更新于:2024-11-01

DYNE-251

概要

基本信息

药物类型
反义寡核苷酸
别名
a Fab drug targeting the human TfR1 and conjugated to a PMO designed to bind to DMD exon 51、DYNE 251、DYNE-251
靶点
作用机制
TfR1拮抗剂(转铁蛋白受体1拮抗剂)、肌营养不良蛋白表达刺激剂、RNA干扰
非在研适应症-
非在研机构-
最高研发阶段临床1/2期
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、罕见儿科疾病 (美国)
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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
杜氏肌营养不良症临床2期
美国
2022-08-12
杜氏肌营养不良症临床2期
澳大利亚
2022-08-12
杜氏肌营养不良症临床2期
比利时
2022-08-12
杜氏肌营养不良症临床2期
加拿大
2022-08-12
杜氏肌营养不良症临床2期
爱尔兰
2022-08-12
杜氏肌营养不良症临床2期
意大利
2022-08-12
杜氏肌营养不良症临床2期
西班牙
2022-08-12
杜氏肌营养不良症临床2期
英国
2022-08-12
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床1/2期
杜氏肌营养不良症
exon 51 skipping
54
艱顧築選繭廠窪鑰壓願(鑰餘憲窪積鏇顧積蓋製) = 憲鑰積鏇艱簾鹽衊艱築 糧選顧繭網簾選齋獵廠 (網憲顧繭窪憲壓憲築膚 )
积极
2024-09-03
Placebo
-
临床1/2期
48
DYNE-251 5 mg/kg
製醖鹹窪糧範艱襯觸窪(膚襯憲鑰選積衊襯鏇窪) = 2 (4%) 築壓願蓋鑰觸簾艱鹹齋 (繭糧鏇襯壓網艱顧簾積 )
积极
2024-05-20
DYNE-251 10 mg/kg
临床1/2期
6
憲簾壓齋繭鹽淵鬱築鬱(簾獵製齋壓醖夢範衊繭) = 艱壓築衊鏇襯遞製衊顧 膚繭製餘繭觸範獵艱壓 (餘網鹹願積鹽網餘鹽艱 )
积极
2024-01-03
Placebo
鑰範簾繭蓋艱選積餘艱(鏇齋鏇蓋蓋鬱鹹醖鑰夢) = 膚醖鹹壓鹽鬱繭蓋獵蓋 選憲範獵衊簾壓艱淵獵 (齋廠繭簾簾鑰製糧網淵 )
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批准

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