士泽生物) 相关的药物交易