本研究的目的是通过比较SIR1-365片在中国健康受试者中单次（100mgQD）或多次（100mgTID，连续10日）口服给药后的安全性、PK（药代动力学）和PD（药效动力学）特征与澳大利亚研究中健康受试者以相同剂量进行SIR1-365给药时所观察到的临床数据进行桥接，包括：评价在健康志愿者中单次或多次口服给药SIR1-365后的安全性和耐受性研究健康志愿者中单次或多次口服给药SIR1-365后的药代动力学（PK）特征研究健康志愿者中多次口服给药SIR1-365后的药效动力学（PD）特征探索健康志愿者中多次口服给药SIR1-365后的代谢途径

开始日期2021-12-01

申办/合作机构

维泰瑞隆（北京）生物科技有限公司

ACTRN12621000745842

/ Not yet recruiting临床1期

A Multicenter, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study to Assess the Safety and Preliminary Efficacy of SIR1-365 in Adult Men with Chronic Prostatitis/Chronic Pelvic Pain Syndrome

开始日期2021-06-14

申办/合作机构

SIRONAX AUS PTY LTD

ACTRN12621000400864

/ Completed临床1期

A randomized, open-label and two-way crossover study to evaluate the effects of SIR1-365 after a single oral dose of 300 mg on the activities of CYP450 isoform 3A in healthy young subjects

开始日期2021-03-26

申办/合作机构-

100 项与 SIR1-365 相关的临床结果

登录后查看更多信息

100 项与 SIR1-365 相关的转化医学

登录后查看更多信息

100 项与 SIR1-365 相关的专利（医药）

登录后查看更多信息

项与 SIR1-365 相关的文献（医药）

2025-01-01·Journal of intensive medicine

Safety and efficacy of selective RIPK1 inhibitor SIR1-365 in hospitalized patients with severe COVID-19: A multicenter, randomized, double-blind, phase 1b trial

Article

作者: Yuan, Wei ; Kasper, Douglas J ; Sayeed, Muneeba Ahsan ; Du, Bin ; Fan, Weiliang ; Chavez-Tapia, Norberto ; Xue, Fenchao ; Luxmi, Shobha ; Shen, Yang

Background:

Receptor-interacting protein kinase 1 (RIPK1), a serine/threonine protein kinase, is mainly activated by pro-inflammatory cytokines and pathogens, including severe acute respiratory syndrome coronavirus 2 (SARS-CoV-2), and its activation could result in apoptosis, necroptosis, or inflammation. This study was conducted to evaluate the safety and efficacy of a potent and selective inhibitor of RIPK1, SIR1-365, in hospitalized patients with severe coronavirus disease 2019 (COVID-19).

Methods:

This multicenter, randomized, double-blind, phase 1b study screened patients from December 18, 2020 until November 27, 2021. Adults hospitalized with severe COVID-19 (diagnosed ≤2 weeks before screening) were randomized 1:1 to receive oral placebo or SIR1-365 100 mg three times daily for ≤14 consecutive days, with standard-of-care. The primary objective was to evaluate SIR1-365 safety and tolerability. Secondary objectives included an assessment of SIR1-365 efficacy. Descriptive statistics were used to summarize safety. The study was not powered for efficacy testing. Relevant inferential statistical tests were used to aid interpretation of differences in clinical efficacy.

Results:

Forty-five patients were randomized, 42 were treated. Eighteen patients experienced treatment-emergent adverse events (TEAEs) and 7 patients were ≥ grade 3. Fewer SIR1-365-treated vs. placebo-treated patients experienced TEAEs (30.4% vs. 57.9%) and serious TEAEs (13.0% vs. 26.3%) within 28 days of the first dose. There were no serious treatment-related TEAEs or deaths. Compare to placebo, SIR1-365 significantly increased arterial oxygenation from baseline to day 7 (least-squares mean change [standard error]: 109.4 [26.4] vs. -24.2 [23.6]; P=0.0095), significantly reduced hospitalization duration after treatment (mean±standard deviation: [4.7±3.7] days vs. [8.6±5.6] days; P=0.0145) and respiratory failure incidence (8.3% vs. 38.1%; two-sided P=0.0291) during the study, and numerically shortened the time to clinical improvement in World Health Organization ordinal scale (median: 5.0 days vs. 9.0 days, P=0.0766).

Conclusions:

SIR1-365 was well tolerated and demonstrated a trend toward quicker recovery than placebo in hospitalized patients with severe COVID-19.Trial Registration ClinicalTrials.gov number: NCT04622332.

项与 SIR1-365 相关的新闻（医药）

2026-01-13

·投医问药

1.75亿美元！王晓东新公司维泰瑞隆授予诺华其脑递送平台

点击蓝字关注我们投医问药 Summary 2025 年 7 月 9 日，总部位于美国马萨诸塞州的临床阶段生物技术公司维泰瑞隆（Sironax ）宣布与诺华达成战略协议：诺华获得维泰瑞隆专有 “脑递送模块（BDM）平台” 的独家收购选择权，而 Sironax 将可获得最高 1.75 亿美元的预付款及近期付款，同时保留部分基于 BDM 平台开发的自有治疗资产（如针对特定神经退行性疾病的候选药物）的开发权。这一合作直指神经疾病治疗的核心瓶颈 —— 血脑屏障穿透难题，有望为阿尔茨海默病、帕金森病等难治性疾病带来新突破。｜BDM 平台：突破血脑屏障的 “精准导航系统” 血脑屏障（BBB）是保护中枢神经系统的天然屏障，但也成为绝大多数药物进入脑部的 “拦路虎”。据统计，超过 98% 的小分子药物和几乎所有大分子药物无法有效穿透 BBB，导致神经疾病的治疗长期陷入 “无药可用” 或 “药效不足” 的困境。 Sironax 开发的 BDM 平台正是针对这一痛点设计的创新技术：多模态适配：可与小分子、抗体、基因疗法等多种药物形式结合，通过修饰药物分子结构，使其精准识别并穿越血脑屏障上的特定受体，大幅提升脑部药物浓度。安全性优化：相比传统 “暴力突破” 方式（如暂时破坏 BBB），BDM 平台通过天然生理通道递送，减少对屏障完整性的破坏，降低全身毒性风险。临床潜力：目前已在动物模型中验证对多种神经疾病相关靶点的递送效率，为后续临床转化奠定基础。｜交易细节：1.75 亿美元预付款根据协议条款，诺华将在 “选择权期” 内对 BDM 平台进行全面评估，若决定收购，将获得该平台的全球独家权利。Sironax 则可获得最高 1.75 亿美元的预付款及近期付款，同时保留部分基于 BDM 平台开发的自有治疗资产（如针对特定神经退行性疾病的候选药物）的开发权。 Sironax 总裁兼首席执行官 Shefali Agarwal 博士表示：“这一合作将诺华在神经科学领域的全球专长与我们的创新技术相结合，最大化 BDM 平台的潜力。同时，我们将继续推进自有管线，为神经疾病患者带来能穿透血脑屏障的突破性疗法。” 诺华全球神经科学研发负责人 Robert Baloh 也强调：“血脑屏障递送是药物研发的关键挑战。我们期待通过 BDM 平台，结合诺华在神经科学领域的深厚积累，开发下一代疗法，满足患者未被满足的需求。” ｜神经疾病治疗：从 “无药可及” 到 “精准送达” 近年来，神经退行性疾病的发病率随人口老龄化持续攀升，但有效治疗手段却进展缓慢，核心瓶颈之一便是药物无法高效抵达脑部病灶。BDM 平台的出现，为解决这一难题提供了全新思路：拓宽可用药库：让原本因无法穿透 BBB 而被放弃的候选药物重新具备开发价值；提升治疗精度：减少药物在非靶组织的蓄积，降低外周副作用；加速研发进程：通过模块化设计，可快速适配不同药物类型，缩短从实验室到临床的距离。此次合作也体现了大型药企对 “平台型技术” 的重视 —— 诺华通过选择权模式，既能规避技术不成熟的风险，又能锁定潜在颠覆性技术；而 Sironax 则可借助诺华的资源加速技术验证，同时保留自有管线的商业化潜力，实现 “双赢”。随着人口老龄化加剧，神经疾病已成为全球医疗健康领域的重大挑战。BDM 平台的突破能否改写治疗格局？诺华与 Sironax 的联手，无疑为这一领域注入了强心剂。未来，随着技术的进一步成熟，或许更多曾被认为 “不可成药” 的神经靶点将被攻克，为患者带来新的希望。｜维泰瑞隆（Sironax）公司概况：2017 年创立，运营范围覆盖中国和美国，拥有约 180 名员工，总部位于北京，在北京和美国马萨诸塞州均设有业务。公司董事长兼联合创始人王晓东成就卓越，2004 年入选美国国家科学院院士，2013 年成为中国科学院外籍院士，还参与创办了百济神州。研发管线与核心技术：聚焦衰老相关退行性疾病的关键致病机制，涵盖细胞程序性死亡、神经保护通路、神经炎症以及能量稳态失衡等方面。其研发管线丰富多样，包含 7 个创新项目，涉及小分子和大分子药物。像 RIPK1 项目，就有 SIR0365 和 SIR2446 等多种化学结构不同的小分子抑制剂，部分项目已进入临床研究阶段。公司的专有 “脑部递送模组（BDM）” 平台是一大技术亮点，作为一种独特的血脑屏障穿透技术，能提升各类药物向脑部的递送效率，为脑部疾病治疗药物研发带来新突破。融资情况：融资成果显著，2019 年 9 月，获得 F - Prime Capital 的 1.01 亿美元 A 轮融资；2022 年 8 月，由高榕资本和远峰资本联合领投，完成 2 亿美元 B 轮融资，CBC 集团、Life Science Vision Capital 等众多机构参与投资。这些资金为公司持续开展临床研究、扩充研发管线提供了有力支持。战略合作：2025 年 7 月，维泰瑞隆与诺华达成重要战略协议。诺华获得收购 BDM 平台的独家选择权，在选择权期限内对其评估，若行使选择权将获全球独家权利。维泰瑞隆可获得最高 1.75 亿美元的预付款及近期付款，同时保留使用该平台推进部分治疗资产开发的权利。此次合作整合了诺华在神经科学领域的专长和维泰瑞隆的创新技术，有望加速 BDM 平台的开发应用，为神经系统疾病患者带来新的治疗希望。投医问药投医问药起源于清华大学、北京大学和中国科学院，包含投医问药分享会和投医问药俱乐部，以及与清华大学生命科学学院合办的行业大咖论坛等板块，为生物医药领域专业人士专门打造，通过小型圆桌论坛和分享会的形式，提供一个深度交流和合作的平台。俱乐部成员包括PI、博士后、博士生以及生物医药产业和金融界的专业人士。在这里，大家可以分享自己的研究成果，讨论科研转化的可能性，寻找合作伙伴和资本介入的机会。投医问药注重建立信任关系，保持公益性，为生物医药相关人士促成各类资源的精准匹配，促进科研成果、创业想法的转化和社会价值的实现。欢迎关注投医问药，并添加小编微信号：seekmedicine，添加微信时请备注：单位/职业/姓名，如果是PI/教授、创始人、合伙人等，还请注明。声明：本内容仅用作生物医药行业信息传播，不构成任何投资和用药建议。如需转载，请务必注明文章作者和来源。对本文有异议或投诉，请联系seekmedicine@163.com。点赞收藏分享

并购基因疗法引进/卖出突破性疗法siRNA

2025-11-01

·药化君

新药研发：山东全重生物医药新型小分子RIPK1抑制剂的发现

2025年9月12日，山东全重生物医药公司公布了一类新型小分子RIPK1抑制剂，可治疗脑卒中,炎性肠病和全身性红斑狼疮等疾病，其分子结构如下: 结构上和GSK547还是很相似的，在它的基础上设计合成，以期得到metoo或mebetter分子。2023年10月，齐鲁医药也发布了相关的化合物新药研发：一类新型选择性的小分子RIPK1抑制剂的发现，感兴趣的伙伴可以看下。GSK547是一种高度选择性、有效的RIP1 (RIPK1)抑制剂，在小鼠药代动力学研究中，口服暴露量相比GSK963提高400倍。目前GSK547主要用于抗肿瘤研究，例如在骨髓来源巨噬细胞实验中展现出对胰腺癌适应性免疫耐受的调控作用。但尚未有公开信息显示其进入临床应用阶段，仍属于科研用药范畴。 ‌ 背景介绍受体相互作用蛋白激酶1(Receptor-interacting protein kinase 1, RIPK1)是 TNF 受体信号通路中的关键性信号蛋白,具有氨基末端(N端)激酶结构域、羧基末端(C端)死亡结构域和受体相互作用蛋白同型相互作用基序(Receptor-interacting protein homotypic interacting motif, RHIM) 中间结构域,可与其他含 RHIM 的蛋白结合。 C 末端死亡结构域介导与其他含死亡结构域的蛋白质(如 FADD、TNFR1 和 Fas)的同源二聚化和异源二聚化,而 N 末端激酶结构域介导反式中的自磷酸化以促进其自身激活。RIPK1 在驱动凋亡和程序性坏死时是通过两种不同的机制,凋亡是由半胱氨酸酶(caspases)介导的,而当缺乏细胞凋亡的条件时, RIPK1及其下游的 RIPK3 和 MLKL 将会激活细胞程序性坏死通路。 RIPK1 在驱动细胞死亡和炎症中的重要作用、抑制人体 RIPK1 激酶活性的既定安全性以及存在独特的激酶调节变构口袋是促成 RIPK1 作为治疗靶点突出的主要因素。因此,RIPK1 逐渐成为自身免疫性疾病、炎症和神经退行性疾病等多种疾病治疗的有效靶点之一, 已有多个 RIPK1 抑制剂在临床前模型和临床试验中证明其疗效和安全性。其中,Necrostatin-ls(Nec-ls)是第一个被开发的 RIPK1 激酶小分子抑制剂。艾伯维的 ABBV-668 和赛诺菲的 SAR443122 均处于溃疡性结肠炎的临床实验 Ⅱ 期, 维泰瑞隆的 SIR1-365 登记的临床试验适应症为全身炎症,而赛诺菲的脑渗透剂SAR443820 的临床试验适应症则为肌萎缩侧索硬化症和多发性硬化。脑卒中(Stroke)是一种急性脑血管疾病,根据脑部血管突然破裂或血管阻塞导致血液不能流入大脑而分为缺血性卒中和出血性卒中。其中,缺血性卒中的发病率高于出血性卒中,占脑卒中总数的60%~70%。脑卒中具有发病率高、死亡率高和致残率高的特点。缺血性卒中的病理进程包括兴奋性毒性、氧化应激和炎症反应等,上市药物依达拉奉的治疗机制即为通过自由基清除起到抗氧化的作用,从而进行神经保护。缺血性脑卒中发生后,细胞凋亡发生在大脑半暗带(缺血核心周围)是可挽救的,而 RIPK1正是坏死性凋亡信号通路的关键部分。另外,由于 TNFR2 在中枢神经系统中具有保护作用,而 RIPK1 激酶不通过 TNFR2 激发信号,因此与TNF抑制剂相比,RIPK1 在中枢神经系统疾病治疗中是更安全的靶点。目前已开发的 RIPK1 激酶活性小分子抑制剂主要集中于外周炎症治疗,存在特异性不足、抑制活性不佳等缺点。因此,我们开发同时具备 RIPK1 抑制活性、抗氧化能力和清除自由基能力的小分子化合物,通过抗氧化和阻断细胞程序性坏死来治疗缺血性卒中,以满足巨大的市场需求。合成路线生物学数据总结：从公布数据看，化合物同时具有优异的抑制细胞程序性坏死的生物活性、自由基清除能力和抗脂质过氧化能力,从而能够用于预防或治疗缺血性脑卒中或其他相关疾病，有很好的的应用价值。希望今天的分享对小伙伴们有用，尤其正在进行该靶点研究的伙伴。感兴趣的伙伴可以去查看原文，公开专利号：WO 2025/185732 A1 声明：本文旨在分享医药、文献、专利方面最新研发进展情况，让大家对新药研发方面有更深的了解，如有侵权，请联系删除。

临床1期临床2期临床终止引进/卖出

2025-07-10

·药研网

1.75亿美元预付款！诺华收购维泰瑞隆跨脑递送平台

7 月 9 日，总部位于美国马萨诸塞州的临床阶段生物技术公司维泰瑞隆（Sironax ）宣布与诺华达成战略协议：诺华获得维泰瑞隆专有 “脑递送模块（BDM）平台” 的独家收购选择权，而 Sironax 将可获得最高 1.75 亿美元的预付款及近期付款，同时保留部分基于 BDM 平台开发的自有治疗资产（如针对特定神经退行性疾病的候选药物）的开发权。这一合作直指神经疾病治疗的核心瓶颈 —— 血脑屏障穿透难题，有望为阿尔茨海默病、帕金森病等难治性疾病带来新突破。根据协议条款，诺华将在 “选择权期” 内对 BDM 平台进行全面评估，若决定收购，将获得该平台的全球独家权利。Sironax 则可获得最高 1.75 亿美元的预付款及近期付款，同时保留部分基于 BDM 平台开发的自有治疗资产（如针对特定神经退行性疾病的候选药物）的开发权。血脑屏障（BBB）是保护中枢神经系统的天然屏障，但也成为绝大多数药物进入脑部的 “拦路虎”。据统计，超过 98% 的小分子药物和几乎所有大分子药物无法有效穿透 BBB，导致神经疾病的治疗长期陷入 “无药可用” 或 “药效不足” 的困境。Sironax 开发的 BDM 平台正是针对这一痛点设计的创新技术：多模态适配：可与小分子、抗体、基因疗法等多种药物形式结合，通过修饰药物分子结构，使其精准识别并穿越血脑屏障上的特定受体，大幅提升脑部药物浓度。安全性优化：相比传统 “暴力突破” 方式（如暂时破坏 BBB），BDM 平台通过天然生理通道递送，减少对屏障完整性的破坏，降低全身毒性风险。临床潜力：目前已在动物模型中验证对多种神经疾病相关靶点的递送效率，为后续临床转化奠定基础。维泰瑞隆（Sironax）于2017 年创立，运营范围覆盖中国和美国，拥有约 180 名员工，总部位于北京，在北京和美国马萨诸塞州均设有业务。公司董事长兼联合创始人王晓东成就卓越，2004 年入选美国国家科学院院士，2013 年成为中国科学院外籍院士，还参与创办了百济神州。图源：投医问药研发管线与核心技术：聚焦衰老相关退行性疾病的关键致病机制，涵盖细胞程序性死亡、神经保护通路、神经炎症以及能量稳态失衡等方面。其研发管线丰富多样，包含 7 个创新项目，涉及小分子和大分子药物。像 RIPK1 项目，就有 SIR0365 和 SIR2446 等多种化学结构不同的小分子抑制剂，部分项目已进入临床研究阶段。公司的专有 “脑部递送模组（BDM）” 平台是一大技术亮点，作为一种独特的血脑屏障穿透技术，能提升各类药物向脑部的递送效率，为脑部疾病治疗药物研发带来新突破。该公司融资成果显著，2019 年 9 月，获得 F - Prime Capital 的 1.01 亿美元 A 轮融资；2022 年 8 月，由高榕资本和远峰资本联合领投，完成 2 亿美元 B 轮融资，CBC 集团、Life Science Vision Capital 等众多机构参与投资。这些资金为公司持续开展临床研究、扩充研发管线提供了有力支持。2025 年 7 月，维泰瑞隆与诺华达成重要战略协议。诺华获得收购 BDM 平台的独家选择权，在选择权期限内对其评估，若行使选择权将获全球独家权利。维泰瑞隆可获得最高 1.75 亿美元的预付款及近期付款，同时保留使用该平台推进部分治疗资产开发的权利。此次合作整合了诺华在神经科学领域的专长和维泰瑞隆的创新技术，有望加速 BDM 平台的开发应用，为神经系统疾病患者带来新的治疗希望。声明：本公众号所有发文章(包括原创及转载文章)系出于传递更多信息之目的，且注明来源和作者。本公众号欢迎分享朋友圈或大群，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载/商务/投稿 | 联系微信15618157102（sum_Gmi）商务合作稿件征集点击了解详情往期回顾1港股创新药走出至暗时刻2License-out潮来袭：谁是下一个出海爆款?32025 ASCO热点速递 | 信达、荣昌、科伦集体登场!（附ADC/双/多抗最新进展一览表）

基因疗法并购引进/卖出siRNA放射疗法

100 项与 SIR1-365 相关的药物交易

登录后查看更多信息

研发状态

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
新型冠状病毒感染	临床2期	中国	维泰瑞隆（北京）生物科技有限公司	2022-04-26
全身炎症反应综合征	临床1期	中国	维泰瑞隆（北京）生物科技有限公司	2021-12-01
神经退行性疾病	临床1期	澳大利亚	SIRONAX AUS PTY LTD	2019-11-13
炎症	临床1期	澳大利亚	SIRONAX AUS PTY LTD	2019-11-11
神经变性	临床1期	-	SIRONAX AUS PTY LTD	-

登录后查看更多信息

临床结果

适应症

分期

评价

查看全部结果

研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04622332 (CTgov)	临床1期	新型冠状病毒感染	45	SIR1-365 (SIR1-365)	糧淵醖鑰襯膚繭蓋鑰餘 = 簾壓網壓餘觸壓範製鹹窪鏇鏇顧鬱糧積鹹鬱壓 (廠襯鏇願夢艱餘餘獵齋, 獵醖艱築衊鏇積遞廠網 ~ 願廠衊獵積憲網衊製選) 更多	-	2025-11-12
				Matching Placebo (Matching placebo)	糧淵醖鑰襯膚繭蓋鑰餘 = 廠齋夢顧蓋膚鹹繭製範窪鏇鏇顧鬱糧積鹹鬱壓 (廠襯鏇願夢艱餘餘獵齋, 壓壓鏇鹽構餘壓齋艱廠 ~ 簾願鹽夢淵製餘醖觸醖) 更多
NCT04622332 (Pubmed)	临床1期	腮腺炎病毒感染	42	SIR1-365	願齋鬱夢壓醖襯網積簾(顧繭艱淵蓋窪遞遞憲製) = 壓蓋觸廠構築願廠蓋餘鬱襯艱觸構鏇齋製觸鏇 (夢艱蓋齋憲齋鹹齋遞簾 ) 更多	积极	2024-09-12
				安慰剂	願齋鬱夢壓醖襯網積簾(顧繭艱淵蓋窪遞遞憲製) = 築網鏇鹽觸壓簾窪範鑰鬱襯艱觸構鏇齋製觸鏇 (夢艱蓋齋憲齋鹹齋遞簾 ) 更多