更新于:2024-11-25

DYNE-251

概要

基本信息

药物类型
ASO
别名
a Fab drug targeting the human TfR1 and conjugated to a PMO designed to bind to DMD exon 51、DYNE 251、DYNE-251
靶点
作用机制
TfR1拮抗剂(转铁蛋白受体1拮抗剂)、肌营养不良蛋白表达刺激剂、RNA干扰
非在研适应症-
非在研机构-
最高研发阶段临床1/2期
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评快速通道 (美国)、罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (美国)
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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
杜氏肌营养不良症临床2期
美国
2022-08-12
杜氏肌营养不良症临床2期
澳大利亚
2022-08-12
杜氏肌营养不良症临床2期
比利时
2022-08-12
杜氏肌营养不良症临床2期
加拿大
2022-08-12
杜氏肌营养不良症临床2期
爱尔兰
2022-08-12
杜氏肌营养不良症临床2期
意大利
2022-08-12
杜氏肌营养不良症临床2期
西班牙
2022-08-12
杜氏肌营养不良症临床2期
英国
2022-08-12
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床1/2期
杜氏肌营养不良症
exon 51 skipping
54
糧遞積廠積鬱淵構積獵(顧鑰構襯簾築餘遞網膚) = 膚鹹顧膚網憲繭鹽簾糧 範築廠襯繭鏇廠製衊觸 (網糧餘壓遞網鏇觸遞選 )
积极
2024-09-03
Placebo
-
临床1/2期
48
DYNE-251 5 mg/kg
壓齋廠糧壓窪憲顧鬱艱(衊壓糧壓顧鹹願願憲鹹) = 2 (4%) 網憲憲廠積獵願範網鹹 (憲鹽夢繭醖鹹憲築構製 )
积极
2024-05-20
DYNE-251 10 mg/kg
临床1/2期
6
鏇製憲構築衊範壓壓膚(鏇糧範簾觸範製衊鏇廠) = 艱範範願糧鹽簾簾齋蓋 憲簾鹹網壓選願齋鏇顧 (積憲壓簾醖繭積鏇鏇獵 )
积极
2024-01-03
Placebo
糧窪觸膚廠醖獵築蓋範(鑰壓餘蓋繭構築憲艱獵) = 憲膚醖獵醖衊壓鹹願製 鬱糧窪鹹壓艱鬱鬱築鏇 (夢繭繭衊願憲繭築遞醖 )
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批准

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