NCR-201

点击蓝字 关注我们 01 一.安徽省中盛溯源生物科技有限公司 诱导多能干细胞（iPSC）就像细胞世界里的“变形金刚”。它最初只是普通的体细胞，比如皮肤细胞或血细胞，但在科学家的精准操作下，被导入特定基因，仿佛注入了一剂“魔法药水”。沉睡的潜能随之被激活，这些细胞开始回到高度可塑的状态，并发生一系列令人惊叹的转变。 盘点国内开展 iPSC 药物申报的企业 药品名: NCR100 细胞种类: iPSC-MSC (iPSC来源的间充质干细胞) 适应症: 膝骨关节炎 进展: 2期临床试验。 IND批准情况：2022年9月获临床试验默示许可，适应症为膝骨关节炎（KOA）。成为国内首个获批临床的iPSC来源间充质样细胞（iMSC）药物。 临床试验阶段和状态： I 期临床试验：安全性及初步疗效评估（已完成） 该研究采用两阶段设计，分为 Ia 期（剂量递增探索）和 Ib 期（多中心扩展研究），累计纳入患者 180 例，较原计划的 24 例显著扩大。研究通过关节腔内单次注射的方式实施治疗，并根据剂量水平将受试者划分为低剂量、中剂量和高剂量组。 在安全性方面，研究过程中未观察到严重不良事件（SAE）。仅有少数患者出现短暂的关节疼痛或肿胀反应，且相关症状均在 72 小时内自行缓解。 II 期临床试验：多中心疗效验证（进行中） 该研究于 2025 年 5 月启动，采用 Ib/II 期联合设计，为非随机、开放标签研究，由全国 10 家临床中心共同参与，计划入组 150 例患者。研究采用多次给药方案，重点评估长期安全性以及不同剂量下的疗效差异。 目前试验仍处于患者招募阶段（CDE 登记号：CTR20232672，状态更新至 2025 年 3 月）。研究的核心目标在于明确最佳给药剂量与给药频率，并通过定量 MRI T2 mapping 技术，验证软骨再生效果的长期可持续性。 药品名：NCR300注射液 细胞种类：iPSC来源自然杀伤细胞，国内首个获批临床的iPSC来源自然杀伤细胞（iNK）疗法。 适应症：多种恶性肿瘤（包括2023年4月首次获批骨髓增生异常综合征、2023年11月新增急性髓系白血病移植后复发预防）。 进展：已获批 IND批准情况： 适应症进展 首个适应症 2023 年 4 月 20 日，该产品在**骨髓增生异常综合征（MDS）**适应症上获得临床试验默示许可。目前在全球范围内，仅有 Fate Therapeutics、Century Therapeutics 等少数企业的相关产品推进至临床阶段。 新增适应症 2023 年 11 月 20 日，该产品新增适应症——用于预防急性髓系白血病（AML）移植后复发，并获得批准。 临床试验阶段与状态 MDS 适应症：I/II 期临床试验（CTR20241207）处于剂量递增阶段，患者仍在持续招募中（截至 2025 年 6 月）； AML 适应症：I 期剂量探索试验正在进行。 药品名: NCR201 细胞种类: iPSC-多巴胺能神经前体细胞 适应症: 帕金森病 进展: IND已获批。 IND批准情况：2025年4月27日，获临床试验默示许可，适应症为帕金森病。 临床试验阶段和状态：2025年6月18日，中国科学技术大学附属第一医院（中科大附一院）完成了首例受试者的给药，患者术后情况良好，未报告严重不良反应。2025年7月更新首例早发型帕金森病iDAP疗法的具体临床进展，手术当天患者即可下床行走、正常交流，无急性不良反应（如颅内出血、免疫排斥）。术后7天CT复查确认无脑水肿或出血，患者顺利出院。截至2025年7月，该试验仍处于早期入组阶段，目标招募48例受试者。。 药品名: NCR101 细胞种类: iPSC-MSC 适应症: 间质性肺病 进展: IND已获批。 IND批准情况：2025年2月19日，全球首款获批临床的iPSC来源基因修饰间充质样细胞（iMSC）疗法，开创基因工程化干细胞治疗呼吸系统疾病的先河。 临床试验阶段和状态： 受试人群为确诊的ILD患者，包括特发性肺纤维化（IPF）和结缔组织病相关ILD（CTD-ILD）。首例患者为一位53岁女性，于2019年确诊ILD，传统药物治疗无效，于2025年4月29日完成了静脉输注。2025年5月16日，输注后17天随访显示患者无不良反应，包括无发热、过敏或器官毒性。截止7月23日，首批3例患者单次给药28天观察结果显示突破性疗效： 1）肺功能改善：用力肺活量（FVC）最高改善超20%； 2）生活质量同步跃升：圣乔治呼吸问卷（SGRQ）评分大幅下降，患者自述呼吸困难明显缓解； 3）日常活动能力增强：6 分钟步行距离显著延长； 4）安全：未出现任何药物相关不良事件（TRAE）或严重不良事件（SAE）。 药品名: NCR102 细胞种类: iPSC-MSC 适应症: 激素难治性急性移植物抗宿主病 进展: IND已获批。 IND批准情况：2025年3月20日，该iPSC来源间充质样细胞（iMSC）疗法获临床试验默示许可。 临床试验阶段和状态：2025年5月首例患者完成了输注。该患者为一位51岁男性，确诊为III级激素难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD），传统激素治疗无效。输注过程顺利，未报告急性不良反应，如发热、过敏或器官毒性。 02 士泽生物医药（苏州）有限公司 药品名: XS-411 细胞种类: iPS衍生多巴胺能神经前体细胞 适应症: 早发型帕金森病、原发性帕金森病 进展: IND已获批。 IND批准情况：2025年4月10日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）正式批准XS-411的IND申请（新药临床试验申请）。 临床试验阶段和状态：XS-411预计处于I期临床试验的启动筹备阶段。 药品名: XS-228 细胞种类: iPSC衍生亚型神经前体细胞 适应症: 肌萎缩侧索硬化症、亚急性期脊髓损伤 进展: IND已获批，还没有进行临床登记。 IND批准情况： 中国批准：2025年5月获中国国家药监局（NMPA）一次性无发补完全批准，用于治疗渐冻症的I/II期临床试验。此外，中国NMPA还于2025年4月批准了XS-228针对亚急性期脊髓损伤（SCI）的临床试验。这是该药物在中国获批的第二个适应症。 美国FDA批准：2025年2月获美国FDA批准开展针对肌萎缩侧索硬化症（渐冻症/ALS）的注册临床试验。该药物此前（2023年）已获得FDA授予的孤儿药资格（ODD），成为中国首个自研iPSC衍生细胞药获此资格的产品。 临床试验阶段和状态：渐冻症计划在北京大学第三医院开展I/II期临床试验，由渐冻症领域专家樊东升教授牵头。 03 艾尔普再生医学科技（深圳）有限公司 药品名: 人iPSC来源心肌细胞注射液HiCM-188 细胞类型：iPSC-心肌细胞适应症：心力衰竭 研发进展：目前处于 I/IIa 期临床试验阶段。 IND 批准情况： 中国：2023 年 1 月获得临床试验默示许可，适应症为失代偿性缺血性心力衰竭或重度慢性缺血性心力衰竭； 美国：2024 年 10 月获得 FDA 批准，用于治疗终末期心力衰竭。该批准基于其在中国已获得的安全性与有效性数据，使 HiCM-188 成为全球首个在美国进入临床评估阶段的 iPSC 衍生细胞创新药。 临床试验阶段与状态：HiCM-188 当前处于 I/IIa 期联合临床试验阶段，试验设计同时涵盖 I 期的安全性与剂量探索，以及 IIa 期的初步有效性评估。 药品名: HiCM-388 细胞种类: iPSC-心肌细胞 适应症: 心血管疾病 进展: IND申请已受理。 IND批准情况：2025年1月，获批IND，适应症为心血管系统疾病。 临床试验阶段和状态：截至2025年6月，尚未公示获批结果，处于审评阶段 04 武汉睿健医药科技有限公司 药品名: NouvNeu001 细胞种类: iPSC-人源多巴胺能前体细胞 适应症: 中晚期帕金森病 进展: 处于2期临床试验。 IND 批准情况 中国 2023 年 8 月 2 日，NouvNeu001 正式获得 I/II 期联合临床试验批准，拟用于中晚期帕金森病治疗。相关临床试验于 2024 年 1 月在北京医院及武汉大学中南医院启动。 美国 2024 年 6 月 20 日，NouvNeu001 获得 FDA 的 IND 批准，允许其在美国开展针对中晚期帕金森病的临床研究。此次获批，使其成为全球首个进入美国临床阶段的化学诱导异体细胞疗法（基于 iPSC 技术）。 临床试验阶段与进展 I 期临床试验（中国） 2024 年 1 月，NouvNeu001 的 I 期临床试验在北京医院作为首个研究中心正式启动。至 2024 年 11 月，所有受试者完成入组，涵盖低剂量组与高剂量组。 研究结果显示，该药物整体安全性良好，未观察到与细胞治疗相关的不良反应。在疗效方面，患者运动功能指标（MDS-UPDRS Part III 评分）较基线显著改善，且随随访时间延长效果进一步增强；同时，睡眠质量、生活质量等非运动症状（PDQ-39 评分）亦有所改善，初步验证了 NouvNeu001 在中晚期帕金森病治疗中的潜在价值。 II 期临床试验（中国及美国进展） 2025 年第一季度，NouvNeu001 的 II 期临床试验计划启动患者入组。2025 年 7 月，其自主研发的 NouvNeu001 注射液用于治疗中重度帕金森病的 II 期临床试验，在北京医院顺利完成首例患者给药。同时，新增中国科学技术大学附属第一医院（安徽省立医院）及华中科技大学同济医学院附属协和医院，加速推进多中心 II 期临床研究。 05 北京呈诺医学科技有限公司 药品名: ALF201 细胞类型：iPSC-内皮祖细胞（EPCs）适应症：急性缺血性脑卒中 研发进展：目前处于 II 期临床试验阶段。 IND 批准情况：2022 年 4 月 26 日，ALF201 获得临床试验默示许可。 临床试验阶段与状态：2023 年 9 月 1 日，I 期临床试验完成首例急性缺血性脑卒中患者给药，项目正式进入安全性与初步疗效评估阶段。2024 年 4 月 15 日，I 期试验最后一例患者完成给药，初步结果验证了该药物在该适应症下的安全性与有效性。 2025 年 4 月 30 日，项目推进至 II 期临床试验阶段，适应症仍聚焦于急性缺血性脑卒中。截至 2025 年 6 月，ALF201 的 II 期临床试验正在持续开展中。 药品名: ALF202 细胞种类: iPSC-内皮祖细胞(EPCs) 适应症: 严重下肢缺血 进展: 处于1期临床试验。 IND批准情况：2023年11月15日获得临床试验默示许可。 临床试验阶段和状态：截至2024年9月30日，ALF202的多中心I期临床试验已顺利完成全部受试者入组与给药工作。首例受试者于2024年1月25日在西安交通大学第一附属医院完成输注。给药过程安全，患者生命体征平稳，未报告明显不良反应。 06 浙江霍德生物工程有限公司 药品名: hNPC-01 细胞类型：iPSC-前脑神经前体细胞适应症：缺血性脑卒中偏瘫后遗症 研发进展：目前处于 I 期临床试验阶段。 IND 批准情况：2023 年 6 月 21 日，该项目获得临床试验默示许可，用于治疗缺血性脑卒中偏瘫后遗症。 临床试验阶段与状态：2024 年 6 月，hNPC01 注射液顺利完成 I 期注册临床试验及国家重大项目支持下的临床研究，研究分别在中南大学湘雅医院和301 第七医学中心开展。 本次研究共入组 23 名发病时间在 6 个月至 5 年之间的缺血性脑卒中偏瘫后遗症患者，其中 20 名为偏瘫时间超过 1 年的患者。所有受试者均完成颅内移植给药。 截至目前，除 2 例脱组外，其余患者均已完成 12 个月安全性随访，部分患者随访时间已延长至 18 个月。结果显示，接受治疗后的患者在运动功能、语言能力、生活自理能力、肌肉力量、痉挛/肌张力、功能评分及睡眠状况等方面均出现不同程度改善，且多数患者在治疗满 12 个月后仍观察到持续进展。 07 .上海跃赛生物科技有限公司 药品名: UX-DA001 细胞类型：iPSC-多巴胺能神经前体细胞适应症：原发性帕金森病 研发进展：IND 已获批。 IND 批准情况： 中国：2024 年 12 月 20 日，获得临床试验默示许可，适应症为原发性帕金森病； 美国：2025 年 2 月获得美国 FDA 的临床许可，目前尚未公布具体的临床试验启动时间。 临床试验阶段与状态：该项目目前处于 I 期临床试验阶段，由上海瑞金医院牵头开展，试验正在进行中，并已于 2025 年 3 月完成首例受试者入组。 08 杭州瑞普晨创科技有限公司 药品名: RGB-5088 细胞类型：iPSC-胰岛细胞适应症：1 型糖尿病 研发进展：目前处于 I 期临床试验阶段。 IND 批准情况：2024 年 12 月，该项目获得临床试验默示许可。 临床试验阶段与状态：本研究采用单中心、单臂、开放标签（无对照）的试验设计，由天津市第一中心医院牵头开展，目前临床试验正在进行中。 免责声明：本文为医学科学普及知识，如需获得治疗方案指导，请咨询专业人士。部分图文素材来源于网络，文章来源干细胞者说，如有违规或侵权，请及时联系。