Dersimelagon

“药品营销避坑”试读： 药品导入期管理视频课（试听） 药品生命周期管理（案例） 药品立项需要注意什么（案例） 2026年1月22日，Corcept Therapeutics发布Relacorilant联合白蛋白紫杉醇治疗铂类耐药卵巢癌3期临床试验ROSELLA的总生存期（OS）研究数据。 Relacorilant联合组和白蛋白紫杉醇单用组的中位总生存期（OS）分别为16.0个月和11.9个月。Relacorilant联合组降低35%的死亡风险（HR: 0.65; p=0.0004）。 2025年《Lacent》发表了ROSELLA研究的中期分析结果。该研究共纳入381名铂类耐药的‌卵巢癌、输卵管癌和原发性腹膜癌患者，按1:1随机纳入Relacorilant联合组和白蛋白紫杉醇单用组。白蛋白紫杉醇80mg/㎡，第 1、8和15天静脉给药，每28天一个治疗周期。Relacorilant在白蛋白紫杉醇前一天、当天和后一天，分别口服150mg。中期分析结果显示Relacorilant联合组和白蛋白紫杉醇单用组的无进展生存期（PFS）分别为6.54 个月（95% CI 5.55–7.43）和5.52个月（3.94–5.88）。Relacorilant联合组降低30%的疾病进展和死亡风险（HR 0.70; [95% CI 0.54–0.91）。在安全性方面不良事件的发生率在各组间相似（Alexander B Olawaiye., 2025）。 Relacorilant为选择性糖皮质激素受体（GR）拮抗剂，能够拮抗皮质醇激活糖皮质激素受体。皮质醇作用于糖皮质激素受体，能够抑制免疫反应，削弱抗癌治疗。因此拮抗皮质醇有望增强抗癌治疗的疗效。Relacorilant拮抗皮质醇的同时，对于下丘脑-垂体-肾上腺去抑制的影响远小于糖皮质激素受体拮抗剂米非司酮，并且Relacorilant对于糖皮质激素受体的选择更高，不具有抗孕激素作用（Eva M G Viho., 2022）。 相关阅读： 华辉安健立贝韦塔单抗国内获批治疗丁型肝炎 德曲妥珠单抗国内获批曲妥珠单抗经治HER2+晚期/转移性胃癌 英飞凡联合化疗国内获批用于错配修复缺陷晚期子宫内膜癌 以岭药业非甾体类镇痛抗炎药物苯胺洛芬注射液国内获批 转移性胃癌1b扩展研究新桥生物Givastomig取得阳性数据 田边Dersimelagon用于“吸血鬼病”3期试验取得阳性结果 强生发布卢美哌隆辅助治疗重症抑郁3期临床新分析结果 15个月持久完全缓解，ImmunityBio发布CD19 CAR-NK新数据 2025年1-3季度口溶膜制剂哪家强？ 免疫检查点抑制剂，谁将成为下一个王者？ 质子泵相关抑酸类药物市场即将回暖 改剂型，口服液体制剂“金矿”还是“陷阱” 生物仿制药不再要求必须开展临床试验，FDA发布新指导原则草案 中药1类新药距离封神还有多远 药品导入期管理视频课 相关内容只作为药物研发的参信息。不构成任何与用药咨询有关的建议。 如需发稿，您可通过在药研苑公众号下以发送信息的方式将官网或官方公众号的稿件链接和标题发送给我们。我们将择优确定是否发布。

罕见病药物新进展，医时周见整理如下： Menkes病突破性小分子疗法获FDA批准上市 1月13日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准新药Zycubo(组氨酸铜)注射液上市，用于治疗Menkes病。Menkes病是一种由遗传缺陷引起的神经退行性疾病，患者因肠道铜吸收障碍而出现严重铜缺乏。Zycubo是一种通过皮下注射给药的铜替代疗法，可绕过肠道吸收缺陷向机体递送铜元素，从而提高铜的生物利用度。该药物是FDA批准的首个用于治疗Menkes病儿科患者的疗法，填补了该疾病长期缺乏获批治疗方案的临床空白，为患儿提供了标准化治疗选择。 信息来源：Sentynl Therapeutics公司 青少年黄斑变性新药FDA临床试验申请获批 1月12日，针对青少年黄斑变性(Stargardt病)的新药DC6001片向美国食品药品监督管理局(FDA)提交的新药临床试验申请(IND)已正式生效，可推进临床试验。Stargardt病由ABCA4基因突变引发，全球发病率约1/10000，患者多在12-20岁发病，表现为中心视力进行性下降，严重者可致盲。DC6001片一款新型口服药，通过减少维生素A衍生毒性产物A2E在视网膜中的蓄积发挥作用。临床前研究显示其具有良好的安全性与有效性。此前，该药已获FDA罕见儿科疾病认定，并获国家药监局临床试验批准，有望成为该领域的潜在同类最优候选药。 信息来源：华润双鹤公司 Dravet综合征基因疗法获FDA突破性疗法认定 1月12日，治疗SCN1A+型德拉韦综合征(Dravet综合征)基因疗法ETX101，获美国食品药品监督管理局(FDA)突破性疗法认定。Dravet综合征是严重遗传性发育性和癫痫性脑病，婴儿期起病，表现为难治性癫痫发作及认知、行为、运动功能障碍。ETX101为AAV9介导的基因调控疗法，通过提升SCN1A基因表达、恢复钠通道功能靶向病因，有望改善疾病全部症状。该认定基于其较现有疗法在关键临床终点可能具备显著改善的初步证据，标志着其研发取得关键监管进展。 信息来源：Encoded Therapeutics公司 国家药监局受理原发性轻链型淀粉样变新药临床试验申请 1月12日，针对复发/难治性原发性轻链型淀粉样变(ALA)创新疗法FKC289注射液的临床试验申请(IND)获国家药品监督管理局(NMPA)受理。原发性轻链型淀粉样变(ALA)是与克隆性浆细胞异常增殖相关的罕见病，淀粉样蛋白沉积可致多器官功能衰竭，复发/难治性患者治疗手段匮乏、预后极差，已被纳入罕见病相关诊疗范畴。FKC289注射液针对性突破传统治疗局限，有望为患者带来新的治疗选择，同时推动国内非肿瘤领域CAR-T治疗技术的临床应用进程。 信息来源：复星凯瑞公司 FSGS新药审评周期获美国FDA延长 1月13日，美国食品药品监督管理局(FDA)宣布，延长一款用于治疗局灶节段性肾小球硬化症(FSGS)的新药审评决定周期。FSGS是一种导致肾脏瘢痕形成和功能衰竭的罕见肾脏疾病。FDA已将对该药物用于FSGS适应证的审评决定截止日期延长至2026年4月13日。此举旨在让监管机构有更充分的时间审查申请方提交的补充数据，以最终评估该药物针对这一严重罕见疾病的获益风险比，并做出是否批准的决定。 信息来源：Reuters  弗里德赖希共济失调基因疗法获多项FDA资格认定 1月12日，弗里德赖希共济失调(FA)SGT-212双途径基因疗法获美国食品药品监督管理局(FDA)孤儿药资格认定。此前，SGT-212已获FDA快速通道、罕见儿科疾病认定。FA是致神经、心脏损伤的罕见遗传性退行性疾病，尚无根治手段。SGT-212通过精准靶向给药修复致病根源，其1b期FALCON试验首位患者已完成给药，初步临床数据预计2026年下半年公布。 信息来源：Solid Biosciences 公司 骨肉瘤新药完成I期首例患者入组并获FDA孤儿药资格认定 近日，用于治疗骨肉瘤的创新药物HC016脂质复合物注射液获两项重要进展，其一，该药获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的孤儿药资格认定；其二，其临床研究I期已于1月5日成功完成首例患者入组，并于1月6日顺利完成首次给药。骨肉瘤是一种高发于青少年和儿童的罕见、高度恶性骨肿瘤。HC016为TLR9激动剂，采用QTsome™脂质纳米颗粒技术瘤内递送，可激活肿瘤特异性免疫反应，且能减少全身暴露、提升安全性。此次双重进展标志着该创新疗法正式进入人体评估阶段。 信息来源：浙江海昶生物医药股份有限公司 SOD1型渐冻症II期临床首例患者成功给药 1月13日，针对SOD1突变型肌萎缩侧索硬化症(ALS，俗称“渐冻症”)的创新siRNA疗法RAG-17，在浙江大学医学院附属第二医院完成II期临床试验首例患者给药。SOD1突变型ALS约占家族性渐冻症的10%-20%，致死率高且临床长期缺乏有效疗法。RAG-17依托SCAD™递送平台，可特异性沉默致病基因以清除毒性蛋白，此前I期试验已验证其安全性及生物标志物调节作用。此次II期临床采用多中心、随机双盲设计，将进一步评估重复给药的安全性与疗效，有望打破该病治疗困局，推动国内中枢神经系统罕见病siRNA技术的临床转化。 信息来源：中美瑞康公司 FDA受理精氨酸酶1缺乏症疗法上市申请 1月14日，美国食品药品监督管理局(FDA)正式受理在研药物pegzilarginase的生物制品许可申请重新提交，用于治疗精氨酸酶1缺乏症(ARG1-D)。精氨酸酶1缺乏症是一种极其罕见的严重遗传性代谢障碍，可导致进行性神经系统损伤和发育迟缓。pegzilarginase是一种新型重组人源酶，已被证明能快速且持续地降低患者血浆氨基酸水平，改善神经系统损伤等临床结局。FDA将此次申请归类为1类重新提交，并设定目标审评日期为2026年2月23日。这一进展标志着该疗法在解决ARG1-D患者高度未满足的医疗需求方面迈出了关键一步。 信息来源：Immedica公司 FDA受理腱鞘巨细胞瘤新药上市申请 1月13日，美国食品药品监督管理局(FDA)正式受理盐酸匹米替尼胶囊新药上市申请(NDA)，用于腱鞘巨细胞瘤(TGCT)患者的系统性治疗的。TGCT是一种罕见的局部侵袭性肿瘤，可导致受累关节肿胀、僵硬及活动受限，严重影响患者生活质量。盐酸匹米替尼胶囊是一款新型、口服的高选择性CSF-1R抑制剂。此次NDA受理基于全球多中心Ⅲ期研究积极结果，数据显示该药在主要及次要终点均有显著改善，长期客观缓解率持续提升。此前，该药已获中国药监局批准上市。目前其全球商业化权益已授权给默克公司，有望为全球TGCT患者提供新的治疗选择。 信息来源：和誉医药公司 发作性睡病新药上市申请获国家药监局受理 1月16日，1型发作性睡病(NT1)新药奥博雷通片上市申请获中国国家药监局药品审评中心(CDE)受理。NT1是罕见慢性神经系统疾病，以日间过度思睡、猝倒等为主要症状。奥博雷通片为口服选择性食欲素2型受体激动剂，可改善疾病相关症状，3期临床显示其在觉醒状态、猝倒发生率等指标上较安慰剂组显著改善，为1型发作性睡病患者提供了新的治疗选择。 信息来源：武田制药公司 Usher综合征1B型基因疗法完成I/II期试验入组 1月15日，一项针对罕见病耳聋视网膜色素变性(Usher)综合征1B型的基因疗法AAVB-081，完成首次人体I/II期临床试验的患者入组工作。Usher综合征是一种同时影响视力和听力的遗传性疾病，由MYO7A基因突变引起，患者通常在幼年进行性失明，目前尚无任何获批疗法能阻止其视力丧失。AAVB-081疗法采用创新的“双载体”技术，突破了传统基因疗法载体对大基因的装载限制，旨在通过单次视网膜下注射，从根源上治疗疾病。这项进展是该疗法向获取初步临床数据、评估安全性与疗效迈出的关键一步。 信息来源：AAVantgarde Bio公司 杜氏肌营养不良治疗药获FDA孤儿药认定 1月17日，美国FDA授予候选药物(Z)-Endoxifen孤儿药认定(ODD)，拟用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)。DMD是一种X连锁遗传的罕见神经肌肉疾病，主要影响男童，病情进展可导致进行性肌无力及严重并发症。此次认定，意味着该疗法在研发过程中有望获得监管支持与相关政策激励，为后续临床推进及可及性提升提供助力。 信息来源：Atossa Therapeutics 卟啉病新药Ⅲ期临床进展积极 1月20日，在研选择性黑素皮质素-1受体(MC1R)激动剂Dersimelagon(MT-7117)的全球Ⅲ期临床试验(INSPIRE研究)获积极顶线结果，拟用于治疗成人及青少年红细胞生成性原卟啉病(EPP)与X连锁原卟啉病(XLP)。EPP和XLP为罕见遗传病，因FECH、ALAS2基因突变致原卟啉蓄积，儿童期发病，日光暴露10分钟内即出现皮肤剧痛，目前青少年无获批疗法，成人治疗选择有限。作为口服小分子药物，Dersimelagon通过激活MC1R促进黑色素生成，延长患者无疼痛光照时间。该研究纳入165名12-75岁患者，经16周双盲治疗达主要终点，安全性良好，后续36周开放标签治疗仍在开展。该药物曾获FDA快速通道资格及孤儿药资格，目前尚未获批。研发方将持续推进研发，为全球患者提供新选择。 信息来源：Tanabe Pharma America公司 原发性辅酶Q10缺乏症新药获美国FDA孤儿药资格认定 1月20日，治疗原发性辅酶Q10缺乏症(PCQD)的在研药物BPM31510获美国FDA孤儿药资格认定。PCQD是罕见遗传性代谢疾病，因合成辅酶Q10的基因突变，导致细胞能量生成关键物质匮乏，引发脑、肾、肌肉等多器官进行性功能障碍甚至衰竭。BPM31510为辅酶Q10-脂质纳米颗粒偶联物，经静脉给药，可将治疗剂量辅酶Q10直接递送至线粒体以达超生理水平，为原发性辅酶Q10缺乏症(PCQD)患者提供了精准靶向的治疗方向。 信息来源：BPGbio公司 编辑：武辰欣