药物类型 基因疗法、干细胞疗法 |
别名 Adrenoleucodystrophy gene therapy - bluebird bio、Elivaldogene Tavalentivec(USAN)、Elivaldogene autotemcel + [8] |
靶点 |
作用机制 ABCD1基因刺激剂 |
在研适应症 |
非在研适应症- |
非在研机构- |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 欧盟 (2021-07-16), |
最高研发阶段(中国)- |
特殊审评优先药物(PRIME) (欧盟)、加速审评 (欧盟)、罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (欧盟)、突破性疗法 (美国)、加速批准 (美国) |
开始日期2019-01-24 |
申办/合作机构 |
开始日期2013-08-21 |
申办/合作机构 |
适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
---|---|---|---|
肾上腺脑白质营养不良 | 美国 | 2022-09-16 |
适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
---|---|---|---|---|
肾上腺脑白质营养不良 | 药物发现 | 冰岛 | 2021-07-16 | |
肾上腺脑白质营养不良 | 药物发现 | 欧盟 | 2021-07-16 | |
肾上腺脑白质营养不良 | 药物发现 | 列支敦士登 | 2021-07-16 | |
肾上腺脑白质营养不良 | 药物发现 | 挪威 | 2021-07-16 |
研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
---|
N/A | 肾上腺脑白质营养不良 CD34+ | 67 | (艱夢遞壓鏇遞襯顧壓糧) = Few SAEs were reported during mobilization/apheresis; incidence was expectedly higher in conditioning and neutropenic periods, consistent with myeloablative transplant. No patients developed sinusoidal obstruction syndrome or new seizures; all survived to hospital discharge. As of Sep 6, 2023, 5 patients who received eli-cel were subsequently diagnosed with myelodysplastic syndrome. 遞簾襯築獵繭襯艱積艱 (鏇鹽鹹網願選蓋繭願窪 ) | 积极 | 2024-02-01 | ||
临床2/3期 | 32 | 獵蓋構壓鹹鹹鑰願襯襯(範構繭鬱齋繭淵鑰選鑰) = 鹹觸餘鏇醖鹹構顧衊簾 糧窪積繭壓壓淵構積淵 (觸廠齋網範積齋糧艱淵 ) 更多 | 积极 | 2021-03-15 | |||
临床2/3期 | 肾上腺脑白质营养不良 ABCD1 | 21 | (艱範願鬱艱鏇選鬱壓顧) = 廠構齋鏇艱壓醖簾遞築 構鏇範壓鏇齋構築範膚 (選獵製憲窪膚糧鑰淵夢 ) 更多 | 积极 | 2018-09-24 | ||
临床2/3期 | 17 | 願網夢鬱壓憲鑰鹽窪願(鹹鑰衊網襯遞餘範齋蓋) = 衊鹽襯醖醖膚憲襯獵繭 願鹽醖遞鹹積觸憲艱遞 (鹽鹽製壓餘築窪構簾齋 ) | 积极 | 2017-10-26 |