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更新于：2026-10-21

Ipsoprubart

更新于：2026-10-21

概要

概要

基本信息

药物类型

单克隆抗体

别名

fully human IgG1 monoclonal antibody directed against human signal regulatory protein (SIRP)alpha, SIRPbeta1, and SIRPgamma(Electra Therapeutics)、myeloid and T cell depletor (Electra Therapeutics)、ELA 026

+ [2]

靶点

SIRPα x SIRPβ1 x SIRPγ

作用方式

抑制剂

作用机制

SIRPα抑制剂(信号调节蛋白α抑制剂)、SIRPβ1 inhibitors(signal regulatory protein beta 1 inhibitors)、SIRPγ抑制剂(signal regulatory protein gamma inhibitors)

治疗领域

血液及淋巴系统疾病其他疾病肿瘤+ [1]

在研适应症

噬血细胞性淋巴组织细胞增多症皮肤T细胞淋巴瘤NK细胞淋巴瘤

非在研适应症

炎症

原研机构

Electra Therapeutics, Inc.

在研机构

Electra Therapeutics, Inc.

非在研机构-

权益机构-

最高研发阶段临床2/3期

首次获批日期-

最高研发阶段(中国)-

特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、优先药物（PRIME） (欧盟)、突破性疗法 (美国)

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结构/序列

Sequence Code 1240484056H

来源: *****

Sequence Code 1240484057L

来源: *****

关联

项与 Ipsoprubart 相关的临床试验

NCT07465835

/ Recruiting临床1期

A Study of ELA026 in Participants With Relapsed/Refractory (R/R) T/NK Cell Malignancies (TCMs)

This is a Phase 1, two-part, multicenter study to evaluate ELA026 in participants ≥18 years old with relapsed/refractory TCM following any line of prior therapy who are eligible for investigational treatments.

开始日期2026-02-17

申办/合作机构

Electra Therapeutics, Inc.

NCT05416307

/ Recruiting临床2/3期

A Multipart, Open-label, Single-arm, Multicenter Study to Evaluate the Safety, Efficacy and Pharmacokinetics of ELA026 in Participants With Secondary Hemophagocytic Lymphohistiocytosis (sHLH)

Hemophagocytic lymphohistiocytosis is a rare, aggressive and life-threatening syndrome of excessive immune activation. Secondary hemophagocytic lymphohistiocytosis (sHLH) is the most common form of this disease and is typically associated with several other clinical conditions (eg, malignancy associated HLH (mHLH), infection, or autoimmune disease). ELA026 is a fully human immunoglobulin G1 (IgG1) signal regulatory protein (SIRP)-directed monoclonal antibody designed to deplete the myeloid and T cells driving the inflammation. The purpose of this study is to assess the safety, efficacy pharmacokinetics and pharmacodynamics of ELA026 in participants with sHLH.

开始日期2022-05-19

申办/合作机构

Electra Therapeutics, Inc.

NCT05556863

/ Completed临床1期

A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study of the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of ELA026 Following Intravenous and/or Subcutaneous Administration of Single and Multiple Doses in Healthy Adults

ELA026 is a fully human IgG1 SIRP-directed monoclonal antibody designed to reduce the myeloid and T cells driving the inflammation. The purpose of this study is to assess the safety, tolerability, pharmacokinetics and pharmacodynamics of ELA026 in Single and Multiple Doses in Healthy Adults.

开始日期2021-10-18

申办/合作机构

Electra Therapeutics, Inc.

100 项与 Ipsoprubart 相关的临床结果

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100 项与 Ipsoprubart 相关的转化医学

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100 项与 Ipsoprubart 相关的专利（医药）

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项与 Ipsoprubart 相关的文献（医药）

RESPIRATORY RESEARCH

Signal regulating proteins (SIRPs) participate in sarcoidosis granuloma formation by promoting immune cell aggregation

Article

作者: Panicker, Sandip ; Bicer, Sabahattin ; Feustel, Paul J ; Foulke, Llewellyn ; Crouser, Elliott D ; Parry, Graham ; Julian, Mark W ; Arker, Soe H ; Judson, Marc A

BACKGROUND:

Signal regulatory protein alpha (SIRPα) is an important regulator of innate and adaptive immune responses by promoting T cell and macrophage activation and macrophage adhesion (multi-nucleated giant cell formation) while preventing phagocytic cell death to sustain inflammatory responses.

METHODS:

We determined whether SIRPα is expressed in sarcoidosis tissue and whether ELA026, a humanized SIRP-blocking Ab, suppresses sarcoidosis granuloma formation by attenuating inflammation, promoting cell death, and suppressing adhesion during granuloma formation.

RESULTS:

Based upon immunohistochemistry, SIRPα stained in greater abundance in giant cells, monocytes, macrophages and dendritic cells in sarcoidosis lung tissue than in normal lung, lung cancer, non-granulomatous lung diseases and non-sarcoidosis granulomatous diseases. All these differences were statistically significant except for non-sarcoidosis granulomatous lung diseases. We then leveraged an ex vivo human granuloma model, wherein PBMCs from sarcoidosis patients are activated to form granulomas within 7 days, to determine whether ELA026 attenuated granuloma formation, based upon MIPAR image analysis, and associated cytokine responses. A matching isotype antibody (ELA099) that does not bind SIRPs was a negative control; prednisone was a positive control. As hypothesized, pre-treatment (day 0) or post-treatment (day 4) with ELA026 or prednisone (not ELA099) caused dose-dependent suppression of sarcoidosis granuloma formation by day 7. Unexpectedly, ELA026 only modestly reduced TNFα production when used as a pre-treatment and did not suppress IL-1β release or promote cell death, as reflected by no LDH release.

CONCLUSIONS:

SIRPα is robustly expressed in monocyte/macrophage lineages within human sarcoidosis tissues, and inhibition of SIRPs (ELA026) suppresses sarcoidosis granuloma formation by preventing macrophage adhesion/aggregation.

项与 Ipsoprubart 相关的新闻（医药）

2026-10-15

·药境札记

近一年全球新药研发公司融资梳理

统计窗口：2025年10月 – 2026年10月｜范围：全球以新药研发为核心业务的公司（一级市场风险融资为主，兼及关键战略投资与IPO动态）｜编制日期：2026年10月15日一、融资总格局：稳中有升，头部集中过去一年全球新药研发领域的一级市场融资整体保持稳健（全年约360–400亿美元），虽不及AI大模型领域的爆发式增长，但呈现出大额轮次频出、资金向头部资产集中的鲜明特征：超大额融资常态化： 2026年已有35笔以上规模≥1亿美元的融资；Isomorphic Labs的21亿美元B轮是史上第二大生物科技单轮融资。 AI赋能成为热点： AI原生制药公司（Isomorphic、Chai Discovery、Earendil Labs等）虽数量少，但吸走了约13%的资本；AI+生物交叉领域年内融资超60亿美元。早期投资倾向明显：种子轮和早期轮占融资笔数与金额的一半以上，多家大药企风投（礼来、辉瑞、艾伯维、BI、默克）罕见地在种子轮联合下注。退出渠道回暖： 2026年约有24起生物科技反向并购（借壳上市），美股IPO节奏仍偏慢，而港股/科创板继续活跃（2025年全年中美欧13起 vs 中韩20起）。二、超大额融资公司（单笔 ≥ 2亿美元）按单笔融资额排序；金额为公开披露口径（美元）。公司所在地轮次 / 金额时间研发方向要点 Isomorphic Labs 英国伦敦（Alphabet旗下） B轮 $2.1B 2026.05 AI-first药物设计史上第二大生科单轮；虽未披露分子、未进临床，仍获巨额下注；与礼来、诺华有合作 Summit Therapeutics* 美国阿斯利康战略投资 $2.0B（公告） 2026 肿瘤（IV ADC）上市公司获得的巨型战略投资，反映MNC对差异化ADC资产的争夺 Earendil Labs 美国特拉华 $787M 2026.03 AI驱动的蛋白质药物（抗体等）与赛诺菲达成总额至$2.56B的合作；累计融资$787M Kailera Therapeutics 美国沃尔瑟姆 B轮 $600M 2025 Q4 肥胖（口服+注射） 2025年Q4全球最大VC交易；2026年4月即IPO，从B轮到上市仅6个月 Beeline Medicines 美国 A轮+扩展 $426M 2026.06 免疫/自身免疫近年最大规模A轮之一 NewLimit 美国南旧金山 C轮 $435M 2026.06 抗衰老（表观遗传重编程）累计约$760M；Founders Fund、Khosla、KPCB投资 Ollin Biosciences 美国（中国资产出海NewCo） B轮 $330M 2026.06 眼科（VEGF/Ang2双抗） "中国发现+美国NewCo"模式标杆：头对头击败罗氏Vabysmo，融资推进III期 AdvanCell 澳大利亚 D轮 $315M 2026.07 放射性药物（肿瘤）累计$439M，核药赛道年内最大融资之一 Tubulis 德国慕尼黑 C轮 €344M（约$401M） 2025.10–10 ADC（TUB-040/030）欧洲生科史上最大C轮、全球私有ADC公司最大融资；Venrock领投，Fidelity/Blackstone等跟投 Chai Discovery 美国旧金山 C轮 $400M 2026.07 AI分子设计平台一年内第三轮，累计约$630M，估值$3.8B；与礼来、辉瑞、诺华合作；投资方含OpenAI、红杉等 Anagram Therapeutics 美国战略融资+私募 $250M 2026.05 消化系统/口服酶替代累计$250M，晚期临床阶段 Orca Bio 美国 F轮 $250M 2026.01（披露）细胞治疗（血液肿瘤）已进入商业化阶段，累计$550M Kardigan 美国 B轮 $254M 2025 Q4 心血管（心肌病、高血压等3款后期管线） 2026年6月登陆纳斯达克 Soley Therapeutics 美国 C轮 $200M 2026.01 肿瘤/表型药物发现累计约$290M AirNexis Therapeutics 美国 A轮 $200M 2026.01 呼吸/COPD 临床阶段，巨型A轮 Alveus Therapeutics 美国 A轮 $160M 2026.01 代谢/肥胖临床阶段 * Summits为上市后战略投资，供参照。Isomorphic Labs因Alphabet控股未计入独立创业公司榜单。三、大额融资公司（单笔 1–2亿美元）公司轮次 / 金额时间研发方向要点 Braveheart Bio A轮 $185M 2025.11 肥厚型心肌病（BHB-1893）从恒瑞license-in（首付$65M），2026年启动全球III期 Electra Therapeutics C轮 $183M 2025.10 SIRP靶点抗体（免疫疾病/肿瘤） ELA-026已启动II/III期 Osanni Bio B轮 $190M 2026.06 眼科/心脏病治疗平台累计$217M Celea Therapeutics（PureTech分拆）首轮融资 $180M 2026.07 特发性肺纤维化（deupirfenidone） 2026年最大首轮融资之一；Q3启动头对头III期 cAMPfield Therapeutics A轮 $180M 2026.06 免疫/炎症临床阶段 Korsana Biosciences 种子+A轮 $175M 2026.02（披露）神经退行/阿尔茨海默病临床前 Bionyra Pharma A轮 $165M 2026.06 免疫/生物药临床阶段 Windward Bio Crossover $165M 2026.05 免疫/呼吸/皮肤晚期临床，Pre-IPO交叉轮，累计$365M Vaderis Therapeutics（瑞士） B轮 $152M 2026.08 罕见血管病HHT（engasertib）超额认购；推进III期 Matchpoint Therapeutics B轮 $150M 2026.10 自免/炎症（口服共价精准药MPT-062） Nextech与Norwest联合领投，赛诺菲风投参与 Syneron Bio B轮 $150M 2026.04 大环肽+AI药物发现累计$250M ILiAD Biotechnologies B轮 $115M 2026.02 感染/疫苗（百日咳）晚期临床，累计$215M Crystalys Therapeutics B轮 $130M 2026.07 痛风/代谢累计$335M Angitia Biopharmaceuticals D轮 $130M 2026.02 肌肉骨骼生物药累计$460M Ray Therapeutics B轮 $125M 2026.04 眼科基因治疗累计$231M Diagonal Therapeutics B轮 $125M 2026.01 罕见遗传/血管病累计$253M SonoThera B轮 $125M 2026.06 超声介导非病毒基因治疗（DMD等） 2027年计划进人体 CREATE Medicines B轮 $122M 2026.05 体内CAR-T / RNA 临床阶段肿瘤管线，累计$245M AusperBio Therapeutics C轮 $120M 2026.08 慢性乙肝（反义寡核苷酸AHB-137）总部旧金山/中国开发；III期AUSHINE推进中，累计约$360M；RA Capital新进 Expedition Therapeutics B轮 $115M 2026.08 呼吸（DPP1抑制） General Atlantic领投，累计$280M Full-Life Technologies 股权+债务 $110M 2026.05 放射性药物累计约$254M Oricell Therapeutics（中国） Pre-IPO $110M 2026.04 实体瘤CAR-T 筹备港股上市，累计$280M EpiBiologics B轮 $107M 2026.01 细胞外蛋白降解（肿瘤/免疫）累计$180M Sidewinder Therapeutics B轮 $137M 2026.04 双特异ADC（难治实体瘤）诺华支持，累计$162M Moonwalk Biosciences B轮 $70M 2026.09 肥胖（脂肪靶向RNAi，MW-101） Alpha Wave领投，礼来参与四、中国创新药公司融资（选录） 2025年12月单月即有至少15家中国创新药企完成新融资，其中11家超亿元人民币；2026年保持每月8–15家的节奏。代表性案例：公司轮次 / 金额时间方向圣因生物 B轮 >$1.1亿 2025.12 小核酸（siRNA）药物；Invus、中国生物制药、元禾控股等投资，推进临床管线进入注册研究德昇济医药（D3 Bio） B轮 $1.08亿 2025.12 肿瘤/免疫；IDG资本、淡马锡、红杉中国投资，核心药Elisrasib推进全球III期元思生肽 A轮+A+轮近$1亿 2025.12 大环肽药物研发演生潮生物 A轮数亿元 2025.12 自免/炎症免疫（清华祁海团队成果转化）；凯辉、国开科创、启明创投睿健医药 C1轮 ¥2.1亿 2026.06 iPSC再生医学；帕金森病管线NouvNeu001已至II期血霁生物 B轮（累计近¥3亿） 2026.06 体外再生血小板/造血细胞治疗清辉联诺 A轮近¥2亿 2026.06 通用型胶质瘤细胞药（I期入组中）炫景生物 Pre-A轮 >¥2亿 2026.03 肾靶向siRNA（补体C3，IgA肾病II期）先衍生物 A轮 ¥1.5亿 2026.03 小核酸（AGT siRNA高血压已II期、半年一针）晶泰科技体系外——MindRank AI（晶澳） B轮 $52M 2026.07 AI制药；口服小分子GLP-1（MDR-001）中国III期，"AI+减重"稀缺标的 Drug Farm（德益阳光系） D轮 $55M 2026.07 ALPK1抑制剂（ROSAH综合征III期；乙肝/肝癌免疫调节II期） NeuShen Therapeutics（沪+波士顿） B轮 >$80M 2026.09 神经科学（精神分裂症、抑郁症、癫痫3条管线） Pinnacle Medicines（费城+上海） B轮 $89M 2026.03 AI+物理模拟设计口服多肽（哮喘/COPD年内进临床）五、趋势与结构特征1. 赛道分布：基因治疗药物不断升温，核药、减肥药爆发抗体/ADC/多肽/降解剂是主旋律：50强榜单中19家公司合计吸金63亿美元，占42%。基因治疗、RNAi、体内CAR-T等11家，融资35亿美元，赛道逐渐火爆。放射性药物继续大热：AdvanCell、Full-Life、Ratio三家公司合计9.34亿美元。肥胖/代谢备受追崇：Kailera（$600M）、Alveus、Superluminal、Moonwalk、MindRank、CORXEL等均围绕GLP-1上下游差异化布局（口服、减脂不减肌、脂肪靶向递送）。2. AI×制药成为定价锚纯AI平台型公司（Isomorphic、Chai、Earendil）拿了大额资金但尚未进入临床，说明资本市场愿意为"平台能力+大药企真实订单"付溢价——Chai一年三轮、累计$630M的节奏，背后是礼来/辉瑞/诺华的付费合作背书。3. "中国发现 + 全球NewCo"模式确立 Ollin Biosciences（$330M B轮）成为标志性案例：中国药企完成分子发现与早期临床验证后，将全球权益注入美国资本支持的NewCo，由蓝筹风投注资推进全球III期。Braveheart Bio（license-in恒瑞资产）、NeuShen、Pinnacle等中美双平台公司同属此列。4. 融资阶段前移，大药企风投下沉到种子轮礼来、辉瑞、艾伯维、勃林格殷格翰、默克等风投部门在2026年集中出现在种子轮（如Cloverleaf Bio种子轮即有AbbVie Ventures、礼来、BIVF三家同场），反映MNC"早期购买期权"策略的强化。5. 退出路径分化明显：反向并购+亚洲IPO补位 2026年约24起反向并购，壳资源趋紧； 2025年美股生科IPO仅12起（同比降50%+），而港股/科创板/韩国合计20起；晶泰科技之后的"AI制药第二股"英矽智能于2025年12月30日登陆港交所（募资$292M）； 2026年IPO窗口局部打开：Kailera、Kardigan、Latigo等在B轮后12–18个月内快速上市；并购退出活跃：至少12家获融资的生科公司被以≥10亿美元收购（含里程碑）。六、数据口径说明 ① 本表为不完全梳理，仅收录公开披露且可交叉验证的代表性融资，聚焦单笔≥1亿美元及中国代表性案例；实际同期交易远多于此（2026年已披露194笔）。 ② 金额为公告披露值，"累计"为多轮融资加总或媒体估算，未含债务、拨款、许可收入。 ③ 主要信息来源：Evaluate/Citeline 2025年度回顾、BioBucks 2026融资追踪、BioWorld、Fierce Biotech Fundraising Tracker、BioSpace、Endpts/BEYONDBIO 50强榜单、中国食品药品网/人民日报健康客户端月度创新药融资盘点等公开报道（检索日期：2026年10月15日）。编制：大部分内容为AI基于公开信息整理，仅供参考，不构成投资建议

2026-10-02

·同花顺

不靠GLP-1也能瘦下来？AI制药盯上减重新方向…… 22家创新药公司完成新一轮融资

根据药明康德（603259）数据库统计，截至2026年9月30日，2026年9月全球生物医药领域共计完成200起融资活动，累计公开披露的融资总额超过74亿美元。其中，有22家专注于开发创新疗法的公司单轮融资额达到或超过了5000万美元。这些公司涉及小干扰RNA（siRNA）、人工智能（AI）药物发现、抗体、多肽偶联药物、基因疗法等多个创新方向。本文将依据公开资料，为读者介绍其中5家获得大额融资的创新药开发公司，以及它们正在探索的新技术和新疗法。 Moonwalk Biosciences：直接靶向脂肪组织，探索非GLP-1减重新策略 Moonwalk Biosciences于9月宣布完成7000万美元B轮融资，募集资金将主要用于推动其主要肥胖候选药物MW101进入临床，并扩展脂肪组织靶向siRNA药物管线。 Moonwalk的研发思路与目前主要通过食欲调节实现减重的治疗方式有所不同。公司希望将siRNA直接递送至脂肪组织，通过调节参与能量稳态、脂肪生成、脂解和产热等过程的新型生物学通路治疗肥胖。其目标之一是开发不依赖肠促胰素通路、也不以降低食欲为主要机制的减重疗法。为了寻找这些新的脂肪组织靶点，Moonwalk建立了一套结合人类遗传学、多组学以及AI分析的发现平台，并利用原代人脂肪细胞和动物模型进行功能验证。与此同时，公司建立了脂肪组织靶向siRNA递送技术，希望实现较为持久的靶基因沉默。其主要候选药物MW101正在开展支持IND申请的研究，主要针对与脂解和脂滴调节相关的通路，公司预计于2027年下半年进入首次人体临床研究。Moonwalk还在推进另一款肥胖候选药物MW301，以及用于血脂降低和其他代谢疾病的多个项目。公司公布的临床前研究显示，其部分脂肪组织靶向siRNA可降低体重并减少脂肪量，同时保留瘦体重。非人灵长类动物研究也显示单次给药后可以产生较持久的靶点调节作用，为未来探索每季度或每半年给药一次提供依据。 Alex Aravanis博士是Moonwalk联合创始人兼首席执行官。在创立Moonwalk之前，他曾担任Illumina首席技术官，并曾共同创立癌症早筛公司GRAIL，担任首席科学官及研发负责人。值得一提的是，Broad研究所的张锋博士也是Moonwalk的科学联合创始人。 Enveda：3.11亿美元融资，用AI从自然界中“挖”新药 Enveda于9月宣布完成3.11亿美元E轮融资。募集资金将用于推动3款临床阶段候选药物进入更后期开发阶段，推动更多炎症和代谢疾病候选药物进入临床，并进一步扩大公司的药物发现平台。 Enveda试图系统化开发自然界庞大的化学空间。与主要从传统合成化合物库出发的药物发现方式不同，Enveda利用质谱、自动化实验和AI模型分析植物、微生物以及人体中存在的大量天然分子，再寻找具有生物活性的化学结构，并由药物化学团队进一步优化为具有成药特征的口服小分子。公司的核心AI模型PRISM是一个面向天然化学空间的基础模型。根据Enveda官网介绍，该模型利用超过10亿张小分子质谱图进行训练，可以从复杂质谱信息中学习天然分子的结构特征。截至2026年9月，公司表示，这一平台已经产生17个开发候选药物，其中3款已经进入人体临床试验。目前，Enveda开发进度较快的候选药物包括ENV-294、ENV-308和ENV-6946。ENV-294是一款每日一次口服小分子，目前正在开展特应性皮炎和哮喘2期研究；ENV-308是一款旨在模拟人体运动相关代谢产物N-乳酰苯丙氨酸（Lac-Phe）作用的口服小分子，目前正在探索帮助患者在停止胰高血糖素样肽-1（GLP-1）类药物后维持体重和代谢健康的潜力。在动物研究中，ENV-308在减重过程中保留了瘦体重，并在停止减重治疗后防止体重反弹。ENV-6946则是一款用于炎症性肠病的口服小分子，目前处于1期临床阶段。 Viswa Colluru博士是Enveda创始人兼首席执行官。在创立Enveda之前，他曾在AI药物发现公司Recursion任职，并参与建立该公司的早期产品组合和商业团队。 ADARx Pharmaceuticals：4.46亿美元IPO，加码下一代siRNA疗法 ADARx Pharmaceuticals于9月完成扩大规模的首次公开募股（IPO），募集资金总额约4.463亿美元。ADARx是一家处于后期临床开发阶段的生物技术公司，重点开发下一代siRNA疗法。 ADARx的研发策略不仅聚焦传统的肝脏靶向siRNA，也在尝试将siRNA疗法拓展至脂肪组织和中枢神经系统（CNS）等肝外组织。公司目前的管线覆盖补体介导疾病、遗传性疾病、心血管和血栓性疾病、肥胖以及神经退行性疾病等领域。公司的主要候选药物onvuzosiran是一款靶向血浆激肽释放酶原（prekallikrein，PKK）的siRNA疗法，正在3期STOP-HAE研究中用于预防遗传性血管性水肿（HAE）发作。2026年8月，该疗法获得美国FDA授予的快速通道资格。公司正在3期临床试验中评估每3个月或每6个月一次给药的治疗方案，希望通过长效RNA沉默降低患者长期治疗负担。除肝脏靶向项目外，ADARx还在推进两款值得关注的肝外siRNA候选药物。其中，ADX-077靶向脂肪组织中的一个尚未披露的新靶点，公司的开发目标是通过降低该靶点表达来减少体重和脂肪，同时尽可能保留瘦体重；ADX-199则靶向淀粉样前体蛋白（APP），探索治疗神经退行性疾病的潜力。 ADARx联合创始人、总裁兼首席执行官Zhen Li博士拥有超过20年的医药和生物技术研发经验。在创立ADARx之前，她曾担任Arrowhead Pharmaceuticals高级副总裁，负责递送平台及多个后来进入临床开发阶段的候选药物的发现和非临床研发；更早之前，她曾在默沙东（MSD）领导siRNA研发团队。 Electra Therapeutics：3.5亿美元IPO，精准清除“致病免疫细胞” Electra Therapeutics于9月完成扩大规模的IPO，募集资金总额约3.5亿美元。Electra正在探索一种与传统广泛免疫抑制有所不同的治疗思路：利用信号调节蛋白（signal regulatory protein，SIRP）在特定免疫细胞上的表达特征，选择性清除参与疾病发生的活化免疫细胞，同时尽可能保留正常免疫功能。公司围绕SIRP家族建立了多款抗体候选药物。其主要候选药物ipsoprubart（ELA026）是一款全人源泛SIRP单克隆抗体，可结合髓系细胞上的SIRPα和SIRPβ1，以及T细胞上的SIRPγ。由于这些蛋白在活化的致病免疫细胞上表达升高，ipsoprubart被设计为优先清除这些细胞。目前，公司正在开展全球注册性临床项目，评估ipsoprubart作为继发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（sHLH）一线疗法的潜力。该药还在一项1期研究中用于T细胞和自然杀伤（NK）细胞恶性肿瘤。 Electra的第二款临床阶段候选药物ELA822则进一步提高了靶向选择性。这款全人源单克隆抗体特异性结合SIRPγ，而不结合SIRPα或SIRPβ1，旨在清除高表达SIRPγ的活化致病T细胞，同时保留初始T细胞、调节性T细胞和髓系细胞。2026年9月，Electra启动ELA822的1期临床试验。 Kathy Dong博士现任Electra Therapeutics总裁兼首席执行官。加入Electra之前，她曾任Star Therapeutics首席运营官，并参与推动Electra和Vega Therapeutics从发现阶段进入临床开发。更早之前，她曾在True North Therapeutics、赛诺菲（Sanofi）和吉利德科学（Gilead Sciences）任职，并参与多款药物的开发及商业化工作。 TwoStep Therapeutics：多肽同时识别5种肿瘤相关靶点，新型偶联药物获准开展临床试验 TwoStep Therapeutics于9月宣布完成6250万美元超额认购A轮融资。同日，公司还宣布其核心候选药物TS-104的IND申请获得美国FDA许可，使其能够启动首次人体1期临床研究。 TwoStep希望解决靶向肿瘤药物面临的一个长期问题――肿瘤靶点表达的异质性。许多抗体偶联药物（ADC）或其他靶向递送疗法依赖一个特定肿瘤抗原，一旦同一肿瘤内部或不同患者之间靶点表达不足或不均一，能够覆盖的患者范围就可能受到限制。TwoStep开发了一款多特异性整合素结合肽（PIP），这是一种工程化超稳定结节肽（knottin peptide），能够结合5种肿瘤相关整合素。公司的主要候选药物TS-104是一款多特异性多肽偶联药物，利用PIP作为肿瘤靶向模块，并偶联细胞毒性载荷单甲基澳瑞他汀E（MMAE）。由于PIP能够快速内化，TwoStep希望利用这一特点将细胞毒性药物递送进入肿瘤细胞。除多肽偶联药物之外，公司还在利用同一靶向分子开发放射性配体疗法，使其能够与不同诊断性或治疗性放射性同位素组合。 TwoStep于2024年从斯坦福大学孵化成立，其科学背景也是这家公司受到关注的重要原因之一。公司的联合创始人包括斯坦福大学Jennifer Cochran教授、肿瘤免疫治疗先驱Ronald Levy教授，以及因生物正交化学获得2022年诺贝尔化学奖的Carolyn Bertozzi教授。公司的首席执行官兼联合创始人Caitlyn Miller博士曾在Bertozzi教授和Cochran教授的实验室完成生物工程博士学位及博士后研究，并参与推进后来成为TwoStep核心平台的相关技术。一体化平台助力寡核苷酸疗法开发值得一提的是，本文介绍的5家公司中，ADARx Pharmaceuticals和Moonwalk Biosciences均将siRNA疗法作为重要研发方向，也折射出siRNA药物在更多疾病领域及肝外组织中的持续拓展。作为全球医药创新的赋能者，药明康德依托一体化CRDMO平台，为包括siRNA在内的寡核苷酸药物提供贯穿发现、开发和生产阶段的综合支持，助力创新疗法持续向前推进。依托跨学科整合的发现与评价体系，药明康德生物学业务平台（WuXi Biology）能够为脂质偶联寡核苷酸（LOC）、多肽偶联寡核苷酸（POC）和抗体偶联寡核苷酸（AOC）开发提供一体化研究支持，包括系统性支持递送策略设计、体内外功能验证及转化评估。该平台结合寡核苷酸序列设计与优化、递送工具发现、体外筛选及动物模型药效评价，实现从递送分子设计到体内功能验证的高效衔接。在脂质偶联寡核苷酸开发方面，团队构建了多样化脂质修饰策略库，可系统评估脂质链长度、连接子结构、偶联位点及化学基团对细胞摄取与基因沉默效率的影响，并通过高内涵成像及原代细胞模型（如脂肪细胞和骨骼肌细胞）对siRNA摄取效率与靶基因敲低效果进行定量分析，同时结合小鼠体内分布与药效研究，评估脂质偶联对组织分布和体内作用持续性的提升效果。针对多肽偶联寡核苷酸，WuXi Biology建立了一体化多肽发现平台，可筛选具有高亲和力和特异性的递送肽，并结合生物物理、生物化学及分子模拟等手段对结合机制进行验证；同时通过多种细胞模型、高内涵成像以及靶基因敲低实验，系统评估POC的细胞摄取和功能活性。针对抗体偶联寡核苷酸，WuXi Biology可以提供抗体发现服务，抗体偶联以及AOC的体外体内检测评估，通过多种细胞模型评估抗体递送寡核苷酸的能力以及通过体内IVIS成像和PD验证AOC的分布及对靶基因的敲低。此外，平台具备多种原代细胞及诱导多能干细胞（iPSC）分化细胞资源，包括iPSC分化神经元、心肌细胞，以及原代肝细胞、肌肉细胞、脂肪细胞等，用于评估LOC、POC和AOC在不同组织的递送能力。平台还建立了体外血脑屏障（BBB）模型，用于评估多肽或抗体介导的组织穿透能力，从而支持面向CNS及其他难递送组织的递送策略优化。通过这些集成化能力，WuXi Biology能够为合作伙伴提供从递送分子发现到体内概念验证的一站式支持，加速脂质、多肽和抗体偶联寡核苷酸疗法的研发进程。

siRNA临床申请基因疗法临床研究核酸药物

2026-10-02

·同花顺

不靠GLP-1也能瘦下来？AI制药盯上减重新方向…… 22家创新药公司完成新一轮融资

1、2026年9月全球生物医药领域完成200起融资活动，融资总额超过74亿美元。其中，22家创新药公司的单轮融资额达到或超过了5000万美元。 2、Moonwalk Biosciences公司希望通过调节新型生物学通路治疗肥胖，主要候选药物MW101正在开展支持IND申请的研究，预计于2027年下半年进入首次人体临床研究。 3、Enveda利用质谱、自动化实验和AI模型分析植物、微生物以及人体中存在的大量天然分子，目前开发进度较快的候选药物包括ENV-294、ENV-308和ENV-6946。 4、ADARx Pharmaceuticals主要候选药物onvuzosiran正在3期STOP-HAE研究中用于预防遗传性血管性水肿（HAE）发作，除肝脏靶向项目外，还在推进两款肝外siRNA候选药物。 5、Electra Therapeutics正在探索一种与传统广泛免疫抑制有所不同的治疗思路，主要候选药物ipsoprubart正在开展全球注册性临床项目，评估作为继发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（sHLH）一线疗法的潜力。 6、TwoStep Therapeutics开发了一款多特异性整合素结合肽（PIP），能够结合5种肿瘤相关整合素，主要候选药物TS-104的IND申请获得美国FDA许可，启动首次人体1期临床研究。根据药明康德（603259）数据库统计，截至2026年9月30日，2026年9月全球生物医药领域共计完成200起融资活动，累计公开披露的融资总额超过74亿美元。其中，有22家专注于开发创新疗法的公司单轮融资额达到或超过了5000万美元。这些公司涉及小干扰RNA（siRNA）、人工智能（885728）（AI）药物发现、抗体、多肽偶联药物、基因疗法等多个创新方向。本文将依据公开资料，为读者介绍其中5家获得大额融资的创新药（886015）开发公司，以及它们正在探索的新技术和新疗法。Moonwalk Biosciences：直接靶向脂肪组织，探索非GLP-1减重新策略Moonwalk Biosciences于9月宣布完成7000万美元B轮融资，募集资金将主要用于推动其主要肥胖候选药物MW101进入临床，并扩展脂肪组织靶向siRNA药物管线。Moonwalk的研发思路与目前主要通过食欲调节实现减重的治疗方式有所不同。公司希望将siRNA直接递送至脂肪组织，通过调节参与能量稳态、脂肪生成、脂解和产热等过程的新型生物学通路治疗肥胖。其目标之一是开发不依赖肠促胰素通路、也不以降低食欲为主要机制的减重疗法。为了寻找这些新的脂肪组织靶点，Moonwalk建立了一套结合人类遗传学、多组学以及AI分析的发现平台，并利用原代人脂肪细胞和动物模型进行功能验证。与此同时，公司建立了脂肪组织靶向siRNA递送技术，希望实现较为持久的靶基因沉默。其主要候选药物MW101正在开展支持IND申请的研究，主要针对与脂解和脂滴调节相关的通路，公司预计于2027年下半年进入首次人体临床研究。Moonwalk还在推进另一款肥胖候选药物MW301，以及用于血脂降低和其他代谢疾病的多个项目。公司公布的临床前研究显示，其部分脂肪组织靶向siRNA可降低体重并减少脂肪量，同时保留瘦体重。非人灵长类动物研究也显示单次给药后可以产生较持久的靶点调节作用，为未来探索每季度或每半年给药一次提供依据。Alex Aravanis博士是Moonwalk联合创始人兼首席执行官。在创立Moonwalk之前，他曾担任Illumina（ILMN）首席技术官，并曾共同创立癌症早筛公司Grail（GRAL），担任首席科学官及研发负责人。值得一提的是，Broad研究所的张锋博士也是Moonwalk的科学联合创始人。Enveda：3.11亿美元融资，用AI从自然界中“挖”新药Enveda于9月宣布完成3.11亿美元E轮融资。募集资金将用于推动3款临床阶段候选药物进入更后期开发阶段，推动更多炎症和代谢疾病候选药物进入临床，并进一步扩大公司的药物发现平台。Enveda试图系统化开发自然界庞大的化学空间。与主要从传统合成化合物库出发的药物发现方式不同，Enveda利用质谱、自动化实验和AI模型分析植物、微生物以及人体中存在的大量天然分子，再寻找具有生物活性的化学结构，并由药物化学团队进一步优化为具有成药特征的口服小分子。公司的核心AI模型PRISM是一个面向天然化学空间的基础模型。根据Enveda官网介绍，该模型利用超过10亿张小分子质谱图进行训练，可以从复杂质谱信息中学习天然分子的结构特征。截至2026年9月，公司表示，这一平台已经产生17个开发候选药物，其中3款已经进入人体临床试验。目前，Enveda开发进度较快的候选药物包括ENV-294、ENV-308和ENV-6946。ENV-294是一款每日一次口服小分子，目前正在开展特应性皮炎和哮喘2期研究；ENV-308是一款旨在模拟人体运动相关代谢产物N-乳酰苯丙氨酸（Lac-Phe）作用的口服小分子，目前正在探索帮助患者在停止胰高血糖素样肽-1（GLP-1）类药物后维持体重和代谢健康的潜力。在动物研究中，ENV-308在减重过程中保留了瘦体重，并在停止减重治疗后防止体重反弹。ENV-6946则是一款用于炎症性肠病的口服小分子，目前处于1期临床阶段。Viswa Colluru博士是Enveda创始人兼首席执行官。在创立Enveda之前，他曾在AI药物发现公司Recursion（RXRX）任职，并参与建立该公司的早期产品组合和商业团队。ADARx（ADRX） Pharmaceuticals：4.46亿美元IPO，加码下一代siRNA疗法ADARx（ADRX） Pharmaceuticals于9月完成扩大规模的首次公开募股（IPO），募集资金总额约4.463亿美元。ADARx（ADRX）是一家处于后期临床开发阶段的生物技术公司，重点开发下一代siRNA疗法。ADARx（ADRX）的研发策略不仅聚焦传统的肝脏靶向siRNA，也在尝试将siRNA疗法拓展至脂肪组织和中枢神经系统（CNS）等肝外组织。公司目前的管线覆盖补体介导疾病、遗传性疾病、心血管和血栓性疾病、肥胖以及神经退行性疾病等领域。公司的主要候选药物onvuzosiran是一款靶向血浆激肽释放酶原（prekallikrein，PKK）的siRNA疗法，正在3期STOP-HAE研究中用于预防遗传性血管性水肿（HAE）发作。2026年8月，该疗法获得美国FDA授予的快速通道资格。公司正在3期临床试验中评估每3个月或每6个月一次给药的治疗方案，希望通过长效RNA沉默降低患者长期治疗负担。除肝脏靶向项目外，ADARx（ADRX）还在推进两款值得关注的肝外siRNA候选药物。其中，ADX-077靶向脂肪组织中的一个尚未披露的新靶点，公司的开发目标是通过降低该靶点表达来减少体重和脂肪，同时尽可能保留瘦体重；ADX-199则靶向淀粉样前体蛋白（APP），探索治疗神经退行性疾病的潜力。ADARx（ADRX）联合创始人、总裁兼首席执行官Zhen Li博士拥有超过20年的医药和生物技术研发经验。在创立ADARx（ADRX）之前，她曾担任arrowhead pharmaceuticals（ARWR）高级副总裁，负责递送平台及多个后来进入临床开发阶段的候选药物的发现和非临床研发；更早之前，她曾在默沙东（MRK）（MSD）领导siRNA研发团队。electra therapeutics（ETRA）：3.5亿美元IPO，精准清除“致病免疫细胞”electra therapeutics（ETRA）于9月完成扩大规模的IPO，募集资金总额约3.5亿美元。Electra正在探索一种与传统广泛免疫抑制有所不同的治疗思路：利用信号调节蛋白（signal regulatory protein，SIRP）在特定免疫细胞上的表达特征，选择性清除参与疾病发生的活化免疫细胞，同时尽可能保留正常免疫功能。公司围绕SIRP家族建立了多款抗体候选药物。其主要候选药物ipsoprubart（ELA026）是一款全人源泛SIRP单克隆抗体，可结合髓系细胞上的SIRPα和SIRPβ1，以及T细胞上的SIRPγ。由于这些蛋白在活化的致病免疫细胞上表达升高，ipsoprubart被设计为优先清除这些细胞。目前，公司正在开展全球注册性临床项目，评估ipsoprubart作为继发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（sHLH）一线疗法的潜力。该药还在一项1期研究中用于T细胞和自然杀伤（NK）细胞恶性肿瘤。Electra的第二款临床阶段候选药物ELA822则进一步提高了靶向选择性。这款全人源单克隆抗体特异性结合SIRPγ，而不结合SIRPα或SIRPβ1，旨在清除高表达SIRPγ的活化致病T细胞，同时保留初始T细胞、调节性T细胞和髓系细胞。2026年9月，Electra启动ELA822的1期临床试验。Kathy Dong博士现任electra therapeutics（ETRA）总裁兼首席执行官。加入Electra之前，她曾任Star Therapeutics首席运营官，并参与推动Electra和Vega Therapeutics从发现阶段进入临床开发。更早之前，她曾在True North Therapeutics、赛诺菲（Sanofi）和吉利德科学（GILD）（Gilead Sciences）任职，并参与多款药物的开发及商业化工（850102）作。TwoStep Therapeutics：多肽同时识别5种肿瘤相关靶点，新型偶联药物获准开展临床试验TwoStep Therapeutics于9月宣布完成6250万美元超额认购A轮融资。同日，公司还宣布其核心候选药物TS-104的IND申请获得美国FDA许可，使其能够启动首次人体1期临床研究。TwoStep希望解决靶向肿瘤药物面临的一个长期问题——肿瘤靶点表达的异质性。许多抗体偶联药物（ADC）或其他靶向递送疗法依赖一个特定肿瘤抗原，一旦同一肿瘤内部或不同患者之间靶点表达不足或不均一，能够覆盖的患者范围就可能受到限制。TwoStep开发了一款多特异性整合素结合肽（PIP），这是一种工程化超稳定结节肽（knottin peptide），能够结合5种肿瘤相关整合素。公司的主要候选药物TS-104是一款多特异性多肽偶联药物，利用PIP作为肿瘤靶向模块，并偶联细胞毒性载荷单甲基澳瑞他汀E（MMAE）。由于PIP能够快速内化，TwoStep希望利用这一特点将细胞毒性药物递送进入肿瘤细胞。除多肽偶联药物之外，公司还在利用同一靶向分子开发放射性配体疗法，使其能够与不同诊断性或治疗性放射性同位素组合。TwoStep于2024年从斯坦福大学孵化成立，其科学背景也是这家公司受到关注的重要原因之一。公司的联合创始人包括斯坦福大学Jennifer Cochran教授、肿瘤免疫治疗先驱Ronald Levy教授，以及因生物正交化学获得2022年诺贝尔化学奖的Carolyn Bertozzi教授。公司的首席执行官兼联合创始人Caitlyn Miller博士曾在Bertozzi教授和Cochran教授的实验室完成生物工程博士学位及博士后研究，并参与推进后来成为TwoStep核心平台的相关技术。一体化平台助力寡核苷酸疗法开发值得一提的是，本文介绍的5家公司中，ADARx（ADRX） Pharmaceuticals和Moonwalk Biosciences均将siRNA疗法作为重要研发方向，也折射出siRNA药物在更多疾病领域及肝外组织中的持续拓展。作为全球医药创新的赋能者，药明康德（603259）依托一体化CRDMO平台，为包括siRNA在内的寡核苷酸药物提供贯穿发现、开发和生产阶段的综合支持，助力创新疗法持续向前推进。依托跨学科整合的发现与评价体系，药明康德（603259）生物学业务平台（WuXi Biology）能够为脂质偶联寡核苷酸（LOC）、多肽偶联寡核苷酸（POC）和抗体偶联寡核苷酸（AOC）开发提供一体化研究支持，包括系统性支持递送策略设计、体内外功能验证及转化评估。该平台结合寡核苷酸序列设计与优化、递送工具发现、体外筛选及动物模型药效评价，实现从递送分子设计到体内功能验证的高效衔接。在脂质偶联寡核苷酸开发方面，团队构建了多样化脂质修饰策略库，可系统评估脂质链长度、连接子结构、偶联位点及化学基团对细胞摄取与基因沉默效率的影响，并通过高内涵成像及原代细胞模型（如脂肪细胞和骨骼肌细胞）对siRNA摄取效率与靶基因敲低效果进行定量分析，同时结合小鼠体内分布与药效研究，评估脂质偶联对组织分布和体内作用持续性的提升效果。针对多肽偶联寡核苷酸，WuXi Biology建立了一体化多肽发现平台，可筛选具有高亲和力和特异性的递送肽，并结合生物物理、生物化学及分子模拟等手段对结合机制进行验证；同时通过多种细胞模型、高内涵成像以及靶基因敲低实验，系统评估POC的细胞摄取和功能活性。针对抗体偶联寡核苷酸，WuXi Biology可以提供抗体发现服务，抗体偶联以及AOC的体外体内检测评估，通过多种细胞模型评估抗体递送寡核苷酸的能力以及通过体内IVIS成像和PD验证AOC的分布及对靶基因的敲低。此外，平台具备多种原代细胞及诱导多能干细胞（iPSC）分化细胞资源，包括iPSC分化神经元、心肌细胞，以及原代肝细胞、肌肉细胞、脂肪细胞等，用于评估LOC、POC和AOC在不同组织的递送能力。平台还建立了体外血脑屏障（BBB）模型，用于评估多肽或抗体介导的组织穿透能力，从而支持面向CNS及其他难递送组织的递送策略优化。通过这些集成化能力，WuXi Biology能够为合作伙伴提供从递送分子发现到体内概念验证的一站式支持，加速脂质、多肽和抗体偶联寡核苷酸疗法的研发进程。

100 项与 Ipsoprubart 相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
噬血细胞性淋巴组织细胞增多症	临床3期	美国	Electra Therapeutics, Inc.	2022-05-19
噬血细胞性淋巴组织细胞增多症	临床3期	奥地利	Electra Therapeutics, Inc.	2022-05-19
噬血细胞性淋巴组织细胞增多症	临床3期	德国	Electra Therapeutics, Inc.	2022-05-19
噬血细胞性淋巴组织细胞增多症	临床3期	意大利	Electra Therapeutics, Inc.	2022-05-19
噬血细胞性淋巴组织细胞增多症	临床3期	荷兰	Electra Therapeutics, Inc.	2022-05-19
噬血细胞性淋巴组织细胞增多症	临床3期	西班牙	Electra Therapeutics, Inc.	2022-05-19
噬血细胞性淋巴组织细胞增多症	临床3期	英国	Electra Therapeutics, Inc.	2022-05-19
皮肤T细胞淋巴瘤	临床1期	美国	Electra Therapeutics, Inc.	2026-02-17
NK细胞淋巴瘤	临床1期	美国	Electra Therapeutics, Inc.	2026-02-17
炎症	临床1期	美国	Electra Therapeutics, Inc.	2021-10-18

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临床结果

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评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05416307 (ICML2025)	临床1期	淋巴瘤	15	ELA026 + ELA026thasone	鑰願觸繭廠製繭範鹽鹽(齋繭蓋襯窪窪壓選鹹壓) = ∼30% 顧構壓鏇膚夢範衊繭願 (觸簾襯築糧艱簾鹽餘醖 ) 更多	积极	2025-06-17
PipelineReview 人工标引	临床1期	噬血细胞性淋巴组织细胞增多症	12	ELA026	衊簾積繭餘鏇範憲觸製(夢餘壓繭遞廠壓願製願) = 夢鬱鬱鬱鏇壓壓窪鬱廠蓋願遞窪構衊構餘觸觸 (衊遞衊構鏇遞顧壓鹹鏇 ) 更多	积极	2024-12-10
NCT05416307 (ASH2024) 人工标引	临床1期	噬血细胞性淋巴组织细胞增多症	12	ELA026	鏇膚蓋獵餘襯觸壓網憲(積齋憲憲鏇簾範範觸憲) = 繭蓋獵淵顧淵繭蓋齋網鏇鹹網憲齋願蓋夢艱憲 (製衊膚範襯鑰廠膚鹽築 ) 更多	积极	2024-12-09
NCT05416307 (NEWS) 人工标引	临床1期	噬血细胞性淋巴组织细胞增多症	18	ELA026	蓋窪構積積糧顧遞蓋製(憲範鹹廠構鏇積選憲蓋) = 築襯觸鹹願觸鬱築積鑰範構淵製餘廠衊醖餘簾 (選網鏇襯齋夢壓構餘壓 ) 更多	积极	2024-06-17
NCT05416307 (Biospace) 人工标引	临床1期	噬血细胞性淋巴组织细胞增多症	10	ELA026	淵齋膚憲遞顧夢夢齋網(齋鏇蓋蓋窪鬱製糧鹹積) = 構窪鬱簾繭觸顧積窪鹹遞構齋範範鹹壓鏇簾醖 (齋選衊齋壓艱鹽衊願艱 ) 更多	积极	2023-12-11