A Phase 3 Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Pegozafermin in Subjects With Compensated Cirrhosis Due to Metabolic Dysfunction-Associated Steatohepatitis (MASH) (ENLIGHTEN-Cirrhosis)

The study will assess the efficacy and safety of pegozafermin administered in participants with compensated cirrhosis due to MASH (biopsy-confirmed fibrosis stage F4 MASH [previously known as nonalcoholic steatohepatitis, NASH]).

开始日期2024-05-24

申办/合作机构

89bio, Inc.

NCT06318169

/ Recruiting临床3期

A Phase 3 Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Pegozafermin in Subjects With Metabolic Dysfunction-Associated Steatohepatitis (MASH) and Fibrosis

The study will assess the efficacy and safety of 2 dose regimens of pegozafermin compared to placebo for the treatment of liver fibrosis stage F2 or F3 in adult participants with MASH.

开始日期2024-03-13

申办/合作机构

89bio, Inc.

NCT05852431

/ Active, not recruiting临床3期

A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Pegozafermin in Subjects With Severe Hypertriglyceridemia (SHTG): The ENTRUST Study

To determine the effect of Pegozafermin on fasting serum triglyceride levels in subjects with Severe Hypertriglyceridemia (TG ≥500 to ≤2000 mg/dL) after 26 weeks of treatment.

开始日期2023-06-15

申办/合作机构

89bio, Inc.

100 项与 Pegozafermin 相关的临床结果

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100 项与 Pegozafermin 相关的专利（医药）

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项与 Pegozafermin 相关的文献（医药）

2026-06-01·CURRENT PHARMACEUTICAL DESIGN

FGF21 Analogues and MASLD: A Summary of Preclinical and Clinical Data

Article

作者: Papalavrentios, Lavrentis ; Boutari, Chrysoula ; Sinakos, Emmanouil ; Triantafyllou, Achilleas ; Goulis, Ioannis

Metabolic dysfunction-Associated Steatotic Liver Disease (MASLD) is the most frequent chronic liver disease, which is closely associated with metabolic syndrome and obesity. Although it has now reached epidemic proportions, the treatment of this disease remains a challenge. Currently, there is only one drug approved for metabolic dysfunction-associated steatohepatitis (MASH), and various pharmaceutical agents have reached phase 3 of clinical trials and appear as potential drugs for the disease. Fibroblast Growth Factor (FGF) 21 has been gaining increasing interest as a possible therapeutic target for MASLD. FGF21 analogues, with an improved pharmacodynamic and pharmacokinetic profile, exert pleiotropic, favorable effects on liver function and histology, as well as systemic metabolism. They also appear to be effective in alleviating hepatic steatosis, steatohepatitis, and fibrosis in MASH. Among various others, efruxifermin, pegozafermin, pegbelfermin, and BOS-580 are FGF-21 analogues that have resulted in significant improvements in liver fat, fibrosis, and measures of liver function in the context of phase 2 clinical trials. This review summarizes the preclinical and clinical data from FGF21 analogues for MASLD and MASH.

2026-04-01·HEPATOLOGY

Head-to-head comparison of MASH resolution index versus FAST for noninvasive prediction of resolution of MASH on biopsy

Article

作者: Maya Margalit ; Shibao Feng ; Egbert Madamba ; Daniel Q. Huang ; Rohit Loomba ; Peter Chen-Yang Nikhil Daniel ; Mildred D. Gottwald ; Lisa Richards ; Harris Siddiqi ; Maral Amangurbanova ; Ricki Bettencourt

Background and Aims::

The MASH Resolution Index (MASHResInd) and FibroScan–aspartate aminotransferase (FAST) score have been reported to noninvasively predict the resolution of metabolic dysfunction–associated steatohepatitis (MASH) on histology. This study aimed to examine head-to-head the diagnostic accuracy of the MASHResInd versus FAST score in detecting MASH resolution.

Approach and Results::

This prospective study included 160 participants (64% female) with biopsy-proven MASH and stage 2 or stage 3 fibrosis from a randomized, multicenter trial of pegozafermin. Participants received either pegozafermin or placebo and underwent contemporaneous liver biopsies, magnetic resonance imaging-proton density fat fraction, and vibration-controlled transient elastography at 2-time points spaced 24 weeks apart. The primary objective was the detection of MASH resolution with no worsening of fibrosis. Diagnostic models were assessed by the area under the receiver operating characteristic curves (AUC) and compared with the Delong test. The median (IQR) age and body mass index of participants were 56.0 (49.0–62.0) years and 36.5 (32.2–40.4) kg/m 2 , respectively. The MASHResInd outperformed FAST for identifying MASH resolution without worsening fibrosis (AUC: 0.83, 95% CI: 0.75–0.91 vs. 0.65, 95% CI: 0.55–0.75, p =0.001). The positive predictive values for MASH resolution were 29% and 26% for the MASHResInd and FAST using rule-in criteria, respectively. The negative predictive values were 100% and 94% for the MASHResInd and FAST using rule-out criteria, respectively.

Conclusions::

The MASHResInd is better than the FAST score in the noninvasive prediction of MASH resolution. These data may have implications for clinical practice and trials.

2026-02-01·Clinical Gastroenterology and Hepatology

Clinical Utility of a 50% and 30% Decline in Magnetic Resonance Imaging-Proton Density Fat Fraction in Predicting Fibrosis Improvement in Metabolic Dysfunction-associated Steatohepatitis

Article

作者: Huang, Daniel Q ; Loomba, Rohit ; Wang, Youxin ; Siddiqi, Harris ; Madamba, Egbert ; Margalit, Maya ; Gottwald, Mildred D ; Feng, Shibao ; Bettencourt, Ricki ; Daniel, Peter Chen-Yang Nikhil ; Richards, Lisa

BACKGROUND & AIMS:

Magnetic resonance imaging-proton density fat fraction (MRI-PDFF) response (≥30% relative decline in liver fat content on MRI-PDFF) can help to detect resolution of metabolic dysfunction-associated steatohepatitis (MASH) resolution, but there are limited data on whether it can reliably predict fibrosis improvement. We examined the association between MRI-PDFF super response (≥50% relative decline in liver fat content on MRI-PDFF) and fibrosis regression in a randomized placebo-controlled trial.

METHODS:

This is a secondary analysis of a large, multi-center, randomized, placebo-controlled trial that included 163 participants (64% female) with biopsy-confirmed MASH with stage 2 or 3 fibrosis who were treated for 24 weeks with pegozafermin or placebo and underwent contemporaneous laboratory testing, MRI-PDFF, and liver biopsy at 2 time points. The co-primary outcomes were fibrosis improvement without worsening of MASH and MASH resolution with no worsening of fibrosis.

RESULTS:

The median age and body mass index (BMI) of participants were 56.0 years (interquartile range, 48.0-62.0 years) and 36.5 kg/m² (interquartile range, 32.2-40.2 kg/m²). The proportion of patients who achieved super-response was significantly higher in participants treated with pegozafermin (pooled 15 mg, 30 mg, and 44 mg arms) vs placebo (57.8% vs 11.1%; P < .0001). After multivariable adjustment for age, sex, BMI, race/ethnicity, and type 2 diabetes, MRI-PDFF super-response (adjusted odds ratio, 3.08; 95% confidence interval, 1.32-7.19; P = .009) remained an independent predictor of fibrosis regression without worsening MASH, but not MRI-PDFF response (adjusted odds ratio, 2.10; 95% confidence interval, 0.85-5.16; P = .11). Both MRI-PDFF response (P = .004) and MRI-PDFF super response (P < .001) were significant predictors of MASH resolution without worsening fibrosis.

CONCLUSIONS:

MRI-PDFF super response predicts fibrosis regression without worsening MASH, and a greater likelihood of MASH resolution without worsening fibrosis than MRI-PDFF response.

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项与 Pegozafermin 相关的新闻（医药）

2026-06-08

·动脉网

中国MASH“零的突破”前夕：最先突围的五大国产管线

当全球MASH（代谢相关脂肪性肝炎）赛道进入“多强争霸”的关键节点，中国创新药迎来了属于自己的里程碑时刻。日前，海思科HSK31679正式启动Ⅲ期关键性临床试验。作为国内首个获CDE突破性疗法认定的THR‑β激动剂，其临床推进将进一步加快国产MASH药物的上市进程。就5月初，众生睿创发布了ZSP1601片Ⅱb期顶线临床数据：在181例经肝活检确诊的F2–F3期MASH患者中，100mg剂量组病理学应答率高达64.9%，较安慰剂组（32.5%）提升近一倍。 ZSP1601同时在逆转肝纤维化、降低肝脂、改善肝酶三大核心指标上均取得显著统计学获益，安全性与安慰剂相当，一举成为国内进度领先的全新机制FIC品种。更重要的是，两项关键进展均以肝脏病理改善为核心验证指标，直击MASH治疗的关键临床终点，充分体现出极高的临床研究含金量。面对全球超1亿、中国超4000万患者的巨大刚需，在FDA已批准Resmetirom（瑞司美替罗）、司美格鲁肽两款药物、而国内仍无获批药的背景下，中国MASH创新药正从长期跟跑迈入收获前夜。目前多款国产MASH创新药进入临床关键阶段。据业内人士判断，国产MASH创新药有望在2028-2030年迎来首批上市，实现国内该领域治疗药物“零的突破”。 01 MNC引领全球研发：三大靶点确立核心路线在2024年之前，MASH（原NASH）曾是全球新药研发的“重灾区”，跨国药企长期面临机制复杂、单靶点疗效有限、临床终点严苛等多重困境。FXR、PPAR、ASK1等热门靶点接连在Ⅲ期临床折戟，研发失败率居高不下。同时，安全性问题也成为重要瓶颈，奥贝胆酸等品种因瘙痒、血脂异常与肝脏安全风险止步于上市关口。此前，MASH领域最大的认知误区，是将其单纯视作一种肝脏疾病。近年来行业已逐步形成共识：MASH本质上可能是脂肪组织功能异常、全身代谢紊乱在肝脏的集中体现。2024年以来，随着THR‑β、GLP‑1、FGF21三大靶点相继取得关键突破，全球MASH研发真正走出屡遭失败的困境，迈入多机制并行、多靶点协同、商业化加速的全新竞争阶段。当前，MNC凭借领先的研发布局、扎实的临床数据、强大的资本整合与成熟的商业化能力，牢牢占据赛道主导地位，并围绕三大核心方向形成了清晰的技术路线与市场格局，推动MASH从“无药可医”快速迈向精准分层治疗时代。 1）THR‑β激动剂：口服首选，率先商业化 THR‑β激动剂凭借口服便捷、肝靶向、直接降脂抗炎的优势，成为MASH领域率先实现商业化的核心赛道。作为高度选择性肝靶向机制，THR‑β激动剂可直接激活肝细胞受体，强效促进脂肪酸氧化、降低肝脏脂肪含量，同时发挥抗炎与逆转纤维化作用，是目前唯一成熟的口服MASH治疗路线。全球首款MASH药物瑞司美替罗已于2024年3月获FDA加速批准上市，用于治疗F2‑F3期非肝硬化MASH。瑞司美替罗上市后快速放量，验证了口服药物的巨大临床与商业价值。目前这款产品仍在推进更多适应症与联合治疗的Ⅲ期拓展研究。同赛道另一重要品种VK2809（Viking）处于IIb期临床阶段，该研究已取得积极的初步结果，且安全性与耐受性表现良好。VK2809有望成为全球第二款THR‑β重磅药物，进一步强化口服赛道的竞争力。 2）GLP‑1类药物：跨界破圈 GLP‑1类药物依托强效减重+全身代谢改善的双重特性，实现从减重领域“跨界破圈”，快速成为MASH治疗的重要力量。这类药物通过抑制食欲、减轻体重、改善胰岛素敏感性，从源头阻断肝脏脂肪堆积与炎症进展，对合并肥胖、糖代谢异常的MASH患者具备显著优势。司美格鲁肽（诺和诺德）已于2025年8月获FDA批准用于MASH治疗，成为首个获批该适应症的GLP‑1药物。司美格鲁肽的Ⅲ期ESSENCE研究证实，该药可显著实现MASH缓解且纤维化不恶化。目前司美格鲁肽仍在开展长期随访，以验证长期临床终点获益。礼来替尔泊肽作为GLP‑1/GIP双靶点激动剂，其Ⅱ期SYNERGY‑NASH研究显示，15mg剂量组MASH消除率达73.3%，显著优于安慰剂。替尔泊肽的MASH适应症Ⅲ期临床正在推进。此外，勃林格殷格翰的GLP‑1类药物Survodutide也已进入Ⅲ期阶段，进一步推动该赛道向更高疗效、更广人群覆盖升级。 3）FGF21类似物：抗纤维化核心 FGF21类似物具备突出的抗纤维化能力，在临床研究中可有效覆盖并改善代偿期肝硬化（F4）MASH人群，是当前晚期患者未被满足需求的重要突破方向。FGF21类似物引发MNC重金抢购。目前全球已有3款FGF21类似物进入Ⅲ期临床，且均通过大型并购完成产业整合：诺和诺德2025年10月以最高52亿美元收购Akero，获得了潜力产品Efruxifermin（Ⅱ期临床可显著逆转F4肝硬化，填补晚期患者治疗空白）；罗氏2025年9月以最高35亿美元收购89bio，获得核心品种Pegozafermin（Ⅱb期在F2-F4人群均显示纤维化改善显著）； GSK则通过20亿美元收购Boston Pharma获得Efimosfermin，布局晚期MASH的Ⅲ期开发。巨额并购密集落地，充分印证了FGF21在MASH格局中的战略核心地位。 THR‑β、GLP‑1、FGF21三大靶点已形成各有分工、互补覆盖的技术矩阵，分别卡位口服单药、全身代谢调控与晚期抗纤维化赛道，为后续企业研发奠定了基础。 02 中国药企快速追赶：五大品种进入收获前夜面对庞大的本土患者群体，中国药企已全面切入MASH赛道。据统计，目前已经有30余条管线进入临床阶段，超过10款品种挺进Ⅱ期关键临床，部分产品差异化优势突出，具备率先实现商业化突围的核心竞争力，逐步打破海外药企在该领域的垄断。 1）THR-β赛道迎来国产临床进展最快 MASH治疗的核心靶点赛道中，国产创新药已实现关键突破，其中海思科的HSK31679与海创药业的HP515表现最为突出。海思科的HSK31679是国内首个获CDE突破性疗法认定的THR-β激动剂，目前已进入Ⅲ期临床阶段。该产品通过激活肝脏THR-β受体调节脂代谢，同步覆盖MASH与高胆固醇血症两大适应症，机制明确且安全性优异。 HSK31679的Ⅱ期临床数据扎实：12周治疗后，160mg组肝脏脂肪降幅达29.2%，50%患者肝脂降低≥30%；80mg组降幅22.7%，47.6%患者降低≥30%，呈显著剂量依赖性。一般来说，MASH的临床研究有双重主要终点，即肝炎缓解且纤维化无恶化、纤维化改善≥1级且NAS无恶化，临床需满足两个中的一个。HSK31679的52周治疗已获得肝脏组织病理改善阳性结果，具有明显的临床价值。 HSK31679短期肝脂降幅与瑞司美替罗相当、起效更快，且基于亚洲人群开展临床，更贴合国内患者特征；两者长期病理改善趋势一致，HSK31679也成为国产THR‑β赛道中最接近全球标杆的品种。海创药业HP515是国产THR-β赛道中兼具疗效确定性与长期开发潜力的优质品种。HP515的IIa期临床于2026年4月成功达成主要终点：50例患者经12周治疗后，所有剂量组肝脏脂肪含量均实现显著下降，较安慰剂组差异具备高度统计学意义（P<0.001）。 I期临床数据同样具备强说服力，80mg剂量给药14天即可实现SHBG增幅达176%，直接印证药物有效激活人体内THR-β受体、药理作用明确。与此同时，HP515治疗后多项核心血脂指标显著改善，LDL-C、TC、ApoB分别下降39%、28%、41%，靶点激活清晰、降脂效力突出。这款药物的核心竞争力集中在“强效降脂、靶点明确、安全性优异、联用潜力广阔”四大核心优势。HP515仅12周即可验证稳定可靠的肝脂清除效果，同时同步改善血脂关键指标，为后续长期肝脏组织学病理获益奠定了扎实的数据基础；安全性表现突出，IIa期临床无严重不良事件发生、无药物相关停药案例，治疗相关不良反应以轻中度、一过性表现为主，整体耐受性优异。在临床开发布局上，HP515同步推进MASH适应症单药治疗与GLP-1联合用药双路径，临床前联用模型已证实可实现减重增效、同时保留瘦体重，未增加安全风险，商业化应用场景丰富。目前HP515正稳步推进Ⅱ期临床开发。 2）双靶点激动剂协同作用明显相较于单一靶点药物的局限性，双靶点药物凭借 “局部作用+全身调控” 的双重优势，成为 MASH治疗的新方向，其中信达生物的玛仕度肽与东阳光药的HEC88473表现尤为突出。玛仕度肽是国内首款GLP-1/GCG双靶点激动剂，在减重和降糖之外直接靶向肝脏脂代谢。玛仕度肽的代谢获益数据扎实：Ⅲ期GLORY-1试验中，6mg剂量48周在基线肝脂肪含量（LFC）≥10%的亚组中，肝脏脂肪降幅达80.2%。该药已获批减重与2型糖尿病两项适应症，安全性特征以轻中度、一过性消化道反应为主，耐受性良好。针对MASH适应症的Ⅱ期临床试验正在进行中。基于成熟的商业化基础和丰富的亚洲人群数据，该药成为MASH“代谢合并肝病”治疗路径中的重要候选药物。东阳光药的HEC88473是国内首个进入临床的GLP‑1/FGF21双靶点长效融合蛋白激动剂，每周一次皮下注射。HEC88473于2024年11月达成9.38亿美元海外授权，这一重磅交易也充分印证了产品的全球临床价值与商业化潜力。机制上，HEC88473同时激活GLP‑1R（降糖、减重、改善胰岛素抵抗）与FGF21R（直接肝脂氧化、抗炎、抗纤维化），直击MASH“肝脂堆积+代谢紊乱”双重核心。 Ib/IIa期（5周）数据显示：30.6mg组肝脂相对降幅47.21%（安慰剂15.05%，P=0.0143）；68mg组HbA1c降1.10%，血脂、体重同步显著改善。相比单靶点FGF21或GLP‑1，HEC88473的双重机制可以起到互补作用，起效更快、降幅更高，5周肝脂降幅接近部分THR‑β药物12周的降脂水平。作为同类药物中临床进度最快、已披露数据最扎实的品种，HEC88473有望成为代谢性肝病合并糖脂代谢异常的优选疗法。 3）众生睿创ZSP1601是全新机制的FIC口服药物，填补临床空白 ZSP1601是全球首创（FIC）的MASH药物，是国内首个进入Ⅱb期并达成阳性终点的全新机制品种。作为泛磷酸二酯酶（pan‑PDE）抑制剂，该药通过多通路调控肝脏炎症、脂代谢与纤维化通路，实现“抗炎+降脂+抗纤维化”三重协同，机制覆盖MASH全病理链。 IIb期（48周，181例肝活检确诊MASH）顶线数据显示：100mg组主要终点应答率64.9%，显著优于安慰剂32.5%（率差31.85%，P<0.001）；肝纤维化改善≥1分比例、肝脂降幅、ALT/AST改善均达统计学显著，安全性与安慰剂相当，无严重肝毒性或脱靶风险。这款药物的核心亮点在于全新机制、口服便捷性、病理硬终点突破、安全性优异四大壁垒。区别于THR‑β、GLP‑1等单通路药物，pan‑PDE多靶点同步阻断炎症与纤维化信号，对中晚期MASH（F2/F3纤维化）更具逆转潜力；口服制剂相较注射类GLP‑1/FGF21制剂依从性显著提升，适配长期慢病管理； Ⅱb期直接以肝活检组织学改善为主要终点，数据含金量高；安全性表现突出，不良反应轻微且可逆，无药物相关严重不良事件，为Ⅲ期推进与长期用药奠定坚实基础。ZSP1601有望成为全球首个获批的pan‑PDE机制MASH口服药，填补临床治疗空白。五大MASH品种核心数据对比（资料来源：动脉网整理） 03 联合治疗有望成为主流全球行业共识已明确：MASH病理机制复杂、病程跨度大，单一药物难以同时实现降脂、抗炎、抗纤维化三重目标，也无法覆盖全部患者人群。无论是口服起效的THR‑β、强效减重的GLP‑1，还是专攻晚期纤维化的FGF21，单药应答率仍有明显天花板，尤其对高体重、重度炎症、晚期纤维化或合并多重代谢紊乱的患者，单药疗效有限。在此背景下，联合治疗成为必然选择，也是未来MASH临床治疗与新药开发的主流方向。联合治疗的核心逻辑是机制互补、靶点协同、分层获益：通过不同机制药物组合，实现“直接作用肝脏+改善全身代谢+逆转晚期纤维化”的多重效果，提升MASH消除与肝纤维化改善比例，同时覆盖更广泛的患者亚型。其中，THR‑β激动剂+GLP‑1类药物被视为最具潜力、最易商业化的黄金组合。THR‑β口服便捷、肝靶向性强，可直接降低肝脂、抗炎；GLP‑1强效减重、改善胰岛素抵抗与全身代谢紊乱，二者联用可实现“肝内修复+全身调控”协同，显著提升完全应答率。此外，FGF21与GLP‑1、FGF21与THR‑β的联用探索也在快速推进，重点针对F3‑F4晚期纤维化与肝硬化人群，追求更高的逆转率。未来MASH治疗有望逐步走向“分层+组合”模式：轻度患者以单药为主，中重度患者采用双联甚至三联方案；肥胖主导型优先GLP‑1为主的组合，肝脂与炎症主导型优先THR‑β为主的组合，晚期纤维化患者纳入FGF21相关组合。 04 结语当前，MASH领域已从“无药可医”迈入多强争霸、全球竞速的新阶段。随着海思科HSK31679、海创HP515、信达玛仕度肽、东阳光HEC88473、众生ZSP1601等国产品种进入临床关键期，叠加联合治疗趋势落地，中国MASH市场将迎来首批国产新药收获期。这意味着中国创新药在代谢性肝病领域将具备比肩国际的核心竞争力。 *封面图片来源：123rf 文｜王路泰微信｜Wlt0440118 添加时请注明:姓名-公司-职位如果您认同文章中的观点、信息，或想进一步讨论，请与我们联系；也可加入动脉网行业社群，结交更多志同道合的好友。近期推荐声明：动脉网所刊载内容之知识产权为动脉网及相关权利人专属所有或持有。未经许可，禁止进行转载、摘编、复制及建立镜像等任何使用。文中如果涉及企业信息和数据，均由受访者向分析师提供并确认。动脉网，未来医疗服务平台

突破性疗法临床3期ASH会议申请上市优先审批

2026-06-01

·珐成浩鑫

【P村情报】一周生物 “药” 闻（2026.5.25-5.31）

NEWS（5.25-5.31） //// 【P村情报】是珐成浩鑫诚意推出的资讯板块。我们汇总生物医药行业一周的重要新闻，帮助各位看官梳理热点、把握趋势，了解行业最新动向。 5/25 ■ 罗氏MASH新药拟纳入突破性疗法 CDE网站显示，罗氏的Pegozafermin拟纳入突破性疗法，用于治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）。Pegozafermin是89bio开发的一款FGF21类似物，兼具抗纤维化与抗炎作用。2025年9月，罗氏以35亿美元的总交易额并购89bio，获得该药物的所有权益。 5/26 ■ 礼来一天收购3家公司，加码疫苗开发礼来宣布收购Curevo、LimmaTech Biologics及Vaccine Company三家公司，以拓展其在感染性疾病领域的研发工作。Curevo：其核心产品候选物为amezosvatein，一种用于成人带状疱疹预防的佐剂亚单位疫苗。目前带状疱疹预防的标准治疗方案虽有效，但耐受性挑战可能限制总体接种率，使相当一部分患者对带状疱疹及其长期后果的保护不足或缺乏保护。LimmaTech Biologics：该公司正在开发针对细菌病原体的疫苗，这些病原体因抗菌药物耐药性上升而治疗选择日益受限，包括金黄色葡萄球菌（Staphylococcus aureus）等。Vaccine Company：该公司正在开发专有的体内纳米颗粒（In Vivo Nanoparticle, IVN）技术，旨在实现已知可诱导持久免疫应答的抗原呈递，这种免疫应答通常与病毒样颗粒（VLP）疫苗相关，同时避免传统VLP生产的制造负担。 ■ 全球首个乙肝siRNA疗法启动III期临床美国临床试验收录网站显示，恒瑞医药的HRS-5635启动首个III期临床（研究编号：HRS-5635-301）。这是全球首个进入III期阶段的乙肝siRNA疗法。该研究是一项随机、多中心、双盲、安慰剂对照临床试验（n=540），旨在评估HRS-5635治疗经核苷（酸）类似物治疗后HBeAg阴性的慢性乙型肝炎（HBV）患者的有效性和安全性。研究的主要终点是停用所有HBV疗法后24周内维持HBV DNA抑制且HBeAg阴性的患者比例。 5/27 ■ 全球首个：艾伯维CD123 ADC获批上市艾伯维宣布Decnupaztm（Pivekimab sunirine-pvzy）获得FDA批准上市，用于治疗母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤（BPDCN）成人患者。Pivekimab sunirine-pvzy是全球首个获批上市的CD123 ADC。CD123（IL-3Rα）是一种在BPDCN中过度表达的蛋白质，是理想的治疗靶点。此次批准得到了I/II期CADENZA研究数据的支持。该研究是一项多中心开放标签临床试验，评估了pivekimab sunirine-pvzy在CD123阳性血液恶性肿瘤患者（包括BPDCN）中的安全性、耐受性、药物动力学、免疫原性及抗白血病活性。 ■ 24%治愈率：GSK首创乙肝新药重新在华递交上市申请 CDE官网显示，葛兰素史克（GSK）的慢性乙肝新药贝普若韦生注射液（Bepirovirsen）已重新递交上市申请。贝普若韦生是GSK从Ionis引进的一种反义寡核苷酸（ASO）疗法，旨在通过抑制乙型肝炎病毒DNA的复制，进而抑制血液中乙型肝炎表面抗原（HBsAg）水平，并刺激免疫系统产生持久应答。该药物是慢性乙肝领域首款完成III期研究的小核酸药物。2026年5月，正大天晴引进贝普若韦生的中国商业化权益。 5/28 ■ 国产首个，恒瑞医药1类抗痛风新药获批上市国家药品监督管理局（NMPA）官网显示，恒瑞的URAT1抑制剂鲁兹诺雷（SHR4640）获批上市，用于治疗痛风伴高尿酸血症患者。SHR4640片为恒瑞自主创新的URAT1抑制剂。此次批准主要是基于III期SHR4640-303研究的积极结果。 ■ 国产首个，石药集团/康宁杰瑞HER2双抗获批上市国家药品监督管理局（NMPA）官网显示，石药集团和康宁杰瑞开发的安尼妥单抗注射液获批上市，用于联合化疗治疗至少接受过一种系统性治疗（必须包含曲妥珠单抗联合化疗）失败的HER2+局部晚期、复发或转移性胃/胃食管结合部腺癌（GC/GEJ）。安尼妥单抗最初由康宁杰瑞开发，它可以同时结合至两种不同的经临床验证的HER2表位（表位II及IV），并保留野生型Fc区。这使得该药能够双重阻断HER2相关信号通路、增强与HER2受体的结合、减少细胞表面的HER2蛋白，及通过完整的抗体依赖性细胞介导的细胞毒性增强对肿瘤的杀伤效果。2021年8月，石药集团获得了安尼妥单抗在中国的独家开发和商业化权益。 ■ 赛诺菲全球首创新药申报上市赛诺菲宣布Venglustat的上市申请获得FDA受理并予以优先审评，用于治疗III型戈谢病（GD3）。如果获批，Venglustat将成为美国首个针对GD3相关进行性神经系统表现的治疗方案，并扩充赛诺菲为溶酶体贮积病患者提供的治疗方案。Venglustat是一种新型的口服葡萄糖神经酰胺合成酶抑制剂（GCSi），能够强效抑制N端甲基转移酶1（NTMT1），并且能够穿越血脑屏障，有潜力通过抑制异常鞘糖脂（GSLs）积累及其生理病理后果，延缓相关疾病的进展。GSLs的异常积累会导致细胞功能障碍。 ■ 18.2亿元，复星医药引进智翔金泰BCMA/CD3双抗复星医药宣布与智翔金泰正式签署战略合作框架协议。双方将通过建立长期、稳定、互信的战略合作伙伴关系，加速创新药物的研发与商业化进程，共同提升双方的核心竞争力和行业影响力。作为本次战略合作的首个落地成果，复星医药控股子公司药友制药与智翔金泰就许可产品，即以纬利妥米单抗（GR1803）为唯一活性成分及/或约定的同时靶向BCMA和CD3的双特异性抗体药品达成独占授权合作。根据协议，药友制药将获得GR1803在大中华区（中国境内及港澳台地区）的临床开发、生产、商业化权益。此次合作旨在整合双方优势资源，加速这一创新疗法在中国的可及性，为广大中国患者带来新的治疗希望。 ■ 剂泰科技与Deerfield达成合作剂泰科技官宣，与全球顶级健康投资与创新平台Deerfield Management达成深度战略联盟。公开资料显示，Deerfield目前已投资超过200家医疗健康企业，管理超过160亿美元资产, 长期投资和支持多家国际领先生物科技企业及创新平台，在全球范围内深度布局肿瘤、自免、RNA疗法、基因编辑、AI制药等前沿生物科技和创新药领域。本次合作是剂泰科技登陆港交所后，落地的首个重磅跨境BD战略合作。双方合作将优先落地核心创新管线，聚焦剂泰科技AiProtein平台自主发现、已推进至临床前候选药物（PCC）阶段的领先T细胞衔接器（TCE）项目。后续Deerfield将全力探索该项目的全球授权与联合开发机会，加速推动项目进入IND支持性研究及临床开发阶段，快速实现技术价值落地。 5/29 ■ 信达牵手辉瑞，达成105亿美元战略合作！Co-Co模式成头部药企BD“首选” 信达生物宣布与全球制药巨头辉瑞（Pfizer）达成重磅全球战略合作，双方将围绕12个高潜力早期肿瘤创新药项目开展深度研发与商业化绑定。本次合作采用分层、差异化的权益布局模式：4个项目授予辉瑞全球独家权益，4个项目授予辉瑞大中华区以外独家权益，4个核心项目将采用Co-Co（共同开发、共同商业化）模式，由双方全球联合开发，并在欧美市场联合商业化、利润共享。根据协议，信达生物将获得首付款6.5亿美元，并有资格获得最高可达98.5亿美元的研发、监管与商业化里程碑付款，交易总额达105亿美元。 5/31 ■ 2026年医保谈判工作正式启动国家医保局发布《2026年国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录及商业健康保险创新药品目录调整工作方案》、《申报指南》、《谈判药品续约规则》、《非独家药品竞价规则》、《常用问答》等5个文件，较往年提前约40天。申报窗口6月1日开启，首次允许“预申报”，并新增商保目录衔接、附条件批准转正、调出品种替代三大申报通道。此次调整不仅在技术参数与时间节点上做出了系统性重组，更首次在制度层面打通了“商保转医保”的阶梯式准入通道。并且将基本医保目录与商保创新药目录在评估维度上区别，比如申请商保对象仅限独家品种申报等，在制度上形成梯度互补。并且，在2026年创新药药物经济学评价与预算影响分析中，日均费用成人标准体重参数由60kg修正上调为65kg；成人标准体表面积参数正式修正为1.68 m²。这一调整抹平了医保测算基准与各省集中采购平台挂网时的计算差异，确保了测算口径的一致性。编辑及审定：市场部

2026-05-31

·摸鱼心灵之声

想象一下这样一种疾病：它以皮肤上的奇怪斑点作为第一个信号，却在数周或数月内悄然侵入骨髓、淋巴结甚至大脑中枢神经系统。它如此罕见，以至于大多数医生一辈子可能都遇不到一例；它又如此凶险，以至于确诊后的中位生存期常常以月来计算。这就是BPDCN——母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤。而在昨天（5月27日），FDA批准了史上第一款针对这种超罕见血液恶性肿瘤的药物——艾伯维的CD123靶向ADC疗法Decnupaz。从40年来首个全新机制的降压药，到罗氏35亿美元押注的MASH新药拟进入突破性通道；从中国基石药业三特异性抗体在ASCO亮相，到医保"双目录"机制为罕见药打开新通道——过去一周的医药界，正在用一个个"首次""首个""第一"，重新定义"不可能"的边界。今天这篇文章，我们聚焦10条最新进展。每一条背后，都是一群等待太久的患者，和一群不愿放弃的研发者。罕见病最新进展 01 全球首款CD123 ADC获批！BPDCN超罕见血癌迎来首药【重磅获批 · 今日头条】 5月27日，艾伯维（AbbVie）宣布其CD123靶向抗体偶联药物（ADC）Decnupaz™（pivekimab sunirine-pvzy）获得美国FDA正式批准，用于治疗成人母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤（BPDCN）。这是全球首个且唯一获批用于BPDCN的ADC疗法。 📌 什么是BPDCN？ BPDCN是一种超罕见的侵袭性血液系统恶性肿瘤，通常以皮肤病变首发，可迅速累及骨髓、淋巴结和中枢神经系统。多发于60-70岁男性，现有治疗方案极其有限，预后极差。 📊 关键临床数据（1/2期CADENZA试验）： • 新确诊患者（n=33）：复合完全缓解率69.7%，中位缓解持续9.7个月 • 复发/难治患者（n=51）：复合完全缓解率15.7%，39.4%的新确诊患者成功桥接干细胞移植 • 可在门诊环境中给药，大幅提升可及性 💡 为什么这很重要？对于一种此前几乎没有有效靶向治疗的超罕见疾病而言，近70%的缓解率意味着什么？意味着"绝症"二字可以被擦除一角。更关键的是，Decnupaz为后续干细胞移植创造了机会——在血液肿瘤的世界里，能"搭上移植的车"，就等于拿到了通往长期生存的门票。 ⚠️ 最常见不良反应（≥20%）：水肿、疲乏、肌肉骨骼疼痛、出血、输液相关反应等来源：FDA官网 / 艾伯维新闻稿 (2026-05-28) 🔥 02 40年来首个全新机制降压药！阿斯利康Baxfendy获FDA批准【First-in-Class · 改变游戏规则】 5月18日，阿斯利康宣布其"first-in-class"醛固酮合成酶抑制剂Baxfendy®（baxdrostat）获FDA批准，与其他降压药联用用于治疗血压控制不充分的成人高血压患者。 🌍 为什么全世界都在关注？ • 全球约14亿高血压患者，其中相当比例对现有药物反应不佳（"难治性高血压"） • 人类已经将近40年没有迎来全新机制的降压药了 • Baxfendy从源头抑制醛固酮合成——这是导致血压居高不下的核心激素通路之一 💊 与罕见病的关联：虽然高血压本身是常见病，但Baxfendy的意义远超单一适应症： 1️⃣ 醛固酮增多症（包括原发性醛固酮增多症这一相对罕见的内分泌疾病）患者将直接受益 2️⃣ 该靶点药物研发经验将为其他罕见内分泌疾病提供借鉴 3️⃣ "First-in-class"药物的成功获批路径，是所有孤儿药研发者的共同参考坐标 📰 媒体评价："改变游戏规则的利器""全球14亿高血压患者的重磅福音" ⚠️ 注意：该药需与其它降压药联合使用，非单药一线治疗来源：阿斯利康新闻稿 / 新华社 (2026-05-18/19) 🔥 03 中国首创三特异性抗体ASCO亮相！软组织肉瘤ORR达33.3% 【中国力量 · ASCO 2026】在刚刚开幕的2026年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，基石药业自主研发的PD-1/VEGF/CTLA-4三特异性抗体CS2009公布了I期临床试验数据，在多个实体瘤适应症中展现令人鼓舞的疗效。 🎯 CS2009是什么？一款从分子设计阶段即由中国团队完全自主开发的"同类首创"（FIC）/ "同类最佳"（BIC）三特异性抗体，同时阻断PD-1、VEGF和CTLA-4三条免疫逃逸通路。 📊 各瘤种数据亮点： • 软组织肉瘤（STS，9例）：客观缓解率（ORR）33.3% —— 在传统免疫治疗几乎无效的"冷肿瘤"中取得突破 • 非透明细胞肾癌（5例）：ORR 20% • 无驱动基因非小细胞肺癌（27例，后线）：ORR 18.5% • 三阴性乳腺癌（6例）：ORR 16.7% 💡 对罕见病群体意味着什么？软组织肉瘤本身包含多种罕见亚型（如之前报道过的腺泡状软组织肉瘤ASPS），而CS2009展现出的"冷肿瘤激活能力"，让那些长期被免疫治疗遗忘的罕见实体瘤患者看到了新的可能性。中国创新药从"跟跑"到"并跑"再到某些领域的"领跑"，这条路走得很扎实。 🗓️ ASCO年会时间：5月29日-6月2日（芝加哥）来源：基石药业 / ASCO 2026摘要 (2026-05-26/27) 🔥 04 罗氏35亿美元押注的MASH新药，CDE拟纳入突破性疗法【MASH/NASH · 中国加速通道】 5月25日，国家药监局药品审评中心（CDE）官网显示，罗氏旗下Pegozafermin注射液被拟纳入突破性治疗药物程序，用于治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH，曾称NASH）。 💰 背景故事： Pegozafermin原由美国生物技术公司89bio开发，是一款FGF21类似物，兼具抗纤维化与抗炎双重活性。2025年9月，罗氏以高达35亿美元的总交易额并购89bio，一举拿下这款潜力品种。 📊 II期ENLIVEN研究数据： • 在伴2期或3期肝纤维化的MASH患者中展现出显著疗效 • 同时改善肝脏炎症和纤维化两个核心病理指标 • 安全性数据支持进一步开发 🔬 MASH为什么值得关注？ MASH已成为全球最常见的慢性肝病病因之一，预计2030年将成为肝移植的首要原因。虽然MASH本身不算罕见病，但： 1️⃣ MASH导致的终末期肝病和肝癌是重大公共卫生问题 2️⃣ 其中的罕见遗传亚型（如特定基因突变导致的早发性脂肪肝）属于罕见病范畴 3️⃣ FGF21信号通路的药物研发经验可能惠及其他代谢类罕见病 🇨🇳 CDE拟纳入突破性疗法的意义：审评加速通道开启，中国患者有望更快用上新药来源：CDE官网 / 罗氏 / 新浪财经 (2026-05-25) 🔥 05 CDE一周内密集纳入4款突破性疗法！审评加速释放强信号【政策风向 · 审评加速】 2026年5月下旬（5月20日至26日短短一周内），CDE密集公示拟将4款来自中外企业的重磅创新药纳入突破性治疗品种名单： 📋 四款药物速览： 1️⃣ 默沙东 MK-3475A注射液（帕博利珠复方制剂） → 一线治疗特定非小细胞肺癌（NSCLC） → 公示日期：5月20日 2️⃣ 德昇济医药 Elisrasib（KRAS G12C抑制剂） → 一线治疗KRAS G12C突变晚期NSCLC → 已获FDA突破性疗法认定（中美双认定） → 公示日期：5月25日 3️⃣ 罗氏 Pegozafermin注射液（FGF21类似物） → 治疗MASH代谢功能障碍相关脂肪性肝炎 → 公示日期：5月25日 4️⃣ 特宝生物慢性乙肝新药（海外引进） → 用于初治或未治疗的慢性乙肝病毒感染者 → 公示日期：5月26日 💡 解读：一周4款，涵盖乙肝、脂肪性肝炎、肺癌KRAS突变等多个领域。这种"密集纳入"的节奏释放出明确信号——中国创新药审评正在全面提速。对于罕见病患者来说，每一个被纳入突破性程序的药物，都可能意味着平均缩短1-2年的等待时间。 📊 回顾：2025年全年CDE批准76个1类创新药，其中48款为罕见药相关，均创历史新高来源：CDE官网 / 制药网 / 动脉网 (2026-05-20~26) 🔥 06 医保商保"双目录"方案落地！罕见病药品可申报双通道【政策红利 · 罕见病支付新格局】 5月17日，国家医疗保障局举办2026年药品目录调整工作方案解读活动，新华社于5月18日发布权威解读——《2026年医保商保"双目录"调整方案"划重点"》。 🔄 什么是"双目录"？今年首次实现医保目录和商保目录同步启动、分别评审、有序衔接： • 📋 医保目录：坚持"保基本"定位 • 💠 商保目录：纳入超出"保基本"定位但创新程度高、临床价值大的药品 • 🔗 两套目录互认共享部分申报资料，减轻企业负担 🌟 对罕见病的三大利好： 1️⃣ **首次引入预申报机制**——未上市的I类创新药可提前对价，14款入围首批预申报名单 2️⃣ **商保目录专门覆盖高价创新药**——暂时进不了医保但患者急需的罕见药有了新的支付出口 3️⃣ **罕见病药品可申报双目录**——同一款药可以同时在两套目录中申请 📢 专家观点： "双目录机制的核心价值在于：让不同支付能力的患者都能找到适合自己的用药方案。"对于天价孤儿药而言，医保托底 + 商保补充的多层次保障体系正在成型。 📎 征求意见稿已于5月9日在国家医保局官网上线公开征求意见来源：国家医保局 / 新华社 / 中国政府网 (2026-05-17/18) 🔥 07 细胞治疗赛道4个月吸金超42亿！20家企业完成融资【资本回暖 · CGT赛道强势复苏】据医麦客最新统计，2026年1月至4月，国内细胞治疗赛道共有20家企业完成新一轮融资，累计融资金额超过42亿元人民币，覆盖CAR-T、NK、TCR-T、iPSC衍生细胞疗法、干细胞与再生医学等多个细分方向。 📊 融资版图亮点： • 单笔融资均值高达1.68亿元，资本集中度明显提升 • 融资轮次从天使轮到Pre-IPO全覆盖，产业各阶段均有资金注入 • iPSC方向尤为抢眼：士泽生物连续完成5亿元C/C+轮融资 • CAR-T向实体瘤拓展：原启生物Ori-C101即将开展关键II期（肝细胞癌） 🏢 代表性企业： • 士泽生物（iPSC神经细胞新药，5亿元C/C+轮） • 原启生物（CAR-T肝细胞癌，关键II期在即） • 美赛生物（超1.5亿元A轮） • 本导基因（数亿元战略融资） 💡 这对罕见病意味着什么？资本是创新燃料。当投资人愿意把真金白银投向CAR-T、iPSC这些平台型技术时，受益的不只是肿瘤患者——同样的递送系统、基因改造工具、制造工艺，都可以迁移到罕见遗传病的基因治疗中。"一技多用"正是CGT行业的底层逻辑。 📈 数据来源：医麦客 / 同花顺 / CPhI (截至2026年5月21日) 🔥 08 体内CAR-T颠覆传统！ASGCT 2026数十团队争相实现"打针治癌" 【技术革命 · in vivo CAR-T】 2026年ASGCT（美国基因与细胞治疗学会）年会上，最引人注目的技术趋势莫过于in vivo CAR-T（体内直接生成CAR-T细胞）——一个可能彻底改变细胞治疗游戏规则的方向。 🤔 传统CAR-T vs 体内CAR-T：传统体外CAR-T流程（耗时2-4周）：抽血 → 送工厂 → 基因改造T细胞 → 扩增 → 质检 → 回输患者 ❌ 需要漫长的等待 ❌ 高毒性淋巴清除化疗预处理 ❌ 制造复杂、成本高昂（百万一针）体内CAR-T愿景（未来可能仅需数小时）：患者走进医院 → 注射一针mRNA/LNP纳米制剂 → 体内T细胞就地改造成CAR-T战士 ✅ ✅ 无需抽血和体外操作 ✅ 无需清淋化疗 ✅ 大幅降低成本和时间 🏆 ASGCT 2026上的中国身影： • 虹信生物 HN2301（LNP递送CD19 CAR-T，SLE适应症，>95% B细胞清除持续180天） • 圆因生物 TI-0032（circRNA体内CAR-T，全球首个IIT） • 嘉晨西海 JCXH-213（LNP-mRNA CAR-T用于系统性硬化症） 🔮 行业共识："体内CAR-T不是'是否可行'的问题，而是'谁先做出来'的竞赛。" ASGCT年会时间：5月11-15日（波士顿，7200人参会）来源：搜狐科技 / ASGCT 2026 (2026-05-15) 🔥 09 ASCO 2026今日开幕！95+项中国研究入选创历史纪录【全球盛会 · 中国力量崛起】 5月29日至6月2日，2026年美国临床肿瘤学会（ASCO)年会在美国芝加哥McCormick Place会展中心盛大举行。本届大会收录的中国研究数量再创新高，超过95项LBA（Late-Breaking Abstract）及口头报告入选。 🇨🇳 中国研究全景： • 95+项研究入选（较去年增长显著），涵盖肿瘤学全领域 • 25+项口头报告（Oral Presentation），含多项III期临床结果 • 涵盖CAR-T、双抗/多抗、靶向新药、精准检测、放疗优化等前沿方向 🔥 本届ASCO罕见肿瘤相关看点： 1️⃣ 基石药业 CS2009 三特异性抗体（见第3条详述） 2️⃣ 阿斯利康 EMERALD-3 研究：英飞凡联合英卓凡用于早期肝癌 3️⃣ 多项针对罕见实体瘤（如软组织肉瘤、神经内分泌肿瘤）的探索性研究 4️⃣ SERENA-6 / DESTINY-Breast09 / TROPION-Breast02 等III期乳腺癌数据 📚 ASCO简介： ASCO年会是全球规模最大、影响力最强的肿瘤学学术会议，每年吸引超过4万名来自100多个国家的肿瘤学家、研究人员和行业代表参会。能在ASCO上做口头报告，是全球肿瘤学界的最高荣誉之一。 📱 实时追踪：ASCO官网 / 医脉通肿瘤科同步更新中来源：ASCO官方 / 新浪财经 / 良医汇 (2026-05-22/29) 🔥 10 EHA 2026前瞻：4200+摘要待揭晓，基因编辑血液病成焦点【年度盛会预告 · 血液罕见病主场】第31届欧洲血液学协会大会（EHA Congress 2026）将于6月11日至14日在瑞典斯德哥尔摩召开。EHA官方已公布超过4200条摘要内容，医药魔方已完成AI结构化整理。 📊 规模概览： • 4200+条摘要（全球血液学最大规模会议） • 覆盖白血病、淋巴瘤、骨髓瘤、红细胞疾病、出血性疾病等全部血液学子领域 • 中国30+项口头报告入选（延续近年快速增长趋势） 🧬 本届EHA罕见病焦点预测： 1️⃣ **β地中海贫血基因编辑**：RM001（CRISPR碱基编辑）vs exa-cel头对头比较 2️⃣ **阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）**：HSK39297 III期头对头数据 3️⃣ **自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）**：索乐匹尼博III期结果 4️⃣ **CAR-T长期随访数据**：多款已上市产品的真实世界证据更新 5️⃣ **镰状细胞病（SCD）**：etavopivat等多条管线进展 🇨🇳 中国血液学力量：近年来中国在血液罕见病领域的基因编辑、CAR-T等方面成果丰硕，本届EHA预计将有更多中国原创数据登上国际舞台。 📅 会议信息：时间：2026年6月11-14日 | 地点：瑞典斯德哥尔摩官方网址：ehaweb.org 来源：EHA官方 / 医药魔方 / 新浪财经 (2026-05-18) 回顾今天的10条新闻，你会发现一条清晰的主线：从BPDCN的首款药物获批，到MASH新药在中国获得突破性认定通道；从中国三特异性抗体在国际舞台上崭露头角，到医保"双目录"为罕见药打开支付新通道；从体内CAR-T技术的颠覆性想象，到42亿资本涌入细胞治疗赛道——每一个维度都在传递同一个信号：**罕见病不再是被遗忘的角落。**曾经，"罕见"两个字意味着无药可用、无路可走、无人问津。而现在，它正在变成创新的代名词、资本的宠儿、政策关照的重点对象。当然，我们也必须清醒地认识到：从获批到可及、从实验室到病房、从"有药"到"用得起"，中间还有很长的路要走。但至少，路已经在那里了。而且，越来越宽。如果你或者你的家人正在与某种罕见病共处，请记住：这个世界上有成千上万的科学家、医生、政策制定者和和你一样的患者在为此努力。你并不孤单。明天会更好。这不是鸡汤，这是正在发生的事实。声明：我不是医生，以上内容仅为信息分享，不构成任何医疗建议。具体治疗方案请与您的主治医生沟通，遵医嘱治疗。 💡 加入我们，抱团取暖如果你也想加入全国罕见病交流群，获取最新信息找到病友，扫描下面的二维码，或者加我微信（skyle1106）添加备注加群+罕见病名，拉你进群。文章中所有讯息来自网络公开查证如有错漏，欢迎补充 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100 项与 Pegozafermin 相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
肝纤维化	临床3期	中国	罗氏（中国）投资有限公司	2026-06-01
肝纤维化	临床3期	中国	89bio, Inc.	2026-06-01
肝纤维化	临床3期	中国	Incog Biopharma	2026-06-01
代偿期肝硬化	临床3期	美国	89bio, Inc.	2024-05-24
代偿期肝硬化	临床3期	阿根廷	89bio, Inc.	2024-05-24
代偿期肝硬化	临床3期	澳大利亚	89bio, Inc.	2024-05-24
代偿期肝硬化	临床3期	比利时	89bio, Inc.	2024-05-24
代偿期肝硬化	临床3期	巴西	89bio, Inc.	2024-05-24
代偿期肝硬化	临床3期	保加利亚	89bio, Inc.	2024-05-24
代偿期肝硬化	临床3期	加拿大	89bio, Inc.	2024-05-24

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04929483 (ENLIVEN \| ENLIVEN , CTgov)	临床2期	代谢功能障碍相关脂肪性肝炎	222	Pegozafermin (Main Study: Pegozafermin 15 mg QW)	繭觸觸網夢膚簾顧遞構 = 鏇艱鏇淵遞簾簾壓遞獵觸醖顧鏇觸選壓獵糧鹹 (網憲壓鹹網顧夢鏇醖鑰, 餘繭鹽鹽壓夢廠願淵製 ~ 顧鏇網襯築淵構獵齋築) 更多	-	2026-01-06
				Pegozafermin (Main Study: Pegozafermin 30 mg QW)	繭觸觸網夢膚簾顧遞構 = 觸積範觸醖醖範範網鬱觸醖顧鏇觸選壓獵糧鹹 (網憲壓鹹網顧夢鏇醖鑰, 蓋鹽壓齋鑰鏇衊窪遞鑰 ~ 艱選膚鬱壓鹽鏇蓋範鹽) 更多
NCT04541186 (ENTRIGUE STUDY, CTgov)	临床2期	高甘油三酯血症	86	Placebo (Placebo)	鹹觸構壓衊蓋餘艱糧憲(餘蓋夢壓廠網淵範積鹽) = 淵顧願窪鹽齋窪觸糧網衊範醖簾廠齋壓網願鹹 (襯蓋醖範糧觸鬱繭製鹽, 觸網選顧觸衊壓衊願艱 ~ 夢築觸鏇獵選糧糧構膚) 更多	-	2024-07-25
				Pegozafermin (Pegozafermin 9 mg QW)	鏇廠壓襯齋鏇膚繭構鏇(餘顧餘壓鬱廠鹽鹽鏇鬱) = 鬱顧構遞顧廠衊蓋齋積範膚顧齋壓構蓋製繭鏇 (鹹鬱鏇築艱範構網廠艱, 艱糧顧鏇鏇夢遞醖築積 ~ 獵壓壓製齋餘鑰壓鬱簾) 更多
NCT04048135 (CTgov)	临床1/2期	代谢功能障碍相关脂肪性肝炎	101	Pegozafermin (Part 1: Pegozafermin 9 mg QW)	顧醖鬱範鑰鬱廠窪憲構 = 壓夢蓋構醖壓積範繭鑰餘簾蓋膚範鏇鑰觸製網 (餘蓋憲窪鑰繭鹽築醖糧, 製製積鑰遞顧遞獵製糧 ~ 鹹壓鬱齋鬱膚鑰願網艱) 更多	-	2024-04-02
				Pegozafermin (Part 1: Pegozafermin 18 mg QW)	顧醖鬱範鑰鬱廠窪憲構 = 衊顧夢壓壓鹽顧觸鑰襯餘簾蓋膚範鏇鑰觸製網 (餘蓋憲窪鑰繭鹽築醖糧, 廠廠願願醖廠獵襯選鹹 ~ 願繭齋鑰衊餘構廠壓遞) 更多
NCT04929483 (ENLIVEN, NEWS) 人工标引	临床2期	代谢功能障碍相关脂肪性肝炎	-	pegofermin 30mg (纤维化阶段为F2-F3)	窪簾繭遞鏇顧簾鬱餘範(廠憲積鹹鹽鹽繭餘鏇鹽) = 願夢鏇鬱願獵餘鹹衊餘壓鬱網鹽糧鏇壓憲獵觸 (簾觸鑰衊簾選憲淵醖遞 ) 更多	积极	2023-11-29
				pegofermin 44 mg (纤维化阶段为F2-F3)	窪簾繭遞鏇顧簾鬱餘範(廠憲積鹹鹽鹽繭餘鏇鹽) = 製觸齋膚衊鬱鹹餘夢築壓鬱網鹽糧鏇壓憲獵觸 (簾觸鑰衊簾選憲淵醖遞 ) 更多
NCT04929483 (ENLIVEN , Biospace) 人工标引	临床2期	代谢功能障碍相关脂肪性肝炎	130	Pegozafermin 30mg QW	壓廠艱繭膚積範鏇餘蓋(壓製衊觸願鹹繭窪夢衊) = 憲鏇膚廠構壓餘醖壓構製選積窪願鹽餘糧獵鹽 (觸顧範獵遞糧選衊觸鹽 ) 更多	积极	2023-11-27
				Pegozafermin 44mg Q2W	壓廠艱繭膚積範鏇餘蓋(壓製衊觸願鹹繭窪夢衊) = 鹹鬱餘積憲願廠膚鏇繭製選積窪願鹽餘糧獵鹽 (觸顧範獵遞糧選衊觸鹽 ) 更多
NCT04929483 (ENLIVEN, GlobeNewswire) 人工标引	临床2期	代谢功能障碍相关脂肪性肝炎	13	Pegozafermin	觸鬱襯築網獵壓淵獵壓(鹽鹹遞蓋簾廠製蓋範製) = 鏇範鹽鏇鬱窪膚製積醖製蓋構簾顧選窪餘繭鬱 (鬱構鹹顧鏇積糧製築遞 ) 更多	积极	2023-11-12
				Placebo	觸鬱襯築網獵壓淵獵壓(鹽鹹遞蓋簾廠製蓋範製) = 艱願範簾鬱廠膚簾鹹憲製蓋構簾顧選窪餘繭鬱 (鬱構鹹顧鏇積糧製築遞 ) 更多
ENLIVEN (AASLD2023)	临床2期	纤维化 \| 代谢功能障碍相关的脂肪肝病 MRI-PDFF \| ProC3 \| FAST ... 更多	14	Pooled pegozafermin (PGZ)	蓋網醖夢餘襯壓簾蓋鏇(膚鑰範艱醖觸積遞蓋觸) = 獵壓憲觸鏇鹹膚積製艱壓遞網襯淵夢顧鑰窪餘 (醖廠膚壓廠鏇觸選窪願 ) 更多	积极	2023-11-10
NCT04048135 (Pubmed \| Aliment Pharmacol Ther)	临床1/2期	代谢功能障碍相关脂肪性肝炎 MRI-PDFF \| serum aminotransferases \| noninvasive fibrosis tests ... 更多	20	Pegozafermin 27 mg	憲製築蓋鏇選糧窪膚蓋(衊製淵積鏇構夢願艱願) = mild/moderate diarrhoea reported in 90% of subjects 選鏇膚獵糧蓋遞簾繭構 (窪憲憲醖製願蓋蓋鏇淵 ) 更多	积极	2023-11-01
NCT04929483 (Pubmed)	临床2期	代谢功能障碍相关脂肪性肝炎	222	Pegozafermin 15 mg	憲蓋觸積窪願糧構簾餘(觸鹹齋積顧製蓋鬱夢糧) = 醖網鑰襯觸遞顧餘範鹹築鹽顧簾簾觸窪顧餘衊 (繭壓選構製鹽鏇願繭鬱 ) 更多	积极	2023-06-24
				Pegozafermin 30 mg	憲蓋觸積窪願糧構簾餘(觸鹹齋積顧製蓋鬱夢糧) = 衊糧醖鑰襯願築繭簾網築鹽顧簾簾觸窪顧餘衊 (繭壓選構製鹽鏇願繭鬱 ) 更多
NCT04541186 (ENTRIGUE STUDY, NASH_TAG2023)	临床2期	高甘油三酯血症 HbA1c \| fasting insulin \| plasma glucose	-	Pegozafermin	鏇網窪糧鑰糧鹹鑰鏇繭(選窪窪簾觸鹽鹽壓鏇鑰) = 廠築窪顧廠鹽遞醖壓蓋製觸獵壓壓網膚願獵衊 (鹹襯蓋蓋鹽範製範鏇顧 ) 更多	积极	2023-01-05
				Placebo	鏇網窪糧鑰糧鹹鑰鏇繭(選窪窪簾觸鹽鹽壓鏇鑰) = 繭製鬱糧繭觸鑰鹹淵襯製觸獵壓壓網膚願獵衊 (鹹襯蓋蓋鹽範製範鏇顧 )