Recombinant respiratory syncytial vrus vaccine(Beijing Advaccine Biotechnology Co., Ltd.)

全球药物批准/研发动态 01 全球新药批准情况 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.08.17-08.23）全球（不含中国）共有8个新药获批上市。其中，NDA批准1个，BLA批准2个，新适应症批准3个，新制剂批准1个。与上个统计周期相比，本次减少1个批准新药。 8月20日，AMGN宣布，Otezla®已在美国上市，供儿科使用。今年早些时候，FDA已批准Otezla用于治疗6岁及以上体重至少20公斤（44磅）且适合光疗或全身治疗的儿童和青少年的中度至重度斑块状银屑病。研究结果显示6至17岁儿科患者使用Otezla第16周时，sPGA反应为33.1%。在初始滴定期后，该患者组中Otezla的维持剂量将根据体重以20或30毫克剂量给药，每天两次。 8月23日，Moderna宣布，EC已授予mRNA呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗mRESVIA®（mRNA-1345）的上市许可，以保护60岁及以上的成年人免受RSV感染引起的下呼吸道疾病。试验数据显示，中位随访3.7个月的主要分析发现，疫苗对RSV下呼吸道疾病的疗效（VE）为83.7%。在中位随访8.6个月的补充分析中，mRNA-1345保持了持久的疗效，对RSV-LRTD的持续VE为63.3%。VE为74.6%对抗RSV-LRTD有≥2种症状，包括呼吸急促，VE为63.0%对抗RSV LRTD包括3种或更多症状。 全球（不含中国）新药批准情况（部分） 02 全球新药申报进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.08.17-08.23）全球（不含中国）共有4个新药申报上市。其中，NDA申报2个，细胞疗法申报1个。与上次统计周期相比，本次增加1个NDA/BLA申报。 8月20日，REGN宣布FDA已为林沃赛妥单抗治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的生物制品许可申请发布了完整回复函。EMA仍在对林沃塞他单抗进行相同适应症的监管审查。Linvoseltamab尚处于研究阶段，其安全性和有效性尚未获得任何监管机构的批准。 NDA/BLA申报 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.08.17-08.23）全球（不含中国）共有8个药物获监管机构特殊资格认定。其中，化学药4个，生物药3个，细胞疗法1个。本次获监管机构特殊资格认定的药物数量与上个统计周期相同。 8月20日，翰森制药宣布获FDA突破性疗法认定，此B7-H3靶向抗体药物偶联物正在评估用于含铂化疗期间或之后进展的复发或难治性广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）患者的治疗。本次认定得到了翰森制药正在推进的ARTEMIS-001 I期开放标签、多中心试验的数据支持，结果将于2024年9月7日至10日举行的世界肺癌大会上公布。 8月22日，Ractigen Therapeutics宣布其saRNA药物RAG-18获得FDA的孤儿药认证。RAG-18是双链saRNA药物，通过RNA激活（RNAa）机制特异性靶向激活肌肉细胞中UTRN基因表达。由UTRN基因编码的肌营养不良蛋白（Utrophin）在结构和功能上与抗肌萎缩蛋白（Dystrophin）相似，它的上调可以功能性替代DMD肌肉细胞中缺失的抗肌萎缩蛋白，从而治疗所有突变类型的DMD和BMD患者。临床前研究表明，采用小核酸递送系统LiCOTM并通过皮下注射，RAG-18能够显著减轻DMD模型小鼠的肌肉损伤。 特殊资格认定情况（部分） 03 全球新药研发进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.08.17-08.23）全球（不含中国）新药临床研发状态更新共计25条，涉及肿瘤、血液和淋巴疾病、遗传代谢病、神经疾病以及皮肤病等共计11个领域。 其中，神经疾病领域临床进展更新居各领域之首，为5条：涉及化学药5条。 8月16日，Incyte公布Tafasitamab（Monjuvi）的关键III期inMIND试验的积极顶线结果。根据研究者评估，该试验在FL中达到了无进展生存期（PFS）的主要终点。通过研究者评估，它还达到了总人群中PFS的关键次要终点，以及FDG亲和性FL人群的正电子发射断层扫描完全缓解率。此外，盲法独立审查的PFS结果的次要终点与基于研究者的PFS结果一致。未观察到Tafasitamab存在新的全性信号。 8月23日，艾棣维欣生物发布公告，公司开发的呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗ADV110完成II期临床试验并取得了最终临床试验总结报告。临床II期试验是一项在60-80岁成年人群中评估BARS13的安全性和免疫原性的随机、双盲、安慰剂对照、剂量探索II期临床试验。该临床试验已经成功达到了所有主要临床终点。本临床研究的安全性、耐受性和免疫原性数据支持该疫苗的进一步临床研发。 全球新药研发进展详情（部分） 04 全球医药交易事件 本次统计周期（2024.08.17-08.23）全球（含中国）医药交易时间共计23起，涉及药物权益转让、公司并购等多起交易事件。 全球医药交易时间汇总表（部分） 国内药物批准/研发动态 01 国内新药批准情况 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.08.17-08.23）国内共有7个新药获NMPA批准上市。其中，NDA批准1个，BLA批准4个，新适应症批准2个。与上个统计周期相比，本次增加6个NMPA批准新药。 8月19日，金赛药业宣布，聚乙二醇重组人生长激素注射液（以下简称PEG-rhGH）新规格新适应症上市申请获得国家药品监督管理局批准。本次获批的规格为27IU/4.5mg/0.5ml/瓶，可用于性腺发育不全（特纳综合征）所致女孩的生长障碍。在国内TS患儿中开展的临床试验结果证实，采用PEG-rhGH治疗，能够显著改善患儿身高标准差积分和生长速率，且安全性和耐受性良好。 8月20日，阿斯利康宣布凡舒卓®（通用名：本瑞利珠单抗注射液）已获得中国国家药品监督管理局正式批准，用于成人和12岁及以上青少年重度嗜酸粒细胞性哮喘（SEA）的维持治疗。研究显示，接受标准治疗的重度嗜酸粒细胞性哮喘患者，在使用本瑞利珠单抗治疗后，其年急性发作率（AAER）显著降低达74%。本瑞利珠单抗达到所有主要研究终点和关键次要研究终点，有助于改善肺功能和哮喘症状。 国内新药批准情况（部分） 02 国内新药临床默示许可进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.08.17-08.23）国内共有47个新药获临床默示许可，涉及74个受理号。其中，化学药21个，治疗用生物制品23个，预防用生物制品3个。与上个统计周期相比，本次增加53个临床默示许可获批受理号。 本周国内新药临床默示许可进展（部分） 03 国内新药申报进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.08.17-08.23）国内共有6个新药申报上市，涉及8个受理号。其中，化药4个，治疗用生物制品2个。与上个统计周期相比，本次减少3个新药申报上市受理号。 国内新药申报上市情况 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.08.17-08.23）国内共有19个新药申报临床，涉及30个受理号。其中，化学药7个，治疗用生物制品12个。与上个统计周期相比，本次减少37个临床申报受理号。 国内新药临床申报情况（部分） 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.08.17-08.23）国内共有2个药物获NMPA特殊资格认定。其中，化学药1个，生物药2个。与上个统计周期相比，本次减少1个获监管机构特殊资格认定的药物。 8月20日，据CDE官网显示，赛诺菲替利珠单抗注射液（Teplizumab）已被纳入拟优先审评，拟用于成人和8岁及以上儿童1型糖尿病2期患者，以延缓3期1型糖尿病发病。Teplizumab是一种人源化抗CD3单克隆抗体，能从病因上实现对胰岛β细胞的保护。研究显示，持续14天使用Teplizumab治疗，能将1型糖尿病的发病时间平均延缓近3年。2023年10月，III期临床试验研究PROTECT达到主要终点。Tzield组94.9%的参与者维持峰值C肽水平≥0.2pmol/mL，安慰剂组这一数值为79.2%（p<0.001）。 8月23日，CDE官网公示瑞迪奥医药申报的锝[99mTc]肼基烟酰胺聚乙二醇双环RGD肽注射液和注射用甲苯磺酸钠烟酰胺腙聚乙二醇双环RGD肽拟纳入优先审评。公开信息显示，99mTc-3PRGD2于2018年在中国获批临床，并于2021年完成临床III期试验，达到了主要终点和次要终点，结果显示，该药物具有良好的安全性，且对肺癌淋巴结转移诊断的特异性和准确性显著高于对照组，以及对肺部肿瘤良恶鉴别诊断的准确性无显著差异。 国内监管机构特殊资格认定药物 04 国内新药研发进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.08.17-08.23）国内新药临床研发状态更新共计6条，涉及皮肤病、感染和神经疾病共计3个领域。其中，化学药1条，生物药5条。与上次统计周期相比，本次减少1条国内新药临床研发状态更新。 中国药物临床试验登记与信息公示平台官网近日最新公示，诺和诺德登记启动一项名为ARTEMIS的国际多中心（含中国）III期临床研究，旨在评估Ziltivekimab与安慰剂相比对急性心肌梗死患者心血管结局的影响。Ziltivekimab旨在通过抑制促炎性细胞因子IL-6来降低全身炎症，该促炎因子在动脉粥样硬化等心血管疾病中起到重要作用。该产品具有延长的半衰期，可以通过每月一次皮下注射给药。 葛兰素史克也启动了一项多塔利单抗（Dostarlimab）的中国II期单臂临床研究，拟在中国未经治疗的dMMR/MSI-H局部晚期直肠癌受试者中开展。该产品一线治疗dMMR/MSI-H局部晚期直肠癌2期临床试验的最新长期数据显示接受试验药物治疗的患者表现出100%临床完全缓解率。多塔利单抗已经获FDA批准多项适应症，包括dMMR晚期或复发性子宫内膜癌、dMMR或MSI-H原发性晚期或复发性子宫内膜癌、dMMR复发或晚期实体瘤。 国内新药研发进展（部分） 05 国内新药研发领域政策法规动态 关于公开征求《抗HIV-1感染药物临床病毒学研究及数据递交指导原则（征求意见稿）》意见的通知 为进一步规范和指导抗HIV-1感染药物临床病毒学研究及数据递交，提供可参考的技术规范，我中心起草了《抗HIV-1感染药物临床病毒学研究及数据递交指导原则》，经中心内部讨论，已形成征求意见稿。 我们诚挚地欢迎社会各界对征求意见稿提出宝贵意见和建议，并及时反馈给我们，以便后续完善。征求意见时限为自发布之日起1个月。 06 国内新药研发领域热点新闻 增长133%！又一家传统药企开启创新转型 近日，亿帆医药发布2024年半年度报告。2024年上半年实现收入26.3亿元，同比增长35.4%；归母净利润2.5亿元，同比增长133%；扣非净利润1.8亿元，同比增长90.5%。 这是亿帆医药自2023年大幅亏损以来实现的扭亏为盈，也是其近4年来最佳半年报业绩。支撑其业绩快速扭亏为盈的主要因素是国内医药自有产品营业收入大幅增长，达到16.5亿元，同比增长88.29%，为营收结构持续优化和利润率提高奠定了基础。 同时，首款创新生物药亿立舒纳入医保目录后迎来加速放量，标志着亿帆医药开启了从中药、仿制药向创新药转型的序幕。更多资讯，请阅读原文 恒瑞医药：以王者之姿回归，正式进入新时代 8月21日晚间，恒瑞医药发布最新半年报，2024年上半年，其总营收136.01亿元，同比增长21.78%；净利润34.32亿元，增长48.67%；归母扣非净利润34.9亿元，增长55.58%。这份半年报数据，无论从总营收，还是净利润，都打破了记录，成为恒瑞医药有史以来最优秀的半年报。 这其中，最耀眼的数据莫过于创新药收入，上半年恒瑞医药创新药收入达66.12亿元，占总营收比重48.61%。加上已确认为收入的默克1.6亿欧元对外许可首付款，来自创新药的收入比重正式超过50%。 这意味着恒瑞医药已走出“至暗时刻”，摆脱集采的不利影响，正式创新研发突进新时代。更多资讯，请阅读原文 当诺华不走寻常路 打造多业务线已成常态，但随着市场环境的改变，一些药企选择做纯粹的创新药企。 诺华便是这股“清流”中的佼佼者。独树一帜的转型，正在为诺华打造新的增长点。 转型成果显著 诺华曾凭借多元化发展战略成长为全球制药巨头，但随着业务体量达到瓶颈，面临如何保持业绩增长的难题。 为此，诺华采取独树一帜的转型战略——做纯粹的创新药企，专注于特定领域，摒弃传统的多业务线布局，不走寻常路。更多资讯，请阅读原文 咨询、合作请联系作者 小D有话说 为方便读者阅读及保存，我们将周报原文整理成了PDF版本，如需获取全文，可点击最上方蓝字，在药渡Daily公众号后台回复“0829创新药周报”，即可下载。

呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗是新冠疫情之后，全球创新疫苗研发领域竞争最激烈的产品。因其拥有百亿美元级别的蓝海市场空间，全球已有数十家疫苗研发企业布局，其中包括十余家中国企业。苏州艾棣维欣生物的ADV110是目前我国企业中RSV疫苗研发进展最快的产品。 近日，艾棣维欣（证券代码: 874055.NQ）发布公告，RSV疫苗ADV110的II期临床试验完成并取得总结报告，该临床试验成功达到了所有主要临床终点，临床研究的安全性、耐受性和免疫原性数据支持该疫苗进一步的III期临床研发。临床研究评价了60-80岁成年人群接种不同剂量及剂次RSV疫苗ADV110的安全性，耐受性及免疫原性。结果显示，各剂量组均表现出良好的安全性和耐受性；接种ADV110可在60-80岁成人群体内产生高水平免疫反应，展现出良好的量效关系。 RSV感染的现状 呼吸道合胞病毒（RSV）是一种导致呼吸系统疾病的主要病原体，可引发各年龄段人群的下呼吸道感染（LRTI），对于婴幼儿、老人及患有基础性疾病人群来讲，RSV病毒的威胁可谓是致命的。 RSV感染是全世界五岁以下儿童住院和死亡的主要原因。据《柳叶刀》估计，2019年全球5岁以下儿童中约有3,300万RSV-ALRTI（RSV病毒感染伴随急性下呼吸道感染症状）病例，并导致其中约360万儿童住院以及10万儿童死亡。 根据灼识咨询预计，2032年全球5岁以下儿童RSV严重感染发病人数将达到3,707万人，其中中国儿童病例约有290万人，2022年至2032年全球5岁以下儿童RSV严重感染发病人数复合年增长率预计为1.1%。即使在症状轻微的儿童中，未经治疗的RSV感染也可能发展成慢性呼吸道疾病，如喘息和哮喘，并影响儿童长久的生长发育。 对于老年人，RSV病毒感染会引起或加重慢性阻塞性肺疾病（COPD）、慢性心力衰竭等疾病，导致了相当数量患者住院治疗、重症甚至死亡，带来极大的负担。RSV感染导致疾病的情况在新冠疫情之后更为明显。 RSV疫苗开发行业格局 RSV预防性疫苗的研发历程超过60年，主要的瓶颈在于疫苗的安全性以及保护力问题。这个瓶颈于2023年开始被打破，2023年5月，葛兰素史克（GSK）公司宣布旗下呼吸道合胞病毒疫苗 Arexvy 获美国FDA批准上市，用于预防 60 岁及以上人群由 RSV 引起的下呼吸道疾病，成为全球首款获批的RSV疫苗。紧随其后，辉瑞公司的无佐剂二价RSV疫苗Abrysvo也获得了FDA的批准。在2024年6月，美国Moderna的RSV疫苗mResvia亦成功获批，用于60岁以上老年人群体，成为了第三款获批的RSV疫苗。 根据国际卫生组织PATH于2024年4月更新的全球RSV疫苗与抗体药物研发概览图，紧随其后的项目包括中国艾棣维欣生物、日本第一三共、美国Icosavax的三款重组蛋白疫苗，以及法国赛诺菲的mRNA疫苗和美国Meissa开发的减毒活疫苗。 2024年6月底，美国疾病控制与预防中心（CDC）的独立疫苗顾问免疫实践咨询委员会（ACIP）建议，老年人RSV接种范围为75岁成年人以及60-74岁的高风险群体。缩小接种年龄范围的原因可能与辉瑞和GSK的疫苗非常罕见地导致的吉兰-巴利综合征（GBS）副作用有关。已上市的RSV疫苗仍然不够完美，仍具备改良的空间。另外，目前针对儿童群体的RSV疫苗仍是空白，这是较老年人RSV疫苗更大的市场。 艾棣维欣RSV疫苗ADV110 艾棣维欣的ADV110是一款含有新型佐剂AE011的RSV重组蛋白亚单位疫苗，用于预防RSV引起的呼吸道疾病。根据已发表的ADV110研究论文，其II期临床试验是在澳大利亚进行的一项随机双盲、安慰剂对照、剂量探索临床试验，受试者为60-80岁的成年人，旨在评估疫苗的安全性、耐受性及免疫原性，进而在I期临床试验的基础上积累更多受试人群的安全性和免疫原性数据，并评估后续临床研究的剂量，其临床方案如下图所示。 图片来源：medRxiv（2023） 试验分为三组进行，低剂量和高剂量两次免疫组，以及高剂量加强免疫组。该试验共有125名临床受试参与者进入试验列队，其中124名参与者(99.2%)完成所有给药计划，125名参与者(100%)全部完成最后一次给药四周后的随访。安全性数据显示，不同剂量的ADV110疫苗均具有良好的安全性和耐受性，所有组在试验中均没有SAE发生，TRAE的发生率没有随疫苗剂量或频率的增加而升高。在免疫原性评估中，数据显示在接种ADV110疫苗后，与免疫前的基线水平相比，所有组的抗原特异性抗体几何平均浓度(GMC)都有所增加，且各组反应率均超过80%。相对于低剂量ADV110(10µg)两次免疫组，给予高剂量ADV110(20µg)两次免疫组，可在后续观察期持续产生抗体，表现出更强的免疫反应，且统计学显著。额外第三次免疫加强会诱导抗体水平进一步增加，在所有观察时间点抗体产生水平均显著高于初始基线测量值。数据证明了ADV110从低剂量到高剂量队列与剂量相关的抗体增强特性，多次免疫在抗体应答中也呈现出重要作用，显示了良好的免疫原性与量效关系。 据论文介绍，RSV疫苗ADV110的设计初衷是产品既能具有良好的免疫原性且同时能够抑制与VED风险相关的过度的T细胞反应。避免VED风险是用于儿童预防性RSV疫苗的一个决定性因素。本次RSV疫苗ADV110的II期临床试验成功达到了所有主要临床终点，临床研究的安全性、耐受性和免疫原性数据支持该疫苗进一步的III期临床研发。艾棣维欣的ADV110具备开发为一款优秀的老年人和儿童RSV疫苗的潜力。采用重组蛋白与新佐剂技术的ADV110，其研发进度继续保持中国领先，成为中国RSV疫苗领域与跨国企业竞争的明星选手。 识别微信二维码，添加生物制品圈小编，符合条件者即可加入 生物制品微信群！ 请注明：姓名+研究方向！ 版 权 声 明 本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com)，我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观点，不代表本站立场。