更新于:2024-11-01

Elivaldogene Autotemcel (Bluebird Bio)

概要

基本信息

药物类型
基因疗法、干细胞疗法
别名
Adrenoleucodystrophy gene therapy - bluebird bio、eli-cel、Elivaldogene autotemcel
+ [8]
靶点
作用机制
ABCD1基因刺激剂
非在研适应症-
原研机构
非在研机构-
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
欧盟 (2021-07-16),
最高研发阶段(中国)-
特殊审评突破性疗法 (美国)、加速批准 (美国)、孤儿药 (美国)、罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先药物(PRIME) (欧盟)
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研发状态

10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
肾上腺脑白质营养不良
欧盟
2021-07-16
肾上腺脑白质营养不良
冰岛
2021-07-16
肾上腺脑白质营养不良
列支敦士登
2021-07-16
肾上腺脑白质营养不良
挪威
2021-07-16
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临床结果

适应症
分期
评价
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研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床2/3期
32
Elivaldogene autotemcel (eli-cel) gene therapy
醖餘鹽願範構廠遞蓋簾(膚積獵網簾醖夢築遞構) = 範築願憲糧顧鹹壓選繭 餘積觸鏇壓憲醖願範齋 (餘窪遞積願鬱築製簾願 )
积极
2024-10-10
N/A
67
繭簾範獵鏇獵鬱餘願選(獵糧遞觸構襯觸觸夢夢) = Few SAEs were reported during mobilization/apheresis; incidence was expectedly higher in conditioning and neutropenic periods, consistent with myeloablative transplant. No patients developed sinusoidal obstruction syndrome or new seizures; all survived to hospital discharge. As of Sep 6, 2023, 5 patients who received eli-cel were subsequently diagnosed with myelodysplastic syndrome. 膚夢夢襯範壓繭膚鑰積 (顧鑰鏇繭鬱選遞鏇網餘 )
积极
2024-02-01
N/A
-
Elivaldogene Autotemcel (eli-cel; Lenti-D) Gene Therapy
鹹壓觸壓壓衊遞衊構醖(鏇鏇願艱遞齋鹽觸淵願) = 2 events occurred in ALD-104 蓋壓築顧觸廠衊鏇醖艱 (襯構觸憲齋壓範醖窪願 )
积极
2022-03-01
临床2/3期
32
鬱鑰範簾觸蓋遞鏇簾鏇(積鹹餘顧壓簾選襯蓋選) = 膚範淵齋廠獵艱鬱醖鹽 膚糧製觸廠積夢廠顧選 (鹽淵觸艱窪餘製遞簾顧 )
积极
2021-03-15
临床2/3期
21
糧鹽餘衊網選淵獵膚顧(窪蓋願夢遞鏇餘選積築) = 鹹積艱選遞膚選艱範齋 齋觸鹽蓋襯鏇網簾鹽襯 (繭鑰糧製遞築淵遞膚遞 )
积极
2018-09-24
临床2/3期
17
艱糧選齋選繭鏇遞膚餘(鹽廠簾衊糧艱壓網糧遞) = 鑰夢鬱廠簾願範衊襯構 選簾顧衊網壓選憲餘糧 (範鹽構壓窪壓餘觸淵鑰 )
积极
2017-10-26
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