This is an open label, single arm, phase 2 trial investigating bezuclastinib plus sunitinib in patients with GIST who have previously progressed on sunitinib.

开始日期2024-08-01

申办/合作机构

Sarcoma Alliance for Research through Collaboration

[+3]

NCT05186753

/ Active, not recruiting临床2期

A Multi-Part, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Phase 2 Clinical Study of The Safety and Efficacy of CGT9486 in Subjects With Nonadvanced Systemic Mastocytosis

This is a multi-part, randomized, double-blind, placebo-controlled Phase 2 clinical study comparing the safety and efficacy of bezuclastinib (CGT9486) plus best supportive care (BSC) with placebo plus BSC in patients with nonadvanced systemic mastocytosis (NonAdvSM), including indolent systemic mastocytosis and smoldering systemic mastocytosis, whose symptoms are not adequately controlled by BSC. This study will be conducted in three parts. Patients in Parts 1a, 1b and 2 will receive bezuclastinib or placebo, and may roll over onto Part 3 to receive treatment with bezuclastinib. Additionally, a substudy of subjects will investigate the efficacy, safety, and tolerability of bezuclastinib in patients who are experiencing inadequate symptom control with avapritinib.

开始日期2022-06-27

申办/合作机构

Cogent Biosciences, Inc.

NCT05208047

/ Recruiting临床3期

A Phase 3 Randomized, Open-Label, Multicenter Clinical Study of CGT9486+Sunitinib vs. Sunitinib in Subjects With Locally Advanced, Unresectable, or Metastatic Gastrointestinal Stromal Tumors

This is a Phase 3, open-label, international, multicenter study of CGT9486 in combination with sunitinib. This is a multi-part study that will enroll approximately 482 patients. Part 1 consists of two evaluations: 1) confirming the dose of an updated formulation of CGT9486 to be used in subsequent parts in approximately 20 patients who have received at least one prior line of therapy for Gastrointestinal Stromal Tumors (GIST) and 2) evaluating the potential for drug-drug interactions between CGT9486 and sunitinib in approximately 18 patients who have received at least two prior tyrosine kinase inhibitors (TKIs) for GISTs. The second part of the study will enroll approximately 388 patients who are intolerant to, or who failed prior treatment with imatinib only and will compare the efficacy of CGT9486 plus sunitinib to sunitinib alone with patients being randomized in a 1:1 manner. This study also contains two substudies: 1) a drug-drug interactions (DDI) substudy will investigate the potential for CGT9486 to be a Cytochrome P450 (CYP)3A4 inducer in approximately 16 patients who have received at least one prior line of therapy for GIST and 2) a substudy intended to test the efficacy of bezuclastinib and sunitinib as first-line (1L) treatment of GIST in approximately 40 participants with KIT exon 9 mutations and no prior systemic therapy (with the exception of up to 10 subjects with ongoing imatinib therapy of ≤4 weeks).

开始日期2022-04-14

申办/合作机构

Cogent Biosciences, Inc.

100 项与贝祖克拉替尼相关的临床结果

登录后查看更多信息

100 项与贝祖克拉替尼相关的转化医学

登录后查看更多信息

100 项与贝祖克拉替尼相关的专利（医药）

登录后查看更多信息

项与贝祖克拉替尼相关的文献（医药）

2026-09-02·EXPERT OPINION ON PHARMACOTHERAPY

Evaluating bezuclastinib for the treatment of advanced gastrointestinal stromal tumours

Review

作者: Italiano, Antoine

INTRODUCTION:

Advanced gastrointestinal stromal tumors (GISTs) are usually driven by KIT or PDGFRA and treated with sequential tyrosine kinase inhibitors. After imatinib, several distinct secondary KIT-resistant clones may coexist within and between lesions, limiting the coverage of any single later-line inhibitor.

AREAS COVERED:

This Drug Evaluation reviews the chemistry, active-state pharmacology, preclinical activity, pharmacokinetics, clinical efficacy, safety and regulatory status of bezuclastinib, with emphasis on its combination with sunitinib. PubMed, ClinicalTrials.gov, regulatory sources and major congress proceedings were searched through 13 August 2026.

EXPERT OPINION:

Bezuclastinib is best viewed as a combination-enabling type I KIT inhibitor that complements the type II inhibitor sunitinib. In PEAK, the combination improved median progression-free survival from 9.2 to 16.5 months and objective response rate from 25.8% to 45.6%, at the cost of more grade 3 or higher toxicity and treatment modification. Pending approval, it is likely to become a preferred second-line option for suitable patients with KIT-driven GIST. Mature survival, post-combination sequencing, resistance mechanisms, long-term patient-reported outcomes and real-world tolerability remain important evidence gaps.

2026-04-01·JOURNAL OF GASTROENTEROLOGY AND HEPATOLOGY

Gastrointestinal Stromal Tumors: Molecular Mechanisms of Drug Resistance and Advances in Therapeutic Strategies

Review

作者: Zhi, Ding ; Fazhi, Zhao ; Huachuan, Zhang ; Jingnuo, Ding ; Yan, Chen ; Da, Zhou

ABSTRACT:

Gastrointestinal stromal tumors (GISTs), the most common mesenchymal neoplasms of the digestive tract, are primarily driven by gain‐of‐function mutations in the receptor tyrosine kinases KIT or PDGFRA. The introduction of imatinib, a selective tyrosine kinase inhibitor (TKI), revolutionized the management of advanced GIST. However, the emergence of drug resistance remains a major clinical challenge, limiting long‐term efficacy. Resistance mechanisms are multifactorial, predominantly involving secondary mutations in KIT or PDGFRA that impair TKI binding or stabilize the kinase in an active conformation. Beyond genomic alterations, nonmutational adaptive responses—including dysregulation of noncoding RNAs, metabolic reprogramming, epigenetic modifications, and an immunosuppressive tumor microenvironment—significantly contribute to treatment failure. This review comprehensively analyzes these resistance pathways and discusses the evolution of therapeutic strategies toward precision medicine. Current approaches emphasize molecular subtype‐guided first‐line therapy, ctDNA‐driven sequencing of subsequent lines, and the use of novel TKIs (e.g., avapritinib, ripretinib, bezuclastinib) tailored to specific resistance mutations. Furthermore, we explore emerging modalities such as boron neutron capture therapy (BNCT), which offers a kinase‐independent mechanism to target resistant disease, and combination strategies that integrate immunotherapy, epigenetic modulators, and pathway‐specific inhibitors. Advances in liquid biopsy and molecular profiling are enabling real‐time adaptation of therapy, moving GIST management toward a dynamic, personalized paradigm aimed at overcoming resistance and improving patient outcomes.

2022-12-09·Hematology. American Society of Hematology. Education Program

Available and emerging therapies for bona fide advanced systemic mastocytosis and primary eosinophilic neoplasms

Review

作者: Gotlib, Jason

Abstract:

The historically poor prognosis of patients with advanced systemic mastocytosis (AdvSM) and primary eosinophilic neoplasms has shifted to increasingly favorable outcomes with the discovery of druggable targets. The multikinase/KIT inhibitor midostaurin and the highly selective KIT D816V inhibitor avapritinib can elicit marked improvements in measures of mast cell (MC) burden as well as reversion of MC-mediated organ damage (C-findings) and disease symptoms. With avapritinib, the achievement of molecular remission of KIT D816V and improved survival compared with historical therapy suggests a potential to affect disease natural history. BLU-263 and bezuclastinib are KIT D816V inhibitors currently being tested in trials of AdvSM. In the new World Health Organization and International Consensus Classifications, the category of “myeloid/lymphoid neoplasms with eosinophilia and tyrosine kinase (TK) gene fusions” is inclusive of rearrangements involving PDGFRA, PDGFRB, FGFR1, JAK2, FLT3, and ETV6::ABL1. While the successful outcomes with imatinib in FIP1L1::PDGFRA-positive cases and PDGFRB-rearranged neoplasms have become the “poster children” of these disorders, the responses of the other TK-driven neoplasms to small-molecule inhibitors are more variable. The selective FGFR inhibitor pemigatinib, approved in August 2022, is a promising therapy in aggressive FGFR1-driven diseases and highlights the role of such agents in bridging patients to allogeneic transplantation. This review summarizes the data for these approved and investigational agents and discusses open questions and future priorities regarding the management of these rare diseases.

194

项与贝祖克拉替尼相关的新闻（医药）

2026-09-25

·久谦中台丨海外生科

Cogent的临床数据够硬，差异化仍待验证

公开市场的Cogent应指Cogent Biosciences, Inc.（Nasdaq: COGT），不是PET放射性同位素生产商。公司开发小分子精准疗法，核心资产为bezuclastinib，靶向KIT突变，用于胃肠道间质瘤（GIST）/系统性肥大细胞增多症（SM）。公司前身为Unum Therapeutics，2020年7月收购Kiq Bio取得bezuclastinib权益，2020年10月更名Cogent Biosciences，股票代码改为COGT。本文截止2026年9月20日。先厘清公司边界 Cogent的业务边界是药物开发，不是同位素供应。公开资料将公司定义为开发遗传驱动疾病的精准疗法公司。公司没有回旋加速器/核反应堆/放射性同位素生产设施/PET物流网络，也不销售诊断级同位素。核心资产bezuclastinib为口服酪氨酸激酶抑制剂（TKI），适应证为GIST和SM。公司没有获批产品，也没有产品销售收入。截至2026年6月，公司收入模式仍不适用。监管主体主要是美国食品药品监督管理局（FDA）的药品开发/临床试验/新药申请（NDA）体系，不属于美国核管理委员会（NRC）核材料生产监管主体。公司通过外部授权取得bezuclastinib权益。 2020年收购Kiq Bio后，公司获得Plexxikon授予的全球独家/可再许可权益。SEC披露显示，Plexxikon可获得最高750万美元临床里程碑/最高2500万美元监管里程碑/按年度净销售额计算低个位数至高个位数阶梯式特许权使用费。相关专利组成物权利预计延续至约2033年，并可能获得专利期延长。机制成立不等于临床差异化 bezuclastinib的机制设计指向KIT D816V和exon 17激活环突变。它是口服/选择性Type I KIT抑制剂，结合活化构象的KIT激酶。机制层面具备科学基础，但机制不能单独证明临床优效。所有机制优势仍需随机临床数据验证。 KIT D816V是绝大多数SM的核心驱动突变。抑制D816V有明确生物学依据。公司及生物学文献支持此类机制，但尚不能单凭机制证明临床优效。此类机制优势尚未被临床验证为优于现有疗法。 KIT exon 17激活环突变是部分GIST对既有TKI继发耐药的重要机制。 bezuclastinib侧重exon 17/18，sunitinib覆盖ATP结合位点/部分exon 13/14突变。两者构成双构象/双突变谱抑制。PEAK III期随机临床验证了互补策略，但互补机制本身不等于所有亚组获益。较少抑制PDGFR/VEGFR2/FLT3等相关激酶属于公司前临床主张。理论上有望减少非靶点毒性。此类优势不是FDA已确认的标签优势，尚未被临床验证为商业差异化。有限血脑屏障穿透是设计目标。目标是减少avapritinib相关认知不良反应和颅内出血风险。当前证据主要为公司前临床和临床观察。尚无随机头对头avapritinib试验证明CNS优势，因此此类差异化尚未被临床验证。核心资产明确，早期资产高风险 bezuclastinib是公司核心资产，早期管线仍处高风险阶段。三个适应证已进入NDA审评，CGT4255/CGT6297/CGT4859/CGT1815/CGT1145处于I期/IND前/前临床阶段。早期资产的人体疗效数据截至截止日尚未公开。资产靶点/机制适应证截至2026-09阶段临床样本/对照/主要终点状态判断 Bezuclastinib＋sunitinib KIT突变互补抑制既往接受imatinib的GIST NDA审评；PDUFA 2026-11-30 PEAK III期；n=413，随机开放标签；sunitinib对照；主要终点BICR-PFS 核心近期商业资产 Bezuclastinib KIT D816V/exon 17 NonAdvSM NDA审评；PDUFA 2026-12-30 SUMMIT II期注册性；179例入组，主分析约118药物组＋60安慰剂；双盲安慰剂对照；主要终点24周TSS变化核心近期商业资产 Bezuclastinib KIT D816V/exon 17 AdvSM NDA已受理；PDUFA 2027-06-29 APEX II期；关键Part 2 n=81，无对照；主要终点mIWG-MRT-ECNM ORR 单臂数据，监管不确定性较高 CGT4255 脑穿透/突变选择性ERBB2/HER2抑制剂 ERBB2突变或HER2过表达实体瘤及脑转移 I期剂量递增计划n=100，无对照；Part A主要终点AE/SAE/DLT/MTD/MED，后续队列主要终点ORR 早期/高风险 CGT6297 突变选择性PI3Kα抑制剂 PIK3CA突变实体瘤 I期计划n=90，无对照；I期主要终点AE/SAE/DLT/MTD/MED；I期扩展主要终点ORR 早期/高风险 CGT4859 选择性FGFR2/3抑制剂 FGFR2/3改变实体瘤/胆管癌 I/II期登记显示不再招募计划n=110，无对照；I期主要终点MTD/RP2D与安全性负面/中性信号：2026年一季度SEC披露结束FGFR2/3临床项目的一次性成本；未见疗效数据 CGT1815 Pan-KRAS(ON)抑制剂 KRAS驱动实体瘤 IND前尚无人体样本或对照；临床终点不适用公司计划2026年提交IND CGT1145 JAK2 V617F突变选择性抑制剂骨髓增殖性肿瘤 IND前尚无人体样本或对照；临床终点不适用公司称对JAK2 WT/JAK1/3选择性>100倍；属前临床公司数据 bezuclastinib的三个NDA对应不同患者规模。 GIST NDA为优先审评，PDUFA 2026-11-30。NonAdvSM NDA于2025年12月提交，2026年3月受理，PDUFA 2026-12-30。AdvSM NDA于2026年6月30日提交，2026年9月15日受理，PDUFA 2027-06-29。 CGT4255和CGT6297均已于2026年进入I期。两者人体疗效数据截至研究截止日尚未公开。CGT4255计划n=100，CGT6297计划n=90，均为无对照设计。主要终点集中在安全性/剂量/ORR。 CGT4859出现项目结束信号。 2026年一季度SEC披露出现结束FGFR2/3临床项目的一次性成本。登记显示不再招募。公司未公布临床疗效数据。后续优先级明显下降。 CGT1815和CGT1145仍处IND前。 CGT1815为Pan-KRAS(ON)抑制剂，公司计划2026年提交IND。CGT1145为JAK2 V617F突变选择性抑制剂，公司称对JAK2 WT/JAK1/3选择性>100倍，属于前临床公司数据。 PEAK：随机III期是价值支柱 PEAK是Cogent当前证据等级较高的临床资产。 PEAK为III期/全球/多中心/随机/开放标签试验，n=413，bezuclastinib＋sunitinib组n=204，sunitinib组n=209。患者为imatinib耐药或不耐受的晚期GIST。试验组为bezuclastinib 600 mg QD＋sunitinib 37.5 mg QD，对照组为sunitinib 37.5 mg QD。主要终点为盲态独立中心审评（BICR）PFS。 PEAK不是跨试验比较，而是对现行二线标准sunitinib的随机直接比较。 PFS HR为0.50，ORR为45.6%对25.8%。此类随机数据是公司近期价值的主要来源。NDA已获优先审评，但不等于最终批准。 PFS2显示后续治疗阶段仍有差异。 PFS2中位未达到对21个月，HR 0.57，95% CI 0.41–0.78。总生存期（OS）尚未成熟，不能据此判断最终生存优势。 Exon 9亚组数据属于探索性结果。 n=32，组合组mPFS 25.1个月。小样本亚组不能替代前瞻验证，尚未被临床验证为独立获益人群。 ≥3级TEAE 组合组 Sunitinib 高血压 29.4% 27.4% 中性粒细胞减少 15.2% 15.4% ALT/AST升高 10.8% 1.4% 贫血 9.3% 4.8% 腹泻 7.8% 7.2% 因治疗相关AE停止研究治疗 7.4% 3.8% 组合疗法并非免费增加疗效。肝酶升高明显高于sunitinib。12.7%的患者因ALT/AST升高降低bezuclastinib剂量，1.5%因此停用。公司称所有3级事件均恢复。商业化后仍可能需要频繁肝功能监测。 SUMMIT：达到终点，安慰剂效应不可忽略 SUMMIT达到主要终点，但增量需要扣除安慰剂效应。 SUMMIT为II期注册性/随机/双盲/安慰剂对照/多中心试验，NCT05186753。共入组179例。首次完整报告为bezuclastinib＋BSC n=118，安慰剂＋BSC n=60，即178例实际分析；后续海报列n=119＋60。该1例差异可能来自分析集更新，公司资料存在口径差异。剂量为bezuclastinib 100 mg QD＋最佳支持治疗。主要终点为24周MS2D2总症状评分（TSS）平均变化。安慰剂组也出现15.4分TSS改善。真正增量约为8.9分。症状量表存在显著安慰剂效应。此类增量是否足以支持长期支付/处方选择，仍需上市后数据验证。生物标志物下降支持机制活性。 ≥50%血清胰蛋白酶下降为87.4%对0%，p<0.0001。KIT D816V VAF下降≥50%/TSS下降≥50%或≥30%/骨髓肥大细胞聚集下降≥50%/最严重症状改善均达到统计学显著。生物标志物改善不等同于长期临床结局改善。指标 Bezuclastinib 安慰剂发生TEAE 98.3% 88.3% 毛发颜色改变 69.5% 5.0% 味觉改变 23.7% 0% 恶心 22.0% 13.3% ALT/AST升高 22.0% 6.6% ≥3级ALT/AST升高 5.9% 0% SAE 4.2% 5.0% 因治疗相关AE停药 5.9%，全部因ALT/AST升高未报告相应信号 SUMMIT的安全性信号集中在肝酶和慢性用药体验。 ALT/AST升高为22.0%对6.6%，≥3级ALT/AST升高为5.9%对0%。因治疗相关AE停药为5.9%，全部因ALT/AST升高。毛发颜色改变为69.5%对5.0%，味觉改变为23.7%对0%。与AYVAKIT相比，Cogent试图以较少CNS穿透实现慢性用药差异化，但毛发变色和肝酶升高可能影响患者接受度和持续治疗率。 APEX：单臂数据有竞争力，证据等级较弱 APEX数据具有竞争力，但单臂设计限制确定性。 APEX为II期/开放标签/单臂/多中心/两部分试验，NCT04996875。关键Part 2 n=81：SM-AHN 57例/ASM 11例/MCL 13例。剂量为bezuclastinib 150 mg QD。无对照。主要终点为mIWG-MRT-ECNM标准ORR。主要分析集为68例可评价患者。 APEX结果对数据截止日期和可评价集定义较敏感。更新前初步ORR为57%，后续随访提高至65%。部分患者需更长时间确认反应。单臂/68例主要分析集/未成熟OS与PFS意味着不能视为确定优于avapritinib。治疗相关AE 发生率毛发颜色改变 31% 中性粒细胞减少 31% 味觉改变 28% 血小板减少 25% ALT/AST升高 21% APEX安全性披露不完整。公司仅报告两例3级转氨酶升高，其中一例停药/一例减量后继续。经充分检索后未找到公开数据说明APEX Part 2总体SAE率/总体停药率/治疗相关死亡率/完整死亡构成。不能仅凭公司耐受良好表述得出确定结论。三个NDA待批，估值已计入成功三个NDA均已受理，但受理不等于批准。 NDA受理只表示申请可进入审评，不等于FDA认可疗效/安全性/最终批准。GIST NDA获优先审评/突破性疗法认定/RTOR。NonAdvSM NDA于2025年12月提交，2026年3月受理。AdvSM NDA于2026年6月30日提交，2026年9月15日受理。FDA当时表示暂无计划召开AdCom/未识别潜在审评问题，该表述不构成批准保证。商业化需要同时建立肿瘤科和过敏/血液科销售体系。公司已完成美国客户面对团队招聘和培训，包括临床客户经理/患者准入导航/患者教育人员。GIST主要触达肉瘤/肿瘤中心。NonAdvSM涉及过敏免疫科/血液科/罕见病中心。双渠道会增加上市成本，目标医生相对集中。竞争：AYVAKIT和 sunitinib是真实基准 AYVAKIT和sunitinib是bezuclastinib商业化的直接基准。不同药物所处治疗线次/患者构成/反应标准/试验时间不同。除PEAK与sunitinib及INTRIGUE外，以下结果不能视为正式头对头比较。竞争格局决定Cogent需要证明标签范围/转换优势/支付覆盖。竞争药物/公司竞争适应证关键临床试验：Phase/样本量/对照/主要终点及结果美国监管状态与标签商业表现 Sunitinib/Sutent；Pfizer GIST二线，PEAK对照 III期，n=312；sunitinib n=207/安慰剂n=105，双盲2:1；主要终点TTP：27.3周 vs 6.4周，HR 0.33，p<0.0001。PEAK中sunitinib mPFS 9.2个月/ORR 26% 2006-01-26获FDA批准，用于imatinib进展或不耐受GIST Pfizer 2025总收入625.79亿美元，已不单独披露Sutent销售；未找到公开单品数据 Ripretinib/Qinlock；Ono/原Deciphera FDA标签为四线GIST；曾尝试二线挑战sunitinib INVICTUS III期，n=129；85 vs 44安慰剂；PFS 6.3 vs 1.0个月，HR 0.15，p<0.0001。INTRIGUE III期二线n=453，ripretinib n=226 vs sunitinib n=227；未达到PFS优效主要终点，8.0 vs 8.3个月，HR 1.05，p=0.72 2020-05-15批准，用于既往接受≥3种激酶抑制剂/包括imatinib的晚期GIST 2023年Qinlock净产品收入1.591亿美元；2024年一季度4,255万美元 Regorafenib/Stivarga；Bayer GIST三线 GRID III期，n=199；regorafenib n=133 vs安慰剂n=66；PFS 4.8 vs 0.9个月，HR 0.27，p<0.0001 2013-02-25批准，用于既往接受imatinib和sunitinib的不可切除/转移性GIST 2025年Stivarga全球销售3.38亿欧元，2024年4.63亿欧元，同比约下降27%，主要受中国带量采购影响；收入包含全部适应证 Avapritinib/Ayvakit；Sanofi/Blueprint NonAdvSM和AdvSM直接竞争者；另用于PDGFRA exon 18 GIST PIONEER II期，n=212；avapritinib n=141 vs安慰剂n=71；24周ISM-SAF TSS：−15.6 vs −9.2，p=0.003。PATHFINDER II期单臂，初始n=62/32例可评价；mIWG ORR 75%，95% CI 57%–89%；FDA合并分析ORR 57% AdvSM于2021-06-16批准；ISM于2023-05-22批准；ISM和AdvSM均不建议用于血小板<50×10⁹/L患者 2024年全球净产品收入4.790亿美元，其中美国4.218亿美元；2025年一季度1.494亿美元；Sanofi于2025年7月完成对Blueprint收购，约91亿美元股权价值 Midostaurin/Rydapt；Novartis AdvSM既有治疗 II期单臂n=116，主要疗效集n=89；修订Valent/Cheson标准ORR 60%/主要缓解45%；按mIWG-MRT-ECNM事后分析ORR约28% 2017-04-28批准，用于成人ASM/SM-AHN/MCL；推荐100 mg BID Novartis 2025总销售545.32亿美元，未单独披露Rydapt销售；未找到公开单品数据 Elenestinib；Sanofi/Blueprint 下一代NonAdvSM竞争资产 HARBOR II/III期。Part 1随机盲态n=39：25 mg n=10/50 mg n=10/100 mg n=9/安慰剂n=10；12周TSS降幅28.5%/31.8%/33.6%/22.2%。Part 1主要终点为安全性/PK-PD；注册性Part 2主要终点为48周ISM-SAF TSS变化，结果尚未成熟截至2026-09尚未获FDA批准，HARBOR仍在进行无商业收入；研发资产指标 Bezuclastinib SUMMIT/APEX Avapritinib PIONEER/PATHFINDER Midostaurin Elenestinib NonAdvSM随机样本 179入组 212 不适用 Part 1随机39 NonAdvSM TSS变化 −24.3 vs −15.4；差异8.91，p=0.0002 −15.6 vs −9.2；差异6.4，p=0.003 不适用 12周降幅28.5%–33.6% vs 22.2%；非注册性小样本 AdvSM试验单臂II期，n=81 单臂II期，初始n=62 单臂II期，n=116 I/II期开发中 AdvSM主要ORR 65%，68例可评价 75%，初始32例可评价；FDA合并分析57% 60%原标准；28%按较严格事后标准成熟数据未公布 CNS差异化有限脑穿透为设计目标；尚无直接头对头证明标签存在认知效应和颅内出血警示 CNS不是核心差异化同样设计为有限CNS穿透关键风险 ALT/AST升高/毛发变色/数据尚未完全同行评议低血小板限制/ICH及认知不良反应胃肠道与血液学毒性/多靶点尚未完成注册性验证 Avapritinib是最重要的商业基准。其2024年净销售已达4.79亿美元。Sanofi以约91亿美元股权价值收购Blueprint，验证了SM市场的战略价值。Cogent要从AYVAKIT夺取份额，不能只依靠跨试验ORR比较，必须证明更好的长期耐受性/较少CNS风险/医生转换意愿/支付方覆盖。公开来源没有可靠的处方份额或SM市场份额数据。经充分检索，该数据确实未在公开来源中找到。商业份额判断需等待上市后真实世界数据。现金能支撑上市，估值不便宜公司现金足以支撑首轮上市，但估值已计入较高成功概率。 2026年6月30日现金/现金等价物及有价证券7.923亿美元。2026年上半年净亏损1.938亿美元。另有2.30亿美元可转债。2026年9月18日收盘价31.50美元，市值约54.7亿美元，粗略企业价值约49亿美元。 2025年现金增加主要来自融资。 2025年11月股票及可转债发行带来约5.468亿美元净融资。2025年研发费用2.698亿美元，净亏损3.289亿美元。2026年二季度研发费用7,081万美元/G&A费用3,183万美元/净亏损9,641万美元。项目数据/判断 2026-06-30现金＋证券 7.923亿美元季后ATM融资毛所得7,360万美元 Pro forma现金 8.659亿美元可转债本金2.30亿美元，票息1.625%，2031年到期；2026-06-30账面价值约2.235亿美元公司现金跑道指引包括潜在上市活动，可支持至2028年末附近 2026Q2运营费用年化约4.11亿美元资本需求判断现有资金足以承担首轮上市；若销售爬坡缓慢/三项适应证同步扩张/早期管线加速，2028年前后仍可能需要再融资股东稀释 ATM/员工股权激励/可转债潜在转换均构成持续稀释项目截至2026-09-18 收盘价 31.50美元市值约54.7亿美元 52周区间 11.60–43.73美元粗略企业价值约49亿美元：市值＋2.30亿美元债务−7.923亿美元现金收入倍数无法计算，因尚无产品收入盈利倍数不适用，持续亏损估值意味着市场已给予bezuclastinib显著获批和商业化概率。以AYVAKIT 2024年4.79亿美元净销售作为参照，COGT当前企业价值约为其10倍左右。Cogent理论上拥有GIST/NonAdvSM/AdvSM三个适应证，而不仅是SM单一市场。患者池清楚，执行复杂患者池支持多个适应证，但商业成功依赖诊断/支付/持续治疗。 SM美国估计约3.2万患者，约95%属于非进展期，ISM约占全部病例82%。流行病学估计差异存在，漏诊也存在。AdvSM患者数显著较少，但疾病严重/治疗意愿和定价能力较高。GIST美国年发病率约0.68–0.78/10万人。市场可验证的患者/市场信息 Cogent机会系统性肥大细胞增多症美国估计约3.2万患者，约95%非进展期，ISM约占全部病例82%；流行病学估计差异较大，存在漏诊 NonAdvSM患者池大；商业成功依赖诊断率/症状严重度/长期治疗持续性/支付覆盖 AdvSM 患者数显著较少，疾病严重/治疗意愿和定价能力较高单臂APEX若获批，可补齐全病程覆盖 GIST 美国年发病率约0.68–0.78/10万人 PEAK有随机III期直接优效证据，有望重塑二线标准公司市场机会估计公司估计二线GIST全球年机会>40亿美元/NonAdvSM约35亿美元/AdvSM约5亿美元均为公司市场模型，不是第三方审计市场规模，应折价使用 NonAdvSM患者池大，但支付方可能要求长期风险收益数据。商业成功依赖诊断率/症状严重度/长期治疗持续性/支付覆盖。SUMMIT的8.91分安慰剂校正差异是否足够支持长期用药，仍需真实世界验证。 GIST机会来自PEAK随机优效数据。 PEAK显示mPFS 16.5个月对9.2个月，HR 0.50。若标签覆盖二线GIST，可能改变治疗顺序。OS未成熟，最终生存优势尚未被临床验证。双渠道销售会增加执行复杂度。 GIST主要触达肉瘤/肿瘤中心。NonAdvSM涉及过敏免疫科/血液科/罕见病中心。公司已完成美国客户面对团队招聘和培训，但上市速度/处方覆盖/库存管理仍待验证。安全性/质量/供应：肝毒性与组合复杂度是核心肝酶升高和组合疗法复杂度是bezuclastinib的主要运营风险。转氨酶升高在PEAK/SUMMIT/APEX中一致出现。获批标签可能要求基线和周期性肝功能检查。GIST必须同时使用bezuclastinib和sunitinib，增加药物相互作用/毒性归因/付款/供应协调难度。项目实际风险药物安全性转氨酶升高是跨PEAK/SUMMIT/APEX的一致信号；获批标签可能要求基线和周期性肝功能检查慢性用药依从性毛发颜色改变/味觉改变可能不是严重AE，但在NonAdvSM长期治疗中可能影响停药和患者偏好组合疗法复杂度 GIST必须同时使用bezuclastinib和sunitinib，增加药物相互作用/毒性归因/付款和供应协调难度制造公司依赖第三方合同生产；没有公开证据表明其拥有自营商业规模原料药或制剂工厂供应链尚未商业化，库存建立和放行批次能力尚未经过真实商业需求验证质量合规截止研究日未发现与Cogent相关的重大公开FDA生产警告信；商业生产设施检查结果和最终批准前检查状态没有完整公开数据药物相互作用 Bezuclastinib与sunitinib联合使用的长期真实世界耐受性仍需上市后验证转氨酶升高可能影响标签和商业采用。 PEAK组合组≥3级ALT/AST升高10.8%对1.4%。SUMMIT因治疗相关AE停药5.9%，全部因ALT/AST升高。APEX治疗相关ALT/AST升高21%。监测频率/停药规则/真实世界≥3级事件是观察点。制造依赖第三方，供应链尚未经历商业需求验证。公司没有公开自营商业规模原料药或制剂工厂。库存建立/放行批次能力尚未经过真实商业需求验证。质量合规方面，未发现重大公开FDA生产警告信，但商业生产设施检查结果和批准前检查状态没有完整公开数据。批准之外还有标签与竞争风险不只在能否获批，还在标签范围/安全性/竞争/支付。 GIST FDA延迟或标签收窄概率中低，影响高。NonAdvSM未获批概率中低至中，影响高。APEX单臂数据不充分概率中，影响中高。肝毒性限制商业采用概率中，影响高。AYVAKIT竞争概率高，影响高。风险概率判断影响具体观察点 GIST FDA延迟或标签收窄中低高 CMC/肝毒性/组合方案标签及适用患者定义 NonAdvSM未获批中低至中高患者报告终点的临床意义/8.91分安慰剂校正差异/长期风险收益 APEX单臂数据不充分中中高 FDA是否要求更多随访/亚型一致性/验证性试验肝毒性限制商业采用中高监测频率/停药规则/真实世界≥3级事件 AYVAKIT竞争高高 Sanofi商业资源/医生熟悉度/既有支付覆盖/患者转换率市场规模被高估中高 SM真实确诊患者/符合治疗条件比例/GIST二线患者流失商业执行中高 2027年首年净销售/处方医生数/支付方覆盖/库存和退货价格/报销中高组合GIST需要同时支付sunitinib；NonAdvSM属于长期慢性治疗股权稀释中中 ATM继续使用/可转债转换/股权薪酬早期管线失败高中 CGT4255/6297首次人体数据；CGT4859已出现结束项目成本信号专利与特许权使用费中低中组成物专利约2033年前后，Plexxikon低至高个位数销售提成 OS未成熟高度确定的当前事实中 PEAK和APEX能否最终显示生存或治疗序列优势风险矩阵中的核心变量是AYVAKIT竞争和肝毒性标签。 AYVAKIT已有商业化基础/医生熟悉度/支付覆盖。Cogent需要证明CNS与转换优势。三NDA待批，估值已计入成功。任何PDUFA延迟/肝毒性标签/NonAdvSM支付限制都可能改变商业预期。催化剂：近期二元事件密集近期催化剂集中在三个PDUFA和首个商业化季度。 2026-11-30 GIST PDUFA是近期关键二元事件。2026-12-30 NonAdvSM PDUFA决定公司能否进入较大慢性罕见病市场。2027-06-29 AdvSM PDUFA完成SM全病程覆盖。2027年首个完整商业化季度关注净销售/毛利率/库存/销售费用/处方覆盖。时间催化剂方向性 2026-11-30 GIST PDUFA 近期关键二元事件；批准后可支持2026年底前启动上市 2026-12-30 NonAdvSM PDUFA 决定公司能否进入较大慢性罕见病市场 2026年末 Avapritinib切换SUMMIT扩展队列初步结果若显示既往AYVAKIT患者可安全转换，将直接支持商业抢份额 2026年末 CGT1815和CGT1145 IND 对近期估值影响次于bezuclastinib 2027-06-29 AdvSM PDUFA 完成SM全病程覆盖的关键事件 2027年首个完整商业化季度关注净销售/毛利率/库存/销售费用和处方覆盖后续 PEAK OS/PFS2及真实世界肝安全性决定能否稳定成为GIST二线标准近期决定因素不是PET同位素产能或交付率。三个NDA标签结果/bezuclastinib上市速度/与AYVAKIT和Sutent的真实世界竞争表现才是关键。早期管线IND对近期估值影响次于bezuclastinib。最终判断：临床去风险，商业验证尚未开始 Cogent的基本面偏积极，但估值已不便宜。 PEAK是高质量价值支柱。SUMMIT支持进入大于AdvSM的慢性患者市场。APEX结果有竞争力但证据等级较弱。财务上足以完成上市，但商业化失败不会留下无限缓冲。当前约54.7亿美元市值已经反映较高获批概率。 PEAK是当前临床证据较强的资产。随机III期对现行标准治疗直接取得PFS HR 0.50和ORR显著改善。相较多数注册前生物科技公司，Cogent已显著去风险。OS尚未成熟，最终生存优势尚未被临床验证。 SUMMIT支持慢性患者市场，但差异化未证实。与PIONEER的跨试验对比不能证明优于AYVAKIT。真正差异化必须来自较低CNS风险/更佳长期持续治疗/转换数据。此类差异化尚未被随机头对头临床验证。 APEX结果具有竞争力，但证据等级较弱。 65% ORR和深度生物标志物下降值得关注。单臂设计/68例主要分析集/未成熟OS与PFS意味着不能视为确定优于avapritinib。财务上足以完成上市，但季度运营费用已超过1亿美元。约8.66亿美元pro forma现金可支撑多个PDUFA和早期商业化。若销售爬坡缓慢/三项适应证同步扩张/早期管线加速，2028年前后仍可能需要再融资。当前约54.7亿美元市值已经反映较高获批概率。商业验证尚未开始。后续观察点是三个NDA标签结果/bezuclastinib上市速度/与AYVAKIT和Sutent的真实世界竞争表现。Cogent是监管临近/临床证据较强/商业验证尚未开始的精准治疗资产，不是放射性同位素供应链公司。以上是久谦的生物医药研究团队本次的主要内容。之后我们还会继续推出一系列海外生科公司前沿生物医药研究文章。获取更多深度解析，敬请关注我们的公众号。我们将为您带来更多独家的海外创新药数据解读、管线与机制拆解、真实世界研究与交易案例分析与前沿趋势研判，助您保持领先认知，掌握全球生物医药信息差。我们自 2023 年起开始持续、系统性地追踪海外生物医药领域的创新药研发演进，重点覆盖创新药物作用机制（MOA）、平台型技术路径及其临床与商业化验证进展，涵盖上百家欧美及其他海外市场的主流 / 前沿生物科技公司。我们已逐步构建起一套以机制可重复性与商业可扩展性为核心的研究分析框架，完善了针对不同技术平台、适应症与研发阶段的多维度评估指标，并基于大量横向机制对比与临床、BD 及商业化场景的交叉验证，沉淀出对技术成熟度、应用边界与长期价值创造潜力的专业洞见。关于我们：我们是久谦旗下的生物医药研究团队，专注于创新药研发、生命科学工具、医疗技术平台及生物医药产业链等领域的研究，提供包含但不限于商业尽职调查、管线与机制评估、竞争格局分析、行业与赛道研究等服务类型。我们致力于对早期技术路径与行业演进过程进行系统性研究与持续跟踪，助力投资人与企业在关键技术周期中形成认知优势与高质量决策支持。我们相信，唯有基于一线研究与数据与事实驱动的真实洞察，才能为客户提供真正可落地、可验证的研究结论。若您有意向与我们进一步交流或合作，请扫描下方二维码联系我们：您对这篇文章的信息和观点有何见解？欢迎在评论区与我们交流！

并购

2026-09-17

·GlobeNewswire-Health Care

Cogent Biosciences Announces FDA Acceptance of New Drug Application (NDA) for Bezuclastinib in Patients with Advanced Systemic Mastocytosis (AdvSM)

NDA supported by positive results from the APEX pivotal trial demonstrating clinically meaningful responses and evidence of disease modification in patients with AdvSM PDUFA target action date set for June 29, 2027 Sept. 15, 2026 --- Cogent Biosciences, Inc. (Nasdaq: COGT), a biotechnology company focused on developing precision therapies for genetically defined diseases, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has accepted its New Drug Application (NDA) for bezuclastinib in patients with Advanced Systemic Mastocytosis (AdvSM) and assigned a Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) target action date of June 29, 2027. In addition, the FDA communicated that at this time, there is no plan to hold an advisory committee, nor have they identified any potential review issues. “With the FDA’s acceptance of our NDA in Advanced Systemic Mastocytosis, we have reached another important regulatory milestone for bezuclastinib and are one step closer to potentially bringing this therapy to patients with AdvSM,” said Andrew Robbins, Cogent’s President and Chief Executive Officer. “Together with the NDAs currently under review for NonAdvSM and GIST patients, this milestone further reinforces the potential of bezuclastinib across multiple patient populations with KIT-driven diseases. With an excellent commercial and medical team in place, we are excited and ready for the potential launches later this year.” The NDA acceptance is supported by data from the APEX pivotal trial, which was most recently presented at the 2026 European Hematology Association (EHA) Congress, in which bezuclastinib demonstrated clinically meaningful responses and durable clinical activity in patients with AdvSM. As of the March 31, 2026 data cutoff, the primary endpoint of response per mIWG-MRT-ECNM criteria demonstrated a 65% overall response rate, including 57% of patients achieving CR, CRh or PR as best response. Response by pure pathological response (PPR) criteria was 81%. Bezuclastinib also demonstrated durable clinical activity, with a 12-month progression-free survival rate of 79% and 12-month overall survival rate of 87%, with median PFS and OS not yet mature. Cogent continues to advance bezuclastinib toward potential approvals and commercialization across its three indications. The Company’s NDA for NonAdvanced Systemic Mastocytosis is under FDA review, with a PDUFA target action date of December 30, 2026, and the NDA for GIST is also under FDA review, with a PDUFA target action date of November 30, 2026. Together, these regulatory milestones represent significant progress toward bringing bezuclastinib to patients across a broad spectrum of KIT-driven diseases. Working with the FDA, Cogent has established active Expanded Access Programs (EAPs) for U.S. patients with SM or GIST who meet disease-specific criteria and could benefit from treatment with bezuclastinib or the combination of bezuclastinib and sunitinib. Cogent also announced today that, on September 10, 2026, the Compensation Committee of Cogent’s Board of Directors, made up entirely of independent directors, approved the grants of “inducement” equity awards to nine new employees under the company’s 2020 Inducement Plan with grant dates of September 10, 2026 and September 14, 2026. The awards were approved in accordance with Listing Rule 5635(c)(4) of the corporate governance rules of the Nasdaq Stock Market. The employees received, in the aggregate, (i) nonqualified options to purchase 39,300 shares of Cogent common stock and (ii) 33,600 restricted stock units (RSUs). Each option has a 10-year term, an exercise price equal to the closing price of Cogent’s common stock on the grant date, and a 4-year vesting schedule with 25% vesting on the 1-year anniversary of the grant date and the remainder vesting in equal monthly installments over the subsequent 36 months, provided such employee remains employed through each such vesting date. The RSUs vest annually in equal installments over 4 years from the grant date, provided such employee remains employed through each such vesting date. Cogent Biosciences is a biotechnology company focused on developing precision therapies for genetically defined diseases. The most advanced clinical program, bezuclastinib, is a selective tyrosine kinase inhibitor that is designed to potently inhibit the KIT D816V mutation as well as other mutations in KIT exon 17. KIT D816V is responsible for driving systemic mastocytosis, a serious disease caused by unchecked proliferation of mast cells. Exon 17 mutations are also found in patients with advanced gastrointestinal stromal tumors (GIST), a type of cancer with strong dependence on oncogenic KIT signaling. In addition, the Cogent Research Team is developing a portfolio of novel targeted therapies to help patients fighting serious, genetically driven diseases targeting mutations in ErbB2, PI3Kα, KRAS and JAK2. Cogent Biosciences is based in Waltham, MA and Boulder, CO. The content above comes from the network. if any infringement, please contact us to modify.

申请上市临床结果

2026-09-15

·gh2000d8e84097

创新药晨报 | 2026年9月16日（周三）

核心：10Y 美债收盘站上 5%（2007年7月来首次），油价因沙特/利比亚实质断供冲至 108.75；国内 8 月社零 +1.1%、固投 -7.2%，内需偏弱。创新药昨日在 WCLC 利好兑现后回调 1.54%。隔夜外围美股：道指 -0.63%、标普 -0.45%、纳指 -0.78%；标普11大板块仅能源 +2.26%、材料 +0.37% 上涨利率：10Y 美债收 5.006%（盘中 5.041%，2007/7 来最高，首次收于5%上方）；30Y 盘中 5.401% 油价：WTI 105.83（+4.38%）、Brent 108.75（+2.90%），四个月新高。沙特暂停 Yanbu 装载、取消欧洲船货，利比亚三油田停产 FOMC：今夜决议，加息 25bp 概率 94.5% 国内宏观（9/15 统计局） 8月工业增加值 +5.2%（装备制造 +12.1%、高技术制造 +16.7%），符合预期 1-8月社零 +1.1%（商品零售仅 +1.0%，服务零售 +4.9%）、固投 -7.2%（地产 -19.9%，扣除地产 -4.2%） 8月 CPI +0.8%、PPI +3.8%（涨幅均扩大 0.3pct）；统计局定调"供强需弱矛盾突出" 国内创新药（9/15—9/16）政策药监局（9/14 药品安全宣传周）：今年出海授权破 1200亿美元（+36%），首付款超百亿美元；2025年登记新药临床 2900+项（+18%），细胞与基因治疗临床数年增约30%；今年已批 59个创新药 + 51个创新器械（13个首创新药）。下一步：重点品种"提前介入、一企一策、研审联动"，落实药品试验数据保护制度药价双轨制（4/14 国办《健全药品价格形成机制的若干意见》）：新上市药企业自评分层定价；医保定点执行谈判价，民营/DTP等非医保渠道可自主定价→ 路径从"上市即冲医保"变"先商保自费、后医保"。年内 81款创新药处注册申请阶段《国民健康"十五五"规划》（9/15 经济日报解读）：全链条支持创新药械，2025年批一类创新药 76个（历史新高，首创新药11个）、创新器械 76个（+17%）产业与出海天风口径：1-8月 BD 出海 1115亿美元（+25.4%），已达2025全年 79.6%；首付款 67.9亿（+35.2%） 9/15 科创板生物制品及CXO业绩说明会：奥浦迈 H1 营收 4.54亿（+155.2%）、境外占 37%，已进入国际大药企供应链；美迪西中美双报项目收入占主营 22%（+93%）；赛分科技海外收入 3207万元基本面 2026H1 A股医药营收 11942亿（+2.6%）、归母净利 1050亿（+10.8%）；创新药板块营收 437.5亿（+44.1%），Q2 收入 +51.3%；CXO 营收 556.2亿（+23.3%）科伦博泰/默沙东 sac-TMT 全球III期 TroFuse-005 达主要终点，下半年拟报 FDA 公司动态礼邦医药-B(09637.HK) 9/15 午后飙逾 17%（收 +12.96% 报 25.98 港元）：AP308 治疗 IgA肾病 IND 获 FDA 批准，拟近期启动首次人体试验。IgA肾病全球约 950万患者（中国 510万，占过半），AP308 通过切割清除已沉积的致病性 IgA 复合物券商关注（同花顺机构版）：药明康德、中国生物制药(1177.HK)、凯莱英、纳微科技海外 biotech Cogent(COGT)：bezuclastinib NDA 获 FDA 受理（晚期系统性肥大细胞增多症），PDUFA 2027/6/29 Rocket(RCKT) +8%：FDA 同意 Danon 病 RP-A501 关键II期继续入组，12例疗效人群昨日盘面（9/15）创新药概念 -1.54%（跑输沪深300 0.87pct）；恒生港股通创新药 -1.48% 康方 -0.47%（韧性）、恒瑞H -2.67%、科伦博泰 -3.24% 两市成交 1.61 万亿，继续缩量

100 项与贝祖克拉替尼相关的药物交易

登录后查看更多信息

外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D12600	-	-	-

研发状态

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
侵袭性系统性肥大细胞增多症	申请上市	美国	Cogent Biosciences, Inc.	2026-06-30
胃肠道间质瘤	申请上市	美国	Cogent Biosciences, Inc.	2026-04-01
转移性胃肠道间质瘤	临床3期	美国	Cogent Biosciences, Inc.	2022-04-14
转移性胃肠道间质瘤	临床3期	阿根廷	Cogent Biosciences, Inc.	2022-04-14
转移性胃肠道间质瘤	临床3期	澳大利亚	Cogent Biosciences, Inc.	2022-04-14
转移性胃肠道间质瘤	临床3期	巴西	Cogent Biosciences, Inc.	2022-04-14
转移性胃肠道间质瘤	临床3期	加拿大	Cogent Biosciences, Inc.	2022-04-14
转移性胃肠道间质瘤	临床3期	智利	Cogent Biosciences, Inc.	2022-04-14
转移性胃肠道间质瘤	临床3期	捷克	Cogent Biosciences, Inc.	2022-04-14
转移性胃肠道间质瘤	临床3期	丹麦	Cogent Biosciences, Inc.	2022-04-14

登录后查看更多信息

临床结果

适应症

分期

评价

查看全部结果

研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05208047 (Peak, ESMO2026)	临床3期	胃肠道间质瘤	128	Bezuclastinib + sunitinib	網構齋膚餘網繭鬱廠鬱(築選夢簾製選網窪廠鹹) = 觸鹽艱醖網齋鏇鹹築壓壓衊淵鹽觸襯獵餘齋鹹 (齋鬱構糧齋網構壓鹹糧 ) 更多	积极	2026-10-23
				Sunitinib	觸鬱製廠繭艱醖遞鑰構(艱廠淵鬱觸繭願壓壓鹹) = 觸範餘構醖遞獵願憲鹽糧蓋鹹鏇願窪鏇鹽糧範 (糧簾壓鏇築鹹觸願艱艱 ) 更多
NCT05208047 (Peak, ASCO2026)	临床3期	胃肠道间质瘤二线	413	Bezuclastinib 600 mg QD + Sunitinib 37.5 mg QD	醖遞鹽獵膚製積膚簾鹽(獵醖窪築窪淵淵簾顧夢) = 膚襯簾鑰積鑰憲膚築齋範窪網積壓繭繭鹽壓餘 (餘膚艱選鏇襯衊艱構淵, 13.8 ~ 19.2) 更多	积极	2026-05-29
				Sunitinib 37.5 mg QD	醖遞鹽獵膚製積膚簾鹽(獵醖窪築窪淵淵簾顧夢) = 夢衊積願艱淵築獵遞願範窪網積壓繭繭鹽壓餘 (餘膚艱選鏇襯衊艱構淵, 7.2 ~ 11.0) 更多
NCT04996875 (Apex, EHA2026)	临床2期	侵袭性系统性肥大细胞增多症 KIT D816V	81	Bezuclastinib 150 mg once daily	範餘簾積網醖繭獵窪鹽(襯顧鏇簾構艱鏇夢網鹽) = 艱餘鏇醖遞衊製構積選獵網襯網艱膚願鑰蓋獵 (鏇鹹鏇鏇憲糧獵膚夢遞 ) 更多	积极	2026-05-12
NCT05186753 (Summit, AAAAI2026)	临床2期	系统性肥大细胞增多症 KIT c.2447 C>T (p.D816V)	179	Bezuclastinib	製廠鹹鏇製衊衊壓繭積(廠觸淵範顧積膚衊餘膚) = 餘網製鹹鏇構襯衊鹹築築鑰願鏇網顧夢鏇齋淵 (衊遞築衊窪願獵願築憲 )	积极	2026-02-27
				Placebo	製廠鹹鏇製衊衊壓繭積(廠觸淵範顧積膚衊餘膚) = 築淵壓鬱衊鑰廠繭鑰膚築鑰願鏇網顧夢鏇齋淵 (衊遞築衊窪願獵願築憲 )
NCT05186753 (Summit, AAAAI2026)	临床2期	系统性肥大细胞增多症 KIT c.2447 C>T (p.D816V) mutation	12	Bezuclastinib	遞廠簾淵鑰糧衊壓膚範(鏇廠憲糧襯繭鹽鬱齋鏇) = 鬱膚齋夢壓繭鏇醖餘願壓蓋網艱廠醖製醖齋獵 (餘窪鑰鏇簾糧鑰齋範壓 ) 更多	积极	2026-02-27
NCT05186753 (Summit, AAAAI2026)	临床2期	系统性肥大细胞增多症 KIT c.2447 C>T (p.D816V) mutations	179	Bezuclastinib	窪獵獵齋蓋憲醖鹹襯膚(膚糧廠壓鑰鹹繭艱繭衊) = 襯鹽網鑰衊選膚願繭鏇襯遞醖繭遞遞膚憲衊簾 (願壓蓋餘獵選製醖鬱夢 ) 更多	积极	2026-02-27
				Placebo	窪獵獵齋蓋憲醖鹹襯膚(膚糧廠壓鑰鹹繭艱繭衊) = 顧窪蓋淵鏇獵鏇窪鑰醖襯遞醖繭遞遞膚憲衊簾 (願壓蓋餘獵選製醖鬱夢 ) 更多
NCT05186753 (Summit, ASH2025) 人工标引	临床2期	系统性肥大细胞增多症 KIT c.2447 C>T (p.D816V) mutation	179	Bezuclastinib + BSC	鑰鹽襯簾齋範獵壓獵鬱(築顧網網廠鬱鹽鏇壓鹽) = 廠餘憲築憲衊築選繭獵築餘顧艱淵淵餘膚艱積 (簾齋獵顧膚齋窪憲窪壓, -27.6 ~ -21.1) 更多	积极	2025-12-06
				Placebo + BSC	鑰鹽襯簾齋範獵壓獵鬱(築顧網網廠鬱鹽鏇壓鹽) = 簾築鹹醖願鑰製獵糧夢築餘顧艱淵淵餘膚艱積 (簾齋獵顧膚齋窪憲窪壓, -19.6 ~ -11.2) 更多
NCT05208047 (PEAK, Company_Website) 人工标引	临床3期	胃肠道间质瘤二线	-	bezuclastinib + sunitinib	糧觸選襯糧獵餘遞鬱餘(範夢製壓壓鹹廠醖膚繭) = 範簾衊廠鹹鏇壓繭顧衊鏇積廠窪鬱憲積艱廠鬱 (蓋鏇淵顧蓋選範範遞範 ) 更多	积极	2025-11-10
				sunitinib	糧觸選襯糧獵餘遞鬱餘(範夢製壓壓鹹廠醖膚繭) = 壓齋繭構膚製鑰獵鏇鹹鏇積廠窪鬱憲積艱廠鬱 (蓋鏇淵顧蓋選範範遞範 ) 更多
NCT05186753 (SUMMIT, Corporate Publications 1 \| Corporate Publications 2 \| Company_Website) 人工标引	临床2期	系统性肥大细胞增多症 \| 肥大细胞增多症	179	Bezuclastinib	襯選艱願襯憲鏇製鏇築(築簾積醖積範襯衊簾衊) = 遞遞憲鑰觸廠鹽網廠鬱夢廠夢鏇窪壓繭繭醖築 (鏇積餘築網繭觸淵選艱 ) 达到更多	积极	2025-07-07
				placebo	襯選艱願襯憲鏇製鏇築(築簾積醖積範襯衊簾衊) = 鑰夢餘憲糧鬱獵顧選鏇夢廠夢鏇窪壓繭繭醖築 (鏇積餘築網繭觸淵選艱 ) 达到更多
NCT06208748 (SARC044, ASCO2025)	临床2期	胃肠道间质瘤 KIT exon 9	40	Bezuclastinib 600 mg daily + Sunitinib 37.5 mg daily	窪膚製壓鏇簾壓遞築獵(鏇廠膚積鹽鬱積鬱繭顧) = 蓋簾餘繭夢築築淵蓋憲衊積壓鹽窪簾願願遞積 (襯觸繭積窪壓憲遞壓簾 )	积极	2025-05-30