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免疫性血小板减少症（ITP）是自身免疫引起的血小板减少——免疫系统把血小板当作目标破坏，骨髓生成血小板也跟不上。一线治疗是糖皮质激素，需要尽快提升血小板时加用静脉注射用免疫球蛋白（IVIG）；一线治疗无效、复发或不耐受之后，二线还有促血小板生成药物（TPO-RA）、利妥昔单抗、脾切除等选择。本期在招的 5 项研究用的都是还在临床试验阶段的药物，方向涉及抗体类药物、免疫调节类小分子等，适应的人群都落在「一线治疗已经失败」这一段。 这 5 项有几道共同的门槛：确诊为原发 ITP、并且已经用过一线治疗（糖皮质激素，部分项目还要求用过 IVIG）且无反应、复发或不耐受；筛选时血小板要低到一定程度——多数项目要求 <30×10⁹/L，其中两项还要求任何一次检测都不超过 35×10⁹/L；病情要相对稳定，项目 3、5 明确要求世界卫生组织（WHO）出血评级 0–1 级（无出血，或只有皮肤瘀点瘀斑这类轻度出血）；以及排除继发性血小板减少（狼疮、淋巴瘤、未经治疗的幽门螺杆菌感染、药物引起等）。先准备三样东西：确诊时间、完整的既往用药清单、最近的血小板计数。 5 项里 4 项是开放标签（参与者和研究者都知道用的是研究药物），只有项目 1 是随机、双盲、安慰剂对照——参与者有可能被分到安慰剂组。参研中心的分布差别也大：项目 1、2 是多中心研究，覆盖的省份最多；项目 5 也有多个省份可选；项目 3、4 目前各只有 1 家参研中心（分别在湖北与浙江），异地就医前先确认。 本期 5 个项目，先看哪个跟您有关 确诊 3 个月以上、糖皮质激素治疗失败、血小板平均 <30×10⁹/L → 项目 1：SG301 SC 注射液，Ⅱ 期，15 省 20 家医院 成人原发 ITP、至少一种一线治疗（糖皮质激素和／或 IVIG）失败或复发 → 项目 2：DZD8586 片，Ⅱ 期，16 省 20 家医院 确诊 3 个月以上、用过皮质类固醇、血小板 <30×10⁹/L 且出血评级 0–1 级 → 项目 3：SHR-2173 注射液，Ⅰ 期，1 省 1 家医院 持续性或慢性（病程 ≥3 个月）成人原发 ITP、一线治疗失败或复发 → 项目 4：HZ-A-018 胶囊，Ⅱa 期，1 省 1 家医院 既往用过皮质类固醇 ± IVIG、未用过 B 细胞清除疗法 → 项目 5：ESG206 注射液，Ⅰ/Ⅱ 期，8 省 10 家医院 一、Ⅱ 期研究1 · SG301 SC 注射液 确诊 3 个月以上、糖皮质激素治疗失败的原发 ITP 患者 · II 期 · 15 省 在做什么 评估 SG301 SC 注射液在 ITP 参与者中的安全性和耐受性，并评估其有效性（血小板总体应答率，ORR）——两项都是主要目的。次要目的包括血小板计数变化、至缓解时间、使用紧急治疗药物比例、WHO 出血评分变化等其他有效性指标，以及药代动力学（PK）特征、药效动力学（PD）特征与免疫原性。研究为随机、双盲、安慰剂对照 Ⅱ 期临床研究：参与者会被随机分到 SG301 SC 或安慰剂，参与者和研究者事先都不知道分到哪一组。 谁能报名 18 至 75 岁（含两端），男女不限 按 2019 年美国血液学会（ASH）指南或国际共识报告，或《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗指南（2025）》临床确诊为原发 ITP，病程 ≥3 个月 既往糖皮质激素治疗失败——无效、不能维持应答、依赖或复发 首次给药前至少两次血小板检测（间隔 ≥3 天）的平均值 <30×10⁹/L，且任何一次都不超过 35×10⁹/L 美国东部肿瘤协作组（ECOG）体能状态评分 0–2 分 血常规与肝肾功能达到要求：血红蛋白 ≥90 g/L、中性粒细胞 ≥1.5×10⁹/L、eGFR ≥30 ml/min、AST 或 ALT ≤3 倍正常值上限、总胆红素 ≤1.5 倍正常值上限 如正在接受维持治疗，需在首次给药前至少 4 周内保持稳定剂量 哪些情况不适合 既往使用过任何靶向 CD38 的治疗 继发性血小板减少，或合并自身免疫性溶血性贫血 随机前 12 个月内有血栓或栓塞史，或有严重出血史 随机前 4 周内使用抗凝药或抗血小板药物、接受过 ITP 紧急治疗或免疫抑制剂；近 6 个月内使用过 CD20 单抗；随机前 6 个月内做过脾切除术 有骨髓增生异常综合征（MDS），或随机前 5 年内有恶性肿瘤史（宫颈原位癌、皮肤基底细胞癌等除外） 存在 HIV 感染、活动性乙肝或丙肝，或有活动性梅毒、结核分枝杆菌感染病史 已知对单克隆抗体药物过敏；随机前 4 周内接种过或计划接种活疫苗、减毒活疫苗；哺乳期女性 在哪些省份 云南、吉林、四川、天津、山东、山西、广东、广西、河北、河南、浙江、湖北、福建、陕西、黑龙江 CTR20261653 ｜ 申办方：杭州尚健生物技术股份有限公司 2 · DZD8586 片 一线治疗失败、复发或不耐受的成人原发 ITP · II 期 · 16 省 在做什么 评估 DZD8586 在成人原发 ITP 参与者中的有效性、安全性、耐受性和药代动力学特征。研究为开放标签、平行分组 Ⅱ 期研究。 谁能报名 18 周岁及以上，男女不限 临床诊断为原发 ITP 至少接受过一种一线 ITP 标准治疗（糖皮质激素和／或静脉注射用免疫球蛋白 IVIG），且对治疗无反应、复发或不耐受 骨髓造血功能储备足够——入组前 7 天内未输血，也未使用任何刺激因子或促红细胞生成素；脏器功能达到要求 有能力并且愿意遵守研究程序和随访要求 哪些情况不适合 存在 ITP 的继发病因（例如未经治疗的幽门螺杆菌感染、白血病、淋巴瘤、系统性红斑狼疮、自身免疫性甲状腺疾病、Evans 综合征等），或由药物（肝素、奎宁、抗微生物药物、抗惊厥药等）引起 有除 ITP 以外的出凝血疾病史，如弥散性血管内凝血（DIC）、溶血性尿毒症综合征或血栓性血小板减少性紫癜（TTP） 开始给药前 2 周内接受过针对 ITP 的治疗（方案允许的伴随用药除外）；3 个月内接受过利妥昔单抗治疗或脾脏切除术 签署知情同意书前 4 周内发生过严重出血事件（如颅内出血等） 有活动性感染性疾病、心肺功能异常、恶性疾病等，或研究者评估为严重或无法控制的系统性疾病 目前或过去一年内存在酒精或药物滥用；有顽固性恶心呕吐、慢性胃肠道疾病、吞咽困难，或既往手术切除肠段可能影响药物吸收 正在怀孕或哺乳的女性 在哪些省份 上海、云南、北京、四川、天津、安徽、山东、广东、江苏、江西、河南、浙江、湖北、福建、重庆、陕西 CTR20254731 ｜ 申办方：迪哲（江苏）医药股份有限公司 二、Ⅰ 期、Ⅱa 期与 Ⅰ/Ⅱ 期研究3 · SHR-2173 注射液 确诊 3 个月以上、用过皮质类固醇的原发 ITP 患者 · I 期 · 1 省 在做什么 主要目的是评估 ITP 患者多次皮下注射 SHR-2173 的安全性、耐受性；次要目的是评估 SHR-2173 注射液的初步有效性。研究为开放标签、单臂 Ⅰ 期研究。 谁能报名 18 周岁及以上（含边界值），男女不限 筛选时已确诊为原发 ITP 不少于 3 个月 既往接受过皮质类固醇治疗 末次 ITP 治疗时，缓解丧失、无缓解、缓解后复发或不耐受 筛选时血小板计数 <30×10⁹/L，并被评估为需要治疗 病情相对稳定，WHO 出血评级 0–1 级 器官功能达到方案要求；从签署知情同意书到末次用药后 12 周内避免捐献精子或卵子，并采取方案规定的避孕措施 哪些情况不适合 诊断为继发性血小板减少症，或伴随自身免疫性溶血性贫血 首次输注前 14 天内接受过血小板输注、全血输血、血浆置换，或使用过任何其他紧急治疗药物 在 5 倍药物消除半衰期内或首次输注前 14 天内（以较长者为准）接受过除皮质类固醇外的免疫抑制剂（如 JAK 抑制剂、BTK 抑制剂） 既往接受过 SHR-2173 治疗，或既往做过脾切除术 凝血酶原时间或活化的部分凝血活酶时间超出正常值范围；并发凝血障碍，和／或正在接受抗血小板、抗凝药物（华法林、氯吡格雷、新型口服抗凝剂等），低剂量乙酰水杨酸可以接受 首次给药前 12 个月内有任何血栓或栓塞事件史，或临床症状与病史提示易栓症；当前有与血小板减少症相关的危及生命的出血，或预计在随机后一周内即需要紧急治疗 有需要全身性治疗的活动性感染（包括结核病），或筛选期间 SARS-CoV-2 感染，或有临床意义的复发性感染史 诊断为骨髓增生异常综合征，或筛选前 5 年内曾患、当前存在恶性肿瘤（已治愈的非黑色素瘤皮肤癌、原位癌等除外）；过敏体质，或已知对研究药物（含辅料、单克隆抗体）有超敏反应 在哪些省份 湖北 CTR20254204 ｜ 申办方：广东恒瑞医药有限公司 4 · HZ-A-018 胶囊 持续性或慢性原发 ITP 成人、一线治疗失败或复发 · II 期 · 1 省 在做什么 评估 HZ-A-018 治疗慢性／持续性成人原发 ITP 的安全性和有效性，两项都是主要目的；次要目的包括评估 HZ-A-018 在外周血单核细胞（PBMCs）中 BTK 的靶点占据程度，以及在外周血的药代动力学特征。研究为开放标签、单臂 Ⅱa 期临床研究。 谁能报名 18 至 75 周岁（含边界值），性别不限 符合持续性 ITP（病程 3–12 个月）或慢性 ITP（病程 ≥12 个月）的诊断 至少针对 ITP 一线治疗无效或复发，或不能耐受标准治疗；常见治疗包括但不限于：皮质激素（伴或不伴脾切除）、静脉注射免疫球蛋白、促血小板生成素（除非有禁忌症） 筛选期 2 次血小板计数（2 次检查间隔超过 24 小时）均小于 30×10⁹/L KPS 评分 ≥70 分 器官功能与心脏检查达到要求：血红蛋白 >90 g/L（确定为缺铁性贫血者 >80 g/L）、白细胞 >2.5×10⁹/L、中性粒细胞 >1.5×10⁹/L、肌酐清除率 ≥60 mL/min、总胆红素与 ALT／AST ≤1.5 倍正常值上限、LVEF ≥50%、QTcF 男性 <450 ms、女性 <470 ms 哪些情况不适合 既往接受过 BTK 抑制剂的治疗 继发性血小板减少症，或存在 ITP 以外的其他自身免疫性系统疾病 筛选前 4 周内出现严重出血，或筛选前 6 个月内发生过颅内出血 骨髓纤维化、骨髓异常增生综合征、再生障碍性贫血，或其他恶性血液系统疾病；有恶性肿瘤既往史（临床治愈的皮肤基底细胞癌或宫颈原位癌除外） 既往或伴有重要的动脉、静脉栓塞性疾病；曾患心绞痛、有临床意义的心律失常、心肌梗死、纽约心脏病学会（NYHA）Ⅱ 级及以上心力衰竭、房颤（EHRA 分级 ≥2b 级）等心脏疾病 无法吞咽，或处于活跃状态的胃肠道炎症、肠梗阻等，经研究者判断存在影响药物服用和吸收的因素 有需要系统治疗的活动性病毒、细菌或真菌感染；有免疫缺陷病史（含 HIV 检测阳性）或器官移植史 入组前的用药间隔：2 周内接受过血液或血液制品，1 周内接受过静脉注射用免疫球蛋白，2 周内接受过环孢素 A、霉酚酸酯、rhTPO、艾曲波帕，8 周内接受过烷化剂，3 周内接受过罗米司亭，6 周内接受过利妥昔单抗，4 周内接受过具有提升血小板作用的中药或参加过其他干预性临床试验 需要长期或持续使用影响血小板功能的药物（阿司匹林、氯吡格雷、替格瑞洛、非甾体抗炎药等）或抗凝剂；研究期间需要合并使用可能延长 QT 间期的药物，或不能在入组前至少 2 周停用 CYP3A4 强效抑制剂或诱导剂 未控制的高血压（收缩压 ≥140 mmHg 或舒张压 ≥90 mmHg）等重度或未控制的全身性疾病；筛选前 12 周内接受过脾切除术，或筛选前 4 周内进行过重大手术 在哪些省份 浙江 CTR20254210 ｜ 申办方：杭州和正医药有限公司 5 · ESG206 注射液 用过皮质类固醇 ± IVIG 的原发 ITP 患者 · I/II 期 · 8 省 在做什么 评估抗 BAFF-R 单克隆抗体 ESG206（BAFF-R 是 B 细胞表面的一种受体）在原发 ITP 参与者中的安全性与耐受性、初步有效性，同时评估药代动力学、药效学与免疫原性。研究为开放标签、单臂 Ⅰ/Ⅱ 期研究。 谁能报名 18 周岁及以上，男性或女性 诊断为原发 ITP，既往至少接受过皮质类固醇 ± 静脉注射用免疫球蛋白（IVIG）治疗，并且 ITP 诊断得到既往 ITP 治疗应答的支持 末次 ITP 治疗时，缓解丧失、缓解不充分、无缓解或不耐受 筛选时 2 次血小板计数（2 次检查间隔至少超过 24 小时）平均值 <30×10⁹/L，且没有任何一次 >35×10⁹/L 病情相对稳定，WHO 出血评级 0–1 级 器官功能达到方案要求；从签署知情同意书起至末次给药后 180 天内采取有效的避孕措施 哪些情况不适合 已诊断为继发性免疫性血小板减少症，或有继发病因的证据，或存在多种免疫性血细胞减少 既往接受过 B 细胞清除疗法（例如利妥昔单抗、Ianalumab 等） 首次给药前 7 天内接受过血小板输注，或使用过其他任何挽救治疗 首次给药前 4 周内、或在所接受试验性药物 5 个半衰期内（以较长者为准）参加过其他试验性药物临床研究 首次给药前 12 周内接受过脾切除术；4 周内进行过重大手术，或研究期间需要重大择期手术 首次给药前 1 周内接受过有明确升血小板功效的中药治疗 诊断为 Evans 综合征或任何其他血细胞减少症（与出血或缺铁相关的轻度贫血可以入组） 当前或既往有危及生命的、与血小板减少症有关的出血；并发凝血障碍，和／或接受抗血小板、抗凝药物治疗（低剂量乙酰水杨酸每日 ≤150 mg 可以接受）；入组前 6 个月内发生深静脉血栓或动脉血栓，和／或有遗传性血栓形成倾向风险因素 首次给药前 4 周内接种过活疫苗或减毒活疫苗；已知对单克隆抗体或试验药物辅料有速发型、迟发型超敏反应，或过敏体质；妊娠或哺乳期妇女，或不愿、不能遵循方案流程 在哪些省份 四川、天津、山东、江苏、河南、浙江、湖北、湖南 CTR20250549 ｜ 申办方：上海诗健生物科技有限公司 除上述 5 个项目外，平台上另有多项免疫性血小板减少症研究在招，包括Ⅲ 期与更大规模的多中心项目，可在小程序卡片中按病种查看。 报名前要准备的病历资料 诊断与病程：确诊原发 ITP 的病历或诊断证明，写明确诊时间。项目 1、3 要求病程 ≥3 个月；项目 4 要求病程 3 个月以上，并把 3–12 个月算持续性、≥12 个月算慢性；项目 2、5 的入选标准里没有写病程下限，但也要求 ITP 诊断得到既往治疗应答的支持。 血小板计数：最近的血常规化验单，尤其是近两周内的 1–2 次结果。项目 1、3、4、5 都以 <30×10⁹/L 为门槛（项目 2 的入选标准里没有写具体数值，但要骨髓造血功能储备足够）；项目 1、5 还要求任何一次检测都不超过 35×10⁹/L，项目 4 要求两次检测间隔超过 24 小时。 既往用药清单：糖皮质激素（泼尼松、地塞米松等）的剂量与停用时间；静脉注射用免疫球蛋白（IVIG）、促血小板生成素（rhTPO）、艾曲波帕、罗米司亭、利妥昔单抗、环孢素 A、霉酚酸酯、烷化剂等的使用时间与治疗反应（哪一次治疗无效、复发，还是不耐受）。 出血与血栓记录：近半年到一年的出血情况（有没有严重出血、颅内出血）与血栓、栓塞病史；是不是还在吃抗凝药或抗血小板药。 化验与检查：肝肾功能（AST／ALT、总胆红素、肌酐、eGFR 或肌酐清除率）、血常规、凝血功能（PT／APTT）、心电图与 QTcF、心脏超声（LVEF）、乙肝／丙肝／HIV／梅毒筛查，部分项目还需要结核筛查与幽门螺杆菌检查。 手术与其他：脾切除的手术记录与时间；是否有器官移植史、免疫缺陷病史；正在使用的中药（有升血小板作用的中药需要停用）。 几个会反复出现的词 原发免疫性血小板减少症（ITP）：一种自身免疫病，免疫系统把血小板当成目标破坏掉，血小板生成也受影响，表现为血小板减少与出血风险升高。本期 5 项都只收原发 ITP，并且都排除继发性血小板减少（狼疮、淋巴瘤、未经治疗的幽门螺杆菌感染、药物引起等）。 持续性 ITP 与慢性 ITP：按病程分层——3 至 12 个月是持续性，12 个月以上是慢性。项目 4 明确按这个分层入选。 糖皮质激素、皮质类固醇与 IVIG：糖皮质激素（泼尼松、地塞米松等）和「皮质类固醇」指同一类药物，是 ITP 的一线治疗；IVIG 是静脉注射用免疫球蛋白，用于需要较快提升血小板的场合。CDE 原文在不同项目里分别写这两个词，正文按各项目原文用词照录。 促血小板生成药物（TPO-RA）与 rhTPO：刺激骨髓生成血小板的一类药物（艾曲波帕、罗米司亭、rhTPO 等），是 ITP 常用的二线治疗，也是项目 4 入组前洗脱期里点名的药。 WHO 出血评级：按出血的部位与程度分级，0 级为无出血，1 级为皮肤瘀点、瘀斑这类轻度出血。项目 3、5 要求 0–1 级。 ECOG 与 KPS 体能状态评分：都是评估日常活动能力的量表，评分越低（ECOG）或越高（KPS）表示状态越好。项目 1 要求 ECOG 0–2 分，项目 4 要求 KPS ≥70 分。 开放标签、单臂、双盲与安慰剂对照：开放标签指参与者和研究者都知道用的是研究药物；单臂指所有参与者都用研究药物、不设对照组；双盲指双方都不知道分组；安慰剂对照指对照组用的是不含药物的安慰剂。本期 4 项是开放标签，项目 1 是唯一设安慰剂对照的项目。 抗 BAFF-R 单抗与 B 细胞清除疗法：BAFF-R 是 B 细胞表面的一种受体，ESG206 是作用于这个靶点的单克隆抗体（项目 5）。利妥昔单抗这类 B 细胞清除疗法走的是另一条路，项目 5 会把既往用过 B 细胞清除疗法的患者排除在外。 BTK 靶点：项目 4 的次要目的包括检测外周血单核细胞中 BTK 的靶点占据程度，并且把既往用过 BTK 抑制剂的患者排除在外。 报名方式 点击本文中的小程序卡片，进入「全国免疫性血小板减少症临床试验」搜索结果列表。也可以直接点击某一项下方的链接，进入该项目的详情页。 在详情页中点击报名入口（页面上显示为「申请入组评估」或「寻找相关试验」）。 在「试验入组服务」页面填写姓名、疾病，并通过微信授权手机号。「更多信息」为选填，填得越全，匹配越快。 点击「提交报名」。 提交后，医学团队将与您取得联系。 试验参与者权益保障与伦理声明 上述研究均已在国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）药物临床试验登记与信息公示平台公开登记（登记号见各项目）。在中国大陆开展的药物临床试验还须经开展医院的伦理委员会审查同意后实施。试验参与者在试验任何阶段均可自愿退出，无需说明理由，且不影响后续常规诊疗。上述研究的具体入组条件、随访安排与相关约定，以研究中心提供的知情同意书为准。各项目的中心名单与招募状态可能调整，请以研究中心和登记平台的公示为准。 本文仅提供信息指引，不构成诊疗建议。是否适合参加某项临床试验，需由研究医生根据具体病情评估决定。