SIR1-365

7 月 9 日，总部位于美国马萨诸塞州的临床阶段生物技术公司维泰瑞隆（Sironax ）宣布与诺华达成战略协议：诺华获得维泰瑞隆专有 “脑递送模块（BDM）平台” 的独家收购选择权，而 Sironax 将可获得最高 1.75 亿美元的预付款及近期付款，同时保留部分基于 BDM 平台开发的自有治疗资产（如针对特定神经退行性疾病的候选药物）的开发权。这一合作直指神经疾病治疗的核心瓶颈 —— 血脑屏障穿透难题，有望为阿尔茨海默病、帕金森病等难治性疾病带来新突破。根据协议条款，诺华将在 “选择权期” 内对 BDM 平台进行全面评估，若决定收购，将获得该平台的全球独家权利。Sironax 则可获得最高 1.75 亿美元的预付款及近期付款，同时保留部分基于 BDM 平台开发的自有治疗资产（如针对特定神经退行性疾病的候选药物）的开发权。血脑屏障（BBB）是保护中枢神经系统的天然屏障，但也成为绝大多数药物进入脑部的 “拦路虎”。据统计，超过 98% 的小分子药物和几乎所有大分子药物无法有效穿透 BBB，导致神经疾病的治疗长期陷入 “无药可用” 或 “药效不足” 的困境。Sironax 开发的 BDM 平台正是针对这一痛点设计的创新技术：多模态适配：可与小分子、抗体、基因疗法等多种药物形式结合，通过修饰药物分子结构，使其精准识别并穿越血脑屏障上的特定受体，大幅提升脑部药物浓度。安全性优化：相比传统 “暴力突破” 方式（如暂时破坏 BBB），BDM 平台通过天然生理通道递送，减少对屏障完整性的破坏，降低全身毒性风险。临床潜力：目前已在动物模型中验证对多种神经疾病相关靶点的递送效率，为后续临床转化奠定基础。维泰瑞隆（Sironax）于2017 年创立，运营范围覆盖中国和美国，拥有约 180 名员工，总部位于北京 ，在北京和美国马萨诸塞州均设有业务。公司董事长兼联合创始人王晓东成就卓越，2004 年入选美国国家科学院院士，2013 年成为中国科学院外籍院士，还参与创办了百济神州。图源：投医问药研发管线与核心技术：聚焦衰老相关退行性疾病的关键致病机制，涵盖细胞程序性死亡、神经保护通路、神经炎症以及能量稳态失衡等方面。其研发管线丰富多样，包含 7 个创新项目，涉及小分子和大分子药物。像 RIPK1 项目，就有 SIR0365 和 SIR2446 等多种化学结构不同的小分子抑制剂，部分项目已进入临床研究阶段。公司的专有 “脑部递送模组（BDM）” 平台是一大技术亮点，作为一种独特的血脑屏障穿透技术，能提升各类药物向脑部的递送效率，为脑部疾病治疗药物研发带来新突破。该公司融资成果显著，2019 年 9 月，获得 F - Prime Capital 的 1.01 亿美元 A 轮融资；2022 年 8 月，由高榕资本和远峰资本联合领投，完成 2 亿美元 B 轮融资，CBC 集团、Life Science Vision Capital 等众多机构参与投资 。这些资金为公司持续开展临床研究、扩充研发管线提供了有力支持。2025 年 7 月，维泰瑞隆与诺华达成重要战略协议。诺华获得收购 BDM 平台的独家选择权，在选择权期限内对其评估，若行使选择权将获全球独家权利。维泰瑞隆可获得最高 1.75 亿美元的预付款及近期付款，同时保留使用该平台推进部分治疗资产开发的权利 。此次合作整合了诺华在神经科学领域的专长和维泰瑞隆的创新技术，有望加速 BDM 平台的开发应用，为神经系统疾病患者带来新的治疗希望。声明：本公众号所有发文章(包括原创及转载文章)系出于传递更多信息之目的，且注明来源和作者。本公众号欢迎分享朋友圈或大群，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载/商务/投稿 | 联系微信15618157102（sum_Gmi）商务合作稿件征集点击了解详情往期回顾1港股创新药走出至暗时刻2License-out潮来袭：谁是下一个出海爆款?32025 ASCO热点速递 | 信达、荣昌、科伦集体登场!（附ADC/双/多抗最新进展一览表）

▎药明康德内容团队编辑今日，行业媒体Fierce Biotech发布了一份2022年生物技术公司融资榜单，揭示了在过去一年获投资者青睐的公司。在这份榜单中，每一家公司皆获得至少2亿美元的大额融资，显示其所专注开发的新兴技术、管线被市场所看好，标志着生物产业界未来发展的潜在方向。公司：Altos Labs融资金额：30亿美元融资轮：A获得融资月份：1月投资公司：Jeff Bezos、Arch Venture Partners等根据行业媒体Fierce Biotech报道，Altos Labs在去年1月完成生物技术领域有史以来规模最大的一笔投资。除了达10位数的融资金额外，Altos Labs公司的明星阵容更是吸引产业界关注的一大原因。前GSK首席科学官兼研发总裁Hal Barron博士担任公司的首席执行官。创立Juno Therapeutics与Grail公司的Rick Klausner博士担任首席科学官，另一名创始人Hans Bishop先生则出任总裁。原基因泰克高级副总裁Ann Lee-Karlon博士出任首席运营官。CRISPR科技先驱，也是诺奖得主的Jennifer Doudna博士则是董事会成员。▲Rick Klausner博士在2020年药明康德全球论坛上指出：“我们对细胞疗法的理解才刚刚起步。未来几十年，随着科学和技术的创新发展，细胞疗法的研发、生产制造将还有极大的想象空间。”Altos Labs的目标是通过让细胞返老还童，以带来变革性的创新疗法。Altos Labs通过对细胞进行多样的编程，使这些细胞具有更为优化的抵抗力，这种抵抗力指的是抵抗应激，迎来修复或是细胞再生。公司：Areteia Therapeutics融资金额：3.5亿美元融资轮：A获得融资月份：7月投资公司：Bain Capital Life Sciences、Access Biotechnology、GV、Arch Venture Partners、Saturn Partners、Sanofi、Maverick Capital与Population Health Partners2022年7月，Areteia Therapeutics获得3.5亿美元A轮融资，以推进治疗哮喘的小分子药物研发。该公司管线中的先导候选药物dexpramipexole是一种口服小分子药物，通过抑制骨髓中的嗜酸性粒细胞的成熟和释放，治疗嗜酸性粒细胞性哮喘。针对重度嗜酸性粒细胞性哮喘患者的2期临床结果显示，该药物耐受性良好，用药后患者血液中的嗜酸性粒细胞数量显著降低。Areteia利用这笔资金启动了一对3期试验，将共招募2000多名严重嗜酸性粒细胞性哮喘患者，并计划启动第三项试验。两项正在进行中的临床试验中较大的一项是检视dexpramipexole对重度哮喘急性加重发生率影响长达52周的评估，Areteia计划启动第二项具有相同终点的3期试验。而另一项进行中的临床试验则是对dexpramipexole在肺功能改善上的24周评估。公司：Acelyrin融资金额：3亿美元融资轮：C获得融资月份：9月投资公司：Access Biotechnology、AyurMaya、Westlake Village BioPartners、Cowen Healthcare Investments、Decheng Capital、Marshall Wace、OrbiMed、Samsara BioCapital、Surveyor Capital、Tybourne Capital Management与venBio PartnersAcelyrin的主要项目izokibep是一种抗体模拟白细胞介素-17A（IL-17A）抑制剂。去年9月，Acelyrin所获得的3亿美元Ｃ轮资金，主要用于推动izokibep进入银屑病关节炎和中轴型脊柱关节炎的3期试验。今年1月，公司报道了izokibep用于治疗中度至重度化脓性汗腺炎2b/3期研究的积极顶线数据。此外，Acelyrin在今年1月时并购ValenzaBio，这项交易为Acelyrin带来两项候选药物，包含lonigutamab——一种正在进行甲状腺眼病1期研究的抗IGF-1R单克隆抗体，以及VB-517——一种正在为过敏性皮肤病慢性荨麻疹排队的临床前抗c-KIT单抗。公司：Tessera Therapeutics融资金额：3亿美元融资轮：C获得融资月份：4月投资公司：Abu Dhabi Investment Authority、Alaska Permanent Fund Corp.、Altitude Life Science Ventures、Artis Ventures、Cormorant Asset Management、Flagship Pioneering、Hanwha Impact Partners、Longevity Vision Fund、March Capital、Salt Fund与SoftBank Vision Fund 2Tessera在去年4月获得的3亿美元C轮融资被用于支持该公司进一步构建其基因书写（GENE WRITING）技术平台，并且推动多个治疗项目进入临床开发。Tessera的基因书写技术旨在通过书写生命密码来治愈疾病。这一平台可以将任何碱基对改变为任何其他碱基对，进行小片段插入或删减，只需递送RNA就可以将整个基因写入基因组。这具有治愈几乎任何遗传疾病的潜力。▲原AbbVie总裁，Flagship Pioneering的CEO合伙人，Tessera Therapeutics首席执行官Michael Severino博士在2023年药明康德全球论坛上指出，未来的产业要取得创新突破，必须超越用小鼠模型来研究人类疾病。Tessera尚未公布正式的管线或早期临床候选项目，但公司表示正在开展体内和体外基因改变的研究，范围从短片段到外显子长度序列。一些最初关注的领域包括肝脏、肺部和免疫细胞。公司：Kriya Therapeutics融资金额：2.7亿美元融资轮：C获得融资月份：5月投资公司：Patient Square Capital、Bluebird Ventures、CAM Capital、Dexcel Pharma、Foresite Capital、JDRF T1D Fund、Lightswitch Capital、Narya Capital、QVT、Transhuman Capital等Kriya在去年C轮融资中获得高达2.7亿美元的巨额资金，使得其在三轮募资中共筹集了4.5亿美元。Kriya专有的计算引擎SIRVE能够整合该公司工程化和高通量筛选平台产生的大量数据，支持机器学习赋能的分析和智能产品设计。该公司的研发管线专注于4个疾病领域，分别为眼科、肿瘤学、罕见病和慢性病。该公司曾登上行业媒体BioSpace评选的2021年度新一代生物新锐公司榜单。该公司的研发管线中，KT-A112是一款通过肌肉注射给药的基因疗法，它可以产生治疗1型和2型糖尿病患者所需胰岛素和葡萄糖激酶；KT-A522是一款通过唾液腺注射给药的疗法，它能够产生一种胰高血糖素样肽1（GLP-1）受体激动剂，用于治疗2型糖尿病和严重肥胖症患者。KT-A832是一种通过胰腺内注射给药的疗法，它能够产生经修饰的胰岛素生长因子1（IGF-1），治疗1型糖尿病患者。Kriya在去年11月份以未公开的金额收购了Redpin。此次收购将神经病学治疗纳入Kriya的研发管线，主要针对癫痫和三叉神经痛。公司：Emalex Biosciences融资金额：2.5亿美元融资轮：D获得融资月份：11月投资公司：Bain Capital Life Sciences、Paragon Biosciences、Valor Equity Partners、Fidelity Management & Research Co.等Emalex Biosciences所获得的2.5亿美元D轮融资，将协助其开发治疗抽动秽语综合症（TS）这项神经病学疾病。资金将主要用于启动其在研药物ecopipam的一项3期试验。这种创新型多巴胺-1受体拮抗剂已获得FDA对TS患者的孤儿药和快速通道指定。Emalex于今年3月给对首位患者进行给药，试验预计将在北美和欧洲的90个研究中心招募超过200名患者。虽然目前批准的TS治疗方法作用于多巴胺的D2受体，Emalex的药物则靶向神经递质的D1受体。该公司认为，D1受体可能是造成该病状相关重复和强迫行为的机制。公司：Kallyope融资金额：2.36亿美元融资轮：D获得融资月份：2月投资公司：Mubadala Investment Co.与The Column Group领投Kallyope去年2月完成的2.36亿美元D轮融资主要用于推进公司的“肠-脑轴”开创性药物发现平台、临床试验和跨越广泛治疗领域的多个管线项目。通过揭示肠道和大脑之间的连接，Kallyope平台已被用来生成跨越几个相关治疗领域的新型治疗方案，包括代谢、免疫学和炎症、以及中枢神经系统疾病。其策略的一个关键要素，是用肠道限制性分子靶向肠道和肠-脑生理学相关靶标，这是一种有望提高药物发现和开发速度和成功几率的全新方法。通过这笔新的资金支持，Kallyope将继续推进其治疗2型糖尿病、肥胖和胃肠道屏障疾病的两个先导项目的临床试验，以及加快管线中20多个项目和分子的进展，并进一步发展其平台。公司：Orna Therapeutics融资金额：2.21亿美元融资轮：B获得融资月份：8月投资公司：MPM Capital、BioImpact Capital、Merck & Co等Orna Therapeutics在去年8月份同时宣布完成2.21亿美元的B轮融资和与默沙东（MSD）的大额交易。Orna自默沙东获得1.5亿美元前期付款和高达35亿美元的里程碑付款。环形RNA是一种在哺乳动物细胞中天然存在的RNA。它们通过RNA前体的不同剪接方式而生成。科学家们发现，在环形RNA中加入病毒RNA中负责启动蛋白合成的IRES序列，可以让环形RNA与核糖体结合，启动蛋白合成。与线形mRNA相比，环形RNA的结构让它们能够避免被先天免疫系统和核酸外切酶识别，不但显著降低了免疫原性，而且具有更高的稳定性。▲Orna Therapeutics首席执行官Tom Barnes博士在2023年药明康德全球论坛上表示，RNA是一个非常令人兴奋的领域。”但疗法的递送仍然是需要解决的重大挑战。“Orna Therapeutics公司内部管线的主攻方向是利用环形RNA的稳定性，通过在T细胞中引入表达抗体嵌合受体（CAR）的环形RNA，在人体内直接生成CAR-T细胞疗法，从而避免从患者体内分离细胞，在体外进行工程化改造的繁琐过程。此外，该公司还首次使用非病毒递送方式，将编码全长抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的环形RNA递送到了人类细胞内部，并且表达抗肌萎缩蛋白。自从筹集到B轮资金后，Orna在中国为其抗CD19候选药物和基于其isCAR技术的其他项目找到了合作伙伴。上海显博生物科技与Orna达成协议，支付了预付款，并承诺实现里程碑款项，以便在大中华区获得这些项目的使用权。公司：Arsenal Biosciences（ArsenalBio）融资金额：2.20亿美元融资轮：B获得融资月份：9月投资公司：Softbank Vision Fund 2、Bristol Myers Squibb、Byers Capital、Emerson Collective Investments、Green Sands、Hitachi Ventures、Sixth Street、the Parker Institute for Cancer Immunotherapy、Westlake Village BioPartners、the University of California、San Francisco Foundation Investment Co.、Euclidean Capital、Waycross Ventures与Kleiner PerkinsArsenal Biosciences是一家专注于开发细胞疗法的公司，其去年所获得2.2亿美元融资帮助公司扩大团队并推动早期项目进入临床，公司的先导项目为AB-1015。去年11月，ArsenalBio启动了AB-1015在铂类耐药性上皮性卵巢癌患者的1期临床试验。ArsenalBio首席执行官Ken Drazan博士在去年9月接受行业媒体Fierce Biotech采访时表示，公司针对肾癌和前列腺癌的第二和第三个项目将分别在2024年初和2025年初准备进入临床阶段。▲Arsenal Biosciences首席执行官Ken Drazan博士在2023年药明康德全球论坛上指出，“细胞能够接受基因编辑的次数并不是无限的”，需要考虑每个细胞能够接受的基因编辑次数和AAV载体的剂量。ArsenalBio所开发疗法的独特之处在于不使用病毒载体的情况下进行基因编辑。ArsenalBio的策略包含三个类别：开发非病毒、基因编辑的自体T细胞，用于治疗实体瘤，建立一份指令数据库以找出如何最好地编辑这些细胞，以及与其他公司进行合作。公司：维泰瑞隆（Sironax）融资金额：2亿美元融资轮：B获得融资月份：8月投资公司：Gaorong Capital、Yunfeng Capital、Temasek, Invus、F-Prime Capital、Eight Roads、Arch Venture Partners、K2 Venture Partners、MSA Capital、CBC Group、Long River Investments、LSV Capital、Superstring Capital、Future Innovation Fund等去年8月，维泰瑞隆宣布完成2亿美元的B轮融资。所获得的资金主要用于受体相互作用蛋白激酶1（RIPK1）抑制剂的临床开发，并进一步扩大公司研发规模、拓展研发管线，针对衰老相关退行性疾病开发潜在“first-in-class”或“best-in-class”创新疗法。该公司由百济神州联合创始人王晓东博士和北京生命科学研究所资深研究员张志远博士联合创建。研究方向包括细胞程序性死亡、神经保护性通路和神经炎症。其主打疗法SIR0365是一款RIPK1抑制剂。RIPK1是一种丝氨酸/苏氨酸蛋白激酶，可调节多种生物信号转导通路，例如肿瘤坏死因子α介导的NFκB信号转导、细胞凋亡、细胞程序性坏死和炎症反应。公司：Upstream Bio融资金额：2亿美元融资轮：A获得融资月份：6月投资公司：OrbiMed、Maruho Co.、Access Biotechnology、Decheng Capital、HBM Healthcare Investments、TCG X、Omega Funds、Samsara BioCapital与Altshuler Shaham Provident FundsUpstream Bio公司去年6月宣布完成2亿美元A轮融资，获得资金主要用于推动其主打在研疗法UPB-101的临床开发。UPB-101是一款靶向抗胸腺基质淋巴细胞生成素（TSLP）受体的单克隆抗体，TSLP是一种上皮细胞因子，位于多个炎症级联反应的顶端。它可能影响多种过敏性和炎症疾病，包括哮喘。Upstream在获得融资两个月后，将UPB-101推进至治疗哮喘的1b试验，以确定试验中期阶段的合适剂量。Upstream的首席执行官Samantha Truex女士在6月接受Fierce Biotech采访时指出，该公司也计划使用所获得的资金建立治疗免疫介导疾病的管线。大家都在看▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料：[1] Biotech's top money raisers of 2022. Retrieved April 11, 2023 from https://www.fiercebiotech.com/biotech/biotechs-top-10-money-raisers-2022免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新