/ Enrolling by invitation临床1期 Phase I Clinical Study of CAR-T Cells (C-4-29) in the Treatment of Patients With Relapsed/Refractory Multiple Myeloma
This is a phase I clinical study to evaluate the safety and tolerability of C-4-29 in patients with relapsed or refractory multiple myeloma, and to obtain the maximum tolerated dose of C-4-29 and phase II Recommended dose.
100 项与 C-4-29细胞制剂 相关的临床结果
100 项与 C-4-29细胞制剂 相关的转化医学
100 项与 C-4-29细胞制剂 相关的专利（医药）
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项与 C-4-29细胞制剂 相关的新闻（医药）2025年11月7日，中国生物医药领域迎来重要时刻——重庆精准生物技术有限公司自主研发的国家一类生物新药「普基奥仑赛注射液」（商品名：普利得凯®）正式获批上市！用于治疗3~21岁CD19阳性的难治或复发（首次缓解12个月后复发经挽救化疗）的急性B淋巴细胞白血病患者。
这一事件不仅填补了国内青少年急性B淋巴细胞白血病创新治疗的空白，更让国内已上市的免疫细胞治疗（CAR-T）产品总数增至8款，标志着我国在细胞治疗领域的研发实力与产品管线布局迈入全球前列！
截至2025年11月普基奥仑赛获批，国内已有8款CAR-T产品正式上市，涵盖CD19、BCMA两大核心靶点，覆盖白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤三大血液肿瘤类型，形成“靶点互补、人群细分”的治疗矩阵。一、聚焦青少年白血病困境，「普利得凯®」的三大突破性价值
急性B淋巴细胞白血病是儿童和青少年中最常见的恶性血液肿瘤之一，尽管初始治疗缓解率较高，但首次缓解12个月后复发且经挽救化疗无效的患者，既往缺乏有效治疗手段，预后极差。此次获批的普基奥仑赛注射液，凭借独特设计与优异临床数据，为这一群体带来新生希望：
1. 中国首款青少年专属CAR-T：作为国内首个针对3~21岁患者群体获批的CAR-T疗法，直接填补了儿童及青少年难治/复发急性B淋巴细胞白血病的治疗空白，打破了该领域长期依赖成人药物“超说明书使用”的困境。
2. 人源化设计提升安全性：与传统CAR-T采用的鼠源抗人CD19单链可变区片段（scFv）不同，普基奥仑赛通过人源化抗体改造，并针对中国人群MHC反应性优化，显著降低免疫原性与抗药抗体（ADA）产生概率，从根源上减少“人抗鼠抗体反应”（HAMA反应）导致的副作用与疗效衰减问题。
3. 高危人群中疗效亮眼：关键Ⅱ期临床试验（截至2024年4月18日）纳入64例高度难治患者——75%携带高危预后基因、56.25%为骨髓高瘤荷（肿瘤细胞≥50%），仍实现3个月内最佳完全缓解/伴不完全血细胞恢复（CR/CRi）率90.63%，其中CR率78.13%；达到CR/CRi的患者中，骨髓微小残留病变（MRD）阴性率高达98.27%，3个月CR/CRi维持率76.56%，中位总生存期（OS）达23.92个月，展现出强效、深度且持久的治疗效果。二、技术为王！多个创新平台筑牢核心壁垒
重庆精准生物的快速崛起，离不开其硬核的技术研发实力。公司由精准医学知名科学家钱程教授团队与智飞生物联合创建，自2016年成立以来，始终以技术创新为核心驱动力，打造了多个核心技术平台：
1. PRIMCAR®平台：48小时内即可完成CAR-T细胞制备，将"采血至回输"的周期缩短至7天内，大幅减少患者等待时间，同时降低生产成本，更实现了更低剂量、更小副作用、更持久疗效的突破。
2. RESCAR与PHICAR平台：赋能C-13-60等实体瘤CAR-T产品，促进CAR细胞向肿瘤部位聚集，克服免疫抑制微环境，显著提升实体瘤治疗效果。
3. PrecisionCAR设计策略：打造的pCAR-19B产品成为国内首个进入Ⅱ期临床并上市的青少年白血病CAR-T，Ⅰ期临床总体缓解率达100%。
公司建成1.8万平方米GMP标准生产基地，实现从质粒、载体到细胞制备的全流程智能化管控，年产能可满足超千例患者需求。截至目前，公司已申请核心技术发明专利60余项，获得17项国内外专利授权，构建了坚实的知识产权护城河。三、管线全景：10款产品覆盖血液肿瘤、实体瘤、自免疾病
以技术为基石，重庆精准生物构建了国内领先的多元化研发管线，已获得10个国家I类生物新药临床批件，覆盖多项适应症，覆盖血液肿瘤、实体瘤、自身免疫疾病三大领域，形成“上市产品-注册临床-临床前研究”的完整梯队：
1. 血液肿瘤（核心赛道）：除已上市的普基奥仑赛外，pCAR-19B系列产品覆盖不同年龄段急性淋巴细胞白血病及淋巴瘤，MC-1-50细胞制剂针对复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病和非霍奇金淋巴瘤，临床ORR均达100%。
2. 实体瘤领域（创新突破）：国内首个靶向CEA的CAR-T产品C-13-60，通过静脉注射和腹腔局部给药双方式，覆盖结直肠癌、胃癌、肺癌等多个癌种，突破传统CAR-T治疗实体瘤的疗效瓶颈。C-4-29细胞制剂作为国内首个针对肾细胞癌的CAR-T产品，实现血液瘤与实体瘤双场景覆盖。
2025年，该产品晚期非小细胞肺癌研究者发起试验（IIT）成果入选美国临床肿瘤学会（ASCO）口头报告，成为中国首个在肺癌CAR-T领域获此殊荣的创新疗法；此前在消化道肿瘤研究中，腹腔输注组客观缓解率（ORR）达25%，疾病控制率（DCR）88%，且无严重不良反应，为实体瘤治疗提供了“中国方案”。
3.自身免疫疾病领域（潜力赛道）：MC-1-50细胞制剂已获NMPA默示许可，用于治疗≥18周岁难治性系统性红斑狼疮，目前处于Ⅰ期临床试验阶段。该产品通过调控免疫细胞功能实现疾病缓解，有望成为自身免疫疾病治疗的全新手段。
公司布局在研项目十余项，除了常见血液系统肿瘤及实体瘤的自体CAR-T产品，还布局了异体通用型CAR（UCAR-T、CAR-NK等）产品、T-Oly床旁制备工艺产品，以及InVivoCAR产品。通过持续的技术迭代，显著缩短产品制备周期，大幅降低生产成本，提升患者可及性。四、自主研发+产业化能力：重庆精准生物的创新底气
普基奥仑赛的成功上市，背后是重庆精准生物在技术、生产、临床领域的全链条布局：
1. 技术硬实力：由精准医学知名科学家钱程教授团队与智飞生物联合创立，掌握基因编辑、合成生物学及CAR-T细胞制备核心技术，拥有30余项授权发明专利及国际专利布局，人源化抗体改造、病毒载体优化等技术处于国内领先水平。
2. 产业化保障：建成1.8万平方米符合GMP标准的细胞治疗生产基地，是西部地区首家、全国少数同时具备CAR-T《药品生产许可证》与商业化生产能力的企业，可实现从细胞采集到回输的全流程质量管控，年产能可满足超千例患者治疗需求。
3. 临床协作网络：与全国20余家顶尖三甲医院（如北京儿童医院、同济医院）建立临床研究合作，构建了覆盖儿童血液肿瘤、成人实体瘤的多中心研究体系，为管线推进提供高效临床转化支持。小结：深耕9年，从重庆走向全球的创新之路
从2016年成立至今，重庆精准生物用9年时间完成了从技术研发到产业化落地的跨越式发展。公司不仅获批重庆市新型高端研发机构、重点实验室等多个平台资质，还组建了220余人的核心研发团队，汇聚20多名国内外顶尖专家。
在全球化布局上，公司已与欧美多家机构达成合作，设立海外研发分支机构，推动中国细胞治疗技术走向世界。从首款青少年专属CAR-T上市，到10大适应症全面开花，重庆精准生物正以"科技服务健康，精准维护生命"的核心理念，推动中国细胞治疗从"跟跑"向"领跑"跨越。
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▎药明康德内容团队报道
今日（7月20日），中国国家药监局（NMPA）药品审评中心（CDE）官网公示，重庆精准生物的pCAR-19B细胞自体回输制剂（普基仑赛注射液）已经提交新药上市申请，并获得受理。2023年11月，该产品被CDE纳入突破性治疗品种，用于治疗3~21岁患有CD19阳性复发/难治性急性淋巴细胞白血病（ALL）的患者。
截图来源：CDE官网
公开资料显示，普基仑赛注射液由精准生物自主研发，是针对CD19阳性B细胞起源的恶性血液系统疾病而开发的CAR-T细胞免疫治疗产品。该产品对CAR结构进行了优化，同时采用更为安全的基因转导载体系统，从而使其具有潜在更好的有效性和安全性。
普基仑赛注射液用于儿童、青少年B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）适应症于2019年在中国获批开展注册临床研究。根据早前公布的1期注册临床数据，入组的9例患者均获得完全缓解（CR），总体缓解率达100%，且首次达到完全缓解（CR）的患者微小残留病变也均为阴性，且总体安全性和耐受性良好。
图片来源：中国临床试验登记与信息公示平台官网
根据中国临床试验登记与信息公示平台的公示，pCAR-19B细胞自体回输制剂正在开展两项2期临床研究，分别用于治疗3-21岁患有CD19阳性复发难治性急性淋巴细胞白血病患者，以及22-70岁患有CD19阳性复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病患者。该两项研究的计划招募200名患者，每项研究100名。
除了白血病，普基仑赛注射液也在开展用于治疗弥漫大B细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤、套细胞淋巴瘤的研究。
公开信息显示，精准生物致力于开发基因和细胞药物。该公司已经建立十余条产品研发管线，涉及白血病、淋巴瘤、骨髓瘤、肾癌、结直肠癌、肺癌、乳腺癌等治疗领域。除了普基仑赛注射液，该公司还有多个CAR-T细胞在研产品处于临床研究阶段。
C-4-29细胞制剂，正在开发针对肾细胞癌（实体瘤）和多发性骨髓瘤（血液肿瘤）的临床研究。
C-13-60细胞制剂：一款靶向CEA的CAR-T产品，其用于治疗实体瘤的临床研究正在开展。该产品的腹腔局部用药方式，有望突破传统静脉输注方式的局限性，增强对实体瘤杀伤能力。
MC-1-50细胞制剂：一款靶向CD19的CAR-T细胞产品，其用于治疗复发/难治性CD19阳性B细胞非霍奇金淋巴瘤患者以及复发/难治性CD19阳性B细胞急性淋巴细胞白血病患者的两项申请已于2023年下半年获批开展临床研究。
参考资料：
[1]中国国家药监局药品审评中心官网. Retrieved July 20， 2024, from https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/da6efd086c099b7fc949121166f0130c
[2]精准生物研发管线. Retrieved July 20， 2023, https://www.precision-biotech.com/FIELDS%20AND%20PIPELINE.html
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3月1日，科济药业宣布，NMPA已经正式批准其BCMA CAR-T疗法泽沃基奥仑赛注射液的新药上市申请。根据官方信息，此次获批的适应症为：用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，既往经过至少3线治疗后进展（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂）。这是国内第二款BCMA CAR-T疗法，至此，国内已有五款CAR-T疗法获批上市。这也意味着又有一家药企，将加入破解“天价”CAR-T疗法商业化难题的阵营。而对于科济药业来说，获批上市只是一个新挑战的开端。接下来，如何在国内市场打开商业化局面，以及如何加速出海，是泽沃基奥仑赛必须回答的两个问题。/ 01 /国内如何打开局面BCMA CAR-T疗法注定会越来越热闹。泽沃基奥仑赛获批之前，去年6月30日，驯鹿生物的伊基奥仑赛已获批相同适应症；传奇生物的西达基奥仑赛也已申报上市，并被纳入优先审评。除此之外，还有包括恒润达生的HR003、亘喜生物的GC012F、西比曼生物的C-CAR088以及精准生物的C-4-29等多款BCMA CAR-T/双靶点BCMA CAR-T产品处于临床阶段。随着产品越来越多，疗效和安全性问题是所有选手需要考虑的问题。当然，更重要的商业化策略，也是一个非常值得思考的问题。毕竟，生产成本高，叠加研发投入大，CAR-T疗法的费用始终居高不下，超百万的定价使得CAR-T疗法一直无缘国家医保目录。这也要求，所有CAR-T疗法需要在商业化方面做更多探索。在销售层面，科济药业已经给出了答案：联手华东医药。2023年1月，科济药业与华东医药就赛恺泽®达成战略合作，中国地区的商业化工作由华东医药全权负责。接下来，市场关心的或许是定价问题。CAR-T疗法如何定价是一门学问。而泽沃基奥仑赛或许还要考虑竞争对手的定价。此前，驯鹿生物的伊基奥仑赛定价为116.6万元。那么，沃基奥仑赛的价格将会是多少呢？又会怎样的销售策略打开国内市场局面呢？/ 02 /海外如何追赶出海，是CAR-T疗法破解商业化难题一大抓手。而这对药企产品实力与商业化策略均提出了更高的要求。在推进国内上市的同时，泽沃基奥仑赛早已踏上出海之路。2019年，泽沃基奥仑赛便获得美国FDA的再生医学先进疗法及孤儿药称号，以及先后于2019年及2020年获得欧洲药品管理局的优先药物及孤儿药产品称号。科济药业在2023半年报中提到，泽沃基奥仑赛在美国及加拿大进行的2期临床试验的入组正在进行中。不过，海外进展也有波折。2023年12月，因CMC问题，科济药业美国子公司收到FDA通知，要求暂停CT053、CT041和CT071的临床试验，等待位于北卡罗来纳州达勒姆的生产基地进行检查后得出的结论。其中，CT053便是泽沃基奥仑赛。对此，公司表示有信心很快完成，会尽快将整改方案提供给FDA，并落实整改。但一个客观事实是，其在出海方面，已然落后。在多发性骨髓瘤末线疗法领域，Abecma、西达基奥仑赛已经获批在美国等国家上市；就进展来看，Abecma、西达基奥仑赛将会在今年完成治疗“顺位”的前移。就表现来看，西达基奥仑赛也足够强势。强生预计，西达基奥仑塞今年的销售额将超过10亿美元。面对这一强敌，泽沃基奥仑赛如何推进出海工作，值得国内选手关注。文／武月
100 项与 C-4-29细胞制剂 相关的药物交易
