Libevitug

2026 年过去近五个月，中国新药审批节奏明显加快。国家药监局（NMPA）官网持续更新，创新药审批数量、质量、速度同步提升，覆盖肝病、肿瘤、代谢病、核药、双抗、ADC等多个领域。 三款 “全球首款”，在不同领域开创先河 今年获批的创新药中，三个全球首款尤其亮眼，虽然它们突破的赛道、逻辑完全不同。 1. 丁肝治疗：中国团队做出全球首个抗丁肝单抗 1 月 23 日，华辉安健申报的立贝韦塔单抗注射液（华优诺®） 获附条件批准，用于治疗伴有或不伴有代偿期肝硬化的慢性丁型肝炎病毒（HDV）感染成年患者。全球约 1200 万丁肝患者，中国估计超过 60 万，此前国内尚无针对性治疗药物。 2012 年，北京生命科学研究所李文辉团队率先找到乙肝、丁肝共同受体 NTCP；此后十年持续推进，最终做出全球首个获批的抗丁肝单抗药物，同时也是全球病毒性肝炎领域获批的首个单抗药物。 这款新药意义特殊：可以说从发现病毒感染机制、作用靶点到药物研发都为中国原创，堪称我国新药研发史上的里程碑。 2. CDK2/4/6 抑制剂：在成熟赛道做 “精准补缺” 去年12 月，正大天晴自主研发的库莫西利胶囊（赛坦欣®） 率先获批乳腺癌二线适应症；5 月 6 日，再获批准一线适应症，联合氟维司群，用于 HR 阳性 / HER2 阴性晚期乳腺癌初始内分泌治疗。 它不是简单跟随：全球首个同时抑制 CDK2/4/6，在传统CDK4/6抑制剂的基础上，对CDK2具有强效的抑制作用，延缓临床上CDK4/6抑制剂的耐药问题；另一方面在保持CDK4的高效抑制作用的同时，选择性降低对CDK6作用，平衡疗效与骨髓毒性。在已有多款 CDK4/6 抑制剂的成熟赛道，做出了差异化突破。 3. 核医学：中国首个原创靶向放射性诊断药 4 月 2 日，佛山瑞迪奥医药有限公司申报的锝[99mTc]佩昔瑞特加肽注射液获批，成为全球首个靶向整合素 αvβ3 靶点的放射性显像剂，也是中国首个完全自主研发的 1 类靶向核药。 由北京协和医院牵头 11 家三甲医院完成临床试验，特异性、准确性优于传统 18F-FDG PET/CT，一举打破近 30 年国内核医学肿瘤显像缺乏原创靶向放射性诊断药物的瓶颈。 DLL3/CD3 双抗落地：小细胞肺癌后线不再无药可用 4 月 11 日，百济神州与安进共同开发推广的塔拉妥单抗（安泰适®） 通过优先审评获附条件批准，用于既往接受至少2种系统性治疗失败的广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）成人患者。 小细胞肺癌恶性度高、进展快，约三分之二患者初诊即进入广泛期。过去三十年，含铂化疗和PD-L1单抗虽然改善了部分患者的前线预后，但二线及后线长期缺乏公认有效的标准治疗方案。 塔拉妥单抗是国内首个获批用于实体瘤的DLL3/CD3 双特异性 T 细胞衔接器（TCE），填补了后线治疗的关键空白，为难治性小细胞肺癌带来新选择。 同期肿瘤领域重要进展还包括： 1月7日：恒瑞医药自主研发的I类新药瑞拉芙普α注射液（艾泽利®）获得国家药监局批准上市，主要用于‌晚期胃癌‌的一线治疗 。作为全球首个 PD-L1/TGF-βRII双靶点新药，它为特定患者群体提供了新的治疗选择； 2 月14日：正大天晴研发的PD-L1单抗贝莫苏拜单抗注射液（安得卫©）新增第4项适应症，用于同步或序贯放化疗后未进展的局部晚期不可切除III期非小细胞肺癌（NSCLC）患者的巩固治疗； 4月21日：拜耳申报的I类创新药塞伐艾替尼片（赫新诺©）被NMPA附条件批准，该药品单药适用于治疗存在HER2（ERBB2）激活突变且既往接受过至少一种系统治疗的不可切除的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。 BTD 密集发放：专门瞄准最难治的 “无应答” 肿瘤 2026 年前五个月，突破性治疗药物（BTD）认定数量明显增多，且大多指向当前标准治疗几乎无效的难治人群。 5 月 9 日 信达 IBI363（PD-1/IL-2 α-bias双特异融合蛋白） 获第三项BTD，联合贝伐珠单抗用于既往≥2线标准治疗失败的晚期微卫星稳定或错配修复完整（MSS / pMMR）型的结直肠癌。该适应症的III期临床试验计划于近期在中国启动； 翰森 HS-20093（B7-H3 ADC） 获 BTD，拟定适应症为既往一线接受含铂化疗和免疫检查点抑制剂(ICI)治疗后失败的不可切除的局部晚期或转移性食管鳞癌。 5 月 12 日 加科思 KRAS G12C+SHP2 联合方案获 BTD，用于PD-L1＜50% 的 KRAS G12C NSCLC 一线治疗，I/IIa 期 ORR 达 71%，mPFS 达 12.2 个月。 同期其他重点： 康方依沃西单抗获第五项 BTD，用于晚期胆道癌一线治疗； 信达玛仕度肽预充式多剂量注射笔获批，全球首个获批的 GCG/GLP-1 双靶点减重降糖药； 信达 IBI343（CLDN18.2 ADC） 拟纳入优先审评，用于既往至少接受两种系统治疗的CLDN18.2阳性胃或胃食管结合部腺癌，全球尚无同类药物申报上市。 乙肝功能性治愈：离临床落地越来越近 2026 上半年，乙肝功能性治愈持续成为焦点。 3 月 17 日，GSK的反义寡核苷酸疗法bepirovirsen拟纳入优先审评，用于慢性乙肝有限疗程治疗。2026 年 1 月，其两项 III 期均达终点，6 个月有限疗程即可实现功能性治愈，有望成为全球首款真正改变治疗模式的乙肝药物。 5 月 11 日，正大天晴与 GSK 达成战略合作，负责bepirovirsen在中国大陆的进口、分销与推广，商业化进程全面加速。 中国约 7000 万慢性乙肝感染者，现有药物仅 1%–4% 能一段时间内实现病毒清除。一旦获批，终身服药或将成为历史。 审评提速：优先审评、BTD 正在成为创新药标配 从审批节奏看，真正解决临床空白的创新药，审评在明显加速。 新版《药品管理法实施条例》将优先审评、突破性治疗、附条件批准、罕见病通道纳入法规；2026 年医保目录征求意见稿首次提出预申报机制——未获批但完成技术审评的药物，可提前进入医保申报，大幅缩短 “获批 — 进医保” 时间差。 结语 2026 年前五个月，清晰呈现三大趋势： 全球首创越来越多：从丁肝单抗、CDK2/4/6 抑制剂到靶向核药，不再只是紧跟别人的路线； 最难啃的空白被填补：小细胞肺癌后线、MSS 结直肠癌、丁肝、功能性治愈乙肝，都是过去无特效药可用的场景； 审评效率显著提升：新药获批周期持续缩短，政策通道越来越完善。 如果说前些年中国新药是快速跟随+差异化，那么2026年，中国新药研发更多的是从靶点发现开始，全程自主，全球首发，以填补更多的医药空白。

2026年第一季度，国家药监局（NMPA）批准了14款1类新药，其中12款是国产。这个数字超过了美国FDA同期的创新药批准数量。在医药创新的主战场上，中国正在从"追赶者"变成"并跑者"。 在这14款新药中，有两款的标签格外醒目：不是治肿瘤的，不是降糖降压的，而是针对两种此前"无药可医"的罕见病。它们都是全球第一个获批的同类药物。 国产新药获批 一、普乐司兰钠：FCS患者的"一季一针" 家族性乳糜微粒血症综合征（FCS），很多人可能没听过这个名字。这是一种极其罕见的遗传代谢病——患者血液中的甘油三酯水平可以飙升到正常人的几十倍，稍有不慎就会诱发急性胰腺炎，每一次发作都可能致命。 FCS患者一生都在和"吃"这件事做斗争。极低脂饮食、禁酒、忌口——即便如此，血脂依然可能失控。在此之前，全球范围内FCS没有获批的针对性治疗药物。 2026年1月6日，普乐司兰钠注射液在中国获批。这是全球第一款靶向APOC3的siRNA（小干扰RNA）药物。siRNA药物和传统小分子药不同——它不是"堵住"致病蛋白，而是直接从源头"关掉"致病基因的表达。 更让患者觉得方便的是：普乐司兰钠的给药频率是每季度一次，一年只打四针。临床试验数据显示，它可以将空腹甘油三酯降低约80%，急性胰腺炎的发生风险降低80%。对于FCS患者来说，"一季一针，正常吃饭"——这几乎是从前不敢想的生活。 二、立贝韦塔单抗：丁肝的"中国方案" 丁型肝炎（HDV）被称为"肝炎之王"。因为它只在已经感染乙肝的人身上发生"双重感染"，一旦合并丁肝，患者进展为肝硬化和肝癌的速度比单纯乙肝快得多。 更残酷的是：在此之前，中国乃至全球范围内，丁肝长期没有获批的针对性治疗药物。医生只能尝试用干扰素"碰碰运气"，有效率不高，副作用不小。 2026年1月23日，由北京华辉安健研发的立贝韦塔单抗注射液获批上市。这款药的原理很有意思：它不是攻击病毒本身，而是"堵住"病毒进入肝细胞的通道。它的靶点——乙肝病毒表面的PreS1区域——正是丁肝病毒借以进入细胞的"钥匙孔"。 疗效数据也很扎实：治疗48周，复合终点应答率44.1%，病毒学抑制率60%，转氨酶复常率70%，还能显著改善肝脏硬度。更重要的是：它是全球第一款获批的丁肝治疗药物，由中国企业原创。 华辉安健这家公司的背景也值得一说。它的技术源头是北京生命科学研究所李文辉团队——就是那个发现了乙肝病毒受体NTCP的团队。从基础科研到新药上市，这是一条完整的中国原创创新链条。 三、不止这两款——罕见病药管线在加速 除了已经获批的两款，一季度还有多款罕见病药物在国内取得了关键进展。 塞匹蝶呤散剂（Sepiapterin）——一款治疗苯丙酮尿症（PKU）的新药，已在美国和欧盟获批，3月向CDE提交了上市申请，4月被纳入优先审评。PKU患者已经等了太多年——现有的沙丙蝶呤只对部分患者有效，而塞匹蝶呤的双重作用机制（增加BH4辅因子+清除苯丙氨酸前体）覆盖了更广泛的患者人群。 海思科的HSK-39297片——一款补体B因子小分子抑制剂，3月递交上市申请获受理，针对的是之前使用C5补体抑制剂后仍然贫血的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者。这是国产创新药在罕见血液病补体治疗领域的又一突破。 14款1类新药、12款国产、4至5款全球首创——2026年第一季度的数据不是偶然。它背后是过去十年中国医药审评审批制度改革的持续积累。罕见病药，正在从"等不到的礼物"变成"看得到的产品"。 从无药可医到多药可选，这中间的距离有时候比我们想象的短。但"有药"和"用得起"之间，还有另一段路要走。一个是审批，一个是支付。两条腿都要走，缺一不可。 声明：我不是医生，以上内容仅为信息分享，不构成任何医疗建议。具体治疗方案请与您的主治医生沟通，遵医嘱治疗。 💡 加入我们，抱团取暖 如果你也想加入全国罕见病交流群，获取最新信息找到病友，扫描下面的二维码，或者加我微信（skyle1106）添加备注加群+罕见病名，拉你进群。 文章中所有讯息来自网络公开查证 如有错漏，欢迎补充 ⬅️长按二维码关注公众号获取更多罕见病资讯