Conveglipron

点击蓝字关注我们本周，热点不少。首先是审评审批方面，非常值得关注的就是，亚盛医药Bcl-2抑制剂利沙托克拉获批上市，成为首个获批上市的国产Bcl-2抑制剂；其次是研发方面，多个药取得重要进展，滨会生物OH2注射液在复发性胶质母细胞瘤治疗中取得关键进展；最后就是交易及投融资方面，比较有热度的就是，默沙东100亿美元收购Verona，获得COPD重磅新药。本周盘点包括审评审批、研发以及交易及投融资三大板块，统计时间为2025.7.7-7.11，包含35条信息。 审评审批NMPA上市批准1、7月10日，NMPA官网显示，亚盛医药申报的1类新药利沙托克拉片获批上市，用于治疗既往经过至少包含布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂在内的一种系统治疗的成人慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者。利沙托克拉为亚盛医药研发的新型选择性Bcl-2选择性抑制剂。2、7月10日，NMPA官网显示，旺山旺水生物申报的1类新药盐酸司美那非片获批上市，用于治疗勃起功能障碍（ED）。盐酸司美那非片是一种新型高选择性的5型磷酸二酯酶（PDE5）抑制剂，可通过抑制PDE5活性而增高细胞内cGMP浓度，导致平滑肌松弛，使阴茎海绵体内动脉血流增加，产生勃起。3、7月10日，NMPA官网显示，诺贝仁医药申报的褪黑素颗粒获批上市，用于儿童期伴随神经发育障碍的入睡困难的改善。这是该公司研发的褪黑激素受体激动剂（商品名为Melatobel），其作为改善儿童期伴随神经性发育障碍的入睡困难的药品，已经于2020年3月在日本获得上市许可。申请4、7月8日，CDE官网显示，信诺维的1类新药注射用亚胺培南西司他丁钠福诺巴坦（注射用亚胺西福）申报上市，拟用于治疗医院获得性细菌性肺炎和呼吸机相关性细菌性肺炎。该药物是一款针对三大碳青霉烯类耐药革兰阴性杆菌具有广谱抗菌活性的BL/BLI复方制剂。5、7月8日，CDE官网显示，荣昌生物的维迪西妥单抗（商品名：爱地希）申报新适应症，用于联合特瑞普利单抗治疗HER2表达的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者，HER2表达定义为HER2免疫组织化学检查结果为1+、2+或3+。维迪西妥单抗是荣昌生物自主研发的一款具有“旁观者效应”的HER2ADC，于2021年6月首次在国内获批上市。6、7月8日，CDE网站显示，先声药业的1类治疗用生物制品乐德奇拜单抗申报上市，适应症为成人及青少年特应性皮炎。乐德奇拜单抗是康乃德研发的一款IL-4Rα单抗，2023年11月，先声药业与康乃德达成协议，以10.25亿元人民币的总交易额获得该药物在大中华区的开发、生产和商业化权益，而康乃德保留该药物在海外地区的所有权益。7、7月9日，CDE官网显示，正大天晴的1类新药库莫西利胶囊第2项适应症申报上市，联合氟维司群注射液用于HR+/HER2-的局部晚期或转移性乳腺癌患者的初始内分泌治疗。库莫西利胶囊是一款新型CDK2/4/6抑制剂。8、7月9日，CDE官网显示，兆科眼科的NVK002（硫酸阿托品滴眼液0.02%）申报上市，用于治疗儿童近视加深。NVK002是一种用于控制儿童及青少年近视加深的试验性新型外用眼部溶液，为2类改良型新药。临床批准9、7月7日，CDE官网显示，星汉德生物（SCG）的SCG101V获批Ⅰ/Ⅱ期临床，用于治疗慢性乙型肝炎。SCG101V由特异性TCR介导，选择性识别和靶向感染HBV的肝细胞，通过多重机制，清除cccDNA并消除病毒储存库和整合片段，并建立保护性免疫记忆。10、7月9日，CDE官网显示，上海挚盟医药的CB03-154获批Ⅱ/Ⅲ期临床，用于治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）。此前，CB03-154片已获得FDA授予的孤儿药资格（ODD），开发用于ALS患者的治疗。CB03-154片是新一代KCNQ2/3钾离子通道开放剂。11、7月9日，CDE官网显示，复宏汉霖的注射用HLX43获批Ⅱ期临床，用于治疗晚期非小细胞肺癌（NSCLC）。该临床是一项国际多中心临床，也将在美国、澳大利亚以及日本开展。HLX43是一款靶向PD-L1的新型ADC候选药物，全球尚无同类靶向PD-L1的ADC产品获批上市。12、7月10日，CDE官网显示，复融生物的NK细胞超级免疫激动剂FL115注射液获批Ⅰb/Ⅱ期临床，联合信迪利单抗治疗晚期实体瘤。FL115是复融生物自主研发拥有全球专利的新一代长效化IL-15/IL-15Rα单体Fc融合蛋白，具有抗体级产量。13、7月11日，CDE官网显示，由瑞宏迪医药和其全资子公司瑞领医药申报的1类新药注射用RGL-232获批临床，拟用于治疗携带KRAS突变（G12C、G12D、G12V或G13D）的恶性实体肿瘤。这是一款针对KRAS靶点的肿瘤疫苗，本次是该产品首次在中国获批临床。申请14、7月11日，CDE官网显示，智翔金泰的GR2301注射液申报临床，拟用于治疗白癜风。GR2301是一款IL15单抗，全球范围内共有4款IL15单抗在研，目前尚未有产品获批上市，最高进度为临床Ⅱ期，智翔金泰GR2301是国内首款也是唯一一款在研产品。优先审评15、7月7日，CDE官网，徐诺药业申报的甲苯磺酸艾贝司他片拟纳入优先审评，拟用于既往接受过至少两种系统性治疗的复发或难治滤泡性淋巴瘤成年患者。艾贝司他是一种新型有效的口服泛HDAC抑制剂，允许通过每日两次（BID）给药维持足够的药物浓度以发挥抗肿瘤活性。16、7月8日，CDE官网显示，百济神州申报的注射用塔拉妥单抗拟纳入优先审评，拟定适应症为：用于既往接受过至少2线治疗（包括含铂化疗）失败的广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）成人患者的治疗。塔拉妥单抗（tarlatamab）是一款DLL3/CD3双特异性T细胞衔接器（BiTE）。17、7月8日，CDE官网显示，艾力斯申报的甲磺酸伏美替尼片拟纳入优先审评，用于治疗既往经含铂化疗治疗时或治疗后出现疾病进展，或不耐受含铂化疗，并且经检测确认存在表皮生长因子受体20外显子插入突变（EGFRexon20ins）的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。该适应症上市申请将进入附条件批准审批程序，完全批准将取决于确证性临床试验的临床获益。突破性疗法18、7月8日，CDE官网显示，泽璟制药申报的1类新药注射用ZG006（Alveltamig）拟纳入突破性治疗品种，单药治疗既往经含铂化疗及至少1种其它系统治疗后（三线及以上）复发或进展的晚期小细胞肺癌患者。ZG006是一种针对两个不同DLL3表位及CD3的三特异性T细胞衔接器。19、7月11日，CDE官网显示，正大天晴申报的1类治疗用生物制品注射用TQB2102拟纳入突破性治疗品种，拟用于HER2阳性早期或局部晚期乳腺癌患者的新辅助治疗。TQB2102采用双表位设计（靶向HER2的ECD2和ECD4表位），通过同时结合HER2阳性肿瘤细胞表面的ECD2、ECD4，增强药物内化效率，提升对肿瘤细胞的杀伤作用。FDA上市批准      20、7月7日，FDA官网显示，KalVistaPharmaceuticals的Sebetralstat（商品名：Ekterly）获批上市，用于治疗12岁及以上儿童和成人患者的遗传性血管性水肿（HAE）急性发作。该药物是第一个获批用于按需治疗HAE的口服药物。Sebetralstat是一种新型口服血浆激肽释放酶（PKK）抑制剂。21、7月7日，FDA官网显示，远大医药联营公司SirtexMedicalPtyLtd的SIR-Spheres钇[90Y]微球注射液（易甘泰）获批新适应症，用于治疗不可切除肝细胞癌（HCC）。SIR-Spheres钇[90Y]微球注射液是一款针对肝脏恶性肿瘤的选择性内放射治疗产品，于2022年获批上市。22、7月8日，FDA官网显示，SirtexMedical的SIR-SpheresY-90树脂微球获批新适应症，用于治疗不可切除性肝细胞癌（HCC）。此次获批后，SIR-Spheres成为在美国获批同时治疗肝转移性结直肠癌（mCRC）和肝细胞癌的放射性栓塞疗法。申请23、7月8日，FDA官网显示，强生的卢美哌隆（lumateperone，商品名：Caplyta）递交补充新药申请（sNDA），用于预防精神分裂症复发。卢美哌隆是BMS研发的一种可每日1次口服的非经典抗精神病药，于2019年12月在美国获批上市，用于治疗成人精神分裂症。研发临床状态24、7月7日，中国药物临床试验登记与信息公示平台显示，中美华东登记了一项国内Ⅲ期临床研究，以在二甲双胍治疗后血糖控制不佳的成人2型糖尿病受试者中评价HDM1002片与达格列净相比的有效性和安全性。研究的主要目的是证实HDM1002片控制血糖的疗效非劣效于达格列净。25、7月8日，中国药物临床试验登记与信息公示平台显示，阿斯利康登记了一项研究AZD5492在系统性红斑狼疮或特发性炎症性肌病成人受试者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学的研究。AZD5492是全球首款CD20/TCR/CD8三特异性抗体，该药于24年8月在国内提交临床申请，10月首次获批临床，用于复发性或难治性B细胞恶性肿瘤。26、7月10日，中国药物临床试验登记与信息公示平台显示，信诺维1类新药注射用XNW27011登记了一项Ⅲ期临床。这是一项针对局部晚期或转移性胃/胃食管结合部腺癌患者进行的Ⅲ期，旨在比较XNW27011和研究者选择的治疗在后线治疗胃或胃食管结合部腺癌的疗效。该试验拟在国内入组375人，研究的主要终点为无进展生存期和总生存期。27、7月11日，中国药物临床试验登记与信息公示平台显示，中国生物制药旗下泰德制药1类新药TDI01混悬液登记了一项用于中重度慢性移植物抗宿主病（cGVHD）的Ⅲ期临床。这是该药启动的首个Ⅲ期。TDI01是国内首个自主研发的口服、高选择性的Rho/Rho相关捲曲螺旋形成蛋白激酶2（ROCK2）抑制剂。临床数据28、7月7日，滨会生物公布了溶瘤病毒药物OH2注射液在治疗复发性胶质母细胞瘤（GBM）的Ⅱ期临床，结果显示：结合Ⅰ、Ⅱ期研究数据（共40例）显示，在30例可评估患者中，客观缓解率（ORR）达13.3%（4例PR），疾病控制率（DCR）达43.3%（4例PR+9例SD），较既往复发GBM治疗方案显示出生存期延长趋势。29、7月9日，微芯生物公布了西达本胺针对一线治疗弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）关键性Ⅲ期临床试验（DEB研究），结果显示，试验组无事件生存期（EFS）显著优于对照组，达成研究主要终点。西达本胺是微芯生物独家发现的全新机制新分子实体药物，是全球首个亚型选择性组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂，属于表观遗传调控剂类药物。交易及投融资30、7月7日，中外制药宣布，与GeroPTE签署联合研究与许可协议，共同开发与年龄相关疾病的新型疗法。这项合作中，中外制药将向Gero支付高达约2.5亿美元的首付款和里程碑付款。中外制药将利用其专有的抗体工程技术针对Gero通过其独特的AI平台发现的新药物靶点开发新型抗体候选药物。31、7月8日，基石药业宣布，与Gentili就PD-L1单抗舒格利单抗达成独家战略合作。根据协议，Gentili将获得在包括十八个EEA国家以及英国、安道尔、摩纳哥、圣马利诺及梵蒂冈在内的二十三个国家的独家商业化权利。基石药业将从Gentili获得首付款、注册及销售里程碑付款，交易总金额最高可达1.925亿美元，还将获得授权区域内舒格利单抗近50%净销售额的营收分成。32、7月9日，默沙东宣布，收购一家生物制药公司VeronaPharma，总交易价值约为100亿美元。通过此次收购，默沙东将获得一款用于治疗慢性阻塞性肺病（COPD）的重磅新药Ohtuvayre（恩司芬群），这是一种针对磷酸二酯酶3和4（PDE3和PDE4）的首创选择性双重抑制剂。33、7月10日，百奥赛图宣布，与百济神州达成抗体分子的全球许可协议。此前，百济神州已获得百奥赛图RenMice®全人抗体平台的授权使用许可，本次双方在已建立的良好合作基础上进一步将合作拓展至抗体分子授权许可领域。根据协议，百济神州将向百奥赛图支付首付款。此外，百奥赛图还将有权获得开发和监管里程碑付款、商业化里程碑付款，以及基于净销售额的特许权使用费。34、7月10日，艾伯维宣布，与IchnosGlenmarkInnovation的全资子公司IGI达成独家许可协议，获得ISB2001在北美、欧洲、日本和大中华区的独家开发、生产和商业化权益。IGI将获得7亿美元的预付款，并有资格获得高达12.25亿美元的开发、监管和商业化里程碑付款等。ISB2001是一种同类首创的CD3/BCMA/CD38三特异性T细胞衔接器，处于Ⅰ期。35、7月10日，Eolas Therapeutics宣布，与阿斯利康达成一项新协议，Eolas将获得AZD4041的全部开发权。AZD4041是一种高选择性食欲素-1受体（OX1R）拮抗剂，2015年6月，Eolas和阿斯利康就该药达成全球许可和合作协议，用于戒烟和其他适应症，交易总金额超过1.45亿美元，包括首付款、临床付款和监管里程碑付款。此外，Eolas还有资格获得商业销售的特许权使用费。END来源：CPHI制药在线声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼点击阅读原文，进入智药研习社~

全文共7124字，共0图预计阅读时间：18分钟今年以来，生物科技上市公司的并购交易零星且规模普遍较小，公开融资持续低迷，临床试验取得阳性结果后也未必能如往常般获得投资者青睐。与此同时，行业监管前景充满变数。新任FDA局长马丁·马卡里虽采取了一些受业界欢迎的措施，但也收紧了疫苗审批标准，并据传干预了本应由机构工作人员主导的常规审批流程。而卫生与公众服务部在小罗伯特·肯尼迪的执掌下，更将反疫苗理念付诸政策实践。不过，即将公布的研究数据可能成为行业破局的关键——尤其是礼来制药在明星减肥药Zepbound之后推出的换代产品，其备受关注的临床试验结果。其他重要研究数据的发布也有望增强市场对创新药物类别和技术的信心。以下是今年下半年不容错过的十大重点临床试验，让我们一起来看看有哪些吧！公司：礼来临床试验：Attain-1（NCT05869903）礼来和诺和诺德的减肥药霸主之争正愈演愈烈。具体而言，这种比较已经不再仅仅局限于已上市的Zepbound和Wegovy，业内已将目光聚焦至双方正在布局的下一代减肥药身上。其中，礼来方面，其在研的每日一次口服减肥药Orforglipron受到广泛关注。Orforglipron是一种研究性的小分子（非肽）口服GLP-1RA，可以在一天中的任何时间服用，不受食物和水的限制。这款药最初由中外制药（Chugai Pharmaceutical Co.，Ltd. ）发现，后于2018年授权至礼来开发，双方共同发表了这一分子的临床前药理学数据。目前，这款药共有2型糖尿病（ACHIEVE-1~5）和减重（Attain-1~2）两个适应症在研。2025年4月中旬，礼来公布了这款产品的III期ACHIEVE-1试验结果。这是这款药物首项公布结果的III临床试验。结果显示，对于治疗方案估计目标，每个剂量的Orforglipron组都显示出具有统计学意义的糖化血红蛋白（A1C）降低。至于关键次要终点，12mg和36mg剂量Orforglipron组均显示出统计学意义的降低。目前，据礼来信息，其计划在2026年提交Orforglipron治疗2型糖尿病的上市申请，并于2025年三季度公布III期Attain-1研究结果。据悉，Attain-1是一项III期、随机双盲研究，旨在评估每日一次口服Orforglipron与安慰剂相比在患有肥胖/超重伴有体重相关合并症的成年受试者中的疗效和安全性。研究纳入了BMI值≥30.0 kg/m2或BMI≥27.0kg/m2且至少存在一种与体重相关的合并症的受试者，并要求这些受试者至少有1次自我报告的饮食减肥努力不成功的历史。口服剂型是减肥药的下一个必争高地之一。目前，全球范围内已有后期数据读出的仅有口服版司美格鲁肽和Orforglipron。其余的，包括GSBR 1290（II期），RGT075（II期），Danuglipron（II期），TERN-601（I期），HDM-1002（I期），HRS-9531（I期），VK-2735（I期）等均仍处于较早期临床阶段。公司：赛诺菲临床试验：Coast-1（NCT06130566）提起赛诺菲，不少读者都一定会想到其在自免领域的风光：2024年末，赛诺菲/再生元联合开发的度普利尤单抗（Dupixent）以约141亿美元的销售额登顶自免领域最畅销药品之座。据最新消息，此款产品目前仍在不断拓展其适应症至更多领域，销售额仍有望继续攀升。目前，华尔街分析师押注这家公司还有另一个价值数十亿美元的自免单品正在酝酿中，即amlitelimab。amlitelimab源自赛诺菲的一场收购交易。2021年1月，赛诺菲宣布收购Kymab，成功将KY1005添加到其产品线中。据悉，KY1005是一种靶向OX40L的人源单克隆抗体。OX40是一种主要存在于活化T细胞上的共刺激受体，OX40L是其配体。OX40L-OX40信号通路放大并维持T细胞介导的炎症通路，在特应性皮炎（AD）的各个阶段起着重要作用。基于这款药，赛诺菲目前共有7个适应症在研，分别为：特应性皮炎（AD）、乳糜泻、系统性硬化症、斑秃、化脓性汗腺炎及哮喘。其中进入III期研究阶段的仅AD一项，其余均在II期临床阶段。Coast-1便是一项用于评估amlitelimab单药治疗与安慰剂相比，在12岁及以上患有中度至重度AD患者中疗效与安全性的研究。预计将于今年下半年披露结果。赛诺菲此前预测，认为如果进展顺利，amlitelimab的巅峰销售额将超过50亿欧元。Jefferies分析师也预计其巅峰销售额将超过80亿美元。此前，得益于度普利尤单抗及其他产品，赛诺菲2024年制药收入再创新高，达到445.61亿美元，同比增长19.52%。相信随着更多类似amlitelimab这样的潜力产品进入市场，赛诺菲未来可期。公司：MoonLake Immunotherapeutics临床试验：Vela-1、Vela-22024年5月16日，MoonLake Immunotherapeutics（以下简称为“MoonLake“）宣布启动sonelokimab 用于中度至重度化脓性汗腺炎（HS）患者的III期VELA项目。这是HS领域的首个III期临床研究。HS是一种慢性、炎症性、复发性皮肤病，影响全球高达4.1%的人口。随着时间的推移，不受控制和治疗不当的炎症会导致不可逆的组织破坏和疤痕形成。Sonelokimab则是一种研究性的人源化纳米抗体，由三个通过柔性甘氨酸-丝氨酸连接子共价结合的VHH结构域组成。其中两个结构域可高亲和力选择性结合 IL-17A和IL-17F，从而抑制IL-17A/A、IL-17A/F 和 IL-17F/F 二聚体；第三个中央结构域则与人血清白蛋白结合，促进药物在炎症水肿部位的富集。MoonLake基于这款产品开发了包括HS、银屑病关节炎（PSA）在内的两个适应症。2023年6月，Sonelokimab的II期MIRA研究得出积极结果。结果显示，经12周治疗，该研究达到主要终点，即化脓性汗腺炎临床反应 （HiSCR）75，与其他临床试验中使用的 HiSCR50 指标相比，该指标的临床反应指标更高，树立了一个里程碑。同年10月，MoonLake再度公布了这项研究的24周完整数据集，结果显示，Sonelokimab 维持治疗进一步改善了 HiSCR 75 反应率和其他高阈值临床和患者相关结局。正是基于这项II期临床试验的积极结果，MoonLake得以后续顺利开展其III期临床研究。据最新消息，Vela-1和Vela-2研究的结果将会于今年第三季度公布，能否一路”绿灯“走到上市，实在是令人期待。目前，基于这款药物此前的表现，Leerink Partners分析师Thomas Smith 在1月份的一份报告中写道：与Bimzelx和Cosentyx等IL-17抑制剂相比，Sonelokimab迄今为止生成的数据“表明了最佳特征”。公司：康方生物 / Summit Therapeutics临床试验：Harmoni-2从2024年中到现在，要说最火的药物一定是康方生物自研的依沃西单抗。该药于2024年4月首次获NMPA批准上市用于EGFR-TKI治疗进展的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（nsq-NSCLC），成为全球首个获批的“PD-1/VEGF双抗”新药。紧随获批消息，5月时，康方生物公布依沃西单抗单药对比帕博利珠单抗一线治疗PD-L1表达阳性的nsq-NSCLC的III期临床研究达到无进展生存期（PFS）的主要研究终点。得益于此重磅临床进展，康方生物海外合作伙伴Summit Therapeutics（Summit）股价一改往日消沉，大涨。但这样的昌盛景象并未持续太长时间。2025年4月，依沃西单抗的第二项适应症获NMPA批准上市，作为补充上市申请审核的一部分，NMPA要求康方进行总生存期（OS）的中期分析。结果显示，在ITT人群中，依沃西对比帕博利珠单抗具有显著的临床生存获益，HR=0.777，降低死亡风险22.3%。但因OS中期分析并未达到统计学意义，此项结果一经公布Summit股价暴跌36%。目前，康方生物表示，该研究（Harmoni-2）将于2025年底前发布最终分析结果。若依沃西单抗能在OS方面展现出明显获益，有望再次扭转市场对PD-1/VEGF双抗药物的情绪。公司：罗氏临床试验：FENhance 1/2，FENtrepid罗氏的Fenebrutinib是一种在研口服、可逆性和非共价BTK抑制剂。其临床前数据显示，Fenebrutinib具有强效和高选择性，对BTK的选择性是其他激酶的130倍。同时，Fenebrutinib是B细胞和小胶质细胞激活的双重抑制剂，这种双重抑制可能减少多发性硬化症（MS）疾病活动和残疾进展。2023年10月，罗氏发布了Fenebrutinib II期FENopta研究主要结果。结果显示，Fenebrutinib缩小了患者大脑中钆增强成像检测发现的T1和T2病灶超过90%。同时，生物标志物检测显示Fenebrutinib可穿越血脑屏障，并且在大脑中的浓度达到可直接抑制炎症的水平。连续治疗12周后，平均fenebrutinib浓度为43.1 ng/mL。这意味着Fenebrutinib在一定程度上可通过直接在大脑内发挥作用来减缓MS的疾病进展。2025年5月30日，罗氏再度发布这款产品的96周新数据。数据显示患者在接受fenebrutinib近两年治疗后无活动性脑损伤或残疾进展，复发率低。新闻稿中，罗氏首席医学官兼全球产品开发负责人Levi Garraway 医学博士表示：这些数据表明，接受 fenebrutinib 治疗的患者的年化复发率相当于每17年复发一次。作为第三款接近III期临床读数的BTK抑制剂，罗氏管理层此前指出，Fenebrutinib与同类药物的不同之处在于其靶点结合方式是“可逆的”。这就意味着，比起赛诺菲的tolebrutinib与默克KGaA的evobrutinib，Fenebrutinib或许能带来不同的惊喜。目前，根据罗氏5月30日发布的新闻稿，就Fenebrutinib这款药，在2025年下半年将有更多III期研究结果公布。这些数据将进一步展示Fenebrutinib 对MS疾病进展的影响。公司：Wave Life Sciences临床试验：NCT06405633在前不久于芝加哥举行的第85届美国糖尿病协会年度科学会议上，Wave Life Sciences（Wave）公布了其肥胖治疗候选药物WVE-007的临床前数据。这里提到的WVE-007是一种研究性GalNAc偶联的小干扰RNA（siRNA），旨在沉默抑制素βE（INHBE）基因表达，这将诱导脂肪燃烧（脂肪分解）以减轻体重，而不影响肌肉质量。公司报告称，该药单剂量治疗导致的体重减轻与司美格鲁肽相当，同时减少内脏脂肪量并降低脂肪组织炎症。且当该药与司美格鲁肽联合使用时，减重效果翻倍，表明联合治疗的潜力。对此，Wave指出，INHBE沉默的作用机制与GLP-1治疗不同，后者作用于消化系统和中枢神经系统以减少食欲。Wave的方法针对的是一种基因，携带功能丧失变异的人类携带者显示出更健康的心脏代谢特征。目前，Wave正在其INLIGHT临床试验中评估WVE-007在超重或肥胖成人中的效果，预计2025年下半年获得初步临床数据。公司：安进临床试验：Vesalius-CV（NCT03872401）PCSK9（前蛋白转化酶枯草溶菌素9）抑制剂的出现源于业内对胆固醇代谢机制的深入研究。科学家发现，PCSK9蛋白会与低密度脂蛋白受体（LDLR）结合并促进其降解，从而减少肝脏对低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C，即“坏胆固醇”）的清除。抑制PCSK9可大幅提升LDLR数量，进而显著降低血液中的LDL-C水平。基于这一机制，安进开发了依洛尤单抗（商品名：Repatha）。2015年，FDA批准了依洛尤单抗的上市申请，用于家族性高胆固醇血症（FH）或临床ASCVD患者的LDL-C管理。后于2018年，NMPA也批准这款产品上市，用于原发性高胆固醇血症和混合型血脂异常患者的治疗。作为全球首款获批上市的PCSK9抑制剂，2024年依洛尤单抗共为安进贡献了22.22亿美元的营收，同比增速达36%。为何依洛尤单抗能在上市十年后依旧保持如此高的增速？这与安进近年来在适应症拓展、产品价格调整上作出的努力和让步有关。同时，这也在一定程度上受到临床医生的治疗观念和疾病治疗指南的推进。而据安进5月时财报分享信息，随着可及性的不断扩大，依洛尤单抗之后的销售额仍有往上窜一窜的可能。就最近的而言，安进有可能在下半年公布Vesalius-CV研究结果。Vesalius-CV是一项双盲、随机、安慰剂对照、多中心研究，旨在评估依洛尤单抗对既往无心肌梗死或中风的高心血管风险患者主要心血管事件的影响。华尔街分析师预测，如果此项研究结果积极，那么将对依洛尤单抗的销售额起到不小的促进作用。公司：Valneva临床试验：Valor莱姆病是一种通过蜱虫叮咬传播给人类的细菌感染性疾病。该病最早源于1976年康涅狄格州莱姆镇，因当时该镇出现多宗病例而被发现和命名。目前，莱姆病已成为美国最常见的蜱传播感染，且发病率呈上升趋势。据CDC数据，每年约有 47.6万名美国人被诊断和治疗莱姆病，欧洲至少还有 13万例。莱姆病通常多发于夏季和早秋季节。林区的儿童和青年是最常见受感染者。感染早期，患者身上蜱叮咬部位会出现大的红斑（游走性红斑），常见于大腿、臀部、躯干或腋窝。在肤色较深的人身上，斑点颜色可能较深。第二期，感染将从最初蜱叮咬部位扩散至全身。若持续不采取治疗措施，数月或者数年后，患者可能出现关节炎或其他CNS疾病或障碍。VLA15是由辉瑞和Valneva合作开发的莱姆病候选疫苗，也是目前研发进展最快的莱姆病候选疫苗。作为一种多价重组蛋白疫苗，VLA15可同时靶向六种血清型的疏螺旋体，覆盖了在美国和欧洲发现的最常见致病菌株。据早前公布的II期临床研究数据，该药在成人和儿童中均具有较强的免疫原性，在两个研究人群中均具有可接受的安全性和耐受性。这些结果发表在同行评审的医学期刊《柳叶刀传染病》上。基于良好的II期数据，辉瑞和Valneva已顺利将这款疫苗推进至III期临床阶段。2024年7月，辉瑞和Valneva共同宣布，参与者已经完成了VLA15的初级疫苗接种系列（三剂）。将监测参与者莱姆病病例的发生情况，直到2025年莱姆病季节结束。药物：Biohaven Pharmaceuticals临床试验：NCT06419608在以120亿美元出售偏头痛药物业务后，Biohaven正积极寻求下一代重磅产品。近日，该公司向匹兹堡一家生物技术公司投资1亿美元，重点推进其靶向离子通道的创新药物研发。这项研究旨在评估一种离子通道抑制剂——BHV-7000。BHV-7000为Biohaven收购Knopp Biosciences所得。2022年2月，Biohaven宣布达成最终协议，将收购 Knopp Biosciences LLC 的子公司Channel Biosciences及其Kv7通道靶向平台。据悉，BHV-7000是 Kv7.2/Kv7.3 的有效激活剂。该靶点是参与神经元信号传导和调节癫痫过度兴奋状态的关键亚基。Biohaven此前曾在双相情感障碍患者中测试过BHV-7000，但试验并未成功。但在2022年前后，一系列突破和数据读出让Biohaven团队相信，“现在正是切入该领域的好时机”，公司首席执行官Vlad Coric如是说。如果该研究如预期中一样取得成功，这款药物将有望帮助Biohaven在经历一系列管线受挫后实现反弹，也可能扭转该公司股价在今年已下跌超过一半的颓势。公司：诺和诺德临床试验：Evoke除糖尿病、肥胖症、MASH、心血管疾病外，阿尔茨海默病（AD）是GLP-1类药物的又一个目标。研究显示，GLP-1可能通过激活PI3K/Akt通路来增强有氧糖酵解和减少氧化磷酸化作用，从而缓解Aβ诱导的星形胶质细胞糖酵解下降，发挥神经保护和能量调节的治疗作用。Evoke研究是诺和诺德早前就开展的，用以验证口服司美格鲁肽对减缓AD认知下降的临床效果。研究招募了1800 多名早期AD患者。目前基于诺和诺德对外媒披露的信息，这项研究预计将于2025年完成。如果试验结果积极，无论是对诺和诺德还是AD患者群体都是值得欢呼的喜讯。毕竟AD领域已经苦新药久矣！参考资料：1.各公司官网2.https://www.biopharmadive.com/news/biotech-pharma-clinical-trials-watch-2025/736120/图片来源：豆包AI超484.48亿美元！2025年上半年中国创新药出海交易数量达50笔2025-07-02GCG百年研发终成药：激活自身燃脂开关破解全球超重治疗难题2025-07-012025东曜药业私董会：让中国方案，成为全球答案！2025-06-30版权声明/免责声明本文为编译文章。本文仅作信息交流之目的，不提供任何商用、医用、投资用建议。文中图片、视频、字体、音乐等素材或为药时代购买的授权正版作品，或来自微信公共图片库，或取自公司官网/网络，部分素材根据CC0协议使用，版权归拥有者，药时代尽力注明来源。如有任何问题，请与我们联系。衷心感谢!药时代官方网站:www.drugtimes.cn联系方式:电话:13651980212微信:27674131邮箱:contact@drugtimes.cn点击这里，查看更多精彩！