中枢神经系统(CNS)疾病领域因其高未满足临床需求和研发复杂性,始终是创新药研发的重要阵地。据公开数据统计,2025年至今,中国CNS治疗领域至少发生24起创新药公司融资事件,融资总额超110亿元。这一活跃态势展现了资本对中国CNS创新药研发前景的持续看好。融资亮点聚焦小分子药物与细胞基因疗法(CGT)并驾齐驱:超过10家公司明确布局小分子药物管线,如高光制药、三晟医药、默达生物等。其优势在于口服便利性、相对成熟的开发路径及在调节复杂CNS靶点方面的灵活性。CGT领域同样有超10家公司布局,如愈方生物、瑞臻再生医学、睿健医药等。CGT为治愈性疗法和靶向传统“不可成药”靶点提供了可能。给药技术创新拓宽治疗边界: 6家公司重点攻关药物递送技术,包括大睿生物的肝外siRNA递送平台、微光基因的基因编辑载体优化、新济药业的鼻喷雾剂等,着力解决CNS药物开发的血脑屏障穿透难题。AI深度赋能药物研发全链条:5家公司明确将人工智能作为关键技术,应用于靶点发现(如三晟医药的AI assistant drug discovery平台)、分子设计(如英矽智能的Chemistry42平台)、细胞诱导(如睿健医药的"AI+化学诱导"平台)等环节,显著提升研发效率。高光制药:免疫和炎症疾病创新药研发公司1月3日,高光制药宣布完成1.5亿元人民币的Pre-C轮融资。高光制药是一家创新药开发公司,专注于研发治疗自身免疫及炎症类疾病、神经退行性疾病的小分子新药。高光制药还打造了多个针对神经炎症/中枢神经系统疾病的早期管线,包括具有穿透血脑屏障特性的TYK2/JAK1双抑制剂TLL041,拟开发用于治疗阿尔茨海默病及帕金森病。2023年,Biohaven公司已经与高光制药达成一项约9.7亿美元的合作,获得TLL-041在大中华区域以外的独家开发与许可协议。大睿生物:siRNA药物研发公司3月14日,大睿生物(Rona Therapeutics)宣布完成Pre-B轮融资,融资金额达2500万美元。此次融资将助力大睿生物推进其独有的递送和化学修饰平台技术,进一步拓展其在心血管代谢、减重及其他领域的siRNA临床管线布局等。大睿生物成立于2021年,大睿生物是一家核酸创新药平台公司,专注于代谢性疾病和中枢神经退行性疾病的治疗。其中,大睿生物聚焦于中枢神经退行性疾病领域,深入挖掘肝外核酸递送的潜力,成功建立了特有的肝外递送平台,该平台具有强大的敲低效力且长效性显著,可实现长达九个月甚至更长的给药周期。目前,已有多个肝外递送管线产品进入新药临床研究申请准备阶段,旨在治疗一系列复杂疾病,如肌萎缩侧索硬化、阿尔茨海默病等传统药物治疗方式难以奏效的疾病。纽欧申医药:精神和神经系统疾病药物研发公司4月,纽欧申医药完成数千万美元A轮融资。本轮融资将用于推进纽欧申医药核心研发项目的临床开发,包括已完成1期临床试验的针对癫痫、情感障碍和疼痛等多个适应症的NS-041(选择性KCNQ2/3通道激动剂)项目和针对精神分裂症以及阿尔茨海默病等老年痴呆伴随的激越症状的NS-136(M4毒蕈碱型乙酰胆碱受体正向变构调节剂)项目,以及推进针对难治性抑郁症、阿尔茨海默病和帕金森病等多个项目的IND开发。纽欧申医药是一家临床阶段的生物技术公司,专注于开发针对神经和精神类疾病的创新疗法。该公司创新药物管线已经迎来多项进展,核心产品NS-041在近期完成1期临床试验:该药物维持了优异的安全耐受性特征,更展现出较优的治疗指数 (therapeutic index) ,为其后续临床开发提供了数据支撑。目前,该药物已推进至局灶性癫痫的2期概念验证研究 (Proof-of-Concept) 阶段,并同步启动适应症拓展,针对情感障碍和神经病理性疼痛等重大未满足临床需求领域。 睿健医药:干细胞疗法研发公司4月11日消息,睿健医药宣布完成了近亿元B+轮融资。根据新闻稿,叠加公司去年10月完成的超亿元B轮融资,睿健医药已在不到半年时间内累计融资超2亿元人民币。本轮融资资金将用于加速推进睿健医药帕金森病治疗产品NouvNeu001/NouvNeu003,以及眼科治疗产品NouvSight001的中美临床推进,加强公司多款创新管线的研发推进和临床能力的搭建等。睿健医药成立于2017年,是一家专注于再生医学领域的创新生物医药公司,通过独特的技术平台,聚焦小分子化学转录调控诱导多能干细胞(iPSC),从而开发通用型化学诱导细胞治疗药物。NouvNeu001注射液是睿健医药开发的一种化学诱导的功能型人源多巴胺能神经元前体细胞,在2023年8月获得中国NMPA批准开展1~2期联合临床研究。基于1期积极数据,睿健医药预计在近期将正式开启2期临床。安然菲:神经递质分泌调控药物研发公司4月17日消息,安然菲(Anranfi)宣布完成数千万元天使轮融资。本轮资金将主要用于以帕金森病为代表的多种神经系统疾病创新药管线研发。安然菲成立于2023年,致力于研发调控神经递质分泌的创新药,公司创始人张燕峰博士有超过十五年对于多巴胺分泌及功能的研究经历。安然菲建立的创新平台通过调节神经细胞的电信号到化学信号的转化效率,可以在不影响神经细胞放电频率,即不改变其生理意义的前提下,通过内源性地调节神经递质分泌,直接对目标神经递质分泌进行生理性调控进行针对各种疾病的治疗。该公司的首个创新药管线瞄准帕金森病,通过全新的靶点实现了对多巴胺能神经元分泌的直接调控,成药后有望单独使用治疗帕金森病(不依赖左旋多巴)。临床前研究数据证明,其单独治疗可以显著提高多巴胺分泌,经治疗后的帕金森模型小鼠均恢复了运动功能。读者们请星标⭐创鉴汇,第一时间收到推送免责声明:本文仅作信息交流之目的,文中观点不代表药明康德立场,亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。版权说明:欢迎个人转发至朋友圈,谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转发/复制至其他平台。转发授权请在「创鉴汇」微信公众号留言联系我们。更多数据内容推荐点击“在看”,分享创鉴汇健康新动态