A Phase 3 Study of Lenti-D Drug Product After Myeloablative Conditioning Using Busulfan and Fludarabine in Subjects ≤17 Years of Age With Cerebral Adrenoleukodystrophy (CALD)

The purpose of this study is to evaluate the efficacy and safety of Lenti-D Drug Product (also known as elivaldogene autotemcel or Skysona, hereafter referred to as eli-cel) after myeloablative conditioning with busulfan and fludarabine in participants with CALD. A participant's blood stem cells will be collected and modified (transduced) using the Lenti-D lentiviral vector encoding human adrenoleukodystrophy protein. After modification (transduction) with the Lenti-D lentiviral vector, the cells will be transplanted back into the participant following myeloablative conditioning. Enrollment and treatment in Study ALD-104 have been completed and further enrollment in this study is not expected, although participants follow-up remains ongoing in the long-term follow-up Study LTF-304 (NCT02698579).

开始日期2019-01-24

申办/合作机构

bluebird bio, Inc.

NCT01896102

/ Completed临床2/3期

A Phase 2/3 Study of the Efficacy and Safety of Hematopoietic Stem Cells Transduced With Lenti-D Lentiviral Vector for the Treatment of Cerebral Adrenoleukodystrophy (CALD)

This trial assessed the efficacy and safety of autologous cluster of differentiation 34 (CD34+) hematopoietic stem cells, transduced ex-vivo with Lenti-D lentiviral vector (also called elivaldogene autotemcel or eli-cel), for the treatment of cerebral adrenoleukodystrophy (CALD). A participant's blood stem cells were collected and modified (transduced) using the Lenti-D lentiviral vector encoding human adrenoleukodystrophy protein. After modification (transduction) with the Lenti-D lentiviral vector, the cells were transplanted back into the participant following myeloablative conditioning. Participants in this study will be continuously followed in study LTF-304.

开始日期2013-08-21

申办/合作机构

bluebird bio, Inc.

100 项与 Elivaldogene Autotemcel (Bluebird Bio) 相关的临床结果

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100 项与 Elivaldogene Autotemcel (Bluebird Bio) 相关的转化医学

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100 项与 Elivaldogene Autotemcel (Bluebird Bio) 相关的专利（医药）

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项与 Elivaldogene Autotemcel (Bluebird Bio) 相关的文献（医药）

2024-11-01·HUMAN GENE THERAPY

Blood Cancers Reported in Seven Children Dosed with SKYSONA™

Article

作者: Philippidis, Alex

2024-10-10·NEW ENGLAND JOURNAL OF MEDICINE

Lentiviral Gene Therapy for Cerebral Adrenoleukodystrophy

Article

作者: Musolino, Patricia L ; Sevin, Caroline ; De Oliveira, Satiro ; McNeil, Elizabeth ; Kühl, Jörn-Sven ; Platzbecker, Uwe ; Sankar, Raman ; Duncan, Christine N ; Dietz, Andrew C ; Folloni Fernandes, Juliana ; Smith, Nicholas ; Dalle, Jean-Hugues ; Aubourg, Patrick ; Amartino, Hernan ; Loes, Daniel J ; Gupta, Ashish O ; Demopoulos, Laura ; Lund, Troy C ; Orchard, Paul J ; Eichler, Florian ; Thrasher, Adrian J ; Downey, Gerald F ; Gissen, Paul ; Hussain, Shaun A ; Williams, David A ; Thakar, Himal L

BACKGROUND:

Cerebral adrenoleukodystrophy is a severe form of X-linked adrenoleukodystrophy characterized by white-matter disease, loss of neurologic function, and early death. Elivaldogene autotemcel (eli-cel) gene therapy, which consists of autologous CD34+ cells transduced with Lenti-D lentiviral vector containing ABCD1 complementary DNA, is being tested in persons with cerebral adrenoleukodystrophy.

METHODS:

In a phase 2-3 study, we evaluated the efficacy and safety of eli-cel therapy in boys with early-stage cerebral adrenoleukodystrophy and evidence of active inflammation on magnetic resonance imaging (MRI). The primary efficacy end point was survival without any of six major functional disabilities at month 24. The secondary end points included overall survival at month 24 and the change from baseline to month 24 in the total neurologic function score.

RESULTS:

A total of 32 patients received eli-cel; 29 patients (91%) completed the 24-month study and are being monitored in the long-term follow-up study. At month 24, none of these 29 patients had major functional disabilities; overall survival was 94%. At the most recent assessment (median follow-up, 6 years), the neurologic function score was stable as compared with the baseline score in 30 of 32 patients (94%); 26 patients (81%) had no major functional disabilities. Four patients had adverse events that were directly related to eli-cel. Myelodysplastic syndrome (MDS) with excess blasts developed in 1 patient at month 92; the patient underwent allogeneic hematopoietic stem-cell transplantation and did not have MDS at the most recent follow-up.

CONCLUSIONS:

At a median follow-up of 6 years after lentiviral gene therapy, most patients with early cerebral adrenoleukodystrophy and MRI abnormalities had no major functional disabilities. However, insertional oncogenesis is an ongoing risk associated with the integration of viral vectors. (Funded by Bluebird Bio; ALD-102 and LTF-304 ClinicalTrials.gov numbers NCT01896102 and NCT02698579, respectively.).

2024-10-10·NEW ENGLAND JOURNAL OF MEDICINE

Hematologic Cancer after Gene Therapy for Cerebral Adrenoleukodystrophy

Article

作者: Dietz, Andrew C ; Colvin, Richard A ; Gupta, Ashish O ; Grzywacz, Bartosz ; Prasad, Vinod K ; Parsons, Geoffrey ; Bledsoe, Jacob R ; Eichler, Florian S ; Orchard, Paul J ; Pierciey, Francis J ; Harris, Marian H ; Downey, Gerald F ; Beckman, Amy ; Lodaya, Ankit ; Kinney, Melissa A ; Kühl, Jörn-Sven ; Slauson, Sarah ; Floro, Nicole ; Williams, David A ; Foos, Marianna ; Bonner, Melissa ; Thakar, Himal L ; Duncan, Christine N

BACKGROUND:

Gene therapy with elivaldogene autotemcel (eli-cel) consisting of autologous CD34+ cells transduced with lentiviral vector containing ABCD1 complementary DNA (Lenti-D) has shown efficacy in clinical studies for the treatment of cerebral adrenoleukodystrophy. However, the risk of oncogenesis with eli-cel is unclear.

METHODS:

We performed integration-site analysis, genetic studies, flow cytometry, and morphologic studies in peripheral-blood and bone marrow samples from patients who received eli-cel therapy in two completed phase 2-3 studies (ALD-102 and ALD-104) and an ongoing follow-up study (LTF-304) involving the patients in both ALD-102 and ALD-104.

RESULTS:

Hematologic cancer developed in 7 of 67 patients after the receipt of eli-cel (1 of 32 patients in the ALD-102 study and 6 of 35 patients in the ALD-104 study): myelodysplastic syndrome (MDS) with unilineage dysplasia in 2 patients at 14 and 26 months; MDS with excess blasts in 3 patients at 28, 42, and 92 months; MDS in 1 patient at 36 months; and acute myeloid leukemia (AML) in 1 patient at 57 months. In the 6 patients with available data, predominant clones contained lentiviral vector insertions at multiple loci, including at either MECOM-EVI1 (MDS and EVI1 complex protein EVI1 [ecotropic virus integration site 1], in 5 patients) or PRDM16 (positive regulatory domain zinc finger protein 16, in 1 patient). Several patients had cytopenias, and most had vector insertions in multiple genes within the same clone; 6 of the 7 patients also had somatic mutations (KRAS, NRAS, WT1, CDKN2A or CDKN2B, or RUNX1), and 1 of the 7 patients had monosomy 7. Of the 5 patients with MDS with excess blasts or MDS with unilineage dysplasia who underwent allogeneic hematopoietic stem-cell transplantation (HSCT), 4 patients remain free of MDS without recurrence of symptoms of cerebral adrenoleukodystrophy, and 1 patient died from presumed graft-versus-host disease 20 months after HSCT (49 months after receiving eli-cel). The patient with AML is alive and had full donor chimerism after HSCT; the patient with the most recent case of MDS is alive and awaiting HSCT.

CONCLUSIONS:

Hematologic cancer developed in a subgroup of patients who were treated with eli-cel; the cases are associated with clonal vector insertions within oncogenes and clonal evolution with acquisition of somatic genetic defects. (Funded by Bluebird Bio; ALD-102, ALD-104, and LTF-304 ClinicalTrials.gov numbers, NCT01896102, NCT03852498, and NCT02698579, respectively.).

263

项与 Elivaldogene Autotemcel (Bluebird Bio) 相关的新闻（医药）

2025-03-11

·药时代

基因疗法先驱蓝鸟生物陨落记：从300亿美金独角兽到2900万"贱卖"背后的行业警示

正文共：1489字 1图预计阅读时间：4分钟 2025年2月，医药资本圈被一则重磅消息震动——曾被誉为"基因疗法三冠王"的蓝鸟生物（bluebird bio）以首付款2900万美元、潜在总价1亿美元的价格被凯雷与SK Capital收入囊中。这个数字仅为其2018年巅峰市值的千分之三，更讽刺的是，收购方提出的首付款在三个月内从1亿美元腰斩至不足三成，为这场资本寒冬中的"跳楼价"并购再添戏剧性注脚。一、天价疗法的陨落之路作为全球首个攻克β地中海贫血的基因疗法开创者，蓝鸟生物曾手握令同行艳羡的资本故事：2013年登陆纳斯达克后市值直逼300亿美元，三款FDA获批疗法累计定价超800万美元，被视作改写罕见病治疗史的里程碑。然而现实给了理想主义一记重击——其明星产品Zynteglo在欧洲因疑似引发白血病遭紧急叫停，177万美元的"天价"更让医保体系望而却步，最终被迫撤离欧洲市场。后续推出的300万美元级疗法Skysona和Lyfgenia同样陷入"叫好不叫座"困境，2024年前三季度仅57名患者接受治疗，对应4528万美元营收难掩2.12亿美元亏损的残酷现实。二、资本博弈下的"割肉"求生收购拉锯战暴露了生物科技企业的脆弱性：2024年9月，现金流濒临断裂的蓝鸟启动第二轮裁员，试图通过削减25%人力成本续命，却未能阻止资本市场的抛弃。凯雷最初1亿美元收购邀约看似救命稻草，却在财务尽调后骤降至2900万美元，附加条款要求销售额达6亿美元才能解锁剩余对价——这个看似苛刻的条件，实则暗藏对基因疗法商业化困境的精准预判。值得玩味的是，收购协议中特别设置了"FDA优先审评券"奖励机制，这张价值1.5亿美元的市场通行证，恰恰是蓝鸟三次申请未果的遗憾。三、寒冬中的行业镜像蓝鸟的困境折射出CGT（细胞与基因治疗）赛道集体遇冷的现状：据弗若斯特沙利文数据，全球基因治疗市场虽保持71%的年复合增长率，但2025年305亿美元规模预期下，企业正经历"从烧钱研发到变现乏力"的阵痛。国内Biotech同样面临生存考验，2024年亘喜生物、普方生物等相继被跨国药企收购，最高交易额达130亿元，而License-out（对外授权）总金额突破525亿美元的背后，实则是本土创新药企"断臂求生"的无奈。四、幸存者的启示录在这场行业大洗牌中，少数突围者提供了另一种范本：某药企凭借双抗药物半年狂揽14.7亿元收入，百利天恒更通过与BMS的84亿美元授权合作登顶盈利榜首。这些案例揭示生物科技企业的生存法则——既要保持技术前瞻性，更需建立清晰的商业化路径。正如业内人士所言："当资本潮水退去，能自我造血的Biotech才有资格讲述下一个十年故事。" 这场估值缩水99%的收购案，终将成为教科书级的行业警示：在基因治疗这个充满理想主义色彩的领域，科学突破与商业现实的距离，或许比双螺旋结构更为复杂。当资本耐心耗尽，留下的不仅是企业估值的残局，更是对整个创新药生态系统的深度拷问。参考资料： How bluebird's buyout offer went from $100M upfront to $29M曾经估值高达100亿美元，bluebird bio公司将被私募股权公司以2900万美元收购蓝鸟生物：“优等生”的落寞与自救 FDA两场专家咨询委员会后，蓝鸟生物和CRISPR的「股价」头对头变化... 高票通过！FDA专家咨询委员会首日，蓝鸟生物「闯关成功」，这次他们能缓过来吗？以邻为师 | 从LogicBio、蓝鸟生物，看遭遇到FDA临床暂停禁令时，该如何趋吉避凶？ CFO递交辞呈，资金即将耗尽，蓝鸟生物处境堪忧... 半年报公布后，基因疗法明星公司蓝鸟生物下跌27% 其它公开资料封面图来源：123RF 往期推荐 “万亿资本”入场，多家中国药企集中官宣融资！ Newco的三个宿命，以及LIDNewco的诞生 “做药的” 跟 “做机器人的” 合资开了家新公司...... 版权声明/免责声明本文为原创文章。本文仅作信息交流之目的，不提供任何商用、医用、投资用建议。文中图片、视频、字体、音乐等素材或为药时代购买的授权正版作品，或来自微信公共图片库，或取自公司官网/网络，部分素材根据CC0协议使用，版权归拥有者，药时代尽力注明来源。如有任何问题，请与我们联系。衷心感谢! 药时代官方网站:www.drugtimes.cn 联系方式: 电话:13651980212 微信:27674131 邮箱:contact@drugtimes.cn 点击，查看更多精彩!

基因疗法并购细胞疗法

2025-03-03

·CPHI制药在线

基因疗法冰火两重天

关注并星标CPHI制药在线近日，基因疗法赛道不太平。前有基因治疗独角兽Bluebird Bio,Inc.（蓝鸟生物公司）被迫“卖身”，后有MNC巨头辉瑞退出基因疗法领域。接连发生的“变故”，不禁让人担忧基因疗法的商业化前景。该细分赛道还有翻盘机会吗？别急，成立44年的细胞基因疗法企业Sarepta Therapeutics已初次实现盈利。从百亿市值到无奈卖身，蓝鸟无力回天蓝鸟生物成立于1992年，其前身为Genetix Pharmaceuticals。2010年，公司更名为Bluebird Bio，并正式进入基因治疗领域。同一年，蓝鸟生物在《nature》发布文章，其基因疗法Lentiglobin在一项临床试验中，一位患有重型β地中海贫血的患者成功摆脱输血治疗。 β地中海贫血是一种罕见的遗传性血液疾病，由β-珠蛋白基因突变引起，其导致无效的红细胞生成从而造成严重贫血。患有该疾病的患者需要频繁输血来挽救生命，但也可能导致并发症，包括由于铁超载导致的器官衰竭。 Lentiglobin作为一种基因疗法，通过慢病毒载体将表达正常血红蛋白β亚基的基因在体外植入到从患者体内取出的造血干细胞中，再将这些细胞输入回患者体内，达到从根本上治疗β地中海贫血的目的，是一种潜在的革命性疗法。该临床试验的公布，激起业内众多资本关注。2013年，蓝鸟生物顺利登陆纳斯达克。2018年，公司市值最高曾逼近300亿美金。不过，蓝鸟的高光时刻到此结束。 2019年，其首款基因疗法Zynteglo在欧盟获批上市，这是一种基于慢病毒载体的基因疗法，用于治疗β地中海贫血症，成为全球首个遗传性血液病的基因治疗产品。2022年，Zynteglo获FDA批准。该药物定价高达280万美元，高昂的价格曾被资本对其商业化前景寄予厚望。打脸的是，Zynteglo的商业化现实远远不如预期。2021年，Zynteglo在欧盟的销售额仅为370万美元。由于患者数量有限，且无法与多个官方机构达成报销协议，蓝鸟生物最终在2022年初将该药撤出欧洲市场。 2022年，蓝鸟生物的第二款基因疗法Skysona获得FDA批准，用于治疗脑肾上腺脑白质营养不良（CALD），定价300万美元，成为当时全球最贵的药物。 2023年底，蓝鸟生物推出了第三款基因疗法Lyfgenia，用于治疗镰状细胞病（SCD），定价310万美元，再次刷新了全球最贵药物定价。这两款药物的上市，仍未能给蓝鸟生物带来转机。安全性问题成为悬在蓝鸟生物头顶的达摩克利斯之剑。血液系统肿瘤是Skysona的主要安全问题。在接受Skysona治疗的67名受试者中，已出现3例恶性肿瘤病例，其中有2例在治疗2年后出现。经分析，FDA认为出现血液系统肿瘤风险是由于Skysona所使用的慢病毒载体Lenti-D在原癌基因中的整合导致的结果。并认为，随着时间的推移，很可能还会有更多的类似病例出现。 Lyfgenia更是遭遇了一系列挫折。2021年，由于患者有发展为急性髓性白血病的可能，FDA叫停了Lyfgenia用于18 岁以下镰状细胞病患者的临床试验。同时，由于和Lyfgenia使用了相同的慢病毒载体，Zynteglo也被暂停销售。最终，经过谨慎评估后，监管局认为治疗获益大于风险，遂继续允许Zynteglo的上市销售，并解除Lyfgenia临床试验暂停限制。经历重重挫折后，Lyfgenia于2023年底终于获批上市，然而已错过最佳时机，彼时Vertex Pharmaceuticals的CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy于同一年获批上市，同样用于SCD的治疗，且定价为 220 万美元，比Lyfgenia低。安全性问题，再加上高昂的定价以及小众的患者群体，导致以上获批的三款产品至今未能打开市场。截至2024年11月，蓝鸟生物表示，仅启动了57例患者的治疗，其中Zynteglo有35例，Lyfgenia有17例，Skysona仅有5例。而在蓝鸟生物达成合作的70多家治疗中心中，只有40%为至少一名患者启动了治疗。从2020-2023年，蓝鸟生物累计净亏损超40亿美元，在手握三款已上市基因疗法的局面下，公司2023年营收仅927万美元。目前，蓝鸟生物账上现金余额为 7065万美元，短期借款为7060万美元，算上其它负债，蓝鸟已经资不抵债。此时被凯雷集团（Carlyle）和SK Capital Partners这类大型资本收购算是好的结局。根据交易条款，如果蓝鸟在2027年12月31日之前的任何12个月内，当前产品组合的净销售额达到6亿美元，Bluebird股东将获得每股3.00美元的现金和相当于每股6.84美元的或有价值权（CVR）。算上后续7000万美元的CVR，总和约1亿美元。在基因疗法领域折戟的不仅仅是蓝鸟，“宇宙药厂”辉瑞也难逃商业化困境。辉瑞：基因疗法大撤退在蓝鸟生物宣布“卖身”的同一天，辉瑞也宣布将终止B型血友病基因疗法Beqvez（fidanacogene elaparvovec）的开发和商业化。该药系2014年，辉瑞从Spark Therapeutics（已被罗氏收购）获得。2024年，Beqvez获FDA批准，用于B型血友病的治疗，定价为350万美元。遗憾的是，从批准上市至今，尚未有患者接受过该款药物的治疗。辉瑞对此表示：“患者及其医生对血友病基因疗法表现出的兴趣有限”。辉瑞基因疗法的故事开始于2014年，当年12月8日辉瑞宣布将启动一个基因疗法平台，用于研究血友病和镰状细胞病等遗传疾病的潜在治疗方法，同时与Spark Therapeutics达成协议，共同开发针对B型血友病的基因疗法SPK-9001（Beqvez）。在随后几年，辉瑞连续扩增基因疗法领域的布局。2016年，辉瑞以6.45亿美元的总金额收购Bamboo Therapeutics，率先布局杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法；2017年-2018年，辉瑞先后两次与Sangamo Therapeutics达成合作，布局肌萎缩侧索硬化症（ALS）和A型血友病基因疗法；2019年，辉瑞以6.3亿美元收购Vivet Therapeutics的15%股权，获得威尔逊病（Wilson Disease）基因疗法VTX-801的全球独家开发和商业化权利。至此，辉瑞构建起了覆盖多种适应症的基因疗法产品。不过从2023年开始，辉瑞似乎在有意出清基因治疗管线。当年7月，辉瑞以高达10亿美元的价格将其临床前基因疗法项目出售给阿斯利康的罕见病部门Alexion。2024年9月，辉瑞基于现有临床数据，撤回了市场中所有批次的镰状细胞病（SCD）治疗药物 Oxbryta（voxelotor），还将停止所有正在进行的voxelotor的临床试验和全球扩展访问计划。 2024年12月，辉瑞终止了与 Sangamo Therapeutics 合作的血友病A基因疗法giroctocogene fitelparvovec。近日宣布撤市的B型血友病基因治疗药物Beqvez，辉瑞曾付出了十年时间才获批上市，然而上市不到一年，由于商业化困境，辉瑞决定停止该产品的开发和商业化活动。至此，辉瑞已经没有任何处于临床阶段和商业化阶段的基因治疗项目了。在长达十年的努力探索后，在研发和商业化等多种因素裹挟下，辉瑞最终还是折戟基因治疗赛道。那么，基因治疗真的没有明天吗？老牌药企开始盈利关于基因治疗的未来，在此深耕44年的Sarepta Therapeutics或许更有发言权。Sarepta Therapeutics创立于1980年，于1997年上市，是一家专注于治疗罕见病、传染病和其他疾病的生物技术公司，也是基因疗法龙头企业。 2024年，Sarepta首度扭亏为盈，其2024年前三季度净利润为7619.00万美元，同比增长113.10%。业绩增长主要来源于旗下重组基因疗法——Elevidys，其将表达微抗肌萎缩蛋白的转基因包装在AAV病毒载体中，通过单次静脉注射，使得患者肌肉生成具有部分抗肌萎缩蛋白功能的重组蛋白，可以对携带任何类型DMD致病基因变异的患者生效。 Elevidys于2024年获FDA完全批准扩展适应症，将年龄至少为4岁的DMD患者纳入其中，这些患者携带DMD基因突变。2024年，Elevidys全年净收入达到8.208亿美元；是Sarepta业绩增长的主要驱动力。另外公司在售基因治疗产品还有Exondys 51、Vyondys 53、Amondys 45，获批适应症为DMD等疾病。基因疗法曾因“一次性治愈”的魅力深受资本青睐，后因安全性、商业化挑战、复杂的监管环境等障碍被一些入局者抛弃，但这并不能否认基因治疗的市场潜力。以Elevidys为例，目前估计在符合条件的潜在DMD患者群体中，其渗透率不足5%，这意味着该领域潜在市场份额将超过200亿美元。那么，如何在这一前沿技术领域打通终极的商业化闭环，这需要政策制定者、医疗系统、资本、药企等多方共同协作努力，探索新的支付模式和监管框架。未来基因疗法的商业化结局将会如何，我们持续关注。参考来源： 1.蓝鸟公告 2.https://www.biospace.com/deals/bluebird-facing-cash-crunch-to-go-private-in-deal-valued-at-30m. 3.Pfizer Voluntarily withdraws all lots of sickle cell disease treatment Oxbryta (voxelotor) from worldwide markets. https://investorrelations.sarepta.com/news-releases/news-release-details/sarepta-therapeutics-reports-preliminary-fourth-quarter-and-0. 4.Sarepta Therapeutics Announces Expanded US FDA Approval of ELEVIDYS to Duchenne Muscular Dystrophy Patients Ages 4 and Above. Retrieved June 20, 2024 from https://www.businesswire.com/news/home/20240620640445/en. 智药研习社近期直播预告扫码领取CPHI & PMEC China 2025展会门票来源：CPHI制药在线声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com ▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼ 点击阅读原文，进入智药研习社~

基因疗法临床研究上市批准

2025-02-28

·药事纵横

1亿美元！蓝鸟生物，卖了

声明：因水平有限，错误不可避免，或有些信息非最及时，欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及）;本文不构成任何投资建议。 2月21日，基因治疗公司蓝鸟生物（bluebird bio）宣布被两大投资巨头凯雷和SK Capital收购。交易完成后，每股股东能拿3美元现金，如果公司现有疗法在2027年底前卖出6亿美元，还能再领6.84美元“奖金”，总价最高每股近10美元（整体交易约1亿美元）。曾执掌Mirati和Ipsen的“老将”David Meek将出任新CEO。蓝鸟现任CEO直言：“搞钱太难了，这波收购是唯一出路！” 交易预计2025年上半年完成，蓝鸟将退市变私企；前提是获得蓝鸟大部分已发行股份的投标、必要的监管批准以及其他常规成交条件。此外，蓝鸟已修订与Hercules Capital股份有限公司的贷款协议，以确保足够的流动性，维持公司交割前的运营。交易完成后，蓝鸟将转为私营公司，其普通股将不再在任何公开市场交易。其基因治疗产品Zynteglo（用于治疗脊髓性肌萎缩症）和Skysona（用于治疗β-地中海贫血）因定价问题，于2021年8月无奈退出欧洲市场。 2022年，Zynteglo和Skysona相继获得FDA批准，定价分别为280万美元、300万美元。2023年12月，用于镰状细胞贫血的Lyfgenia也获得批准，定价310万美元。但是，Vertex用于镰状细胞贫血的基因疗法Casgevy仅220万美元，与Bluebird Bio产生竞争。截至2024年11月，其治疗启动的患者总数仅为57例，其中Zynteglo为35例，Lyfgenia为17例，Skysona为5例。参考资料：公开资料

基因疗法并购

100 项与 Elivaldogene Autotemcel (Bluebird Bio) 相关的药物交易

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研发状态

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
肾上腺脑白质营养不良	欧盟	bluebird bio, Inc.	2021-07-16
肾上腺脑白质营养不良	冰岛	bluebird bio, Inc.	2021-07-16
肾上腺脑白质营养不良	列支敦士登	bluebird bio, Inc.	2021-07-16
肾上腺脑白质营养不良	挪威	bluebird bio, Inc.	2021-07-16

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临床结果

适应症

分期

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT02698579 \| NCT01896102 (ALD-102, Pubmed \| N Engl J Med) 人工标引	临床2/3期	肾上腺脑白质营养不良	32	Elivaldogene autotemcel (eli-cel) gene therapy	築窪鹹衊糧醖鬱糧獵鑰(鹽鏇觸醖願鑰鹽鹹願構) = 衊顧襯構網蓋築繭繭齋網獵觸構淵壓衊膚鬱範 (憲膚糧獵網繭範範遞憲 ) 更多	积极	2024-10-10
NCT03852498 \| NCT01896102 (ALD-104, Tandem Meetings ASTCT and CIBMTR2024) 人工标引	临床2/3期	肾上腺脑白质营养不良 CD34+	67	Elivaldogene Autotemcel	夢醖夢膚構網獵鹽鹽餘(衊夢鑰積鑰鹹壓製顧獵) = Few SAEs were reported during mobilization/apheresis; incidence was expectedly higher in conditioning and neutropenic periods, consistent with myeloablative transplant. No patients developed sinusoidal obstruction syndrome or new seizures; all survived to hospital discharge. As of Sep 6, 2023, 5 patients who received eli-cel were subsequently diagnosed with myelodysplastic syndrome. 衊範構範憲鑰壓觸鹹鹽 (網窪膚鏇齋網夢獵壓鑰 )	积极	2024-02-01
NCT03852498 \| NCT01896102 (ALD-104, Tandem Meetings ASTCT and CIBMTR2022)	N/A	肾上腺脑白质营养不良	-	Elivaldogene Autotemcel (eli-cel; Lenti-D) Gene Therapy	餘範衊鏇衊遞鬱衊鹽窪(壓網艱願蓋鹹壓衊鏇選) = 2 events occurred in ALD-104 壓繭襯廠網鏇糧餘襯夢 (築壓製蓋願糧淵簾鹹糧 ) 更多	积极	2022-03-01
NCT01896102 (ALD-102, BusinessWire) 人工标引	临床2/3期	肾上腺脑白质营养不良	32	Elivaldogene Autotemcel	願夢襯蓋鏇鏇鹹壓窪觸(齋廠艱蓋壓鏇憲廠願廠) = 壓構製壓鬱糧醖鏇顧鬱廠醖簾齋鹽構簾鹽積襯 (餘製襯簾鏇糧製襯鬱餘 ) 更多	积极	2021-03-15
EUCTR2011-001953-10-DE \| NCT01896102 (EBMT2018)	临床2/3期	肾上腺脑白质营养不良 ABCD1	21	Lenti-D gene therapy	願餘製鏇衊壓顧獵襯衊(齋襯壓鏇製蓋膚膚築獵) = 製衊製範夢觸遞遞築鬱獵膚範餘鬱構繭醖鹹窪 (鹹築願壓襯繭廠範鏇膚 ) 更多	积极	2018-09-24
NCT01896102 (STARBEAM, Pubmed \| Br Dent J \| N Engl J Med) 人工标引	临床2/3期	肾上腺脑白质营养不良	17	elivaldogene tavalentivec	構襯夢鏇糧壓網廠願鏇(積窪蓋糧壓醖淵窪簾膚) = 蓋襯襯壓齋夢繭積衊廠獵壓餘憲淵餘鬱觸襯餘 (廠淵壓壓鏇鏇鹹繭餘窪 )	积极	2017-10-26