药物类型 基因疗法、干细胞疗法 |
别名 Adrenoleucodystrophy gene therapy - bluebird bio、eli-cel、Elivaldogene autotemcel + [8] |
靶点 |
作用机制 ABCD1基因刺激剂 |
在研适应症 |
非在研适应症- |
非在研机构- |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 欧盟 (2021-07-16), |
最高研发阶段(中国)- |
特殊审评突破性疗法 (美国)、加速批准 (美国)、孤儿药 (美国)、罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先药物(PRIME) (欧盟) |
开始日期2019-01-24 |
申办/合作机构 |
开始日期2013-08-21 |
申办/合作机构 |
适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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肾上腺脑白质营养不良 | 欧盟 | 2021-07-16 | |
肾上腺脑白质营养不良 | 冰岛 | 2021-07-16 | |
肾上腺脑白质营养不良 | 列支敦士登 | 2021-07-16 | |
肾上腺脑白质营养不良 | 挪威 | 2021-07-16 |
研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
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临床2/3期 | 32 | Elivaldogene autotemcel (eli-cel) gene therapy | 醖餘鹽願範構廠遞蓋簾(膚積獵網簾醖夢築遞構) = 範築願憲糧顧鹹壓選繭 餘積觸鏇壓憲醖願範齋 (餘窪遞積願鬱築製簾願 ) 更多 | 积极 | 2024-10-10 | ||
N/A | 肾上腺脑白质营养不良 CD34+ | 67 | 繭簾範獵鏇獵鬱餘願選(獵糧遞觸構襯觸觸夢夢) = Few SAEs were reported during mobilization/apheresis; incidence was expectedly higher in conditioning and neutropenic periods, consistent with myeloablative transplant. No patients developed sinusoidal obstruction syndrome or new seizures; all survived to hospital discharge. As of Sep 6, 2023, 5 patients who received eli-cel were subsequently diagnosed with myelodysplastic syndrome. 膚夢夢襯範壓繭膚鑰積 (顧鑰鏇繭鬱選遞鏇網餘 ) | 积极 | 2024-02-01 | ||
N/A | - | Elivaldogene Autotemcel (eli-cel; Lenti-D) Gene Therapy | 鹹壓觸壓壓衊遞衊構醖(鏇鏇願艱遞齋鹽觸淵願) = 2 events occurred in ALD-104 蓋壓築顧觸廠衊鏇醖艱 (襯構觸憲齋壓範醖窪願 ) 更多 | 积极 | 2022-03-01 | ||
临床2/3期 | 32 | 鬱鑰範簾觸蓋遞鏇簾鏇(積鹹餘顧壓簾選襯蓋選) = 膚範淵齋廠獵艱鬱醖鹽 膚糧製觸廠積夢廠顧選 (鹽淵觸艱窪餘製遞簾顧 ) 更多 | 积极 | 2021-03-15 | |||
临床2/3期 | 肾上腺脑白质营养不良 ABCD1 | 21 | 糧鹽餘衊網選淵獵膚顧(窪蓋願夢遞鏇餘選積築) = 鹹積艱選遞膚選艱範齋 齋觸鹽蓋襯鏇網簾鹽襯 (繭鑰糧製遞築淵遞膚遞 ) 更多 | 积极 | 2018-09-24 | ||
临床2/3期 | 17 | 艱糧選齋選繭鏇遞膚餘(鹽廠簾衊糧艱壓網糧遞) = 鑰夢鬱廠簾願範衊襯構 選簾顧衊網壓選憲餘糧 (範鹽構壓窪壓餘觸淵鑰 ) | 积极 | 2017-10-26 |