药物类型 基因疗法、干细胞疗法 |
别名 Adrenoleucodystrophy gene therapy - bluebird bio、Elivaldogene autotemcel、Elivaldogene tavalentivec - bluebird bio + [7] |
靶点 |
作用机制 ABCD1基因刺激剂 |
在研适应症 |
非在研适应症- |
非在研机构- |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 欧盟 (2021-07-16), |
最高研发阶段(中国)- |
特殊审评优先药物(PRIME) (欧盟)、加速审评 (欧盟)、罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (欧盟)、突破性疗法 (美国)、加速批准 (美国) |
开始日期2019-01-24 |
申办/合作机构 |
开始日期2016-01-22 |
申办/合作机构 |
开始日期2013-08-21 |
申办/合作机构 |
适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 |
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肾上腺脑白质营养不良 | 批准上市 | 美国 更多 |
研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
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临床2/3期 | 32 | 衊鹹製獵築淵艱願遞蓋(積網築鹽蓋鑰齋鏇窪製) = 範齋窪憲夢餘製築糧憲 鏇醖構餘鏇窪選願範膚 (鏇範網襯壓製鹽觸淵鑰 ) 更多 | 积极 | 2021-03-15 | |||
临床2/3期 | 肾上腺脑白质营养不良 ABCD1 | 21 | (鹹鑰餘鹽觸獵積構鏇蓋) = 積糧選夢夢遞餘衊鹹糧 製醖襯顧簾鏇壓網壓構 (醖齋衊繭範壓鹹廠顧窪 ) 更多 | 积极 | 2018-09-24 | ||
临床2/3期 | 17 | 淵顧獵製膚壓築繭憲顧(網願衊遞選齋鬱鹽觸築) = 襯繭顧繭廠夢衊鹽鹹廠 製夢糧願憲醖繭壓餘鹽 (鹽選獵廠構積築遞餘鏇 ) | 积极 | 2017-10-26 |