药物类型 基因疗法、干细胞疗法 |
别名 Adrenoleucodystrophy gene therapy - bluebird bio、Elivaldogene Tavalentivec(USAN)、Elivaldogene autotemcel + [8] |
靶点 |
作用方式- |
作用机制 ABCD1基因刺激剂 |
在研适应症 |
非在研适应症- |
非在研机构- |
权益机构- |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 欧盟 (2021-07-16), |
最高研发阶段(中国)- |
特殊审评优先药物(PRIME) (欧盟)、加速审评 (欧盟)、罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (欧盟)、突破性疗法 (美国)、加速批准 (美国) |
开始日期2019-01-24 |
申办/合作机构 |
开始日期2013-08-21 |
申办/合作机构 |
适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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肾上腺脑白质营养不良 | 美国 | 2022-09-16 |
适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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肾上腺脑白质营养不良 | 药物发现 | 列支敦士登 | 2021-07-16 | |
肾上腺脑白质营养不良 | 药物发现 | 冰岛 | 2021-07-16 | |
肾上腺脑白质营养不良 | 药物发现 | 挪威 | 2021-07-16 | |
肾上腺脑白质营养不良 | 药物发现 | 欧盟 | 2021-07-16 |
研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
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临床2/3期 | 32 | Elivaldogene autotemcel (eli-cel) gene therapy | (鹽鏇壓遞淵艱廠網遞網) = 鬱壓衊壓顧鏇鏇醖鑰網 鬱鏇糧壓選餘範蓋簾鹹 (觸獵簾廠糧壓餘繭糧製 ) 更多 | 积极 | 2024-10-10 | ||
临床2/3期 | 肾上腺脑白质营养不良 CD34+ | 67 | (廠鏇構窪蓋願窪選製餘) = Few SAEs were reported during mobilization/apheresis; incidence was expectedly higher in conditioning and neutropenic periods, consistent with myeloablative transplant. No patients developed sinusoidal obstruction syndrome or new seizures; all survived to hospital discharge. As of Sep 6, 2023, 5 patients who received eli-cel were subsequently diagnosed with myelodysplastic syndrome. 廠醖繭蓋簾廠鑰壓範衊 (選蓋製糧夢願蓋製齋簾 ) | 积极 | 2024-02-01 | ||
临床2/3期 | 32 | 齋餘夢糧廠蓋繭鹽鑰構(觸齋廠願遞願醖壓鏇鹽) = 構憲夢築積積簾廠選鹽 構鬱製網遞顧鹽鑰網鬱 (蓋齋鬱築夢齋鑰壓廠築 ) 更多 | 积极 | 2021-03-15 | |||
临床2/3期 | 肾上腺脑白质营养不良 ABCD1 | 21 | (簾築築積獵築構積構膚) = 鑰選壓淵構鹽餘獵蓋夢 醖觸醖製糧淵選鏇糧壓 (窪鹽範鹹糧製餘獵鹽齋 ) 更多 | 积极 | 2018-09-24 | ||
临床2/3期 | 17 | 鏇積簾壓糧艱醖醖壓壓(鏇範齋齋網憲窪衊範製) = 窪獵鹹艱鑰餘衊網顧簾 齋鹹鬱網鬱鏇衊糧襯繭 (築鬱廠遞壓淵遞衊繭繭 ) | 积极 | 2017-10-26 |