CMS-D001

（统计周期：2026 年 9 月 1 日 - 9 月 30 日） 2026 年 9 月，全球自身免疫疾病领域创新药研发稳步推进，热门靶点管线持续落地，罕见自免病种迎来新治疗突破，细胞疗法安全性风险引发行业关注。据公开披露信息统计，本月全球共有 15 款 自身免疫疾病创新药（含改良型新药、不含生物类似药）研发进度推进至关键新 阶段 。其中： • 首次获批上市： 2 款 • 首次申报上市 / 上市申请获受理： 2 款 • III 期临床关键进展（首次读出阳性结果）： 3 款 • II 期临床关键进展： 3 款 • 首次登记 I 期临床 / IND 获批： 5 款 一、境外自免疾病创新药进展 境外地区（美国、欧盟、 日本及其他国际 市场）本月共有 10 款 自免新药发生关键研发阶段推进 ，其中 ： • 首次在境外获批上市： 1 款 • 首次在境外申报上市： 1 款 • III 期临床关键进展： 2 款 • II 期临床关键进展： 3 款 • 首次登记 I 期临床： 1 款 本月境外三大主要监管地区（美国 FDA、欧盟 EMA、日本 PMDA）共获批 / 推荐批准 6 条 新药 / 新适应症（不含生物类似药），涵盖银屑病、重症肌无力、溃疡性结肠炎等多个疾病领域。 1、境外获批 / 推荐批准自免新药名单总结 通用名 商品名 企业 地区 时间 适应症 审批状态 Anselimab Amlypave 阿斯利康 Alexion 日本 2026.09.16 全身性 AL-κ 型免疫球蛋白轻链淀粉样变性 新分子实体首次获批 Ustekinumab Stelara 杨森（Janssen） 美国 FDA 2026.09.08 中重度活动性溃疡性结肠炎（2 岁及以上儿童） 新适应症正式获批 Secukinumab Cosentyx 诺华 欧盟（CHMP 推荐批准） 2026.09.18 糖皮质激素应答不足或撤药复发的成人类风湿性多肌痛（PMR） 新适应症推荐批准 Gefurulimab Klygefa 阿斯利康 Alexion 欧盟（CHMP 推荐批准） 2026.09.17 抗 AChR 抗体阳性成人全身型重症肌无力 新分子实体推荐批准 Povorcitinib Povofortay Incyte 欧盟（CHMP 推荐批准） 2026.09.18 抗 TNF 治疗失败 / 不耐受 / 禁忌的成人中重度化脓性汗腺炎 新分子实体推荐批准 2、境外获批 / 推荐批准自免新药详细介绍 （1）Amlypave（Anselimab，安 赛埃单抗 ） • 药物介 绍 ：全球首个针对 AL-κ 型淀粉样变性的抗淀粉样纤维疗法，通过特异性结合错误折叠的 κ 型淀粉样纤维上的特定表位，促进组织中已沉积淀粉样蛋白的降解与清除，同时不影响正常游离轻链。 • 研究方案 ：基于两项国际多中心、双盲、安慰剂对照 III 期 CARES 研究，共纳入 405 例初治全身性 AL 淀粉样变性患者。 • 研究结果 ：整体研究人群未达到主要终点；在预设的 κ 型轻链优势亚组分析中，与安慰剂相比，药物显著改善患者心脏、肾脏等关键器官功能，降低器官恶化风险，次要终点显示总生存期获益趋势及淀粉样负荷定量减少。 • 安全性 ：常见不良反应为轻度输液反应、疲劳，整体耐受性可控，未出现严重免疫原性事件。 • 核心优势 ：区别于传统化疗仅抑制异常浆细胞的作用机制，可直接清除已沉积的淀粉样纤维，填补了 AL-κ 型亚型精准靶向治疗的空白。 （2）Stelara（Ustekinumab，乌司奴单抗）- 儿童溃疡性结肠炎新适应症 • 药物介绍 ：全人源 IL-12/23 单克隆抗体，此前已获批成人银屑病、克罗恩病、溃疡性结肠炎等多项自免适应症，本次为儿童人群适应症拓展。 • 研究方案 ：基于 UNIFI Jr III 期临床研究，纳入 2 岁及以上中重度活动性溃疡性结肠炎患儿，采用静脉诱导 + 皮下维持的给药方案。 • 研究结果 ：主要终点第 52 周临床缓解率达 40.5%，症状缓解率达 65.8%，均显著高于对照组；疗效数据与成人人群一致。 • 安全性 ：安全性特征与成人试验匹配，常见不良反应为鼻咽炎、头痛、腹痛、发热。 • 核心优势 ：首个获批用于 2 岁及以上儿童溃疡性结肠炎的非 TNF 靶向生物制剂，为低龄患儿提供了激素之外的精准靶向治疗选择。 （3）Cosentyx（Secukinumab，司库奇尤单抗）- 风湿性多肌痛新适应症（CHMP 推荐批准） • 药物介绍 ：全人源 IL-17A 抑制剂，本次获欧盟 CHMP 推荐批准风湿性多肌痛（PMR）适应症，若获批将成为欧洲首个针对该疾病的 IL-17A 靶向药物。 • 研究方案 ：基于 III 期临床试验，纳入对糖皮质激素应答不足或撤药后复发的 PMR 成人患者。 • 研究结果 ：主要终点第 52 周持续缓解率为安慰剂组的 2 倍（41.2% vs 20.4%），同时展现出显著的糖皮质激素节约效应，可减少患者长期激素暴露。 • 安全性 ：与已获批适应症的安全性特征一致，常见不良反应为上呼吸道感染、头痛。 • 核心优势 ：打破 PMR 领域长期依赖激素的治疗格局，为激素不耐受或治疗失败的患者提供靶向治疗方案。 （4）Klygefa（Gefurulimab，戈鲁利单抗）- 重症肌无力（CHMP 推荐批准） • 药物介绍 ：双特异性纳米抗体 C5 补体抑制剂，通过特异性结合补体蛋白 C5，阻断末端补体通路异常激活，减少神经肌肉接头处的补体介导损伤；同时结合白蛋白延长半衰期，支持每周一次皮下给药。 • 研究方案 ：基于 PREVAIL 全球 III 期临床试验，纳入 260 例抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的全身型重症肌无力成人患者，包含 26 周双盲期及后续开放标签扩展期，允许联合标准治疗。 • 研究结果 ：主要终点第 26 周重症肌无力日常生活能力评分（MG-ADL）较基线改善幅度显著优于安慰剂组；次要终点包括重症肌无力定量评分（QMG）改善、疾病缓解率均达到统计学显著性。 • 安全性 ：整体安全性良好，常见不良反应为注射部位反应、轻度头痛、上呼吸道感染，未观察到严重补体抑制相关的侵袭性感染风险。 • 核心优势 ：皮下注射剂型支持每周一次患者自主给药，相较于传统静脉输注 C5 抑制剂大幅提升治疗灵活性与患者自主性；精准针对 AChR 抗体阳性人群，匹配重症肌无力核心发病机制。 （5）Povofortay（Povorcitinib）- 化脓性汗腺炎（CHMP 推荐批准） • 药物介绍 ：口服高选择性 JAK1 抑制剂，靶向抑制 JAK 激酶介导的炎症信号通路，用于中重度化脓性汗腺炎（HS）后线治疗。 • 研究方案 ：基于两项 III 期注册临床试验（STOP-HS1/2），纳入抗 TNF 治疗失败、不耐受或有禁忌的成人中重度 HS 患者。 • 研究结果 ：主要终点第 12 周化脓性汗腺炎临床反应（HiSCR）应答率显著优于安慰剂组；第 54 周数据显示疗效持续稳定，HiSCR50 应答率可达 71.4%，同时改善皮损数量、疼痛评分与生活质量。 • 安全性 ：常见不良反应为头痛、恶心、轻度感染，安全性特征符合 JAK 抑制剂类药物的整体表现。 • 核心优势 ：为抗 TNF 治疗失败的 HS 患者提供口服靶向治疗选择，填补该人群后线治疗的临床空白。 3、境外自免新药申报上市情况 本月境外地区 1 款 自免新药提交上市相关申请并获重要进展： 罗氏 Enspryng（Satralizumab，萨特利珠单抗）针对髓鞘少突胶质细胞糖蛋白抗体相关疾病（MOGAD）的补充生物制品许可申请（sBLA）于 9 月 10 日获 FDA 受理并授予优先审评资格，PDUFA 日期为 2027 年 1 月 10 日。若获批将成为全球首个针对 MOGAD 的靶向治疗药物。该申请基于 III 期 METEOROID 研究结果，显示药物可将患者复发风险降低 68%。 此外，Vera Therapeutics 的 Atacicept（BAFF/APRIL 抑制剂）、Alumis 的 Envudeucitinib（TYK2 抑制剂）均计划于 2026 年第四季度提交上市申请，本月未完成申报。 4、境外自免新药临床进展情况 （1）III 期临床关键进展 • 安进 Dazodalibep（抗 CD40L 融合蛋白） ：9 月 22 日宣布中重度系统性干燥综合征 III 期 OASIZ 301 研究取得积极顶线结果，达到主要疗效终点。第 48 周 ESSDAI 评分较基线改善显著优于安慰剂，改善最早在第 4 周即可观察到，成为全球首个在干燥综合征 III 期研究中获得阳性结果的 CD40L 通路药物。安全性方面，常见不良事件为鼻咽炎、尿路感染、高血压和输注相关反应，多为轻至中度。 • 杨森 Tremfya（Guselkumab，古塞奇尤单抗） ：9 月 25 日公布轴性银屑病关节炎 III 期研究顶线结果，首次通过 MRI 客观评估证实药物可改善脊柱炎症，同时显著缓解脊柱疼痛与僵硬，成为首个证实对轴性 PsA 有效的 IL-23 抑制剂。 （2）II 期临床关键进展 • 辉瑞 Tilrekimig（IL-4/IL-13/TSLP 三特异性抗体） ：9 月 3 日宣布中重度特应性皮炎 II 期研究达到主要终点，第 16 周 EASI-75 应答率显著优于安慰剂组，每月一次给药显示出竞争疗效，其中中剂量组安慰剂校正后 EASI-75 应答率达 51.9%。公司计划加速推进至 III 期开发。 • Alumis Envudeucitinib（选择性 TYK2 抑制剂） ：9 月 1 日公布系统性红斑狼疮 IIb 期 LUMUS 试验结果，整体人群未达到主要终点；但在预设的高干扰素基因签名（IFNGS-high）亚组中，主要终点 BICLA 应答率及多项次要终点均显示出显著临床获益。公司仍计划第四季度提交银屑病适应症的 NDA 申请。 • 诺华 Rapcabtagene autoleucel（CD19 CAR-T） ：9 月 1 日因出现 3 例罕见免疫效应细胞相关噬血细胞综合征（IEC-HS）死亡病例，主动暂停该产品在系统性红斑狼疮、系统性硬化症、ANCA 相关性血管炎等 8 项自免适应症的 II 期临床研究，引发行业对自免 CAR-T 疗法安全性的广泛关注。 （3）I 期临床进展 • AbbVie ABBV-519（抗 CD19 单抗） ：9 月 27 日启动首次人体 I 期临床试验，评估单剂量给药在中度系统性红斑狼疮和类风湿关节炎患者中的安全性、药代动力学与初步药效学。 二、境内自免疾病创新药进展 中国境内（含大陆申报数据）本月共有 5 款 自免新药发生关键研发阶段推进，其中： • 首次在境内获批上市： 1 款 • 首次在境内申报上市： 1 款 • III 期临床关键进展： 1 款 • 首次获得 IND 批准 / 临床申请受理： 3 款 本月中国大陆地区共获批 1 条 自免新药（不含生物类似药），为进口创新药境内首次上市；港澳台地区本月无新增自免创新药获批。 1、境内获批自免新药名单总结 通用名 商品名 企业 获批地区 获批时间 适应症 获批类型 利扎布替尼片 赛立止 赛诺菲 中国（NMPA） 2026.09.03 既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳或不耐受的持续性 / 慢性原发免疫性血小板减少症（ITP） 进口新药境内首次获批 2、境内获批自免新药详细介绍 利扎布替尼 片（商 品名：赛立止） • 药物介绍 ：高选择性布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，通过抑制 BTK 通路调控 B 细胞活化与增殖，减少自身抗体产生，从而缓解原发免疫性血小板减少症的出血症状。 • 研究方案 ：基于全球 III 期临床数据及中国桥接试验，纳入经一线治疗（糖皮质激素、免疫球蛋白）失败的慢性 / 持续性 ITP 成人患者。 • 研究结果 ：主要终点持续血小板应答率显著高于安慰剂组；次要终点显示出血事件发生率降低，患者生活质量评分改善。 • 安全性 ：常见不良反应为轻度腹泻、上呼吸道感染、皮疹，整体耐受性良好，未增加严重出血风险。 • 核心优势 ：口服每日一次给药，提升患者治疗依从性；针对 ITP 发病的 B 细胞异常活化机制精准靶向，为传统治疗失败的患者提供了新的后线治疗选择。 3、境内自免新 药申报上 市情况 本月境内 1 款 自免创新药提交上市申请并获受理： 正大天晴 TQH2722 注射液 （全人源抗 IL-4Rα 单抗）于 9 月 16 日获得国家药监局药审中心（CDE）上市申请受理，拟用于外用药控制不佳或不适合外用药治疗的成人中重度特应性皮炎。 该申请基于一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照 III 期临床研究，共入组 500 例中重度特应性皮炎成人患者，结果显示第 16 周湿疹面积与严重程度指数（EASI）-75 应答率及 IGA 0/1 应答率均显著优于安慰剂组，达到共同主要终点。 4、境内自免新药临床进展情况 （1）III 期临床关键进展 • 翰森制药 HS-10374（高选择性 TYK2 变构抑制剂） ：9 月 21 日宣布成人中重度斑块状银屑病关键 III 期临床试验达到共同主要终点和多项次要终点。第 16 周 PASI 75 应答率、sPGA 0/1 应答率均显著高于安慰剂组，超过半数患者达到 PASI 90，近 1/3 达到 PASI 100。这是首个公布 III 期阳性结果的国产 TYK2 抑制剂，有望打破进口药物在该靶点的垄断。 （2）IND 批准 / 临床申请受理（I 期阶段） • 长春金赛 GenSci136（BAFF/APRIL 双靶点拮抗剂） ：9 月 28 日获 NMPA 临床试验批准，拟用于系统性红斑狼疮。该产品为治疗用生物制品 1 类，此前已获批全身型重症肌无力、IgA 肾病等适应症的临床许可。 • 康哲药业 CMS-D001（高选择性 TYK2 抑制剂） ：9 月 11 日获 NMPA 临床试验批准，拟用于系统性红斑狼疮。药物通过特异性抑制 TYK2 激活，阻断 IL-23、I 型干扰素等多条炎性通路，相较于泛 JAK 抑制剂可降低脱靶带来的安全风险。 • 长春金赛伏欣奇拜单抗注射液（抗 IL-1β 单抗） ：9 月 28 日 CDE 受理其临床试验申请，拟用于结缔组织病相关间质性肺疾病（CTD-ILD），该产品此前已获批急性痛风性关节炎等适应症。 三、本月自免领域创新药全球研发进度总结 1. 靶点与技术趋势 ： IL-23、TYK2、补体通路等成熟靶点持续有新药落地，三特异性抗体、抗淀粉样纤维疗法等前沿技术加速向自免领域渗透；口服剂型凭借依从性优势成为研发重点方向，覆盖更多疾病领域。 2. 疾病覆盖拓展 ：银屑病、特应性皮炎、系统性红斑狼疮等高发自免病管线竞争持续加剧，同时化脓性汗腺炎、AL 淀粉样变性、MOGAD 等罕见 / 难治自免病也迎来靶向治疗突破，临床未满足需求逐步填补。 3. 区域研发特征 ：境外市场以新分子实体推荐批准、新适应症拓展为主，日本在罕见自免病领域审批加速；境内本土创新药快速追赶，TYK2、IL-4Rα 等热门靶点均有国产品种推进至关键临床阶段，进口替代趋势显现。 4. 安全风险提示 ：自免领域 CAR-T 细胞疗法的安全性风险集中暴露，诺华因严重不良事件暂停多项自免适应症研究，提示细胞疗法在自免领域的应用仍需审慎评估获益风险比，研发节奏趋于理性。 数据来源 • 美国 FDA 药品审批数据库、欧洲药品管理局（EMA）官方公告、日本厚生劳动省 / PMDA 审批公开信息 • 强生、诺华、阿斯利康、安进、辉瑞、赛诺菲、Incyte、Alumis、AbbVie 等企业官方公告及新闻稿 • 中国国家药品监督管理局（NMPA）、药品审评中心（CDE）公开公示信息 • 翰森制药、正大天晴、长春高新、康哲药业等国内企业公告及官方披露 • [ClinicalTrials.gov](ClinicalTrials.gov)、中国药物临床试验登记与信息公示平台登记数据 免责声明 ：本文仅为医药行业信息汇总，不构成任何投资建议或诊疗指导。药物研发与临床决策请以监管机构批准文件及专业医师意见为准。 Dupilumab 专利悬崖倒计时：赛诺菲下一代自免管线缺口，BD 能补上吗？ 从脓疱银屑病到全身自免：IL-36R抑制剂能否打开下一个黄金赛道？ 阳性 III 期不等于能上市：赛诺菲放弃 amlitelimab，自免赛道的 “临床优势门槛” 正在抬升 ？ 国产 IL-17A 挤爆红海：只拼疗效，在银屑病 / 强直赛道真的活不下去？ 国产 IL-23p19 单抗 III 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（统计周期：2026 年 9 月 1 日 - 9 月 30 日） 2026 年 9 月，全球自身免疫疾病领域创新药研发稳步推进，热门靶点管线持续落地，罕见自免病种迎来新治疗突破，细胞疗法安全性风险引发行业关注。据公开披露信息统计，本月全球共有15 款自身免疫疾病创新药（含改良型新药、不含生物类似药）研发进度推进至关键新阶段。其中： •首次获批上市：2 款 •首次申报上市 / 上市申请获受理：2 款 •III 期临床关键进展（首次读出阳性结果）：3 款 •II 期临床关键进展：3 款 •首次登记 I 期临床 / IND 获批：5 款 🔬一、境外自免疾病创新药进展 境外地区（美国、欧盟、日本及其他国际市场）本月共有10 款自免新药发生关键研发阶段推进，其中： •首次在境外获批上市：1 款 •首次在境外申报上市：1 款 •III 期临床关键进展：2 款 •II 期临床关键进展：3 款 •首次登记 I 期临床：1 款 本月境外三大主要监管地区（美国 FDA、欧盟 EMA、日本 PMDA）共获批 / 推荐批准6 条新药 / 新适应症（不含生物类似药），涵盖银屑病、重症肌无力、溃疡性结肠炎等多个疾病领域。 1、境外获批 / 推荐批准自免新药名单总结 通用名 商品名 企业 地区 时间 适应症 审批状态 Anselimab Amlypave 阿斯利康 Alexion 日本 2026.09.16 全身性 AL-κ 型免疫球蛋白轻链淀粉样变性 新分子实体首次获批 Ustekinumab Stelara 杨森（Janssen） 美国 FDA 2026.09.08 中重度活动性溃疡性结肠炎（2 岁及以上儿童） 新适应症正式获批 Secukinumab Cosentyx 诺华 欧盟（CHMP 推荐批准） 2026.09.18 糖皮质激素应答不足或撤药复发的成人类风湿性多肌痛（PMR） 新适应症推荐批准 Gefurulimab Klygefa 阿斯利康 Alexion 欧盟（CHMP 推荐批准） 2026.09.17 抗 AChR 抗体阳性成人全身型重症肌无力 新分子实体推荐批准 Povorcitinib Povofortay Incyte 欧盟（CHMP 推荐批准） 2026.09.18 抗 TNF 治疗失败 / 不耐受 / 禁忌的成人中重度化脓性汗腺炎 新分子实体推荐批准 2、境外获批 / 推荐批准自免新药详细介绍 （1）Amlypave（Anselimab，安赛埃单抗） •药物介绍：全球首个针对 AL-κ 型淀粉样变性的抗淀粉样纤维疗法，通过特异性结合错误折叠的 κ 型淀粉样纤维上的特定表位，促进组织中已沉积淀粉样蛋白的降解与清除，同时不影响正常游离轻链。 •研究方案：基于两项国际多中心、双盲、安慰剂对照 III 期 CARES 研究，共纳入 405 例初治全身性 AL 淀粉样变性患者。 •研究结果：整体研究人群未达到主要终点；在预设的 κ 型轻链优势亚组分析中，与安慰剂相比，药物显著改善患者心脏、肾脏等关键器官功能，降低器官恶化风险，次要终点显示总生存期获益趋势及淀粉样负荷定量减少。 •安全性：常见不良反应为轻度输液反应、疲劳，整体耐受性可控，未出现严重免疫原性事件。 •核心优势：区别于传统化疗仅抑制异常浆细胞的作用机制，可直接清除已沉积的淀粉样纤维，填补了 AL-κ 型亚型精准靶向治疗的空白。 （2）Stelara（Ustekinumab，乌司奴单抗）- 儿童溃疡性结肠炎新适应症 •药物介绍：全人源 IL-12/23 单克隆抗体，此前已获批成人银屑病、克罗恩病、溃疡性结肠炎等多项自免适应症，本次为儿童人群适应症拓展。 •研究方案：基于 UNIFI Jr III 期临床研究，纳入 2 岁及以上中重度活动性溃疡性结肠炎患儿，采用静脉诱导 + 皮下维持的给药方案。 •研究结果：主要终点第 52 周临床缓解率达 40.5%，症状缓解率达 65.8%，均显著高于对照组；疗效数据与成人人群一致。 •安全性：安全性特征与成人试验匹配，常见不良反应为鼻咽炎、头痛、腹痛、发热。 •核心优势：首个获批用于 2 岁及以上儿童溃疡性结肠炎的非 TNF 靶向生物制剂，为低龄患儿提供了激素之外的精准靶向治疗选择。 （3）Cosentyx（Secukinumab，司库奇尤单抗）- 风湿性多肌痛新适应症（CHMP 推荐批准） •药物介绍：全人源 IL-17A 抑制剂，本次获欧盟 CHMP 推荐批准风湿性多肌痛（PMR）适应症，若获批将成为欧洲首个针对该疾病的 IL-17A 靶向药物。 •研究方案：基于 III 期临床试验，纳入对糖皮质激素应答不足或撤药后复发的 PMR 成人患者。 •研究结果：主要终点第 52 周持续缓解率为安慰剂组的 2 倍（41.2% vs 20.4%），同时展现出显著的糖皮质激素节约效应，可减少患者长期激素暴露。 •安全性：与已获批适应症的安全性特征一致，常见不良反应为上呼吸道感染、头痛。 •核心优势：打破 PMR 领域长期依赖激素的治疗格局，为激素不耐受或治疗失败的患者提供靶向治疗方案。 （4）Klygefa（Gefurulimab，戈鲁利单抗）- 重症肌无力（CHMP 推荐批准） •药物介绍：双特异性纳米抗体 C5 补体抑制剂，通过特异性结合补体蛋白 C5，阻断末端补体通路异常激活，减少神经肌肉接头处的补体介导损伤；同时结合白蛋白延长半衰期，支持每周一次皮下给药。 •研究方案：基于 PREVAIL 全球 III 期临床试验，纳入 260 例抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的全身型重症肌无力成人患者，包含 26 周双盲期及后续开放标签扩展期，允许联合标准治疗。 •研究结果：主要终点第 26 周重症肌无力日常生活能力评分（MG-ADL）较基线改善幅度显著优于安慰剂组；次要终点包括重症肌无力定量评分（QMG）改善、疾病缓解率均达到统计学显著性。 •安全性：整体安全性良好，常见不良反应为注射部位反应、轻度头痛、上呼吸道感染，未观察到严重补体抑制相关的侵袭性感染风险。 •核心优势：皮下注射剂型支持每周一次患者自主给药，相较于传统静脉输注 C5 抑制剂大幅提升治疗灵活性与患者自主性；精准针对 AChR 抗体阳性人群，匹配重症肌无力核心发病机制。 （5）Povofortay（Povorcitinib）- 化脓性汗腺炎（CHMP 推荐批准） •药物介绍：口服高选择性 JAK1 抑制剂，靶向抑制 JAK 激酶介导的炎症信号通路，用于中重度化脓性汗腺炎（HS）后线治疗。 •研究方案：基于两项 III 期注册临床试验（STOP-HS1/2），纳入抗 TNF 治疗失败、不耐受或有禁忌的成人中重度 HS 患者。 •研究结果：主要终点第 12 周化脓性汗腺炎临床反应（HiSCR）应答率显著优于安慰剂组；第 54 周数据显示疗效持续稳定，HiSCR50 应答率可达 71.4%，同时改善皮损数量、疼痛评分与生活质量。 •安全性：常见不良反应为头痛、恶心、轻度感染，安全性特征符合 JAK 抑制剂类药物的整体表现。 •核心优势：为抗 TNF 治疗失败的 HS 患者提供口服靶向治疗选择，填补该人群后线治疗的临床空白。 3、境外自免新药申报上市情况 本月境外地区1 款自免新药提交上市相关申请并获重要进展：          罗氏 Enspryng（Satralizumab，萨特利珠单抗）针对髓鞘少突胶质细胞糖蛋白抗体相关疾病（MOGAD）的补充生物制品许可申请（sBLA）于 9 月 10 日获 FDA 受理并授予优先审评资格，PDUFA 日期为 2027 年 1 月 10 日。若获批将成为全球首个针对 MOGAD 的靶向治疗药物。该申请基于 III 期 METEOROID 研究结果，显示药物可将患者复发风险降低 68%。 此外，Vera Therapeutics 的 Atacicept（BAFF/APRIL 抑制剂）、Alumis 的 Envudeucitinib（TYK2 抑制剂）均计划于 2026 年第四季度提交上市申请，本月未完成申报。 4、境外自免新药临床进展情况 （1）III 期临床关键进展 •安进 Dazodalibep（抗 CD40L 融合蛋白）：9 月 22 日宣布中重度系统性干燥综合征 III 期 OASIZ 301 研究取得积极顶线结果，达到主要疗效终点。第 48 周 ESSDAI 评分较基线改善显著优于安慰剂，改善最早在第 4 周即可观察到，成为全球首个在干燥综合征 III 期研究中获得阳性结果的 CD40L 通路药物。安全性方面，常见不良事件为鼻咽炎、尿路感染、高血压和输注相关反应，多为轻至中度。 •杨森 Tremfya（Guselkumab，古塞奇尤单抗）：9 月 25 日公布轴性银屑病关节炎 III 期研究顶线结果，首次通过 MRI 客观评估证实药物可改善脊柱炎症，同时显著缓解脊柱疼痛与僵硬，成为首个证实对轴性 PsA 有效的 IL-23 抑制剂。 （2）II 期临床关键进展 •辉瑞 Tilrekimig（IL-4/IL-13/TSLP 三特异性抗体）：9 月 3 日宣布中重度特应性皮炎 II 期研究达到主要终点，第 16 周 EASI-75 应答率显著优于安慰剂组，每月一次给药显示出竞争疗效，其中中剂量组安慰剂校正后 EASI-75 应答率达 51.9%。公司计划加速推进至 III 期开发。 •Alumis Envudeucitinib（选择性 TYK2 抑制剂）：9 月 1 日公布系统性红斑狼疮 IIb 期 LUMUS 试验结果，整体人群未达到主要终点；但在预设的高干扰素基因签名（IFNGS-high）亚组中，主要终点 BICLA 应答率及多项次要终点均显示出显著临床获益。公司仍计划第四季度提交银屑病适应症的 NDA 申请。 •诺华 Rapcabtagene autoleucel（CD19 CAR-T）：9 月 1 日因出现 3 例罕见免疫效应细胞相关噬血细胞综合征（IEC-HS）死亡病例，主动暂停该产品在系统性红斑狼疮、系统性硬化症、ANCA 相关性血管炎等 8 项自免适应症的 II 期临床研究，引发行业对自免 CAR-T 疗法安全性的广泛关注。 （3）I 期临床进展 •AbbVie ABBV-519（抗 CD19 单抗）：9 月 27 日启动首次人体 I 期临床试验，评估单剂量给药在中度系统性红斑狼疮和类风湿关节炎患者中的安全性、药代动力学与初步药效学。 🔬二、境内自免疾病创新药进展 中国境内（含大陆申报数据）本月共有5 款自免新药发生关键研发阶段推进，其中： •首次在境内获批上市：1 款 •首次在境内申报上市：1 款 •III 期临床关键进展：1 款 •首次获得 IND 批准 / 临床申请受理：3 款 本月中国大陆地区共获批1 条自免新药（不含生物类似药），为进口创新药境内首次上市；港澳台地区本月无新增自免创新药获批。 1、境内获批自免新药名单总结 通用名 商品名 企业 获批地区 获批时间 适应症 获批类型 利扎布替尼片 赛立止 赛诺菲 中国（NMPA） 2026.09.03 既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳或不耐受的持续性 / 慢性原发免疫性血小板减少症（ITP） 进口新药境内首次获批 2、境内获批自免新药详细介绍 利扎布替尼片（商品名：赛立止） •药物介绍：高选择性布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，通过抑制 BTK 通路调控 B 细胞活化与增殖，减少自身抗体产生，从而缓解原发免疫性血小板减少症的出血症状。 •研究方案：基于全球 III 期临床数据及中国桥接试验，纳入经一线治疗（糖皮质激素、免疫球蛋白）失败的慢性 / 持续性 ITP 成人患者。 •研究结果：主要终点持续血小板应答率显著高于安慰剂组；次要终点显示出血事件发生率降低，患者生活质量评分改善。 •安全性：常见不良反应为轻度腹泻、上呼吸道感染、皮疹，整体耐受性良好，未增加严重出血风险。 •核心优势：口服每日一次给药，提升患者治疗依从性；针对 ITP 发病的 B 细胞异常活化机制精准靶向，为传统治疗失败的患者提供了新的后线治疗选择。 3、境内自免新药申报上市情况 本月境内1 款自免创新药提交上市申请并获受理：          正大天晴 TQH2722 注射液（全人源抗 IL-4Rα 单抗）于 9 月 16 日获得国家药监局药审中心（CDE）上市申请受理，拟用于外用药控制不佳或不适合外用药治疗的成人中重度特应性皮炎。          该申请基于一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照 III 期临床研究，共入组 500 例中重度特应性皮炎成人患者，结果显示第 16 周湿疹面积与严重程度指数（EASI）-75 应答率及 IGA 0/1 应答率均显著优于安慰剂组，达到共同主要终点。 4、境内自免新药临床进展情况 （1）III 期临床关键进展 •翰森制药 HS-10374（高选择性 TYK2 变构抑制剂）：9 月 21 日宣布成人中重度斑块状银屑病关键 III 期临床试验达到共同主要终点和多项次要终点。第 16 周 PASI 75 应答率、sPGA 0/1 应答率均显著高于安慰剂组，超过半数患者达到 PASI 90，近 1/3 达到 PASI 100。这是首个公布 III 期阳性结果的国产 TYK2 抑制剂，有望打破进口药物在该靶点的垄断。 （2）IND 批准 / 临床申请受理（I 期阶段） •长春金赛 GenSci136（BAFF/APRIL 双靶点拮抗剂）：9 月 28 日获 NMPA 临床试验批准，拟用于系统性红斑狼疮。该产品为治疗用生物制品 1 类，此前已获批全身型重症肌无力、IgA 肾病等适应症的临床许可。 •康哲药业 CMS-D001（高选择性 TYK2 抑制剂）：9 月 11 日获 NMPA 临床试验批准，拟用于系统性红斑狼疮。药物通过特异性抑制 TYK2 激活，阻断 IL-23、I 型干扰素等多条炎性通路，相较于泛 JAK 抑制剂可降低脱靶带来的安全风险。 •长春金赛伏欣奇拜单抗注射液（抗 IL-1β 单抗）：9 月 28 日 CDE 受理其临床试验申请，拟用于结缔组织病相关间质性肺疾病（CTD-ILD），该产品此前已获批急性痛风性关节炎等适应症。 🔬三、本月自免领域创新药全球研发进度总结 1.靶点与技术趋势：IL-23、TYK2、补体通路等成熟靶点持续有新药落地，三特异性抗体、抗淀粉样纤维疗法等前沿技术加速向自免领域渗透；口服剂型凭借依从性优势成为研发重点方向，覆盖更多疾病领域。 2.疾病覆盖拓展：银屑病、特应性皮炎、系统性红斑狼疮等高发自免病管线竞争持续加剧，同时化脓性汗腺炎、AL 淀粉样变性、MOGAD 等罕见 / 难治自免病也迎来靶向治疗突破，临床未满足需求逐步填补。 3.区域研发特征：境外市场以新分子实体推荐批准、新适应症拓展为主，日本在罕见自免病领域审批加速；境内本土创新药快速追赶，TYK2、IL-4Rα 等热门靶点均有国产品种推进至关键临床阶段，进口替代趋势显现。 4.安全风险提示：自免领域 CAR-T 细胞疗法的安全性风险集中暴露，诺华因严重不良事件暂停多项自免适应症研究，提示细胞疗法在自免领域的应用仍需审慎评估获益风险比，研发节奏趋于理性。 📌数据来源 •美国 FDA 药品审批数据库、欧洲药品管理局（EMA）官方公告、日本厚生劳动省 / PMDA 审批公开信息 •强生、诺华、阿斯利康、安进、辉瑞、赛诺菲、Incyte、Alumis、AbbVie 等企业官方公告及新闻稿 •中国国家药品监督管理局（NMPA）、药品审评中心（CDE）公开公示信息 •翰森制药、正大天晴、长春高新、康哲药业等国内企业公告及官方披露 •[ClinicalTrials.gov](ClinicalTrials.gov)、中国药物临床试验登记与信息公示平台登记数据 免责声明：本文仅为医药行业信息汇总，不构成任何投资建议或诊疗指导。药物研发与临床决策请以监管机构批准文件及专业医师意见为准。 Dupilumab 专利悬崖倒计时：赛诺菲下一代自免管线缺口，BD 能补上吗？ 从脓疱银屑病到全身自免：IL-36R抑制剂能否打开下一个黄金赛道？ 阳性 III 期不等于能上市：赛诺菲放弃 amlitelimab，自免赛道的 “临床优势门槛” 正在抬升  ？ 国产 IL-17A 挤爆红海：只拼疗效，在银屑病 / 强直赛道真的活不下去？ 国产 IL-23p19 单抗 III 期密集读出：匹康奇拜单抗们的差异化战争，到底赢在哪里？ 全球首款口服 IL-23 受体拮抗剂 Icotrokinra 获批，皮下单抗时代会被口服多肽替代吗？ 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