Zeleciment Rostudirsen

2026年1月21日，学术期刊mAbs发表了备受期待的第17篇年度综述《Antibodies to watch in 2026》。这篇文章不仅系统梳理了2025年的市场表现，更为2026年即将进入监管审批的创新品种划出了重点。本文将简要提炼这份长达54页的“全景航图”，探讨抗体药研发的最新趋势。 全文链接：https://doi.org/10.1080/19420862.2026.2614669一、 2025年回顾：中国创新药的“全球主场” 2025年是全球抗体药物发展的关键年份。截至2025年12月31日，全球共有19款创新抗体药物首次获得上市批准。1. 区域格局：中国首批数量跨越式增长 图 1.已批准抗体的来源趋势。该柱状图展示了2010年至2025年间各国首次批准的抗体疗法数量，以及截至2025年12月仍在监管审查（RR）中的在研抗体数，并按抗体的来源国进行分层。年份以分子首次获得全球批准的日期为准；国家/地区则根据分子研发公司的总部所在地确定。 在2025年获批的19款抗体中，有10款（53%）是NMPA获得首次批准的。相比之下，美国和欧洲合计贡献了8款，澳大利亚1款。数据显示，中国来源的分子在获批数量上已经追平甚至超越了美国与欧洲的总和。这一趋势在当前的监管评审管线中更为明显：在26款处于监管评审阶段的抗体中，有17款（65%）源自中国。2. 治疗领域：非肿瘤管线的群体突破 2025年获批的产品中，63%（12/19）用于非肿瘤适应症。 遗传性血管水肿（HAE）：由CSL公司开发的Garadacimab (ANDEMBRY) 获批。它通过抑制因子XIIa（FXIIa）来阻断促凝和促炎途径。 神经系统疾病：强生 (Johnson & Johnson) 开发的Nipocalimab(IMAAVY) 获批用于全身型重症肌无力（gMG）。 抗感染与呼吸道：默克 (Merck) 的 Clesrovimab (Enflonsia) 获批用于预防婴儿呼吸道合胞病毒（RSV）感染。二、 效率分析：揭秘“中国速度”的背后作者对2015年后进入临床的抗体产品进行了大数据分析。结果显示，抗体药物从临床启动到获批的平均周期约为6年。1. 癌症与非癌症的开发温差癌症领域：平均总开发周期为5.9年。非癌症领域：由于临床终点观察周期较长，其开发周期通常在6.7至7.4年之间。不同机制的影响：免疫调节类抗体的平均总周期最短（5.4年），而靶向肿瘤相关抗原（TAA）的双特异性抗体则需要约7.9年。2. 中国企业的开发优势 数据显示“中国速度”明显：来自中国的抗体产品从临床启动到批准的平均周期为4.2年，显著短于美国和欧洲的5.6年。尽管中国的监管评审时间（1.2年）略长于欧美（1年），但总开发周期仍具有明显优势。这种速度反映了中国在临床入组效率和政策驱动型研发生态方面的优势。 三、 2026监管前瞻：21款“明日之星” 文章预测，到2026年底，共有21款候选抗体预计将提交首次上市申请，其中16款针对非肿瘤适应症，5款针对癌症。1. 非肿瘤领域：AOC格式与罕见病的希望 2026年将是抗体-寡核苷酸偶联物（AOC）的里程碑年份。 Zeleciment rostudirsen (DYNE-251)：由 Dyne Therapeutics 开发，旨在通过转铁蛋白受体1（TfR1）靶向肌肉组织，治疗杜氏肌营养不良（DMD）。 Delpacibart zotadirsen (AOC 1044)：由 Avidity Biosciences 开发，同样靶向TfR1并递送PMO载荷，计划于2026年提交加速审批申请。 Garetosmab：由再生元 (Regeneron) 开发，针对极罕见病进行性肌肉骨化症（FOP），在临床研究中显示能减少90%以上的新异位骨化。2. 癌症领域：ADC与双抗的深度进化 Sonesitatug vedotin (AZD0901)：由阿斯利康 (AstraZeneca) 获得全球授权，靶向CLDN18.2。其Phase 3数据预计在2026年上半年读取。Ifinatamab deruxtecan (DS-7300a)：由第一三共 (Daiichi Sankyo) 与默克 (Merck) 合作开发，靶向B7-H3。尽管曾受临床暂停影响，但在小细胞肺癌中表现出的响应率使其仍是2026年的重点观察对象。Petosemtamab (MCLA-158)：由 Merus N.V.（拟被 Genmab 收购）开发。这是一款靶向EGFR和LGR5的癌症干细胞双抗，在头颈癌治疗中具有独特潜力。四、 技术趋势：迈向智能与多效 展望未来，抗体药物研发的趋势包括： 工程化程度的加深，尤其在癌症治疗领域，超过70%的后期产品都进行了功能性修饰，如双抗、ADC和Fc工程化，以增强杀伤效力。 中国创新的质变：在全球约600个高度创新的分子（包括双特异性ADC、双抗等）中，有55%源自中国。这标志着中国已从生物类似药时代彻底跨入“全球首创（First-in-class）”和“同类最佳（Best-in-class）”的竞争。 AI驱动的加速器：人工智能（AI）和机器学习（ML）正从实验室走向工业化应用 。AI驱动的方法正在支持高通量候选药物筛选、预测可开发性，并有望通过降低临床损耗率来优化整个研发流程 。五、 结语 2026年，抗体药物市场将迎来更加多样化的治疗格式（如ADC、AOC、双特异性ADC），创新重心将加速东移，同时，研发效率将进一步通过数字技术的应用得到提升。 对于读者来说，关注这21款“Watch List”不仅是为了预测谁将成功，更是为了理解下一代生物疗法的逻辑演进。无论是在罕见病领域实现突破的AOC，还是在实体重瘤中不断挑战极限的ADC，抗体工程化与智能化的结合都预示着一个更精准、更高效的医疗未来。 抗体智见将持续为您追踪这些明星分子的最新进展，转发给更需要的人，感谢支持！ >>>相关阅读<<< 回顾《抗体关注清单（2025）》：写在Antibodies to Watch in 2026发布之前

点击蓝字 关注我们 肌营养不良症是一组以进行性肌肉萎缩和无力为特征的遗传性疾病，其中杜氏肌营养不良症（DMD）是最常见且最严重的类型。全球每年新增确诊DMD患儿约2万名，患者通常在10-12岁左右失去行走能力，预期寿命很少超过40岁。然而，随着基因编辑、寡核苷酸偶联、细胞疗法等技术的突破，肌营养不良症的治疗格局正在发生根本性改变。以下从药物类型、作用机制及临床进展三个维度，梳理当前最具潜力的新药研究。 一、外显子跳跃疗法：精准修复基因缺陷 外显子跳跃疗法通过引导细胞“跳过”致病突变所在的外显子，恢复抗肌萎缩蛋白的部分功能。这类疗法针对特定基因突变类型，是目前DMD治疗的主流方向之一。 WVE-N531（Wave Life Sciences） WVE-N531是针对外显子53跳跃的寡核苷酸疗法，采用磷酰胍（PN）化学修饰技术提升药物稳定性。2025年3月公布的2期临床试验数据显示，治疗48周后，患者从地面起身时间（TTR）较自然病史对照组改善3.8秒，肌肉纤维化减少28.6%，血清肌酸激酶（CK）水平下降50%。该药物计划于2026年提交FDA加速批准申请，若获批将成为首款针对外显子53跳跃的商业化疗法。 DYNE-251（Dyne Therapeutics） DYNE-251通过抗体-寡核苷酸偶联（AOC）技术，将外显子51跳跃药物与靶向转铁蛋白受体1（TfR1）的抗体结合，实现肌肉组织的精准递送。2025年8月，该药物获FDA“突破性疗法”认定，临床数据显示其可使患者抗肌萎缩蛋白表达水平恢复至正常值的5.46%，远超同类药物Exondys 51的0.3%。Dyne计划于2026年初提交上市申请，若成功将重塑外显子跳跃疗法市场格局。 Delpacibart Zotadirsen（Avidity Biosciences） 作为首款进入3期临床的外显子44跳跃药物，delpacibart zotadirsen通过AOC技术实现高效肌肉递送。2025年3月公布的1/2期试验数据显示，患者抗肌萎缩蛋白表达水平显著提升，且药物每6周给药一次的方案极大提高了依从性。Avidity计划于2025年底前提交上市申请，诺华已以120亿美元收购该公司，彰显对该领域的信心。 二、基因疗法：一次性修复致病根源 基因疗法通过病毒载体将功能性基因递送至肌肉细胞，旨在从根本上解决抗肌萎缩蛋白缺失问题。尽管面临免疫原性和长期安全性挑战，但其在DMD治疗中的潜力仍被广泛认可。 Elevidys（Sarepta/罗氏） Elevidys是全球首款获批的DMD基因疗法，通过AAVrh74载体递送微抗肌萎缩蛋白基因，适用于4-5岁患者。2025年6月，该药物获FDA完全批准，但11月因两名非行走患者用药后死于急性肝衰竭，FDA限制其仅用于能行走的患者。Sarepta随即启动“Endeavor研究”第8队列，测试在给药前后使用西罗莫司的增强免疫抑制方案，计划2026年下半年收集数据，若成功或可恢复非行走患者用药资格。 RGX-202（REGENXBIO） RGX-202采用AAV9载体递送微抗肌萎缩蛋白基因，2025年6月公布的1/2期临床试验中期数据显示，2岁患者蛋白表达水平达正常值的118.6%，且安全性良好。REGENXBIO计划扩大剂量水平2组入组规模，以进一步验证疗效。 SGT-003（Solid Biosciences） SGT-003以AAV9为载体，通过CK8启动子驱动微抗肌萎缩蛋白基因表达。2025年2月公布的1/2期试验初步数据显示，患者90天活检中蛋白表达量达110%，多个肌肉健康生物标志物显著改善。Solid计划2025年中期与FDA探讨加速批准事宜。 三、小分子药物与细胞疗法：拓展治疗边界 除基因和寡核苷酸疗法外，小分子药物和细胞疗法也在肌营养不良症治疗中展现潜力，尤其针对特定并发症或未被满足的临床需求。 SAT-3247（Satellos Bioscience） SAT-3247是一款口服小分子药物，通过激活肌肉干细胞再生潜能，促进受损肌纤维修复。2025年10月，其针对成年DMD患者的长期随访研究（LT-001）完成首例患者给药，研究将通过MRI肌肉成分分析等指标评估疗效。若成功，该药物或可填补成年DMD患者治疗空白。 Ifetroban（Cumberland Pharmaceuticals） Ifetroban是一种口服小分子药物，通过阻断血栓素A2受体改善DMD相关心脏疾病。2025年2月公布的2期试验顶线结果显示，该药物可显著降低患者心脏事件风险，为DMD患者的主要死因提供新的治疗选择。 Deramiocel（Capricor Therapeutics） Deramiocel是一种基于心肌球的细胞疗法，2025年3月获FDA受理上市申请并授予优先审评资格，用于治疗DMD相关心肌病。若获批，它将成为首款获FDA批准的DMD细胞疗法。 四、技术突破与行业趋势 当前肌营养不良症新药研发呈现两大趋势： 递送技术升级：AOC、PPMO（多肽-寡核苷酸偶联）等新技术显著提升药物肌肉靶向性，解决传统疗法组织渗透性不足的问题。 全生命周期管理：从儿童到成年患者的全年龄段覆盖，以及针对心脏、呼吸等并发症的专项治疗，成为研发重点。 新药陆续提交上市申请，肌营养不良症患者有望在2026年后迎来更多治疗选择。尽管挑战仍存，但科学界的持续突破正为这一致命疾病点亮希望之光。 五、确诊肌营养不良如何治疗？ 中医治疗肌营养不良有其独特的优势。王医生采用中西医结合的综合疗法，其中核心是中药治疗。他会根据您的具体病情和体质，精心选配多种中草药，通过调整人体的气血、阴阳平衡，达到改善病情、缓解症状的目的。比如他的“五龙荣肌汤”，是他凭借多年临床经验和深厚的中医理论功底调配出来的，很多患者服用后症状都有明显改善，而且中药的副作用相对较小。在西药治疗效果不稳定、副作用大的情况下，中医是一个很好的选择。 扫描二维码 咨询治疗 微信号 : 18534938512