A Phase IIa, Multicenter, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Clinical Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics and Clinical Efficacy of ISM5411 in Adult Patients With Active Ulcerative Colitis

This is a multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled study to evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics and clinical efficacy of ISM5411 in adult patients with active ulcerative colitis.

开始日期2025-12-10

申办/合作机构

英矽智能(香港)有限公司

CTR20241789

/ Completed临床1期

一项随机、双盲、安慰剂对照的单次、多次给药剂量递增研究以及食物影响研究以评估ISM5411在中国健康受试者中的安全性、耐受性、药代动力学特征和食物影响

主要目的：评估ISM5411单次和多次口服给药在中国健康受试者中的安全性和耐受性。次要目的：评估ISM5411单次和多次口服给药后，ISM5411和M15（ISM5411代谢物）在中国健康受试者中的药代动力学（Pharmacokinetics，PK）特征。评估食物在中国健康受试者单次服用ISM5411后，对ISM5411和M15（ISM5411代谢物）PK特性的影响。探索性目的：评估ISM5411单次和多次口服给药后，中国健康受试者外周血生物标志物（促红细胞生成素和血管内皮生长因子）和粪便生物标志物（钙卫蛋白和脂质运载蛋白-2）的表达变化。

开始日期2024-05-26

申办/合作机构

英矽智能科技（上海）有限公司

NCT06012578

/ Completed临床1期

A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Single Ascending Dose, Multiple Ascending Dose and Food Effect Study to Evaluate Safety, Tolerability, Pharmacokinetics and Food Effect of ISM5411 in Healthy Subjects

The goal of this clinical trial is to learn about ISM5411 in healthy subjects. The primary objective is to evaluate the safety and tolerability of single and multiple oral doses of ISM5411 in healthy subjects.

开始日期2023-11-08

申办/合作机构

英矽智能(香港)有限公司

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2026-01-16

·AI数智药

工业化转型的元年与“原子级”设计时代的开启

在2026年1月的全球医疗健康产业版图中，人工智能（AI）在药物研发中的应用已正式跨越了概念验证的“幻灭期”，进入了全面工业化和平台化集成的“稳步爬升期”。本月举行的第44届摩根大通医疗健康大会（JPM 2026）成为了观察这一范式转移的最佳窗口 1。相较于往年对算法优越性的技术性背书，2026年的市场叙事更加聚焦于可衡量的临床价值、大规模基础设施的闭环集成以及监管框架的全球化协同 1。宏观趋势：从实验性探索向工业化基础设施的跨越 2026年初，生物技术资本市场展现出强劲的复苏势头。仅在1月的第一周，全球生物技术领域便完成了约49亿美元的资本募集，其中私募融资与公开募股（IPO）活动各占半壁江山 4。这种资本的聚集效应反映了投资者对中后期临床管线及具备“湿实验室”闭环能力的AI原生平台的高度认可。资本市场的“精准增长”逻辑当前，大型制药企业面临着前所未有的“专利墙”挑战，预计未来四年内将有约470亿美元的收入因专利到期而面临风险 5。在此背景下，并购（M&A）和战略授权的逻辑已从盲目的规模扩张转向“精准补强”。制药巨头更倾向于收购能够填补特定技术空白或提供高保真数据的AI平台，而非仅仅追求管线数量 5。 2026年1月关键融资与并购交易交易主体交易金额/轮次战略焦点 2026年1月13日阿斯利康收购Modella AI 未披露肿瘤学基础模型与定量病理学 3 2026年1月13日 Proxima (原VantAI) 8000万美元 (Seed) 邻近效应药物（Proximity Therapeutics） 7 2026年1月12日 NVIDIA与礼来合作 10亿美元 (5年) AI联合创新实验室及超级计算工厂 8 2026年1月8日 Parabilis Medicines 3.05亿美元 (Series F) 推进zolucatetide进入结节性筋膜炎III期临床 7 2026年1月4日英矽智能与Servier合作 8.88亿美元 (总里程碑) 肿瘤药物研发战略联盟 10 这种资本布局清晰地表明，行业已不再满足于AI作为一种辅助性的“发现工具”，而是将其视为药物开发的“底层架构” 1。算力革命：十亿美元级别的“AI药物工厂” 2026年，AI制药的竞争已演变为算力和数据密度的竞赛。英伟达（NVIDIA）与礼来（Eli Lilly）达成的10亿美元战略合作，标志着“AI联合创新实验室”模式的诞生 9。连续学习系统与智能湿实验室该合作的核心在于建立一个连接“干实验室”（计算）与“湿实验室”（实验）的连续学习系统。通过利用NVIDIA的BioNeMo平台和最新的Vera Rubin架构超算，礼来能够实现24/7不间断的AI辅助实验 9。这种模式的深远影响在于：分子模拟的尺度跃迁：基于量子物理原理，AI可以模拟数以十亿计的候选分子与复杂蛋白靶点的相互作用，其精度达到了原子级 9。数据生产的工业化：实验室不再仅仅是为了验证假设，而是成为了生产结构化数据以供模型持续迭代的“工厂” 15。开发周期的压缩：礼来通过其差异化的研发引擎，已将从发现到首次上市的周期比行业平均水平缩短了3.5年 13。此外，NVIDIA不仅提供算力支持，其开源的Clara模型和BioNeMo Recipes工具包正在成为生物技术初创公司的标准“作业系统”，从而确保了从AI设计到实验室合成的无缝对接 8。基础模型：AlphaFold 3与“原子级”设计的成熟 2026年初，学术界与产业界对AlphaFold 3（AF3）的广泛应用已引发了一场“原子革命” 12。不同于仅预测蛋白质静态形状的AlphaFold 2，AF3引入了生成式扩散模型（Diffusion Transformer），能够预测包括蛋白质、DNA、RNA、配体及离子在内的整个分子生态系统的三维坐标 12。扩散模型在生物建模中的技术优势 AF3的技术突破主要体现在其对“隐蔽口袋”（Cryptic Pockets）的精准捕捉上。许多以往被认为“不可成药”的靶点，其结合位点仅在动态相互作用中显现 12。预测精度提升：在预测蛋白质与配体、蛋白质与DNA的相互作用方面，AF3的准确度较前代专业工具提升了50%至100% 12。全原子建模：AF3不再依赖于特定模版或“提示”，而是将整个分子复合物视为单一物理系统进行建模。这使得设计具有极高结合亲和力和低毒性的“完美钥匙”成为可能 14。两级生态系统的形成：到2026年，全球科研社区已形成了一个“开源+闭源”的双层结构。开源版AF3作为标准研究工具，极大地促进了学术创新；而Isomorphic Labs（谷歌DeepMind旗下）则利用其专有的、集成在机器人湿实验室中的高性能版本，为礼来和诺华提供差异化的商业竞争优势 12。核心管线分析：从AI设计到临床验证的跨越在2026年的JPM大会上，多家AI制药领军企业展示了其管线在临床阶段的最新进展。投资者目前的关注点已从“平台潜力”转移到“临床终点”的达成。Recursion Pharmaceuticals (NASDAQ: RXRX)：临床价值的落地 Recursion通过其集成式的Recursion OS平台，正在证明大规模数据驱动研发的可行性 18。 REC-4881的关键突破：该资产在家族性腺瘤性息肉病（FAP）的治疗中显示出“快速且持久”的息肉减少效果，安全性良好 19。公司目前正与FDA沟通其注册性研究方案，有望通过AI设计的药物解决这一严重的未满足临床需求 19。运营效率的提升：Recursion在2026年预计将烧钱量减少了35%，这得益于其对管线的“外科手术式”精简以及AI在临床开发阶段的应用 19。多组学数据护城河：公司拥有世界上最大的专有生物和化学数据集，涵盖了表型组学、组学和患者数据，这种多模态数据的规模是其核心竞争力 18。Absci (NASDAQ: ABSI)：生成式抗体设计的领跑者 Absci在2026年1月发布了全新的Origin-1模型，专注于对“零先验表位”进行从头（De Novo）抗体设计 20。 ABS-201的临床征程：作为针对泌乳素受体的抗体，ABS-201在治疗雄激素性脱发（AGA）和子宫内膜异位症方面展现出巨大潜力。在食蟹猴实验中，其毛发生长的持久性长达四年 21。目前，Phase I/IIa临床试验正在顺利进行，安全性读数预计将在2026年上半年公布 21。研发成本的颠覆：Absci宣称其平台能够在约两年的时间内以1500万美元的成本将药物送入临床，而行业传统平均水平为5.5年和5000万至1亿美元 20。英矽智能 (Insilico Medicine)：高频产出的全球范式作为首家将AI设计药物推向临床II期的公司，英矽智能在2026年初持续扩大其领先优势。临床二期里程碑：Garutadustat（一种针对炎症性肠病的PHD抑制剂）完成了Phase IIa试验的首例患者给药 10。资本市场验证：公司于2025年底在香港联交所上市，成为了当年香港最大的生物技术IPO，显示了亚洲资本市场对AI制药的高度认可 10。战略并购：制药巨头的AI主权化趋势 2026年见证了制药巨头从“AI合作伙伴”向“AI拥有者”的转变。阿斯利康收购Modella AI是这一趋势的标志性事件。阿斯利康与Modella AI：定量病理学的深度集成阿斯利康首席财务官Aradhana Sarin指出，收购Modella AI是为了将AI能力直接嵌入公司的核心研发组织，而非仅仅将其作为支持工具 6。战略价值：Modella的模型能够分析数以万计的活检图像，并将其与临床结果精准关联，从而识别出更有效的生物标志物。这将有助于阿斯利康在肿瘤学领域开发“高度针对性的疗法” 6。行业信号：这是大型药企首次大规模收购以“基础模型”和“AI代理”为核心的初创公司，预示着未来几年内，具备专有算法和垂直领域数据的平台将成为极其稀缺的战略资产 3。Insitro与CombinAbleAI：全模态平台的完成 Insitro通过收购以色列AI治疗公司CombinAbleAI，完成了其“全模态、不限模态”（Modality-agnostic）的平台构建 24。新推出的TherML™平台将物理启发式AI建模与因果生物学相结合，使公司能够同时设计小分子、抗体、寡核苷酸及其他复杂生物制剂，极大地扩展了其应对不同疾病机制的能力 24。监管环境：全球协同与治理框架的成型 2026年1月14日，美国FDA与欧洲药品管理局（EMA）联合发布了《药物开发中良好AI实践的指导原则》，这标志着AI制药正式进入“法制化”时代 25。FDA-EMA 联合框架的十大原则核心该指导原则旨在确立AI在药物全生命周期中的可靠性和透明度。核心原则监管要求与行业影响模型质量与合规性模型必须符合伦理、法律、科学及网络安全标准，强调“以人为本”的设计 26。数据可追溯性开发者必须保留详细的训练数据来源记录及处理步骤，以符合GxP规范 26。定义的角色与范围 AI工具在药物开发中必须有明确的用途边界，不得随意跨界应用 26。用户可访问性向评审员展示的信息必须易于消化且与决策相关，拒绝“黑箱”操作 26。持续性能评估必须对AI系统进行全生命周期的定期检查，以防止算法偏移 26。风险管理评估重点考察“人机交互”环节中的潜在风险，确保安全底线 26。 FDA内部也正在经历一场智能化革命。通过部署“代理AI”（Agentic AI）工具，FDA员工可以自动化处理复杂的评审验证、上市后监测及检查合规任务，这不仅提高了审批速度，也通过技术手段确保了监管的严谨性 27。市场预测：2026-2035 增长曲线与竞争格局根据多份投研报告的综合预测，AI制药市场正处于加速爆发的边缘。市场规模：全球AI制药市场预计将从2025年的约29亿美元增长到2026年的51亿美元，到2035年有望达到134亿至1605亿美元（不同机构预测口径存在差异） 28。年复合增长率（CAGR）：预计在2026-2035年间，行业将保持23.2%至25.1%的高速增长 28。细分市场分布：肿瘤学：由于对靶向疗法和生物标志物的强烈需求，肿瘤学仍将占据约38%的市场份额 28。传染病：受全球公共卫生安全投资驱动，该领域将以16.5%的CAGR快速增长 28。先导化合物优化：由于其对药物可成药性的关键作用，预计到2035年将占据59%的市场应用份额 28。区域动态：北美领先，亚太崛起尽管北美目前凭借强大的研发底蕴和融资环境占据了全球约67%的市场份额，但亚太地区（尤其是中国、日本和印度）正在成为增长最快的区域 28。中国政府持续推动的医疗信息化政策及本地药企对AI技术的激进采纳，使得亚太市场被预测将以25.1%的增速领跑全球 28。深度洞察：数据主权成为AI制药的核心壁垒在2026年的视角下，随着AlphaFold 3等基础模型的普及，算力与算法的边际收益正在递减，而“高质量数据的主权”成为了区分头部玩家与跟随者的分水岭。从“文本数据”到“生物变异数据”：以往的模型大多基于文献挖掘，而2026年领先的系统（如Illumina的Billion Cell Atlas）直接基于十亿量级的CRISPR基因扰动实验数据 33。这种从底层生物学逻辑构建的“因果数据”具有极高的预测价值，是防止模型产生幻觉的关键 15。 AGENTIC AI 重构临床开发：AI不再仅仅是用于“筛选分子”。通过数字孪生（Digital Twins）技术，药企可以在虚拟环境中模拟1600人规模的III期试验，从而精准筛选响应者，将临床失败率降低40%以上 34。邻近效应药物的兴起：Proxima等公司的崛起表明，AI正在从传统的“锁钥匙”抑制模型转向重塑细胞内蛋白质相互作用。这种被称为“邻近效应药物”的新范式，有望攻克以往被认为无法通过常规抑制剂处理的致病蛋白 7。结论与投资建议 2026年是AI制药从“技术奇点”向“商业奇点”跨越的关键年份。我们认为，行业未来的价值增长将主要源于以下三个维度：垂直领域深度（Vertical Depth）：能够提供针对特定疾病领域（如神经退行性疾病或免疫性疾病）的高保真模型和闭环验证数据的企业将获得更高的估值溢价。监管适应力（Regulatory Agility）：在FDA-EMA联合框架下，率先建立符合GxP标准的透明AI研发流程的公司，将能够更快地将其资产转化为注册性成果。平台集成能力（Platform Integration）：具备“全模态、不限模态”设计能力，并能将AI原生设计无缝对接至自动化CDMO/CMO生产线的企业，将拥有最强的市场竞争力。综上所述，建议投资者关注具备强大自有数据生成能力（如Recursion、Illumina）、拥有原子级预测技术护城河（如Isomorphic Labs相关联盟、NVIDIA生态链企业）以及在特定高价值领域（如Absci的抗体设计、英矽智能的临床推进）处于领先地位的标的。AI制药已不再是生物技术的附件，而是正在成为驱动2030年全球1.5万亿美元制药市场的核心引擎。引用的著作 JPMorgan Healthcare Conference 2026: Trends, Tensions & Takeaways from the “Super Bowl of Healthcare” | Alpha Sophia, 访问时间为一月 16, 2026， https://www.alphasophia.com/blog-post/jpmorgan-healthcare-conference-2026-trends-tensions-takeaways-from-the-super-bowl-of-healthcare Healthcare Conference - J.P. Morgan, 访问时间为一月 16, 2026， https://www.jpmorgan.com/about-us/events-conferences/health-care-conference JPM26: AstraZeneca bids to accelerate oncology R&D with Modella AI acquisition, 访问时间为一月 16, 2026， https://www.pharmaceutical-technology.com/news/jpm26-astrazeneca-bids-to-accelerate-oncology-rd-with-modella-ai-acquisition/ 5 things to know in life sciences: Week of Jan. 12, 2026, 访问时间为一月 16, 2026， https://realeconomy.rsmus.com/5-things-to-know-in-life-sciences-week-of-jan-12-2026/ It's crunch time for US biopharma M&A. Can drugmakers strike deals ..., 访问时间为一月 16, 2026， https://www.pharmavoice.com/news/biopharma-deals-drugmakers-anxieties/809706/ AstraZeneca Acquires Modella AI for Oncology Research & Biomarker Discovery - News and Statistics, 访问时间为一月 16, 2026， https://www.indexbox.io/blog/astrazeneca-acquires-ai-firm-modella-to-boost-oncology-rd/ Fierce Biotech Fundraising Tracker 2026, 访问时间为一月 16, 2026， https://www.fiercebiotech.com/biotech/fierce-biotech-fundraising-tracker-26 CEOs of NVIDIA and Lilly Share 'Blueprint for What Is Possible' in AI and Drug Discovery, 访问时间为一月 16, 2026， https://blogs.nvidia.com/blog/jpmorgan-healthcare-nvidia-lilly/ NVIDIA and Lilly Announce Co-Innovation AI Lab to Reinvent Drug ..., 访问时间为一月 16, 2026， https://nvidianews.nvidia.com/news/nvidia-and-lilly-announce-co-innovation-lab-to-reinvent-drug-discovery-in-the-age-of-ai Insilico Medicine: Main, 访问时间为一月 16, 2026， https://insilico.com/ Press Releases | Insilico Medicine, 访问时间为一月 16, 2026， https://insilico.com/news The Atomic Revolution: How AlphaFold 3's Open-Source Pivot Has Redefined Global Drug Discovery in 2026 - Markets Financial Content, 访问时间为一月 16, 2026， https://markets.financialcontent.com/stocks/article/tokenring-2026-1-15-the-atomic-revolution-how-alphafold-3s-open-source-pivot-has-redefined-global-drug-discovery-in-2026 JPM26: Eli Lilly enters 2026 with strong momentum given pipeline innovation, 访问时间为一月 16, 2026， https://www.pharmaceutical-technology.com/analyst-comment/jpm26-eli-lilly-enters-2026-with-strong-momentum-given-pipeline-innovation/ The $3 Billion Bet: How Isomorphic Labs is Rewriting the Rules of Drug Discovery with Eli Lilly and Novartis - Markets - The Daily Press, 访问时间为一月 16, 2026， https://business.smdailypress.com/smdailypress/article/tokenring-2026-1-1-the-3-billion-bet-how-isomorphic-labs-is-rewriting-the-rules-of-drug-discovery-with-eli-lilly-and-novartis JPM 2026 Recap: Capital Markets Reopen, AI Moves to the Last ..., 访问时间为一月 16, 2026， https://www.geneonline.com/jpm-2026-recap-capital-markets-reopen-ai-moves-to-the-last-mile-metabolic-stakes-climb/ How AlphaFold 3's Open-Source Pivot Sparked a New Era of Drug Discovery, 访问时间为一月 16, 2026， https://investor.wedbush.com/wedbush/article/tokenring-2026-1-1-the-great-unlocking-how-alphafold-3s-open-source-pivot-sparked-a-new-era-of-drug-discovery AlphaFold 3 predicts the structure and interactions of all of life's molecules - Google Blog, 访问时间为一月 16, 2026， https://blog.google/innovation-and-ai/products/google-deepmind-isomorphic-alphafold-3-ai-model/ Recursion to Present at 44th Annual J.P. Morgan Healthcare Conference, 访问时间为一月 16, 2026， https://ir.recursion.com/news-releases/news-release-details/recursion-present-44th-annual-jp-morgan-healthcare-conference/ Recursion Pharmaceuticals, Inc. (RXRX) Presents at 44th Annual J.P. Morgan Healthcare Conference Transcript | Seeking Alpha, 访问时间为一月 16, 2026， https://seekingalpha.com/article/4859353-recursion-pharmaceuticals-inc-rxrx-presents-at-44th-annual-j-p-morgan-healthcare-conference Absci Corporation (ABSI) Presents at 44th Annual J.P. Morgan Healthcare Conference Transcript | Seeking Alpha, 访问时间为一月 16, 2026， https://seekingalpha.com/article/4859955-absci-corporation-absi-presents-at-44th-annual-j-p-morgan-healthcare-conference-transcript Absci Unveils Origin-1 AI Model, Teases 2025 Hair-Loss Data and Q4 Endometriosis Trial Launch - MarketBeat, 访问时间为一月 16, 2026， https://www.marketbeat.com/instant-alerts/absci-unveils-origin-1-ai-model-teases-2025-hair-loss-data-and-q4-endometriosis-trial-launch-2026-01-14/ AstraZeneca bets on in-house AI to speed up oncology research, 访问时间为一月 16, 2026， https://www.artificialintelligence-news.com/news/astrazeneca-bets-on-in-house-ai-to-speed-up-oncology-research/ Modella AI Announces Acquisition by AstraZeneca to Advance AI-Driven Oncology R&D, 访问时间为一月 16, 2026， https://www.modella.ai/az-acquisition insitro expands AI drug discovery with CombinAbleAI acquisition ..., 访问时间为一月 16, 2026， https://www.drugtargetreview.com/news/192272/insitro-expands-ai-drug-discovery-with-combinableai-acquisition/ Artificial intelligence | European Medicines Agency (EMA), 访问时间为一月 16, 2026， https://www.ema.europa.eu/en/about-us/how-we-work/data-regulation-big-data-other-sources/artificial-intelligence FDA and EMA release collaborative AI framework for drug ..., 访问时间为一月 16, 2026， https://www.clinicaltrialsarena.com/news/fda-ema-ai-guidance-pharma-drug-development/ FDA Expands Artificial Intelligence Capabilities with Agentic AI Deployment, 访问时间为一月 16, 2026， https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-expands-artificial-intelligence-capabilities-agentic-ai-deployment AI in Drug Discovery Market Size, Growth, Trends Analysis, 访问时间为一月 16, 2026， https://www.rootsanalysis.com/reports/ai-based-drug-discovery-market.html Artificial Intelligence In Drug Discovery Market Report, 2033 - Grand View Research, 访问时间为一月 16, 2026， https://www.grandviewresearch.com/industry-analysis/artificial-intelligence-drug-discovery-market AI in Drug Discovery Market Rises USD 160.49 Billion by 2035 - Towards Healthcare, 访问时间为一月 16, 2026， https://www.towardshealthcare.com/insights/artificial-intelligence-in-drug-discovery Drug Discovery Services Market Size and Growth Forecast 2022–2030 Industry Expanding from US$ 9.1 Billion, 访问时间为一月 16, 2026， https://taiwannews.com.tw/en/news/6282526 Artificial Intelligence (AI) in Drug Discovery Market Size Expected to Reach USD 16.52 Billion by 2034 - BioSpace, 访问时间为一月 16, 2026， https://www.biospace.com/press-releases/artificial-intelligence-ai-in-drug-discovery-market-size-expected-to-reach-usd-16-52-billion-by-2034 Illumina introduces Billion Cell Atlas to accelerate AI and drug discovery, 访问时间为一月 16, 2026， https://www.illumina.com/company/news-center/press-releases/press-release-details.html?newsid=fda84c92-b4b3-4691-a402-35555abe8605 GNQ Insilico - BIO Partnering™ @ JPM Week 2026, 访问时间为一月 16, 2026， https://bpjw.bio.org/participating-companies/gnq-insilico 2026 M&A Outlook: The Impact of AI on Dealmaking (Mergers & Acquisitions) - Goodwin, 访问时间为一月 16, 2026， https://www.goodwinlaw.com/en/news-and-events/news/2026/01/announcements-practices-ma-impact-of-ai

2026-01-13

·BioSpace

Insilico Medicine Completes First Patient First Dose in BETHESDA: A Phase II Trial for Garutadustat (ISM5411), the Gut-restricted AI-driven PHD Inhibitor for the Treatment of Inflammatory Bowel Disease

CAMBRIDGE, Mass. , Jan. 12, 2026 /PRNewswire/ -- Insilico Medicine ("Insilico"), a clinical-stage, generative AI-driven drug discovery company, today announced the completion of first patient first dose in BETHESDA: a Phase IIa clinical trial of ISM5411 ( NCT07265570 ), which has recently been granted the generic name of Garutadustat by the United States Adopted Names (USAN) Council. Garutadustat (originally ISM5411) is a novel, gut-restricted PHD inhibitor developed with Pharma.AI, Insilico's generative platform, for the treatment of Inflammatory Bowel Disease (IBD). Named Barrier Enhancement Therapy for Healing Enteric Structural Defects & Anomalies (BETHESDA), this ongoing multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled Phase IIa trial of Garutadustat is led by Professor Minhu Chen, one of the most renowned Gastroenterology experts in China and the subject leader of Department of Gastroenterology at the First Affiliated Hospital of Sun Yat-sen University. In approximately 80 participants with ulcerative colitis, BETHESDA plans to assess the safety, tolerability, and pharmacokinetics (PK) of Garutadustat, and efficacy signals will be monitored through clinical remission/response, endoscopy, histopathology, and biomarker exploration. "Given the encouraging results from our Phase I studies on Garutadustat's safety and gut-restricted profile, we look forward to seeing how these benefits will be translated into ulcerative colitis patient population," says Carol Satler, MD, PhD, Senior Vice President for Clinical Development, Non-Oncology, Insilico Medicine . "This program is the output of an AI-driven breakthrough that sets a new benchmark in the field. We are excited to advance Garutadustat into Phase II trial and anticipate that its innovative, AI-identified mechanism will offer new hope for patients living with inflammatory bowel disease." Inflammatory Bowel Disease (IBD) encompasses chronic, relapsing inflammatory conditions of the gastrointestinal tract, most notably ulcerative colitis and Crohn's disease. These diseases affect millions of people worldwide and can increase the risk of developing colitis-associated cancer, substantially impacting quality of life. However, existing therapies primarily focus on immune response modulation to relieve symptoms, and more than half of patients experience inadequate response or lose efficacy over time, sometimes facing an increased risk of infections. There remains a critical unmet need for novel therapies that not only alleviate inflammation but also foster long-term disease control and improved outcomes. In January 2022, Garutadustat, the innovative, potentially best-in-class, oral PHD inhibitor was nominated as a preclinical candidate, within just 12 months, following the synthesis and screening of approximately 115 compounds through advanced AI-powered workflows assisted with Chemistry42, Insilico's proprietary generative chemistry engine. With a novel structure empowered by AI, Garutadustat delivers a distinctive dual mechanism of action combining anti-inflammatory activity and enhanced repair of the intestinal barrier. Two completed Phase I studies in Australia and China indicate Garutadustat with favorable safety, tolerability, and gut-restrictive pharmacokinetic characteristics across all tested dose groups. In December 2024, the preclinical development of ISM5411 was published in Nature Biotechnology , underlining the innovation and translational potential of Insilico's AI-driven drug discovery platform. Notably, Insilico Medicine recently licensed out ISM4808, a novel drug candidate also under the PHD program, to TaiGen Biotechnology for the treatment of anemia associated with chronic kidney disease (CKD). The out-licensing deal, with a total size of double-digit million dollars, leverages TaiGen's clinical and market expertise along with Insilico's AI-driven drug development efficiency and precision, aiming to satisfy the unmet medical needs. By integrating the technologies of AI and automation, Insilico has demonstrated significant efficiency boost compared to traditional drug discovery methods (often requiring an average of 4.5 years), as announced in the recent key timeline benchmarks for internal programs from 2021 to 2024: the average time to PCC is 12-18 months, with 60-200 molecules synthesized and tested per program. About Insilico Medicine Insilico Medicine is a pioneering global biotechnology company dedicated to integrating artificial intelligence and automation technologies to accelerate drug discovery, drive innovation in the life sciences, and extend healthy longevity to people on the planet. The company was listed on the Main Board of the Hong Kong Stock Exchange on December 30, 2025, under the stock code 03696.HK. By integrating AI and automation technologies and deep in-house drug discovery capabilities, Insilico is delivering innovative drug solutions for unmet needs including fibrosis, oncology, immunology, pain, and obesity and metabolic disorders. Additionally, Insilico extends the reach of Pharma.AI across diverse industries, such as advanced materials, agriculture, nutritional products and veterinary medicine. For more information, please visit View original content: SOURCE Insilico Medicine

临床1期临床2期引进/卖出

2026-01-12

·医药地理

英矽智能创新PHD抑制剂IIa期临床完成首例患者给药

1月12日，英矽智能宣布已在一项名为BETHESDA的IIa期临床试验（NCT07265570，CTR20253800）中完成其创新PHD抑制剂ISM5411的首例受试者给药。该创新候选药物由英矽智能自有生成式AI平台Pharma.AI辅助开发，具有肠道限制性，用于炎症性肠病（IBD）的治疗，其通用名Garutadustat近期获得美国通用名委员会（USAN）正式批准。 BETHESDA是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的IIa期临床研究，目前BETHESDA研究已在昆明医科大学第一附属医院完成首例受试者给药，后续计划在约80名溃疡性结肠炎（UC）患者中评估Garutadustat（原名ISM5411）的临床应用潜力，主要涵盖安全性、耐受性和药代动力学（PK）特征，并通过临床缓解/应答、内镜检查、组织病理学与生物标志物等多维度指标探索其有效性信号。 END 如需获取更多数据洞察信息或公众号内容合作，请联系医药地理小助手微信号：pharmadl001 获取更多创新药情报请关注【医药地理数据库】

临床2期

100 项与 Garutadustat 相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
溃疡性结肠炎	临床2期	中国	英矽智能科技（上海）有限公司	2025-11-26
炎症性肠病	临床1期	-	英矽智能科技（上海）有限公司	2023-11-30

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临床结果

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


CTR20241789 \| NCT06012578 (NEWS) 人工标引	临床1期	炎症性肠病	-	ISM5411 (澳大利亚的健康受试者)	襯獵糧餘簾獵艱廠淵構(築壓鑰衊襯膚構艱艱廠) = None 構鏇醖醖蓋鹹襯選選窪 (願壓醖繭繭夢鏇簾繭齋 ) 更多	积极	2024-12-26
				ISM5411 (中国的健康受试者)