Bezuclastinib

文章来源创药邦团队，转载请注明出处 NEWS 新闻早知道 创药速递 20.45亿元！齐鲁制药引进来凯医药AKT抑制剂LAE002 「微能生命科技」自主研发干细胞注射液获批药物临床试验，适应症为“糖尿病肾病” 特朗普宣布减肥药降价80%，药企高管当场昏倒，背后博弈超乎想象 全球首个！赛诺菲靶向纳米抗体新药「卡拉西珠单抗」在华获批 疾病控制率100%！HPV E7特异性TCR-T疗法首次公布临床数据 中盛溯源iPSC疗法完成II期临床入组，填补膝骨关节炎再生治疗领域空白 恒润达生首款 CD19 产品商业化顺利进行，自研CAR-T疗法彰显价值 诺和诺德中国区业务重大调整！ 锦篮基因SMA基因治疗药物GC101获FDA孤儿药资格认定 存活延长50%，AAV in vivo CAR-T展现肿瘤治疗潜力 森朗生物 BCMA CAR-T IND 获受理，陆续斩获血液瘤、自免临床许可 6个月完全缓解率超60%，enGene Holdings基因疗法计划明年提交生物制品许可申请 疾病进展或死亡风险减半，Cogent Biosciences抗癌创新小分子明年递交新药申请 难治性高血压患者血压显著降低，阿斯利康潜在“first-in-class”疗法3期临床结果积极 20.45亿元！齐鲁制药引进来凯医药AKT抑制剂LAE002 11月12日，来凯医药宣布与齐鲁制药已订立独家许可协议。根据许可协议的条款与条件，齐鲁制药获授独家许可，于中国地区（包括中国内地、香港特别行政区、澳门特别行政区及台湾地区）进行LAE002(afuresertib)的研究、开发及商业化。来凯医药将负责完成HR+/HER2-乳腺癌III期临床试验（AFFIRM-205）。作为回报，直至首个适应症在中国获得新药申请批准，来凯医药有权获得最高总计人民币5.3亿元不可退还的首付款与临床开发里程碑付款。来凯医药有权获得最高总计人民币20.45亿元的首付款及里程碑款项。有权就许可区域内LAE002(afuresertib)的未来净销售额收取梯度销售分成，分成比率在十余个百分点至二十余个百分点。 「微能生命科技」自主研发干细胞注射液获批药物临床试验，适应症为“糖尿病肾病” 近日，微能生命科技集团有限公司研发的“VPD/FC01002注射液”（CXSL2500234）正式获得国家药品监督管理局颁发的药物临床试验批准通知书（编号：2025LP02852），这是山东省首个获批IND的干细胞治疗糖尿病相关疾病的药物。该药物为国家“十三五”重点研发计划支持项目，由赵春华院士领衔团队和中国人民解放军总医院第一医学中心陈香美院士团队联合研发，是具有自主知识产权、用于治疗糖尿病及其并发症患者的一类创新药。 特朗普宣布减肥药降价80%，药企高管当场昏倒，背后博弈超乎想象！ 2025年11月6日，特朗普在白宫宣布与两家制药巨头——诺和诺德和礼来达成协议，大幅降低GLP-1减肥药价格。并将在被坊间称为“川普大药房”的TrumpRx药品直销渠道上架两家公司的折扣药品。据白宫公布的协议，通过"川普大药房"渠道，诺和诺德的司美格鲁肽注射液价格将从每月1350美元降至平均350美元；礼来的替尔泊肽注射液及待审批口服药（Orforglipron）价格将从每月1086美元降至平均346美元。若未来FDA批准口服版司美格鲁肽或两家公司的其他口服药，起售价为每月150美元。 全球首个！赛诺菲靶向纳米抗体新药「卡拉西珠单抗」在华获批 近日，赛诺菲宣布旗下创新药物可倍力®（注射用卡拉西珠单抗，英文商品名：Cablivi®）正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于与血浆置换和免疫抑制疗法联合治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP，也称为免疫介导的血栓性血小板减少性紫癜（iTTP））的成人和12岁及以上体重至少40 kg的青少年患者。作为全球首个获批上市且唯一靶向治疗iTTP的纳米抗体药物，可倍力®可实现更快速的疾病控制，减少相关死亡、恶化或重大血栓性事件，预防复发，为患者提供更为高效、安全的治疗选择。 疾病控制率100%！HPV E7特异性TCR-T疗法首次公布临床数据 2025年10月，SCG Cell Therapy Pte Ltd首次公布了其在研TCR-T细胞治疗药物SCG142应用于复发或转移性HPV相关癌症患者的早期人体临床试验数据（试验编号：NCT06544730）。该研究为由研究者发起的I期研究，最新结果于2025年10月在德国柏林举办的欧洲肿瘤内科学（ESMO）大会上正式发布。 中盛溯源iPSC疗法完成II期临床入组，填补膝骨关节炎再生治疗领域空白 近日，中盛溯源宣布其自主研发的NCR100注射液治疗膝骨关节炎的II期临床试验已完成全部受试者入组。这是国内首款进入注册临床阶段的诱导多能干细胞（iPSC）衍生间充质样细胞（iMSC）疗法取得的又一重要进展，也为饱受膝骨关节炎困扰的患者带来了新希望。本研究为一项多中心、随机、双盲、对照的Ⅱ期临床试验，计划纳入150例受试者，目前已成功完成全部入组。在已经完成的Ⅰ期临床试验中，NCR100注射液在25例膝骨关节炎患者中表现出良好的安全性和耐受性，并显示出积极的疗效信号，尤为重要的是观察到了软骨增长。本次Ⅱ期研究的主要目的是在更广泛人群中进一步评估其有效性，并探索合理的给药方案，为未来的临床应用奠定坚实基础。 恒润达生首款 CD19 产品商业化顺利进行，自研CAR-T疗法彰显价值 近日，恒润达生依托自主知识产权的病毒载体平台与规模化生产能力，恒润达生的CD19 CAR-T产品从临床到商业化阶段已经为百余位患者带来生命曙光。未来，恒润达生将以公司首款CAR-T产品获批为契机，加速推进其他免疫细胞治疗产品的创新研发及临床转化，让中国自主创新成果惠及更多患者。 诺和诺德中国区业务重大调整！ 11月11日，诺和诺德中国发布最新通知，宣布公司将自2026年1月1日起对中国区组织架构进行重大调整。新兴事业部(EBD)将负责创新胰岛素产品线业务，更名为胰岛素事业部(IBD)。 肥胖症与糖尿病事业部(DOD)将负责司美格鲁肽在肥胖症和糖尿病领域产品线业务。 商务及零售事业部(DRD)将继续通过与经销商合作，承接创新产品的基层医院销售以及带量采购产品的全渠道销售。 锦篮基因SMA基因治疗药物GC101获FDA孤儿药资格认定 2025年11月10日，北京锦篮基因科技股份有限公司自主研发的脊髓性肌萎缩症基因治疗药物GC101腺相关病毒注射液，获美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药资格认定（ODD）。这是锦篮基因继庞贝病基因治疗药物GC301、肝豆状核变性基因治疗药物GC310之后，斩获的第三项FDA孤儿药资格认定，标志着中国自主研发的基因治疗药物在国际罕见病治疗领域的竞争力再获权威认可，也为全球SMA患者带来了新的治疗希望。 存活延长50%，AAV in vivo CAR-T展现肿瘤治疗潜力 在即将于 11 月 5-9 日举办的第 40 届癌症免疫治疗学会（SITC）年会上，AAVivo 通过海报形式，公布了其体内 CAR-T 疗法候选药物 AVO-100 的临床前模型数据。AVO-100 是利用 AAV 载体递送 CAR 基因到体内产生 CD19 CAR-T 细胞，其 AAV 衣壳蛋白经过修饰，加入 T 细胞靶向（TCeT）多肽部分，使 AAV 能够与 T 细胞进行特异性结合。在研究中，CAR 表面表达检测结果显示，AVO-100 的转导效率介于 42% 至 54% 之间，与未转导的对照组相比，转导 72 小时后 CD19+B 细胞占比明显下降，这一现象表明功能性 CAR-T 细胞已实现 B 细胞耗竭。 森朗生物 BCMA CAR-T IND 获受理，陆续斩获血液瘤、自免临床许可 近日，据 CDE 官网显示，河北森朗生物科技有限公司的「SENL103 自体 T 细胞注射液」的 IND 申请获得 CDE 受理。SENL103 自体 T 细胞注射液是一款靶向 BCMA 的 候选 CAR-T 细胞治疗药物，可以通过基因工程 T 细胞「定向狙击」肿瘤，此前已经相继获得临床许可，分别针对复发或难治性多发性骨髓瘤和难治性全身型重症肌无力（rgMG）。 6个月完全缓解率超60%，enGene Holdings基因疗法计划明年提交生物制品许可申请 11月11日，enGene Holdings宣布，在正在进行的2期临床试验LEGEND的关键队列中，在研疗法detalimogene voraplasmid（也称为detalimogene）在高危、卡介苗（BCG）无应答的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者中获得积极数据。迄今为止，detalimogene的积极数据及其差异化特性，持续支持公司计划于2026年下半年提交生物制品许可申请（BLA）。新闻稿表示，detalimogene有望在未来成为高危、BCG无应答NMIBC患者的一线治疗方案。 疾病进展或死亡风险减半，Cogent Biosciences抗癌创新小分子明年递交新药申请 11月10日，Cogent Biosciences公布了在imatinib耐受不良或耐药的胃肠道间质瘤（GIST）患者中开展的3期临床试验PEAK的积极数据。结果显示，bezuclastinib联合sunitinib治疗的中位无进展生存期（mPFS）为16.5个月，而活性对照组的mPFS为9.2个月（HR=0.50，95% CI：0.39-0.65；p<0.0001）。此外，bezuclastinib联合sunitinib的客观缓解率（ORR）为46%，而活性对照组为26%（p<0.0001）。基于这些数据，Cogent计划于2026年上半年向美国FDA提交bezuclastinib治疗GIST的新药申请（NDA）。 难治性高血压患者血压显著降低，阿斯利康潜在“first-in-class”疗法3期临床结果积极 11月10日，阿斯利康（AstraZeneca）宣布，3期临床试验Bax24的积极完整结果显示，与安慰剂相比，baxdrostat在12周时使24小时平均收缩压（SBP）实现具有统计学和临床意义的显著降低。难治性高血压（rHTN）患者在标准治疗的基础上接受baxdrostat（2 mg）或安慰剂治疗。疗效在24小时的周期内均有体现，包括高血压患者心血管事件风险较高的清晨时段。 识别微信二维码，添加细创药邦小编，符合条件者即可加入微信群！ 请注明：姓名+研究方向！ END 作者 | Field 审核 | Sunbor 转载及其他广告合作请联系：13735420749（微信） // 免责声明 * 创药邦内容团队专注于介绍生物创新药领域研究进展，本文仅作信息交流之目的，不代表平台立场； * 本文仅供医疗健康专业人士学习参考之 用，个人需向医疗健康专业人士进行咨询，以获得个人医疗建议； * 本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不构成任何投资意见和建议，请以官方/公司公告为准； * 如有涉及版权问题，请及时与我们联系，我们将给予删除或下线处理。 创药邦是面向生物创新药领域的专业平台，以「助力产业&资本」为己任。在创药邦，可以和同行分享最新的生物创新药前沿技术进展、行业政策和趋势，为创新药企提供融资、重组和并购等金融服务，帮助技术转化、项目转移和产品许可等产业服务，在创药邦找可靠的创新药项目，优化资源配置。

6个月完全缓解率超60%，基因疗法计划明年提交生物制品许可申请 enGene Holdings今日宣布，在正在进行的2期临床试验LEGEND的关键队列中，在研疗法detalimogene voraplasmid（也称为detalimogene）在高危、卡介苗（BCG）无应答的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者中获得积极数据。迄今为止，detalimogene的积极数据及其差异化特性，持续支持公司计划于2026年下半年提交生物制品许可申请（BLA）。新闻稿表示，detalimogene有望在未来成为高危、BCG无应答NMIBC患者的一线治疗方案。 本次初步分析包括62例完成3个月随访的患者和37例完成6个月随访的患者。所有纳入分析的患者均按照2024年第四季度生效的LEGEND研究修订方案进行评估，修订旨在使该研究更贴近美国泌尿外科学会指南及标准治疗方案。 在修订方案下入组、且至少进行过一次基线后疾病评估的62例患者中观察到：任意时间点完全缓解（CR）率为63%（n=62）；3个月时CR率为56%（n=62）；6个月时CR率为62%（n=37）；所有完成9个月评估的5例患者均达到CR。 Detalimogene voraplasmid是一种创新在研、非整合、非病毒基因疗法，在膀胱内诱导对肿瘤的局部免疫应答，同时降低因免疫激活而导致的全身毒性风险。该疗法通过膀胱内灌注给予符合条件的非肌层浸润性膀胱癌患者，以驱动膀胱局部表达先天性（RIG-I激动剂）与适应性（IL-12）免疫调节因子，并重塑肿瘤微环境。 疾病进展或死亡风险减半，抗癌创新小分子明年递交新药申请 Cogent Biosciences日前公布了在imatinib耐受不良或耐药的胃肠道间质瘤（GIST）患者中开展的3期临床试验PEAK的积极数据。结果显示，bezuclastinib联合sunitinib治疗的中位无进展生存期（mPFS）为16.5个月，而活性对照组的mPFS为9.2个月（HR=0.50，95% CI：0.39-0.65；p<0.0001）。此外，bezuclastinib联合sunitinib的客观缓解率（ORR）为46%，而活性对照组为26%（p<0.0001）。基于这些数据，Cogent计划于2026年上半年向美国FDA提交bezuclastinib治疗GIST的新药申请（NDA）。 PEAK是一项全球性、随机的3期临床试验，评估在imatinib耐药或不耐受的GIST患者中，bezuclastinib联合sunitinib与sunitinib单药治疗的疗效对比。顶线结果显示，截至2025年9月30日，bezuclastinib联合方案在主要终点无进展生存期上展现出显著且具有高度统计学意义的临床获益，与当前标准治疗相比，将患者疾病进展或死亡风险降低50%。基于上述数据，以及仍在bezuclastinib治疗组接受治疗的患者数量，预计bezuclastinib联合方案的平均治疗持续时间将超过19个月。在本次分析时，总生存期（OS）数据仍不成熟。 Bezuclastinib是一种选择性酪氨酸激酶抑制剂，旨在强效抑制KIT基因中关键驱动突变产生的突变蛋白活性。其中一种突变KIT D816V会驱动系统性肥大细胞增多症，这是一种由肥大细胞失控增殖引起的严重疾病。其他KIT突变，包括发生在第17外显子上的多种突变，则会驱动GIST患者的肿瘤生长。 难治性高血压患者血压显著降低，阿斯利康潜在“first-in-class”疗法3期临床结果积极 日前，阿斯利康（AstraZeneca）宣布，3期临床试验Bax24的积极完整结果显示，与安慰剂相比，baxdrostat在12周时使24小时平均收缩压（SBP）实现具有统计学和临床意义的显著降低。难治性高血压（rHTN）患者在标准治疗的基础上接受baxdrostat（2 mg）或安慰剂治疗。疗效在24小时的周期内均有体现，包括高血压患者心血管事件风险较高的清晨时段。 Baxdrostat在3期临床试验Bax24中达到主要终点，在难治性高血压患者中显示出具有临床意义且持续的降压效果。第12周时，安慰剂校正后的24小时动态平均收缩压降幅为14.0 mmHg（95% CI：-17.2，-10.8；p<0.0001）。Baxdrostat总体耐受性良好，安全性特征与BaxHTN试验一致。 Baxdrostat在多个关键次要终点上也显示出具有统计学和临床意义的显著降低，包括夜间动态平均收缩压（安慰剂校正后降低13.9 mmHg）和坐位收缩压（安慰剂校正后降低10.3 mmHg），与BaxHTN试验的数据一致。接受baxdrostat治疗的患者（71%）24小时平均收缩压＜130 mmHg的比例显著高于接受安慰剂治疗的患者（17%）。 Baxdrostat是一种潜在“first-in-class”的高选择性、强效口服小分子药物，可抑制醛固酮合酶，该酶由CYP11B2基因编码，负责肾上腺中醛固酮的合成。临床研究表明，baxdrostat可在较大剂量范围内显著降低醛固酮水平且不影响皮质醇水平。目前，该药正在作为单药疗法针对高血压和原发性醛固酮增多症开展临床试验评估，以及与达格列净联合用于治疗慢性肾脏病合并高血压，及高危患者心力衰竭的预防。 参考资料： [1] Detalimogene Demonstrates Improved Complete Response Rate of 62% at 6 Months. Retrieved November 11, 2025, from https://www.businesswire.com/news/home/20251111033184/en/Detalimogene-Demonstrates-Improved-Complete-Response-Rate-of-62-at-6-Months [2] Cogent Biosciences Reports Positive Results from Bezuclastinib PEAK Phase 3 Trial in Gastrointestinal Stromal Tumors (GIST). Retrieved November 11, 2025, from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/11/10/3184357/0/en/Cogent-Biosciences-Reports-Positive-Results-from-Bezuclastinib-PEAK-Phase-3-Trial-in-Gastrointestinal-Stromal-Tumors-GIST.html [3] Baxdrostat在Bax24 III期试验中对难治性高血压患者24小时动态收缩压显示出具有统计学和临床意义的显著降低，安慰剂校正后降幅达14.0 mmHg. Retrieved November 11, 2025, from https://www.prnasia.com/story/511310-1.shtml [4] Baxdrostat demonstrated a statistically significant and highly clinically meaningful placebo-adjusted reduction of 14.0 mmHg in 24-hour ambulatory systolic blood pressure in patients with resistant hypertension in the Bax24 Phase III trial. Retrieved November 11, 2025, from https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2025/bax24-phase-iii-trial-full-results.html [5] Narayan et al., (2025). Mechanism of action and translation to the clinic of detalimogene voraplasmid (EG-70): A novel, investigational, non-viral immunotherapy for non-muscle-invasive bladder cancer (NMIBC). J Clin Oncol, DOI: 10.1200/JCO.2025.43.5_suppl.826 免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。 版权说明：欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。 分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新