Clinical study on the efficacy and safety of recombinant human thrombopoietin in the prevention and treatment of thrombocytopenia after chemotherapy for lymphoma

开始日期2024-03-01

申办/合作机构

山西省肿瘤医院（山西省癌症中心）（山西医科大学附属肿瘤医院（山西医科大学肿瘤医学院）、山西省第三人民医院、山西省肿瘤研究所）

ChiCTR2100049137

/ Suspended临床3期IIT

A single-center, prospective, self-controlled study of recombinat human thrombopoietin in the treatment of thrombocytopenia following high dose cytarabine consolidation chemotherapy in acute myeloid leukemia

开始日期2021-07-23

申办/合作机构-

ChiCTR1900027735

/ Suspended临床4期IIT

Clinical study for high-dose dexamethasone combined with versus without human recombinant thrombopoietin (rhTPO) in the treatment of newly diagnosed primary immune thrombocytopenia (ITP)

开始日期2020-01-01

申办/合作机构-

100 项与重组人血小板生成因子 (上海三生国健) 相关的临床结果

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100 项与重组人血小板生成因子 (上海三生国健) 相关的转化医学

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100 项与重组人血小板生成因子 (上海三生国健) 相关的专利（医药）

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145

项与重组人血小板生成因子 (上海三生国健) 相关的文献（医药）

2025-01-01·Current Research in Translational Medicine

Effect and safety of recombinant human thrombopoietin on haematopoietic reconstitution after allogeneic haematopoietic cell transplantation

Article

作者: Ma, Le ; Chen, Jieping ; Tian, Meilin ; Gong, Qiang

Delayed platelet engraftment (DPE) and thrombocytopenia are common complications following myeloablative conditioning in the advanced stage of allogeneic haematopoietic cell transplantation (allo-HCT), and they are associated with transplantation-related mortality and poor prognosis. Therefore, promoting haematopoietic reconstitution after allo-HCT plays a key role in improving patient outcomes. The aim of this retrospective study was to assess the effectiveness and safety of recombinant human thrombopoietin (rhTPO) in promoting haematopoietic reconstruction after allo-HCT. The study included 210 patients who underwent transplantation, with 158 in the rhTPO group and 52 in the control group. Of the total patient population, 120 were males and 90 were females, with a median age of 31 years (range=6 to 59 years). The results showed that the rhTPO group had a median platelet engraftment time that was 14.1 days shorter than that of the control group (14.1 days vs. 21.9 days; P < 0.001). The time for platelet count recovery to 50 × 10^9/L was also shorter in the rhTPO group than in the control group (21.7 days vs. 30.3 days; P < 0.001). Additionally, the granulocyte engraftment time was shorter in the rhTPO group (14.3 days vs. 18.2 days; P < 0.001). There was no significant difference in overall survival (OS) between the rhTPO group and the control group at 2 years after transplantation (77.2% vs. 65.4 %; P = 0.08). Furthermore, there were no significant differences in the amount of platelet transfusions, the rate of platelet engraftment, the rate of DPE, or the incidence of Grade 4 haemorrhage between the groups. Moreover, no adverse reactions were found in the rhTPO group. This study demonstrated that rhTPO administration after allo-HCT effectively reduced the time required for platelet and granulocyte engraftment and was safe.

2024-12-31·Hematology (Amsterdam, Netherlands)

High- vs regular-dose recombinant human thrombopoietin plus cyclosporine A in patients with newly diagnosed non-severe aplastic anemia: a retrospective cohort study

Article

作者: Yang, Yuan ; Yang, Chen ; Chen, Miao ; Hu, Qinglin ; Han, Bing

BACKGROUND:

Cyclosporine A (CsA) and regular doses of recombinant human thrombopoietin (rhTPO) can accelerate platelet recovery in patients with non-severe aplastic anemia (NSAA). However, it is unclear whether CsA plus rhTPO at a higher dose can further increase the efficacy.

METHODS:

Data from patients with newly diagnosed NSAA, who had been treated with CsA in combination with different doses of rhTPO between February 2021 and August 2021 at Peking Union Medical College Hospital, were reviewed. All the enrolled patients had been treated with CsA at 3-5 mg/(kg/d), and patients were further classified into high-dose (with rhTPO 30000U qd × 14 days for 2 months) group or regular-dose (with rhTPO 15000U qd × 7days for 3 months) group. The treatment response and therapy-related adverse events were compared.

RESULTS:

36 patients including 16 (44.4%) in the high-dose and 20 (55.6%) in the regular-dose group were enrolled. The baseline characteristics were compatible between the two groups. The platelet counts were significantly higher at 1/3/6 months in the high-dose group (p = 0.028, 0.0063 and p = 0.040, respectively). The high-dose group had a significantly shorter time to platelet transfusion independence ([1 (0.5-6) months vs 2.5 (1-12) months, p = 0.040]). There was no significant difference in overall response and complete response rate between the two groups at 1/3/6/12 months (p > 0.05). Treatment-related morbidities were similar between the two groups (p > 0.05).

CONCLUSIONS:

Adding a higher dose of rhTPO can further accelerate platelet recovery and platelet transfusion independence in patients with newly diagnosed NSAA.

2024-12-01·Transplantation and Cellular Therapy

Comparison of Thrombopoietin Receptor Agonists Plus Recombinant Human Thrombopoietin versus Recombinant Human Thrombopoietin Alone for Hematopoietic Reconstruction in Multiple Myeloma Patients Undergoing Autologous Hematopoietic Stem Cell Transplantation

Article

作者: Yang, Ruoyu ; Wang, Fangxia ; He, Aili ; Huang, Tianyu ; Xu, Xuezhu ; Gao, Gongzhizi ; Jia, Yachun

BACKGROUND:

Hetrombopag is a novel thrombopoietin receptor agonist that has shown an additive effect in stimulating platelet production when combined with recombinant human thrombopoietin (rhTPO). However, it remains unclear whether this combination can promote hematopoietic reconstruction after autologous stem cell transplant (ASCT).

PURPOSE:

To compare the effect of rhTPO plus thrombopoietin receptor agonists (TPO-RA) versus rhTPO alone on hematopoietic recovery, adverse events, postoperative complications, and cost-effectiveness in patients with newly diagnosed multiple myeloma (NDMM) undergoing ASCT.

METHODS:

A total of 67 consecutive NDMM patients who underwent ASCT at our hospital from January 2021 to May 2024 were included. Of these patients, 35 received a combination of rhTPO and the TPO-RA hetrombopag after stem cell reinfusion (observation group), whereas 32 patients received rhTPO alone (control group). Hematopoietic reconstitution between the two groups was compared.

RESULTS:

Baseline clinical characteristics were similar between both groups. In the observation group, the median time to platelet recovery was 9 days after stem cell reinfusion, which was significantly shorter than that in the control group (P = .003). The mean number of platelet transfusions in the observation group was significantly lower than that in the control group (1.0 vs. 2.0 units, P = .034). All patients tolerated rhTPO and TPO-RA well, with no thrombotic events observed. Survival analysis showed no reduction in time to progression (TTP) and overall survival (OS) with the addition of TPO-RA. There were no statistical differences in the incidence of adverse events, drug expenses, and hospital stay between two groups (P > 0.05).

CONCLUSIONS:

Although sample size and study design limit the data from this study, our findings suggest that the combination of TPO-RA (hetrombopag) and rhTPO enhances platelet recovery in comparison with rhTPO alone, without increasing adverse effects.

项与重组人血小板生成因子 (上海三生国健) 相关的新闻（医药）

2024-12-15

·ioncology

ASH东方谈丨姜尔烈教授：增加rhTPO可加速allo-HSCT的血小板植入，降低中重度aGVHD发生率

编者按第66届美国血液学会（American Society of Hematology，ASH）年会于2024年12月7日至10日在美国圣迭戈盛大召开。作为全球血液学领域规模最大的国际学术盛会之一，ASH汇集了最前沿的研究进展及最新的药物研发数据，展示了全球血液学领域的最高学术水平。血小板延迟植入或植入不良是异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）的严重并发症之一，如何加速血小板植入是一项值得关注的临床问题。在本届ASH会议上，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）姜尔烈教授团队的一项研究（abstract 266）探讨了增加重组人血小板生成素（rhTPO）剂量对于促进血小板植入的影响。为了深入了解该研究，《肿瘤瞭望-血液时讯》特邀采访了姜教授并围绕该研究进行了深入解读和分析，现将研究及采访内容整理如下。研究介绍增加重组人血小板生成素（rhTPO）可加速异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）的血小板植入：一项前瞻性、剂量优化的临床研究 Abstract 266丨Elevated Dosing of Recombinant Human Thrombopoietin Accelerates Platelet Engraftment in Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation: A Prospective, Dosage-Optimization, Controlled Clinical Study 研究目的重组人血小板生成素（rhTPO）用于异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）后促进血小板植入的最佳剂量目前尚不明确。为此，我们基于NICHE队列开展了一项前瞻性、剂量探索的对照性临床研究，旨在评估增加rhTPO剂量在促进移植后血小板植入方面的有效性和安全性。研究方法本研究共入组了57例接受allo-HSCT的患者，从移植后第1天开始给予rhTPO治疗，试验组（n=27）和对照组（n=30）患者分别每天接受rhTPO 22 500 U和15 000 U剂量治疗，直至血小板植入。研究结果结果显示：①较之于对照组，试验组患者的血小板植入平均时间明显提前，分别为12天 vs 13天（P=0.042），血小板计数达到≥30×109/L更为迅速，分别为13天 vs 16天（P=0.047）。在评估到达多个的血小板水平的时间上，试验组表现出了更快的趋势：50×109/L，75×109/L和100×109/L（15天 vs. 20天，18天 vs. 22天，22.5天 vs. 28天），两组患者均未发现血小板植入延迟。②到第21天，试验组的累积的血小板植入率为96.3%；对照组为83.3%。到第60天，两组患者的移植率均达到100%。此外，试验组经历了较早的中性粒细胞植入的中位时间（11天 vs 12.5天，P=0.033）。③在随访期间，两组患者的1年总生存率均为100%。试验组1年无复发生存率为96.3%，对照组为93.3%，差异无统计学意义。④值得注意的是，在2-4°急性移植物抗宿主病（aGVHD）的累积发病率方面，试验组明显低于对照组，分别为14.8% vs. 40.0%，P=0.043）。⑤安全性评估的结果证实，更高剂量的rhTPO表现安全有效，与对照组患者表现出相似的血栓及出血事件发生率。专家采访 01 《肿瘤瞭望-血液时讯》请您阐述移植后血小板延迟植入和植入不良的因素和发病机制？姜尔烈教授：对于allo-HSCT后出现血小板植入不良的确切发病机制目前尚无统一结论，但可能的原因包括：①造血干细胞的数量相对不足，这会导致移植后血小板植入速度减慢或植入不良，甚至移植物被排斥掉；②移植受者的骨髓造血微环境不良，例如经历过多次强烈化疗或晚期的特发性骨髓纤维化（PMF）患者，其微环境不足以支持正常造血组织生长；③免疫因素也会导致血小板植入不良的发生，包括移植后受者免疫清除不足、供者免疫过强等因素。 02 《肿瘤瞭望-血液时讯》在本次ASH会议上，您团队的一项研究（abstract 266）探索了通过增加重组人血小板生成素（rh TPO）能否加速allo-HSCT患者血小板植入的研究，请您介绍一下该研究？姜尔烈教授：该研究是基于我们团队既往多项队列研究的结果而开展的，这是一项前瞻性、剂量探索的对照性临床研究，在成人allo-HSCT患者中，移植后+1天开始连续每天分别给予高剂量rhTPO（22 500 U，大约300 U/kg）和低剂量rhTPO（15 000 U）治疗，旨在对比其在成人移植患者后血小板植入方面的有效性和安全性。结果显示，高剂量rhTPO组患者的血小板植入时间提前了1天，中性粒细胞植入时间提前了1.5天，血小板计数达到≥30×109/L的时间也提前了3天余。另外，高剂量rhTPO组的血小板植入不良发生率也相对更低。值得关注的还有，我们发现，高剂量rhTPO组患者的中-重度aGVHD发生率也明显低于低剂量rhTPO组。 03 《肿瘤瞭望-血液时讯》 allo-HSCT后通过rh-TPO增加血小板植入的最佳剂量尚不明确，临床上我们通常如何进行剂量确定的？后续是否有进一步探索计划？姜尔烈教授：最佳剂量目前尚无确切的结论，继续增加rhTPO剂量是否会进一步提高血小板植入的效果可作为后续探讨的方向之一。但需要注意的是，增加剂量涉及到的安全性问题也应予以重视，总体而言，按照患者体重给予rhTPO剂量或许能达到更佳的疗效，最佳剂量的确立尚有待更大样本量的研究进行验证。另外，rhTPO剂量对于中重度aGVHD发生率的影响也是当前非常关注的问题，在今天的ASH会议上，有很多专家也针对该问题进行了讨论，最终而言，这需要更多的基础研究来阐明其发生机制，同时也有赖于临床研究验证其真实疗效。姜尔烈教授中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）干细胞移植中心主任医学博士、主任医师、博士生（后）导师中国初级卫生保健基金会造血干细胞移植专委会主任委员中国血液病专科联盟白血病自体移植协作组组长中华医学会血液学分会造血干细胞应用学组副组长中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会常务委员，造血干细胞移植与细胞治疗学组副组长 CSCO自体造血干细胞移植工作组副组长天津市抗癌协会常务理事天津市血液与再生医学学会副理事长《中华血液学杂志》、《白血病·淋巴瘤》等杂志编委（来源：《肿瘤瞭望–血液时讯》编辑部）声明凡署名原创的文章版权属《肿瘤瞭望》所有，欢迎分享、转载。本文仅供医疗卫生专业人士了解最新医药资讯参考使用，不代表本平台观点。该等信息不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议，如果该信息被用于资讯以外的目的，本站及作者不承担相关责任。

临床结果临床研究

2024-12-13

·医脉通

ASH浪潮之声 | 施均教授：从群星璀璨的国际舞台看国内SAA诊疗规范化

2024年12月7日至10日，第66届美国血液学会（ASH）年会在美国圣地亚哥（San Diego）盛大举行。作为全球血液学规模最大、涵盖最广的国际学术盛会之一，ASH会议呈现了最前沿的学术成果，带来了一系列突破性进展。同时，国内血液学领域快速发展，领航国际，多项研究荣登国际舞台。其中，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）共有10篇高质量的摘要脱颖而出，入选口头报告，此外，还有83篇摘要入围墙报展示。我国原研药物海曲泊帕也凭借其在再生障碍性贫血（AA）等领域的突破性进展，获得了国际血液学专家学者们的广泛关注。值此之际，医脉通特邀中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）施均教授聚焦ASH会议的前沿进展，深入探讨AA领域的最新突破与亮点，为AA领域的规范化诊疗提供新的见解。医脉通：中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）是国内血液病诊疗的顶尖机构，多项投稿入选本次ASH大会，体现了中国实力。能否请您分享一下这些入选的研究以及亮点内容？施均教授 2024 ASH大会上，我院入选了10篇口头报告以及83篇壁报展示，涵盖细胞免疫疗法、异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）、AA、急性髓系白血病（AML）、骨髓增生异常综合征（MDS）等领域。其中一项研究探索了CD19嵌合抗原受体T细胞免疫疗法（CAR-T）细胞治疗难治性自身免疫性溶血性贫血的疗效。研究显示，11例接受过至少三线治疗失败的复发/难治性自身免疫性溶血性贫血患者，经过自体CD19 CAR-T细胞治疗后全部获得了快速疗效缓解，并具有持续无治疗缓解。同时，研究表明CD19 CAR-T细胞治疗安全性数据良好。该疗法为复发/难治性自身免疫性溶血性贫血患者提供了一种新型的治疗策略，进一步的临床试验正在开展中1。在基础和转化领域，我院一项研究探索了抗CD3/CD19双特异性T细胞衔接器（BiTE）功能化外泌体在治疗B细胞恶性肿瘤中的靶向递送策略2。研究开发的独特工程化细胞囊泡（EV），未来在靶向治疗恶性肿瘤时可装载不同效应分子，作用于免疫效应细胞、微环境或肿瘤等成分，在恶性肿瘤的靶向治疗策略中具有可塑的应用潜力。另一项研究深入阐明了CD38在骨髓增殖性肿瘤（MPN）单核细胞分化进程及纤维化发展中的核心作用。靶向CD38可能构成一种创新且有效的治疗策略，有望为改善骨髓纤维化患者的临床状况带来新希望3。在分子标志物方面，一项研究基于多组学分析提出了一种新的分型策略，该策略深入揭示了t（8;21）AML的分子特征，并成功鉴别出一个高危亚组，为早期识别高危患者提供了策略4。医脉通：本次ASH大会公布了多项AA领域的研究进展，能否请您结合您中心入选的研究，分享一下AA领域的最新突破？施均教授本次ASH大会中，一项由我院张凤奎教授牵头的随机、双盲、安慰剂对照的III期研究评估了海曲泊帕在未接受过治疗的SAA患者中的疗效和安全性5。研究结果显示海曲泊帕联合IST治疗组相较安慰剂联合IST组，3个月（50.6% vs 25.0%）和6个月（63.8% vs 42.5%）时的总缓解率均更高。此外，海曲泊帕联合IST组减少了近20%依赖输血的患者比例。该研究表明，TPO-RA联合IST已成为AA患者的一线治疗优选。另一项研究对10例接受CD38单克隆抗体后线治疗的复发难治性AA患者进行回顾性分析，有效率达50%，中位起效时间为6周，显示抗CD38单克隆抗体治疗复发难治性AA疗效良好、反应迅速且不良反应可控，是一种颇具前景的选择6。此外，一项单中心研究，分析了接受非亲缘脐带血移植（UCBT）、半相合移植（Haplo-HSCT）和匹配的同胞供体移植（MSD-HSCT）的AA儿童患者结局。结果支持在缺乏全相合同胞供者的情况下，Haplo-HSCT/UCBT可作为合适的替代选择7。整体而言，本次ASH会议上呈现了AA领域的诸多进展，在此背景下，将前沿生物学技术用于临床规范化诊疗中也变得愈发重要。医脉通：从ASH会议的最新进展上可以看到近年来AA的诊疗取得了较大进展，在此背景下，将前沿进展落脚于临床实践规范化也变得愈发重要。作为中国血液病专科联盟-再障协作组组长，能否请您结合2024年ASH大会的内容，谈谈您对进一步提升我国AA诊疗的规范化有何期待和展望？施均教授我国目前的AA诊疗规范化仍任重道远，面临诸多挑战，如SAA一线优选治疗策略的落实不足、TPO-RA在SAA一线治疗中应用率偏低、allo-HSCT的应用不足，从而导致SAA患者一线治疗疗效不佳。在此情况下，提升我国SAA一线治疗疗效需要强化早期诊断、早期治疗，合理选择allo-HSCT或TPO-RA联合治疗策略。本次ASH会议上最新进展提示，TPO-RA联合IST治疗策略能为SAA患者实现与移植相似的长期生存结果。该方案也得到了国内外AA指南共识的一致推荐8,9。期待未来我国SAA患者一线药物治疗能够得到进一步优化。此外，中国血液病专科联盟-再障协作组未来也将继续在地级市和省级城市进一步规范AA的诊治流程，强化各地区血液病专科医院之间的协作，期望为患者提供更加适合的治疗方案，让患者获得更好的疗效。施均教授主任医师博士生导师中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）副所院长国家血液系统疾病临床医学研究中心副主任红细胞疾病诊疗中心、再生医学诊疗中心主任中华医学会血液学专业委员会委员、红细胞疾病学组副组长研究方向：地中海贫血基因治疗 CAR T细胞治疗自身免疫病骨髓衰竭性疾病造血再生病理机制及创新干预策略参考文献： 1.CD19 CAR T-Cell Therapy in Refractory Autoimmune Hemolytic Anemia.2024 ASH 682. 2.Targeted-Delivery Strategy of Engineered EV Functionalized By Anti-CD3/CD19 Bi-Specific T-Cell Engager in Treating B-Cell Malignancies.2024 ASH 89. 3.CD38 Overexpressed Monocytes Play a Critical Role in the Fibrogenesis in Myeloproliferative Neoplasms and Can be Used As a Therapeutic Target to Ameliorate Fibrosis.2024 ASH 874. 4.Integrative Multi-Omics Analyses Identify a High-Risk Subgroup of Patients with Poor Prognosis in t(8;21) Acute Myeloid Leukemia.2024 ASH 328. 5.Hetrombopag Added to Immunosuppressive Therapy in First-Line Treatment of Severe Aplastic Anemia: A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Phase 3 Trial. 2024 ASH oral 304. 6.Recombinant Human Thrombopoietin Add to IST Combined with Hetrombopag As First-Line Treatment for Naïve Severe Aplastic Anemia: Early Outcomes of a Prospective Study.2024 ASH 207840. 7.Shang Y，et al. 2024ASH poster 2174. 8.中华医学会⾎液学分会红细胞疾病(贫血)学组.中华⾎液学杂志, 2022, 43(11):8. 9.Kulasekararaj A,et al. Br J Haematol. 2024 Mar;204(3):784-804 END 医脉通是专业的在线医生平台，“感知世界医学脉搏，助力中国临床决策”是平台的使命。医脉通旗下拥有「临床指南」「用药参考」「医学文献王」「医知源」「e研通」「e脉播」等系列产品，全面满足医学工作者临床决策、获取新知及提升科研效率等方面的需求。

免疫疗法细胞疗法

2024-12-11

·医脉通

圆桌大咖谈 | 施均教授、张凤奎教授、许兰平教授共话ASH年会AA领域前沿进展

导读再生障碍性贫血（AA）是一种骨髓造血衰竭综合征，有出血和感染的风险，根据疾病的严重程度可分为重型AA（SAA）和非重型AA（NSAA）。近年来，随着临床对疾病研究的深入，以及血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）等药物的加入，我国AA诊疗水平得到了进一步提升。2024年12月7至10日，第66届美国血液学年会（ASH）已于美国圣迭戈召开。值此之际，本期圆桌论坛有幸邀请到中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）施均教授、张凤奎教授，以及北京大学人民医院许兰平教授，共同聚焦本次大会中AA领域的前沿进展，并结合自己的临床实践经验，发表真知灼见。医脉通：AA是一种骨髓造血功能衰竭综合征。近年来，随着对AA发病机制的深入研究以及诊疗技术的不断进步，其治疗策略也在逐步优化和完善。能否请您谈谈AA领域取得了哪些重大进展？施均教授首先，移植方案的优化是我国AA领域的重大进展。由黄晓军院士创建的“北京方案”采用半相合移植技术，通过选择患者的父母、同胞、子女作为供体，为重症患者提供了造血干细胞的来源，从而提高了血液学缓解率和生存质量。自“北京方案”广泛应用以来，我国SAA、输血依赖型NSAA（TD-NSAA）、伴有严重感染的SAA患者的生存结果均获得了大幅的改善，基于中国血液和骨髓移植登记组数据的回顾性研究显示，SAA患者9年长期生存率已接近90%[1]。药物治疗是另一重要进展。既往治疗方案多为抗淋巴细胞球蛋白联合环孢素的两药治疗，伴随近几年TPO-RA药物的获批上市，我国AA药物治疗进入了三药时代。以TPO-RA为基础的联合治疗不仅大幅增加SAA的有效率，还能提高TD-NSAA或非输血依赖型NSAA（NTD-NSAA）患者的疗效，临床称其为“三明治式”的三药治疗。医脉通：近年来，我国学者在AA治疗领域取得了诸多突破性进展，并在国际学术舞台上展现了卓越的科研实力与创新能力。请您谈谈在本次ASH年会中，以您为代表的中国学者发出了哪些最强中国之声？张凤奎教授近年来，我国AA治疗领域紧跟国际步伐，在药物研发方面取得了可喜的成绩。我国原研TPO-RA药物海曲泊帕开展了多项AA临床研究。其中，我中心和其他团队合作，在海曲泊帕一线联合治疗SAA的临床研究中取得了良好的结果[2]。我们发现，海曲泊帕联合免疫抑制治疗（IST）用于一线SAA患者的完全缓解（CR）率和总缓解（OR）率均优于标准两药方案，其中CR率显著提高了1倍（6个月CR率：28.1% vs 13.8%，P=0.0129；6个月OR率：63.8% vs 42.5%），该结果与国际相关研究的结果一致。除了缓解率外，海曲泊帕联合方案减少了患者的血制品输注量（6个月时摆脱红细胞输注率：69.0% vs 48.7%；6个月时摆脱血小板输注率：69.0% vs 50.6%）。另一项研究探索了在海曲泊帕联合IST方案基础上，加用重组人血小板生成素（rhTPO）治疗SAA患者的疗效。该研究共纳入了39例SAA初治患者，36例可评估血液学缓解情况的患者治疗3个月后OR率达到75%[3]，与既往方案[4]相比，疗效得以提升，且研究过程中没有观察到严重的不良反应。综上所述，海曲泊帕联合IST的三药方案，以及三药方案基础上再联合rhTPO，均能大幅改善血液学缓解率，有望成为SAA患者的治疗新选择。医脉通：您在AA领域深耕多年，能否请您谈谈上述研究成果对我国AA治疗领域的发展有哪些借鉴意义和潜在价值？张凤奎教授海曲泊帕的临床研究表明，其临床疗效与国外同类药物研究结果相似，海曲泊帕可以提高血液学缓解率和缓解程度，加快达到缓解的时间。其次，我团队还发现了海曲泊帕具有去铁螯合作用[5]。因此，对于具有铁过载的AA患者而言，接受海曲泊帕治疗可能同时解决了疾病本身和铁过载的问题，需要后续扩大样本量的研究进一步证实。通过系列研究，临床对AA的治疗模式有了更加全面和深入的理解，有助于临床医生在提升患者疗效的同时，尽可能地规避潜在的不良反应风险。医脉通：从今年的ASH年会中可以看到，以TPO-RA为基础的联合方案在AA的治疗中展现出不俗的治疗潜力。作为我国首个获批用于治疗SAA的TPO-RA，海曲泊帕可使IST反应不佳的SAA患者获得更好的缓解。能否请您谈谈该药物在AA治疗领域的研究进展？许兰平教授作为我国自主研发的新一代、口服、小分子、非肽类TPO-RA药物，海曲泊帕已在国内获批用于治疗对IST疗效不佳的SAA成人患者。一项Ⅱ期多中心临床研究显示，海曲泊帕治疗SAA表现出多系的血液学反应，且获得血液学缓解患者的缓解率随治疗时间的延长而持续增加。治疗12个月时，无复发生存率高达82.2%[6]。另一项临床研究也表明，相比于单独IST治疗，海曲泊帕联合IST方案可大幅提高SAA患者CR率（3个月：21.9% vs 5.2%，P=0.005；6个月：42.9% vs 16.7%，P=0.015），同时还显著缩短了达到CR的中位时间（96天 vs 214天，P=0.019）[7]。由此可见，海曲泊帕在AA治疗领域展现出了良好的疗效和安全性，为AA患者提供了治疗新选择。医脉通：在当今新型治疗药物或方案不断推陈出新的时代，您认为“海曲泊帕+x”方案未来在AA患者中可能实现哪些新的突破或创新组合？此外，作为中国血液病专科联盟-再障协作组组长，您对AA学科的未来发展有哪些寄语？施均教授在AA治疗领域，海曲泊帕未来可进一步提高初治TD-NSAA、老年AA患者的血液学缓解程度。基于海曲泊帕联合IST治疗SAA患者的疗效，海曲泊帕联合治疗方案在NSAA领域具有较大前景，值得期待。目前，我中心开展了一项海曲泊帕一线联合环孢素治疗NSAA的单臂研究，初步数据显示，总体缓解率明显提升。由此可见，TPO-RA联合环孢素方案可使这类患者获益。作为中国血液病专科联盟-再障协作组组长，我衷心希望未来可以推出更多的创新治疗，尤其是针对难治或复发的患者，需要有新的治疗方案。对于SAA和极重型AA，移植方案有待进一步优化，以实现更低毒性、更高效率、更优缓解质量以及更低并发症发生率的目标，进而切实提升AA患者的生活质量。此外，未来还需加强对各地市的AA规范化诊疗的推广力度，让更多的患者在地方医院即可获得更规范的诊断和治疗，此亦为协作组下一年度重要的任务之一。专家简介施均教授主任医师博士生导师中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）副所院长国家血液系统疾病临床医学研究中心副主任红细胞疾病诊疗中心、再生医学诊疗中心主任中华医学会血液学专业委员会委员、红细胞疾病学组副组长研究方向：地中海贫血基因治疗 CAR T细胞治疗自身免疫病骨髓衰竭性疾病造血再生病理机制及创新干预策略张凤奎教授中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）临床首席专家医学博士、血液内科学教授主任医师、博士生导师曾任：红细胞疾病诊疗中心主任、国家新药临床试验机构主任、中国老年医学会血液学分会副会长、中国老年医学会血液学分会红细胞疾病学术工作委员会主任委员、兼任《中华血液学杂志》副总编许兰平教授国家血液系统疾病临床医学研究中心北京大学人民医院血液科副主任、主任医师、博导海峡两岸医药卫生交流协会第三届理事会常务理事，第二届、第三届血液学专委会主任委员中华骨髓库北京分库第三届专家委员会主任委员中国研究型医院学会细胞研究与治疗专委会常务委员中国医疗保健国际交流促进会临床微生物与感染分会委员中国造血干细胞捐献者资料库第八届、第九届专家委员会委员《白血病.淋巴瘤》《中华老年多器官杂志》《中华血液学杂志》杂志编委主要研究方向：造血干细胞移植治疗骨髓衰竭性疾病的研究责任作者或第一作者发表SCI文章50余篇，共同作者参与发表文章500余篇，参与编写教材或论著十余次参考文献： [1] Xu ZL, et al. Haematologica. 2022 Dec 1;107(12):2918-2927 [2] Zhang FK, et al. Hetrombopag Added to Immunosuppressive Therapy in First-Line Treatment of Severe Aplastic Anemia: A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Phase 3 Trial. ASH 2024. Abstract 304 [3] Fan HH, et al. Recombinant Human Thrombopoietin Add to IST Combined with Hetrombopag As First-Line Treatment for Naïve Severe Aplastic Anemia: Early Outcomes of a Prospective Study. ASH 2024. Abstract 4086 [4] Chang H, et al. Effectiveness and Safety of Hetrombopag-Containing Therapy in Patients with Severe Aplastic Anemia: A Multicenter Real-World Study. ASH 2023. Abstract 508 [5] Zhao YF, et al. Hetrombopag, an Emerging Iron-Chelating Agent, Alleviates Systemic Iron Overload. ASH 2024. Abstract 3848 [6] Peng G, et al. Ther Adv Hematol. 2022 Mar 30;13:20406207221085197. [7] Yang W, et al. Exp Hematol Oncol. 2023; 12(1):16. END 医脉通是专业的在线医生平台，“感知世界医学脉搏，助力中国临床决策”是平台的使命。医脉通旗下拥有「临床指南」「用药参考」「医学文献王」「医知源」「e研通」「e脉播」等系列产品，全面满足医学工作者临床决策、获取新知及提升科研效率等方面的需求。

100 项与重组人血小板生成因子 (上海三生国健) 相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
血小板减少症	临床1期	中国	三生国健药业（上海）股份有限公司	2017-08-24

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临床结果

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


EHA2023	N/A	慢性血小板减少症	20	Recombinant human thrombopoietin (rhTPO) + Eltrombopag (EPAG)	窪簾壓艱簾淵鏇選艱餘(製憲窪膚艱鹽製構選範) = 淵艱淵遞選餘鏇繭蓋繭顧顧積餘淵遞衊糧選夢 (選鬱構簾築網網觸簾淵 )	-	2023-06-08
EBMT2022	N/A	-	29	recombinant human thrombopoietin	餘簾遞鏇衊簾積鬱齋壓(願鑰選構製選窪衊醖簾) = rhTPO was well tolerated in all patients without side effects urging withdrawal and clinical intervention 鹹網遞構鹹窪顧範製鑰 (範製衊壓壓網獵齋鑰憲 )	-	2022-03-19
EHA2020	N/A	多发性骨髓瘤	255	recombinant human thrombopoietin (Low CD34+ stem cells without rhTPO)	願製獵構鹹積築製觸獵(鑰艱觸夢鑰鬱鹹構襯憲) = 鏇襯鏇廠廠鏇淵膚選襯齋醖鏇顧鹽鬱蓋鬱積鹹 (窪簾築繭衊願壓憲鹹鹽 ) 更多	积极	2020-05-14
				recombinant human thrombopoietin (Normal CD34+ stem cells without rhTPO)	願製獵構鹹積築製觸獵(鑰艱觸夢鑰鬱鹹構襯憲) = 鏇製餘網憲膚鑰積衊鹽齋醖鏇顧鹽鬱蓋鬱積鹹 (窪簾築繭衊願壓憲鹹鹽 )
EHA2019	N/A	-	59	rhTPO treated group	鏇憲觸顧顧襯顧夢觸繭(膚餘築衊範構廠膚網衊) = 淵艱築衊艱鏇壓齋網齋壓鹽蓋鹹製醖觸窪窪製 (壓獵鑰鏇壓壓齋淵衊鏇, (10 ~ 12)) 更多	-	2019-05-16
				Recombinant human thrombopoietin (untreated group)	鏇憲觸顧顧襯顧夢觸繭(膚餘築衊範構廠膚網衊) = 襯鏇構築襯窪淵艱夢範壓鹽蓋鹹製醖觸窪窪製 (壓獵鑰鏇壓壓齋淵衊鏇, (9 ~ 11)) 更多
ASCO2010	N/A	晚期非小细胞肺癌	24	recombinant human thrombopoietin (Prophylactic treated cycle)	餘網餘顧廠鬱壓鑰願獵(鏇壓鏇遞膚憲製壓顧顧) = 構遞築膚鹽蓋糧蓋網鏇鬱膚鏇廠齋襯淵艱鬱艱 (繭窪醖構糧齋壓餘衊襯, ± 2) 更多	-	2010-05-20
				recombinant human thrombopoietin (Control cycle)	餘網餘顧廠鬱壓鑰願獵(鏇壓鏇遞膚憲製壓顧顧) = 遞鬱獵繭顧糧廠鏇遞築鬱膚鏇廠齋襯淵艱鬱艱 (繭窪醖構糧齋壓餘衊襯, ± 3) 更多