A Phase 1, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Investigate the Pharmacokinetics, Safety, Tolerability and Pharmacodynamics of Single and Multiple Doses of MT-7117 in Chinese Healthy Subjects

The purpose of this study is to investigate the safety, tolerability and pharmacokinetics of MT-7117 in Chinese healthy subjects.

开始日期2025-06-24

申办/合作机构

Tanabe Pharma Corp.

NCT06144840

/ Completed临床3期

A Phase 3, Multicenter, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Evaluate Efficacy, Safety, and Tolerability of MT-7117 in Adults and Adolescents With Erythropoietic Protoporphyria or X-Linked Protoporphyria

To investigate the efficacy of MT-7117 on time to onset and severity of first prodromal symptoms (burning, tingling, itching, or stinging) associated with sunlight exposure in adults and adolescents with EPP or XLP.

开始日期2023-12-11

申办/合作机构

Tanabe Pharma America, Inc.

NCT05241535

/ Completed临床1期

A Phase 1, Randomized, Partial Double-Blind, Placebo- and Positive-Controlled, Three-way Crossover Study to Evaluate the Effect of MT-7117 on the QT/QTc Interval in Healthy Subjects

The purpose of this study is to evaluate the effect of a single oral dose of MT-7117 on the QT/QTc interval in healthy subjects.

开始日期2022-01-12

申办/合作机构

Tanabe Pharma America, Inc.

100 项与 Dersimelagon 相关的临床结果

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100 项与 Dersimelagon 相关的转化医学

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100 项与 Dersimelagon 相关的专利（医药）

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项与 Dersimelagon 相关的文献（医药）

2026-03-04·EXPERT OPINION ON PHARMACOTHERAPY

New and currently investigated pharmacotherapies for the erythropoietic protoporphyrias: spotlight on dersimelagon and bitopertin

Review

作者: Falchetto, Rocco ; Dechant, Cornelia ; Barman-Aksözen, Jasmin ; Wäscher, Sebastian ; Granata, Francesca

INTRODUCTION:

The erythropoietic protoporphyrias (EPP) are ultra-rare inborn errors of the heme biosynthesis characterized by painful and debilitating phototoxic reactions in the blood vessels upon exposure to visible light. Afamelanotide is the only approved treatment for EPP and effectively prevents pain and prolongs the time patients can spend in sunlight. However, afamelanotide does not address the underlying disease mechanism and is currently only approved for use in adult patients, leaving children and adolescents without a treatment option. The two investigational pharmacotherapies, dersimelagon and bitopertin, could offer benefits such as treatment options for children and prevention of some of the associated disease complications.

AREAS COVERED:

This narrative review (using Pubmed and trial databases) aims to provide an overview of the status of development of dersimelagon and bitopertin, with a focus on the prevention of phototoxicity.

EXPERT OPINION:

The currently available trial data on dersimelagon and bitopertin suggests treatment effects in EPP as compared to placebo control groups. However, safety and efficacy of dersimelagon and bitopertin need to be further characterized. Moreover, to ensure benefit for patients and access to therapy after regulatory approval, it also would be important to generate data on the relative safety and efficacy as compared to afamelanotide.

2025-02-01·Pharmacology Research & Perspectives

Assessment of Potential Drug–Drug Interactions for Novel Oral Melanocortin‐1 Receptor Agonist Dersimelagon

Article

作者: Ogasawara, Akihito ; Inoue, Shinsuke ; Teng, Renli ; Ide, Ryosuke ; Tsuda, Minoru

ABSTRACT:

Dersimelagon is a novel investigational orally administered selective agonist of the melanocortin‐1 receptor. The drug–drug interaction (DDI) potential of dersimelagon was investigated in both nonclinical (in vitro) and clinical studies. The in vitro inhibition of CYP/UGT isoforms and efflux/uptake transporters by dersimelagon was assessed. The impact of 300‐mg dersimelagon on the pharmacokinetics (PK) of substrate drugs and the effect of co‐administering verapamil on 100‐mg dersimelagon PK (as substrate drug) were investigated in healthy participants in a Phase 1 study. DDIs were assessed based on ratios of Cmax and AUC0‐∞ of substrate drug administered alone and with dersimelagon (or verapamil). Relatively potent in vitro inhibition of CYP2C9, CYP3A, UGT1A1, BCRP, P‐gp, and OATPs by dersimelagon was observed. In the clinical study, exposures of atorvastatin (CYP3A, P‐gp, BCRP, OATP substrate) rosuvastatin (BCRP and OATP substrate), and β‐hydroxy simvastatin (metabolite of simvastatin) increased 2‐ to 3‐fold (atorvastatin: Cmax LS mean ratio = 198.0%; AUC0‐∞ ratio = 196.6%; rosuvastatin: Cmax ratio = 316.5%, AUC0‐∞ ratio = 206.0%) when co‐administered with dersimelagon. Midazolam (CYP3A substrate), digoxin (P‐gp), pravastatin (OATP), and simvastatin (CYP3A) did not show any clinically relevant DDI effects when co‐administered with dersimelagon. Dersimelagon exposure increased ~25% when co‐administered with verapamil, an effect not considered clinically relevant. Dersimelagon 300 mg did not elicit major DDIs involving CYP/UGT enzymes and drug transporters; however, dersimelagon may have potential for clinically relevant DDIs with drugs that are substrates for BCRP, such as atorvastatin and rosuvastatin, and caution should be exercised when co‐administering 300‐mg dersimelagon with these statin drugs.Trial Registration:ClinicalTrials.gov: NCT04793295, NCT04402489, NCT04440592, NCT02834442, NCT03520036, NCT03503266

2024-12-26·JOURNAL OF MEDICINAL CHEMISTRY

Discovery of MT-7117 (Dersimelagon Phosphoric Acid): A Novel, Potent, Selective, and Nonpeptidic Orally Available Melanocortin 1 Receptor Agonist

Article

作者: Adachi, Takashi ; Andou, Junki ; Suzuki, Tsuyoshi ; Morokuma, Kenji ; Sato, Atsushi ; Ogasawara, Akihito ; Kawano, Yuko ; Kondo, Masahiro ; Miyashiro, Masahiko ; Yamamoto, Yasuo ; Ide, Mika

Activation of the melanocortin 1 receptor (MC1R) mediates melanogenesis in melanocytes, anti-inflammatory effects in inflammatory cells, and antifibrotic effects in fibroblasts. Thus, MC1R agonists are expected to be beneficial for treating skin, autoimmune, inflammatory, and fibrotic diseases. Afamelanotide, an α-melanocyte-stimulating hormone (α-MSH) analogue MC1R agonist, is used clinically for treating erythropoietic protoporphyria (EPP) as a subcutaneous implant formulation. We explored nonpeptidic small-molecule MC1R agonists with the aim of identifying more convenient oral drugs. By exploring the structure of previously reported compound 5, we discovered compound 11 (MT-7117: dersimelagon phosphoric acid). This compound exhibited strong MC1R agonistic activity, good pharmacokinetic properties, and excellent safety profiles. Furthermore, compound 11 was effective in animal pigmentation evaluation and skin fibrosis model studies. Compound 11 is currently in clinical trials for the treatment of EPP, X-linked protoporphyria (XLP), and systemic sclerosis (SSc). Proof of concept was obtained in phase 2 clinical studies on EPP and XLP.

项与 Dersimelagon 相关的新闻（医药）

2026-10-19

·BioPharmaDive

Disc’s once-spurned rare disease drug to get a second chance at approval

A rare disease drug previously spurned by the Food and Drug Administration will get another shot at approval after positive Phase 3 results that sent shares of its developer, Disc Medicine, soaring by more than 35%.Disc said Monday that the treatment, bitopertin, met all of its main and secondary objectives in a Phase 3 trial in erythropoietic porphyria, an uncommon disease causing hypersensitivity to light. The findings position Disc to resubmit an approval application to the Food and Drug Administration by the end of the year and possibly launch the therapy in 2027.Today represents a potential breakthrough in the science and treatment of EPP, said Discs top executive John Quisel, in a statement. We look forward to engaging with regulators with the goal of bringing an important, innovative medicine to this community as efficiently as possible.The announcement gives Disc, which went public via a reverse merger four years ago, another opportunity to win its first drug approval.Disc licensed bitopertin from Roche. The Swiss pharmaceutical giant had unsuccessfully tested the therapy against schizophrenia, but Disc chose to reposition it as a potential treatment for erythropoietic porphyria, also referred to as EPP.EPP causes a substance called protoporphyrin IX, or PPIX, to abnormally build up in the blood, leading to painful reactions to bright light.Only one marketed therapy is available, an implant called Scenesse that increases production of melanin in the skin. Another prospective treatment owned by LEO Pharma, dersimelagon, could be approved by regulators next year.Bitopertin works differently than both of those treatments. Its an oral medication that blocks a target on developing red blood cells known as GlyT1which, in turn, is meant to slow the accumulation of toxic PPIX in the bloodstream.The medication showed the ability in Phase 2 trials to improve signs of disease severity and drop levels of PPIX. Afterwards, it became one of the first drugs to receive a national priorityreview voucher from the FDA, a new kind of fast pass created under former FDA commissioner Marty Makary.But a clearance has proven an uphill battle for Disc. A report from Stat Newsindicated former Makary deputy Vinay Prasad was skeptical of Discs results. The FDA formally rejected an accelerated approval request in February, stating in a complete response letter that Discs trials didnt clearly show a link between PPIX reductions and more tolerance to sunlight. The letter did, however, state that Disc could achieve a traditional clearance should bitopertin succeed in a Phase 3 trial.In the meantime, FDA leadership has since been upended. Newer leaders have taken a friendlier stance towards rare disease medicines,reversing course on multiple rejectionsand, more recently, revealing plans to enact a more flexible review framework.Disc could capitalize on those changes. The results issued Monday showed its therapy drove down PPIX counts by about 46% after six months, versus just over a 4% reduction for placebo recipients. Treatment was also associated with a 12.2-hour increase, relative to a placebo, in pain-free time in light during the sixth month. Other measures of light tolerance, such as a steep reduction in the painful skin reactions patients experience, were also observed.The drug was well-tolerated, according to Disc. Dizziness was the most common treatment-related side effect.The findings are compelling and substantially address the concerns raised by the FDA, wrote Leerink Partners analyst Thomas Smith.Jefferies analyst Roger Song added in a separate note that the data are strongly supportive of a potential regular or full approval with a best-in-class profile. Song expects broad adoption and a $1 billion to $2 billion market opportunity. '

临床结果临床3期加速审批上市批准

2026-09-28

·爱学习爱睡觉

皮肤领域医药动态｜2026年9月第4期（总第18期）

皮肤领域医药动态｜2026年9月第4期（总第18期） ——伊可白滞素欧盟获批 · 抗KIT新药CSU III期全达终点 · 一年一针ORKA-001疗效持续加深 · EADV 2026维也纳倒计时核心病种：银屑病 · 白癜风 · 特应性皮炎 · 慢性自发性荨麻疹 · 斑秃 · 皮肤狼疮重点机制：IL-23R（口服）/ IL-23 / KIT / MRGPRX2 / IL-13×IL-18 / IL-7Rα / JAK / TYK2一、本期核心看点（10条速览） # 类别事件时间 1 🟢 **银屑病重磅** **强生伊可白滞素（Icotrokinra，艾特雅®）9/21获欧盟委员会正式批准**——全球首个且唯一口服IL-23受体拮抗肽获欧洲上市许可（≥12岁、体重≥40kg中重度斑块状银屑病），继8/27中国NMPA获批后再下一城 9.21 2 🟢 **CSU重磅** **Cellarity/VIATRIS系抗KIT单抗Barzolvolimab 9/22宣布CSU两项III期（EMBARQ-CSU1/2）全部主要终点达标**——12周UAS7显著改善，24周完全应答率最高达54%，"肥大细胞耗竭"新机制赛道里程碑 9.22 3 🟡 **银屑病/长效** **Oruka Therapeutics ORKA-001（一年一针IL-23单抗）9/23公布28周延展数据**——IIa期EVERLAST-A试验中PASI 100应答率升至**71.4%**，且第4周后未再给药，疗效"停药后持续加深" 9.23 4 🟢 **斑秃** **FDA 9/25批准巴瑞替尼（Olumiant®）扩展至12岁及以上重度斑秃儿童及青少年**——基于III期BRAVE-AA-PEDS研究36周数据，JAK抑制剂儿科适应症再扩容 9.25 5 🟡 **学术会议** **EADV 2026（9/30-10/3维也纳）LBA名单公布28项**——中国学者牵头2项（张建中Oturkibart结节性痒疹52周、吴文育Golidocitinib联合方案MF/SS），Zasocitinib vs 氘可来昔替尼头对头III期将揭盲 9.30起 6 🟡 **EADV/国产** **恒瑞医药39项研究入选EADV 2026**——2项口头报告：SHR-1819（卓托奇拜单抗）结节性痒疹II期、SHR-1139（IL-23p19/IL-36R双抗）银屑病II期中期；夫那奇珠单抗18篇+艾玛昔替尼17篇证据矩阵 9.30起 7 🟡 **AD/资本** **North Immunology与Aethlon Medical 9/21宣布合并**——超额认购1.8亿美元私募融资，推进NOR-101（IL-13×IL-18双特异性抗体）2027年初进入AD I期临床 9.21 8 🔴 **负面案例** **Immunovant IMVT-1402（FcRn抑制剂）9/23皮肤红斑狼疮IIb期未达主要终点**——公司宣布终止imeroprubart在皮肤狼疮的开发，提示FcRn路径外用拓展受挫 9.23 9 🟡 **政策** **2026医保目录现场谈判9/5-9/9已收官，最终结果预计11月下旬公布、2027/1/1执行**——124个目录外药品+12个商保创新药目录品种；芦可替尼乳膏（百卢妥®）白癜风适应症谈判结果进入倒计时持续 10 🟡 **罕见病** **Quoin Pharmaceuticals 9/22获FDA剥脱性皮肤综合征（PSS）疗法Fast Track认定**——QRX003外用丝氨酸蛋白酶抑制剂洗剂，为该病史上首个Fast Track，II/III期2026下半年启动 9.22二、银屑病：口服IL-23R"双城记"落定，长效赛道竞速2.1 【重磅】伊可白滞素获欧盟批准——口服IL-23R全球版图再扩 2026年9月21日，强生（Johnson & Johnson）宣布欧盟委员会（EC）正式授予ICOTYDE™（icotrokinra，伊可白滞素）上市许可，用于治疗12岁及以上、体重≥40 kg、适合接受系统治疗的中重度斑块状银屑病成人及青少年患者。这是伊可白滞素继8月27日获中国NMPA批准（商品名：艾特雅®）之后，拿下的又一个主要市场监管批准——全球首个且唯一的口服IL-23受体靶向药，在东西方两大市场同步落地。关键信息速览维度内容获批时间中国2026.8.27（NMPA）；欧盟2026.9.21（EC）适应症 ≥12岁且体重≥40kg的中重度斑块状银屑病（适合系统治疗者）用法用量每日一次口服多肽上市申请与Protagonist Therapeutics联合发现，强生拥有全球独家权益后续管线 ICONIC-PsA 1/2（银屑病关节炎）、UC、CD适应症在研ICONIC III期项目数据（约2,500例患者、4项随机对照试验）全部主要终点达标，覆盖头皮、生殖器等高影响部位人群两项头对头氘可来昔替尼研究：16周IGA 0/1约70%、PASI 90约55% 安全性：16周内不良事件率与安慰剂差异在1.1个百分点以内，52周无新安全信号 EADV 2026上，ICONIC-TOTAL的2年长期数据（含高影响部位）将作为LBA重磅揭晓竞争格局影响伊可白滞素以"每日一次口服多肽"的形态，把IL-23通路的"注射级疗效"带入口服赛道，直接冲击两个市场：口服小分子赛道：对氘可来昔替尼（颂狄多®）形成头对头优效压制，也挤压武田Zasocitinib、翰森HS-20118/HS-10374等口服TYK2的想象空间注射生物制剂赛道：为"拒绝打针"的中重度患者提供系统治疗新入口，可善挺、特诺雅等IL-23/IL-17注射剂需强化长效与便利性差异对中国市场：伊可白滞素中国上市节奏领先欧盟两周，目前未进医保（预估年治疗费用1.5-2万元）。其放量曲线与2027年医保谈判动向，将决定口服IL-23R能否复制氘可来昔替尼的准入路径。2.2 ORKA-001：停药后PASI 100升至71.4%，"一年一针"逻辑再获支撑 9月23日，Oruka Therapeutics公布ORKA-001（长效IL-23单抗，目标一年一针）IIa期EVERLAST-A试验的28周延展数据：PASI 100应答率升至71.4% （此前Week 12数据约50%级别）PASI 90应答持续加深，且患者在第4周单次给药后未再接受任何额外给药安全性无新信号这一"给药一次、疗效持续加深"的模式，与Oruka另一在研资产（半年一针的ORKA-002）共同构成超长效IL-23管线。在信迪利单抗级别的Q12W（匹康奇拜单抗）已属长间隔的当下，"给药频率战"正在向年度极端延伸——若III期成功，将重新定义银屑病维持治疗的依从性标准。国内厂商（康方、三生国健、丽珠等）在跟进生物类似药与双靶点（IL-17A/F）的同时，超长效差异化布局仍属空白，值得关注。2.3 EADV 2026前瞻：TYK2口服头对头将揭盲本届EADV（9/30-10/3维也纳）银屑病LBA看点：Zasocitinib（武田，高选择性TYK2）vs 氘可来昔替尼头对头III期LATITUDE Atlas （LB-312）——继PASI100/sPGA0/1优效读出后首次国际会议正式披露，或坐实"二代TYK2"地位Icotrokinra高影响部位（头皮/生殖器/掌跖）2年数据（ICONIC-TOTAL，LB-245）乌帕替尼掌跖脓疱病可行性试验JAKPPPOT （LB-155）Upadacitinib获欧盟新增幼年特发性关节炎（pJIA）适应症（9/23），JAK1管线继续扩科三、慢性自发性荨麻疹（CSU）：抗KIT"肥大细胞耗竭"III期全胜3.1 【里程碑】Barzolvolimab两项III期全部达主要终点 9月22日，Barzolvolimab（抗KIT单抗，Cellarity/原Celldex）公布慢性自发性荨麻疹两项III期EMBARQ-CSU1与EMBARQ-CSU2的顶线结果：两个剂量组12周UAS7较安慰剂均显著改善，全部主要终点达标；至24周，完全应答率（UAS7=0）最高达54%。为什么重要机制代际跨越：奥马珠单抗（抗IgE）上市20余年来，CSU系统性新机制长期空窗。Barzolvolimab通过结合KIT受体（CSU患者肥大细胞上异常高表达）清除外周及组织肥大细胞，直击"组胺不依赖IgE的自反应通路"，是首个从"细胞源头"解决问题的获批候选路径应答深度前所未有：奥马珠单抗真实世界完全应答约30%-40%且起效需8-12周；Barzolvolimab 54%的完全应答率+肥大细胞可再生带来的"停药持久缓解"潜力，可能改写CSU治疗目标（从"控制"迈向"缓解"）赛道扩容信号：叠加本周EADV LBA中口服MRGPRX2部分反向激动剂的快速剂量相关应答数据（LB-159），CSU领域已形成抗KIT（细胞耗竭）+ BTK（瑞米布替尼/洛布替尼，口服信号阻断）+ MRGPRX2（口服肥大细胞稳定）三条新机制并行格局中国市场关联诺华瑞米布替尼（Rhapsido®）：2026.8 MHRA获批、中国NMPA优先审评中、9/11启动中国III期洛布替尼（麓可达®）：2026.6.4 NMPA获批，全球首个第四代BTK 抗KIT路径暂无中国临床公开，但若III期转化顺利，将成为继BTK后CSU国产跟随研发的下一个靶点高地3.2 CSU治疗格局速览（截至2026.9.28）药物/靶点公司进展备注奥马珠单抗诺华已上市（医保）抗IgE，一线生物制剂瑞米布替尼/BTK 诺华 FDA/EU/UK已批，中国优先审评 12小时起效，CSU+CIndU全覆盖洛布替尼/BTK 麓鹏制药 NMPA已获批（2026.6）全球首个四代BTK **Barzolvolimab/KIT** Cellarity **III期全达终点（9.22）** 肥大细胞耗竭，24周完全应答54% MRGPRX2反向激动剂在研 EADV LBA公布口服，快速剂量相关应答 Barzolvolimab CIndU 同上 CSU适应症先行后续拓展诱导性荨麻疹四、特应性皮炎（AD）：新机制资本化 + EADV八项LBA集中亮相4.1 NOR-101（IL-13×IL-18双抗）借1.8亿美元合并进入临床前夜 9月21日，North Immunology与Aethlon Medical宣布合并，同步完成超额认购的1.8亿美元私募融资，资金将用于推进核心资产NOR-101——IL-13×IL-18双特异性抗体，计划2027年初启动中重度AD的I期临床。机制层面值得关注：IL-13是2型炎症核心效应因子（现有共识靶点），而IL-18是固有免疫/Th1轴的关键驱动者，与AD的瘙痒放大、皮肤屏障损伤及"内型异质性"密切相关。双靶同时覆盖2型+非2型炎症，理论上可触达度普利尤单抗应答不佳的"IL-18高内型"患者——这与国内STAT6降解剂、OX40、T-reg等新机制共同构成AD"后达必妥时代"的第八条新机制赛道。4.2 EADV 2026 LBA：AD领域8项最新突破集中登场本届EADV共公布28项LBA，其中AD占8项，新机制密度为各病种之首： LBA编号药物/机制亮点 LB-169 **Zumilokibart（APG777）抗IL-13，半衰期延长** 2期APEX Part B剂量方案探索主要结果（艾伯维109亿美元收购Apogee的核心资产） LB-32 **EVO301（IL-18结合蛋白）** 2a期概念验证数据——与NOR-101同靶点呼应，IL-18轴成AD新热点 LB-331 **ENV-294（口服RAC2调节剂，"分子胶"）** 首个临床+分子双概念验证（此前Ib期停药14天EASI下降85%） LB-219 **Rezpegaldesleukin（T-reg诱导）** 多组学揭示早期分子应答，III期ZENITH项目推进中 LB-72 **Lunsekimig（TSLP×IL-13双特异纳米抗体）** 2b期VELVET试验结果 LB-349 **Lebrikizumab特应性手足皮炎** ADTouch试验16周结果（新适应症拓展） LB-313 Lebrikizumab 5年长期疗效 ADlong扩展试验 LB-315 阿布昔替尼 vs 度普利尤单抗差异蛋白组学 JADE COMPARE探索分析趋势解读：AD新药研发正从"成熟的2型炎症通路"向"更上游、更精准的免疫节点"（IL-18、RAC2、OX40、T-reg）延伸；长效化（延长半衰期）与口服化（分子胶、RAC2）是剂型/频次两大主线。4.3 恒瑞军团EADV"两大Oral+35篇"——国产创新矩阵出海亮相恒瑞医药在本届EADV共有39项研究入选（2项口头+37项电子壁报）：Oral 1｜SHR-1819（卓托奇拜单抗，IL-4Rα）结节性痒疹II/III期II期部分结果（张建中教授，FC06.1B，10/2 10:25）——该产品成人中重度AD的NDA已于9/2获NMPA受理Oral 2｜SHR-1139（IL-23p19/IL-36R双抗）中重度斑块状银屑病II期中期结果（史玉玲教授，FC05.1A，10/2 8:30）——全球唯一同时靶向IL-23p19与IL-36R的双抗e-Poster ：SHR-1819儿童/青少年AD Ib/II期（高兴华/徐子刚）、RSS0393外用PDE4银屑病II期（晋红中）夫那奇珠单抗（安达静®）18篇：真实世界、高体重、老年、头皮、HIV合并感染、GPP/红皮病型等全场景证据矩阵艾玛昔替尼（艾速达®）17篇：斑秃眉毛/睫毛、白癜风及共病拓展此外，EADV官方LBA名单中，北京大学人民医院张建中教授牵头的Oturkibart（抗TL1A）结节性痒疹3期52周结果（LB-1）与华山医院吴文育教授牵头的Golidocitinib联合Brentuximab Vedotin治疗MF/SS研究（LB-146）两项中国牵头研究将登台——中国学者从"参与者"走向"牵头者"的信号明确。4.4 国内AD注册格局提醒（本周无新增受理）截至9/28，国产IL-4Rα格局维持"上市2款（度普利尤单抗、司普奇拜单抗）+ NDA排队6款（泰利奇拜/SSGJ-611/卓托奇拜/TQH2722等）+ 在研10+"；百卢妥®（芦可替尼乳膏）AD适应症9/2获批后，外用赛道面临克立硼罗仿制药（26家获批）的价格挤压，差异化"儿童优先审评+双适应症"仍是核心壁垒。五、白癜风：EADV两场重头戏 + 医保结果倒计时5.1 EADV LBA：利特昔替尼Tranquillo III期正式登台（项蕾红教授参与） Ritlecitinib（利特昔替尼）治疗非节段型白癜风的两项III期TRANQUILLO/TRANQUILLO 2结果将以LBA形式在EADV公布（LB-161，华山医院项蕾红教授深度参与）——2,174例、迄今最大规模白癜风口服系统治疗III期，52周F-VASI75+T-VASI50双终点此前已官宣达标。全球递交上市申请后，白癜风口服JAK"五强"的卡位战将进入注册审批竞速阶段：口服药物靶点全球进展乌帕替尼 JAK1 **欧盟已获批（全球首个白癜风全身药物）**；柳叶刀发表；FDA审评中利特昔替尼 JAK3/TEC III期达标，全球申报中，EADV LBA揭晓完整数据 Povorcitinib JAK1 III期STOP-V1/V2达标，2027H1申报 Soficitinib（ICP-332） TYK2 国内II期阳性，III期推进 VC005 JAK1 国内II期阳性，AS III期收尾机制端，IL-15/CD122阻断（清除TRM记忆T细胞防复发）持续升温：Argenx 22亿美元收购Forte（FB102）后，奥司奇单抗（Ordesekimab）与芦可替尼的"复发防线"对比成为讨论焦点——白癜风治疗正从"止炎复色"走向"免疫记忆清除"的范式迁移。5.2 百卢妥®：医保谈判结果进入最后倒计时 2026医保目录现场谈判9/5-9/9收官，芦可替尼乳膏（百卢妥®）白癜风适应症结果预计11月下旬公布，纳入后2027/1/1执行现市售价约5,800元/支（100g），市场预估纳入价2,300-3,500元/支区间 9/2 AD适应症获批+9/17天津医大总医院空港医院落地后，"白癜风（谈判中）+AD（已获批）"双适应症若叠加医保准入，将显著放大轻中度患者池的商业转化华东医药HDM3010芦可替尼凝胶III期推进（全身暴露降70%），外用JAK的国产替代窗口已开六、斑秃与皮肤免疫其他领域6.1 FDA批准巴瑞替尼≥12岁重度斑秃——儿科JAK再下一城 9月25日，礼来/Incyte巴瑞替尼（Olumiant®）获FDA批准扩展至12岁及以上重度斑秃儿童及青少年患者，基于III期BRAVE-AA-PEDS研究36周数据。至此，斑秃系统治疗形成利特昔替尼（≥12岁，FDA首批）+ 巴瑞替尼（≥12岁扩龄）+ ritlecitinib ALLEGRO-LT 5年长期数据（EADV LBA LB-208）的成熟梯队；国产端，艾玛昔替尼斑秃适应症已获批，真实世界数据在EADV集中展示。值得关注的下一代机制：Bempikibart（新型IL-7Rα抗体）2a期SIGNAL-AA Part B将公布"停药后毛发再生持续"数据（LB-375）——若坐实，将冲击JAK抑制剂"停药即复发"的软肋。6.2 负面案例：IMVT-1402皮肤红斑狼疮IIb失败 9月23日，Immunovant宣布IMVT-1402（imeroprubart，FcRn抑制剂）治疗皮肤红斑狼疮（CLE）的IIb期概念验证试验未达主要终点，公司将终止该适应症开发。FcRn阻断在IgG介导的自免疾病（甲状腺眼病、天疱疮等）中仍有空间，但CLE的皮肤原位免疫复合物机制可能不依赖系统性IgG循环清除——提示自免靶点到皮肤适应症的"跨病种外推"存在生物学边界。6.3 罕见病速递QRX003（外用丝氨酸蛋白酶抑制剂洗剂）9/22获FDA剥脱性皮肤综合征（PSS）Fast Track认定 ——该病史上首个Fast Track，II/III期2026下半年启动（Up to 12例儿科+成人）Dersimelagon（红细胞生成性原卟啉症EPP/XLP）NDA获FDA受理并优先审评，LEO Pharma完成收购，PDUFA 2027年2月底Patidegib凝胶（Gorlin综合征）III期随访完成，顶线结果11月底公布七、竞争格局与医保价格盘点（2026.9.28更新）7.1 皮肤科主要创新药价格与准入状态产品公司医保状态参考价格备注芦可替尼乳膏（百卢妥®）康哲/德镁 **白癜风适应症谈判完成，结果11月公布** ~5,800元/支（100g），预估纳入价2,300-3,500元双适应症（白癜风+AD）司普奇拜单抗（康悦达®）康诺亚已入医保（三适应症） 1,039元/支 2026H1收入3.9亿+（+132%）度普利尤单抗（达必妥®）赛诺菲已入医保年费约2-3万（中重度AD） Q2全球销售52亿欧元氘可来昔替尼（颂狄多®） BMS 已入医保口服年费约1.2-1.5万面临伊可白滞素+Zasocitinib双线冲击伊可白滞素（艾特雅®）强生未进医保预估年费1.5-2万口服IL-23R，9/21欧盟获批莱康奇塔单抗（丽倍坦®）丽珠未进医保预估年费3-5万 IL-17A/F双靶古莫奇单抗（奇佑康®）康方申报2026医保 — IL-17A，52周PASI100 68.9% 匹康奇拜单抗（信美悦®）信达申报2026医保 — 首个国产IL-23p19，Q12W 瑞米布替尼诺华中国优先审评 — CSU首个口服BTK 洛布替尼（麓可达®）麓鹏未进医保 — 2026.6获批，全球首个四代BTK7.2 2026医保时间轴提醒 ✅ 9/5-9/9：现场谈判竞价+商保价格协商收官（124个目录外药品+12个商保创新药） ⏳ 11月下旬：新版目录及商保目录公布 ⏳ 2027/1/1：正式执行本年度关键机制：首次预申报+参照药预沟通+8年价格保护窗口+"商保目录三除外"进院政策八、流行病学与发病机制速览病种患病率/患者数（最新）机制认知更新银屑病全球约6,400万；中国650-780万（患病率0.55%），中重度约32.6% Th17/I型IFN/中性粒细胞三大免疫内型；IL-23轴上游化（口服IL-23R可及性革命）特应性皮炎中国超5,400万，轻中度占98% 2型炎症为轴心，IL-18/固有免疫、神经-免疫轴、皮脂-巨噬细胞轴、口腔微生态等新维度进入临床验证白癜风全球0.36%-2%（超2,000万）；中国约800万黑素细胞"休眠/去分化"而非死亡（Nat Commun 2026）；TRM记忆T细胞为复发核心；高血糖/琥珀酸轴（JCI 2026）与CGRP神经免疫轴（Immunity）确认加重通路 CSU 全球0.5%-1% 从抗IgE单一范式走向"肥大细胞生命周期管理"：KIT耗竭/BTK阻断/MRGPRX2三线并进斑秃中国患病率约0.2%-0.3% JAK一线系统治疗地位确立（2026版指南）；IL-7Rα、OX40L等复发调控靶点兴起九、下周展望：EADV 2026维也纳正式开幕 9月30日-10月3日，第35届EADV年会将在维也纳Austria Center Vienna举行，预计超17,000名专业人士参会：6场LBA专场（9/30-10/2下午）轮番登台，28项已定+8项待定中国学者396项成果（17口头+379壁报）史上最多重点关注：Zasocitinib头对头、Icotrokinra 2年数据、SHR-1139/SHR-1819双Oral、利特昔替尼白癜风、Dupilumab妊娠期安全性最终结果下一期周报将带来EADV 2026全景特刊数据来源：强生/Oruka/Cellarity/Immunovant/礼来/Quoin等公司公告及官网，EMA/FDA/NMPA/CDE公开信息，Dermatology Times、医学界、优麦医生等会议报道，国家医保局公开文件。本文仅供医药专业人士内部参考，不构成诊疗建议。免责声明：本报告内容基于公开信息整理，力求准确但不保证完全无误；涉及未获批药物信息均为研发进展描述，不代表任何疗效承诺。

临床3期上市批准临床结果临床2期申请上市

2026-09-22

·BPS Bioscience

行业速递 | FDA接连批准多款创新疗法；Moderna mRNA疗法III期告捷，并购授权密集落地

近期全球生物医药产业创新与资本双线活跃：FDA接连批准多款创新疗法，覆盖胰腺癌、罕见骨病与遗传代谢病，阿尔茨海默病血检同步落地；Moderna个体化mRNA肿瘤疗法III期传来捷报，公司股价单日大涨30%；行业并购与授权合作密集落地，减重、癫痫、罕见病赛道交易活跃。本文从前沿进展、新药获批、产业合作三个板块梳理行业最新动态。一、前沿进展 1. 白蛋白融合策略破解抗体孕期用药难题 Nilsen团队在《Science Immunology》发表研究：将IgG抗体与白蛋白融合，可阻断新生儿Fc受体 (FcRn) 介导的母胎IgG转运，同时延长抗原结合片段(Fab）的血浆半衰期。在新生儿同种免疫性血小板减少症（NAIT）小鼠模型中，治疗性抗体或Fab片段与白蛋白融合后，经胎盘转运显著受限，对后代不良副作用明显减少。该策略为孕期抗体治疗的安全性优化提供了全新工程化思路。 2. Moderna mRNA肿瘤疗法III期告捷 Moderna与默克的黑色素瘤个体化mRNA疗法intismeran autogene联合Keytruda在III期临床中取得积极结果，且具备拓展多种适应症的潜力。消息公布后，Moderna股价上涨30%。二、新药获批 FDA三连批，覆盖胰腺癌、罕见骨病与遗传代谢病： 1. daraxonrasib（Rasonque）: Revolution Medicines开发的泛RAS抑制剂获批，用于治疗成人转移性胰腺腺癌，可同时靶向全部3种关键RAS蛋白，为“癌王”带来全新治疗选择。 2. garetosmab（Pasatru）: 再生元（Regeneron）开发的针对激活素A（activin-A）单抗获批，用于治疗成人进行性骨化性纤维发育不良（FOP），这是一种罕见的遗传性疾病。这是继2023年Sohonos获批后，FDA批准的第二款FOP疗法，也是目前唯一一款靶向Activin A通路的单抗类药物。 3. pariglasgene brecaparvovec-opnr（Genglycos）: Ultragenyx开发的AAV8基因替代疗法获批，用于治疗8岁及以上Ia型糖原贮积病（GSDIa），这是首款获批治疗该病的基因疗法。GSDIa是一种因G6PC酶缺乏导致的超罕见遗传病，该酶是肝脏将葡萄糖释放至血液的关键，其缺乏使患者难以维持正常血糖。该疗法通过将功能性G6PC基因递送至肝脏，从根源纠正葡萄糖释放障碍。 4. Elecsys pTau217: 罗氏（Roche）与礼来（Eli Lilly）联合开发的阿尔茨海默病血液检测获批。该检测通过定量检测人血浆中磷酸化Tau 217蛋白（pTau217）水平，高水平提示AD相关病理可能性增大，低水平则有助于在认知障碍人群中有效排除该病，为早期筛查提供便捷工具。三、产业合作合作、并购、授权多线并进，减重、癫痫、罕见病赛道交易火热。 1. 礼来合作OmniAb：双方就离子通道项目达成合作，交易金额达3.7亿美元，借力OmniAb抗体平台拓展新靶点布局。 2. Deepcell携手吉利德：合作构建AI模型赋能CHO细胞系开发，利用无标记单细胞形态学识别滴度、稳定性、聚集与代谢特征等生产细胞关键属性，表征用于生物治疗药物开发与生产的CHO细胞系。 3. Genentech (Roche)合作Hanmi Pharm：交易潜在总额高达23亿美元，首付款1.9亿美元，押注下一代减重药HM17321——一款I期阶段的非肠促胰素类CRF2受体肽激动剂，顺应全球“减脂不减肌”的非肠促胰素药物研发趋势。 4. SK生物制药收购Biohaven管线：以7.95亿美元（首付3.5亿）获得Biohaven最先进的在研药物opakalim，用于治疗局灶性癫痫，交易同时纳入Biohaven的Kv7离子通道技术平台。 5. BioMarin收购Alesta Therapeutics：交易金额2.75亿美元，外加最高2.15亿美元的潜在里程碑付款，核心资产ALE1正针对罕见遗传性骨病——低磷酸酯酶症（HPP）开展I/II期临床。 6. Leo Pharma引进Tanabe Pharma的dersimelagon：首付款4.35亿美元（总额未披露），获得这款口服疗法的开发权，用于红细胞生成性原卟啉病（EPP）与X连锁原卟啉病（XLP）——这两种罕见遗传病会导致患者对阳光产生严重反应。免责声明：本文资讯整理自公开行业报道，仅作产业交流，不构成投资与研发建议。 END BPS Bioscience 长按识别二维码了解更多内容信息关于 BPS Bioscience BPS Bioscience是一家通过ISO 9001:2015认证的生命科学领域供应商，由科学家团队创立，专注于临床前新药研发全链条配套方案。公司提供经功能性验证的重组蛋白、开盒即用的生化检测试剂盒，以及可覆盖药物研发至上市全流程的工程细胞株（支持合规授权、可按里程碑节点分期付款）与慢病毒工具，同时配套定制开发、先导化合物筛选、细胞药效评价、蛋白互作检测等一站式技术服务；依托“科学家创立，科学家驱动”的研发理念，快速响应前沿科研需求，为全球科研机构与药企交付完整的研发工具解决方案。访问https://bpsbioscience.com/，了解更多关于BPS Bioscience的产品和服务。

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
红细胞生成性卟啉病	临床3期	美国	Tanabe Pharma America, Inc.	2021-08-10
红细胞生成性卟啉病	临床3期	日本	Tanabe Pharma America, Inc.	2021-08-10
红细胞生成性卟啉病	临床3期	澳大利亚	Tanabe Pharma America, Inc.	2021-08-10
红细胞生成性卟啉病	临床3期	保加利亚	Tanabe Pharma America, Inc.	2021-08-10
红细胞生成性卟啉病	临床3期	加拿大	Tanabe Pharma America, Inc.	2021-08-10
红细胞生成性卟啉病	临床3期	捷克	Tanabe Pharma America, Inc.	2021-08-10
红细胞生成性卟啉病	临床3期	法国	Tanabe Pharma America, Inc.	2021-08-10
红细胞生成性卟啉病	临床3期	德国	Tanabe Pharma America, Inc.	2021-08-10
红细胞生成性卟啉病	临床3期	意大利	Tanabe Pharma America, Inc.	2021-08-10
红细胞生成性卟啉病	临床3期	荷兰	Tanabe Pharma America, Inc.	2021-08-10

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临床结果

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04440592 (CTgov)	临床2期	弥漫性硬皮病	76	MT-7117 (MT-7117)	積鑰憲鏇醖構膚構鹹衊(憲蓋遞鹽壓壓獵範鹽窪) = 夢構觸糧鬱積築廠選獵積願選範餘膚築醖憲構 (願獵齋築鑰壓鹹構製衊, 選糧憲範夢蓋齋憲鹹襯 ~ 築構願夢鏇糧獵鹽範選) 更多	-	2025-11-03
				Placebo (Placebo)	積鑰憲鏇醖構膚構鹹衊(憲蓋遞鹽壓壓獵範鹽窪) = 鬱憲範膚淵艱窪遞鹽夢積願選範餘膚築醖憲構 (願獵齋築鑰壓鹹構製衊, 觸積觸淵簾壓齋糧衊鏇 ~ 繭鏇淵鑰襯選醖衊獵衊) 更多
NCT04402489 (CTgov)	临床3期	X-连锁红细胞生成性原卟啉病 \| X-连锁淋巴增生症	184	placebo (DBT ITT1 Placebo)	憲簾簾繭鏇艱壓憲廠遞(遞遞醖襯積蓋網積醖繭) = 醖餘鹽憲衊繭窪醖繭鬱鬱齋積艱鏇觸鬱襯繭齋 (範簾範積簾廠餘齋範齋, 10.29) 更多	-	2025-03-21
				MT-7117 (DBT ITT1 MT- 7117 Low Dose)	憲簾簾繭鏇艱壓憲廠遞(遞遞醖襯積蓋網積醖繭) = 簾糧鏇鹽獵齋鏇獵衊鹽鬱齋積艱鏇觸鬱襯繭齋 (範簾範積簾廠餘齋範齋, 10.04) 更多
NCT02834442 (Pubmed)	临床1期	-	144	Dersimelagon	憲顧憲衊鹹鹽築鏇製範(製觸襯範醖夢淵鑰製積) = 襯鬱選觸夢餘遞觸壓積鑰糧顧憲餘築鹽憲糧窪 (餘憲顧獵憲膚鹽願選願 ) 更多	-	2023-04-15
				Placebo	憲顧憲衊鹹鹽築鏇製範(製觸襯範醖夢淵鑰製積) = 簾繭鹹構築積獵襯遞齋鑰糧顧憲餘築鹽憲糧窪 (餘憲顧獵憲膚鹽願選願 )
NCT03520036 (CTgov)	临床2期	红细胞生成性卟啉病 \| 红细胞生成性原卟啉症	102	MT-7117 low dose (MT-7117 Low Dose)	衊餘遞範顧選鏇構網鹹(壓遞淵範窪鏇窪鑰壓齋) = 廠範廠淵壓觸膚糧淵餘艱構遞淵壓選鑰繭選蓋 (鹽齋網簾鹹觸醖夢餘遞, 76.8) 更多	-	2023-01-20
				MT-7117 high dose (MT-7117 High Dose)	衊餘遞範顧選鏇構網鹹(壓遞淵範窪鏇窪鑰壓齋) = 網醖網鑰淵願衊製淵顧艱構遞淵壓選鑰繭選蓋 (鹽齋網簾鹹觸醖夢餘遞, 100) 更多