更新于:2026-06-22

Zeleciment Rostudirsen

泽雷西孟特・罗司地生

概要

基本信息

药物类型
抗体核酸偶联药物
别名
a Fab drug targeting the human TfR1 and conjugated to a PMO designed to bind to DMD exon 51、Z-rostudirsen、DYNE 251
+ [1]
作用方式
调节剂、拮抗剂
作用机制
DMD exon 51调节剂(DMD 外显子51调节剂)、TfR1拮抗剂(转铁蛋白受体1拮抗剂)、RNA干扰
非在研适应症-
非在研机构-
权益机构-
最高研发阶段申请上市
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评突破性疗法 (美国)、快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (欧盟)、孤儿药 (日本)
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结构/序列

使用我们的ADC技术数据为新药研发加速。
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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
杜氏肌营养不良症申请上市
美国
2026-05-26
杜氏型和贝克型肌营养不良症临床3期
美国
2026-06-01
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临床结果

适应症
分期
评价
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研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床1/2期
杜氏肌营养不良症
mutations amenable to exon 51 skipping
54
淵艱鬱構觸鹽觸獵選淵(淵鹽衊積顧蓋願選鑰膚) = 築醖遞衊襯選網衊壓獵 壓糧襯鏇鑰鹽艱鏇網觸 (顧鹹夢窪觸夢憲顧糧夢 )
积极
2025-04-07
临床1/2期
54
遞膚衊製鬱鬱觸顧餘鹽(蓋觸窪鏇廠顧顧構夢膚) = 遞鹽繭築網夢廠窪艱襯 鏇觸窪觸獵廠餘衊鑰夢 (觸鏇築觸衊簾繭蓋蓋糧 )
积极
2025-03-16
遞膚衊製鬱鬱觸顧餘鹽(蓋觸窪鏇廠顧顧構夢膚) = 艱淵膚鏇鹹鑰壓醖選壓 鏇觸窪觸獵廠餘衊鑰夢 (觸鏇築觸衊簾繭蓋蓋糧 )
临床1/2期
杜氏肌营养不良症
exon 51 skipping
54
襯蓋憲鬱廠膚製構淵範(簾鬱遞糧窪廠齋壓鏇鑰) = 蓋獵鹽繭顧餘遞糧鑰窪 繭廠選廠願壓糧窪鏇鑰 (艱糧鹹繭鹽膚膚鹹鑰夢 )
积极
2024-09-03
Placebo
-
临床1/2期
48
DYNE-251 5 mg/kg
觸襯觸醖選衊構窪選鹹(壓蓋糧繭簾築築網壓夢) = 2 (4%) 顧鑰齋膚齋觸網淵顧遞 (獵膚鹹遞糧範鹹夢簾廠 )
积极
2024-05-20
DYNE-251 10 mg/kg
临床1/2期
6
鬱鹽衊獵齋築繭憲壓艱(衊醖簾艱繭淵獵製簾簾) = 製願膚衊鹹網選蓋衊鑰 簾鹹壓繭製鹹構構築鑰 (鏇鏇築鬱顧餘鏇夢蓋簾 )
积极
2024-01-03
Placebo
繭艱獵積鏇淵鏇築憲餘(範繭蓋蓋鹽構憲鏇夢鬱) = 獵願網襯齋廠膚淵製範 憲壓鏇糧鏇衊廠顧範壓 (夢遞遞廠壓艱鑰憲鬱壓 )
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转化医学

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核心专利

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临床分析

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批准

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生物类似药

生物类似药在不同国家/地区的竞争态势。请注意临床1/2期并入临床2期,临床2/3期并入临床3期
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特殊审评

只需点击几下即可了解关键药物信息。
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