All patients in the treatment arm remain disease-free after a minimum of 2-year follow-up in the randomized Phase I trial in resected HPV-negative locally advanced head and neck cancer – Demonstrating clinical proof of principle for TG4050 Single agent TG4050 induced long-lasting neoantigen-specific CD8+ T cell responses Treatment was well-tolerated with no unexpected safety signals Data presented during rapid oral session at ASCO 2025 Conference call scheduled on Friday June 6, 2025 at 3:00 p.m

索引号 FGWJ-2025-10058 主题分类 法规文件 / 规范性文件 标题 国家药监局综合司关于开展2025年“全国药品安全宣传周”活动的通知 发布日期 2025-07-30各省、自治区、直辖市和新疆生产建设兵团药品监督管理局，局机关各司局、各直属单位： 为全面贯彻党的二十大和二十届二中、三中全会精神，落实党中央、国务院关于药品安全的决策部署，按照国家药监局工作安排，拟于2025年9月举办“全国药品安全宣传周”（以下简称“宣传周”）活动。现将有关事项通知如下： 一、时间安排 2025年“宣传周”活动时间为9月1日—7日。各地应结合实际，在此期间围绕活动主题组织开展本地“宣传周”活动。 二、活动主题 2025年“宣传周”活动的主题为“药品安全 监管为民”。 三、宣传重点 2025年是“十四五”规划收官之年，也是全面深化药品监管改革再出发的一年。今年的“宣传周”将重点围绕国家药监局成立以来，尤其是“十四五”期间药品监管工作取得的成效，集中展现药品监管部门全力保障

泽安生物医药全球首创（First-in-Class）的“髓系细胞衔接器”免疫治疗平台与礼来世界级的研发和商业化经验“强强联手”，开拓自身免疫性疾病的免疫治疗新方向2025年7月29日，美国加州红木城、中国深圳——泽安生物医药（LTZ Therapeutics，以下简称“LTZ”或“公司”）宣布，与国际医药巨头礼来（Eli Lilly and Company, NYSE: LLY）达成一项重大战略合作，旨在针对特定靶点开发全新的“髓系细胞衔接器药物”（Myeloid Engager Therapeutics），用于治疗存在巨大未满足需求的自身免疫性疾病。LTZ长期深耕癌症、自身免疫性疾病等重大疾病领域，致力于研发以“髓系细胞衔接器”技术平台为基础的新型免疫疗法。根据协议条款，LTZ将获得数千万美元首付款，并得到礼来对LTZ的股权投资。此外，在药物研发的临床前、临床、监管审批和商业化等阶段，LTZ还有资格收取潜在里程碑付款（milestone payments）。待相关产品商业化上市后，公司将进一步获得基于净销售额的分级特许权使用费（tiered royalties）。LTZ 创始人兼首席

元启生物制药与Dr. Falk Pharma就创新AhR激动剂达成战略合作 合作宣布2025年7月30日， 元启（苏州）生物制药有限公司与总部位于德国弗莱堡的消化及代谢专业药企Dr. Falk Pharma GmbH欣然宣布就创新芳香烃受体（AhR）激动剂达成战略合作，共同开发其用于治疗中重度溃疡性结肠炎（UC）。  元启生物制药是一家致力于炎症免疫疾病新药研发的生物技术公司，Dr. Falk Pharma是一家专注消化及代谢领域的研究型药企。双方已就小分子新药ATB102达成共同开发、许可选择权、生产及商业化合作协议。ATB102是一种AhR激动剂，由元启生物制药独创研发，目前正在美国开展I期临床试验。 根据协议条款，双方将共同推进ATB102用于炎症性肠病（IBD）治疗，首个适应症为中重度溃疡性结肠炎。Dr. Falk Pharma后续将有权获得ATB102在中国大陆、香港、澳门和台湾以外地区的全球独家许可、生产和商业化权益。元启生物制药将获得签约费、研发里程碑付款及许可费用，并将按销售金额获得销售里程碑付款及分级特许权使用费。 ATB102是元启生物制药自主研发的肠道富集的AhR

作者｜YY  01  Elevidys，希望乍现后的重归黑暗对于杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD）的家庭来说，对于时间流逝的感受有着超乎寻常的切肤之痛。患病的男孩会在童年早期看似健康地奔跑，而后在青春期前后逐渐失去行走能力，最终死于呼吸衰竭或心力衰竭。长期以来，他们只能面对一个无法更改的结局，而在2024年，一款药物的出现似乎带给了他们逆天改命的希望。这一年，Sarepta Therapeutics开发的基因治疗药物Elevidys在一片争议声中获得FDA批准，成为首个用于DMD的基因疗法。最初的适应症是行走能力尚存的4至5岁患儿。随后，在FDA的审评机制中，Elevidys的适应人群被拓展至所有具备行走能力的DMD患者。对于患者家庭而言，这无疑是一种历史性的突破。Elevidys所基于的rAAV（重组腺相关病毒）平台代表着对肌肉细胞中dystrophin表达的直接修复，是一种不同于以往任何药物的机制探索。在这个基础上，Sarepta不仅构建了乐观的临床预期，也向资本市场描绘出商业化的宏伟蓝图。然而，事情并未如人们期待那样顺利展开。20

法国CDMO优尼特尔制药收购Carragelose®业务Marinomed Biotech AG：圆满完成向优尼特尔制药出售Carragelose®业务Marinomed Biotech AG 将其 Carragelose® 业务出售给全球领先的合同开发与制造组织（CDMO）——优尼特尔制药，这项战略交易于 2025 年 2 月 28 日正式完成，对双方而言均具有里程碑意义。据悉，本次并购需满足若干先决条件，包括 Marinomed 股东会批准及重组程序收官，所有条件均已顺利达成：● 2024 年 12 月 19 日， Marinomed股东在临时股东大会上一致同意该交易；● 2025 年 1 月 14 日，重组程序正式结束；● 此外，本次交易还通过了外国直接投资（FDI）审查。//////////根据协议条款，优尼特尔制药向 Marinomed 支付 500 万欧元首期款项，并在未来两年内根据既定商业与运营里程碑的实现情况追加最高 1,500 万欧元里程碑付款，交易总对价最高2,000 万欧元。此次并购协议涵盖了Carragelose®完整的产品组合及相关协议与商业关系的转让。双方还

自2011年以来，瑞士连续13年全球创新指数排名第一，是全球重要的创新策源地，也是中国首个创新战略伙伴关系国，在生命健康、先进制造、低碳科技等领域与中国具有极佳互补性。BioBAY与Insight Tech共建的S²CUBE（中瑞产业协同创新中心），旨在以生命科学为核心领域，推动瑞士创新技术、创新企业、创新人才及创新生态圈与BioBAY及园区企业的长期交流与合作。S²CUBE将定期发布介绍瑞士生命健康领域的前沿创新项目，促进BioBAY及园区企业与瑞士创新的双边技术交流、双向产业对接和创新合作引进。本期介绍的Noema Pharma是2024年《瑞士创新100强》上榜企业，其致力于研发治疗中枢神经系统衰弱症的新型药物。图源Nanolive瑞士生物科技公司Noema Pharma创立于2019年，其致力于研发治疗中枢神经系统衰弱症的新型药物。其先导化合物Basimglurant（NOE-101）能够通过负变构调节机制抑制代谢型谷氨酸受体5（mGluR5）活性，从根本上治疗结节性硬化症相关的癫痫。该药物目前正处于2B期临床试验。Noema Pharma的首席执行官为Ilise Lombar

7月29日，BioBAY园内企业康宁杰瑞JSKN003用于治疗胃癌及胃食管结合部癌、血霁生物XJ-PLT-001用于先天无巨核细胞性血小板减少症获美国食品药品监督管理局（FDA）授予孤儿药资格认定。“孤儿药资格认定”源自 《孤儿药法案》（Orphan Drug Act，ODA），是FDA鼓励开发用于治疗在美国患病人数低于20万的疾病的创新药措施。企业获得该认定后将有利于后续在美国的研发、注册与商业化等方面获得相关政策支持，包括研发费用资助、临床研究费用税收减免、处方药用户费用豁免、加速上市审评审批等，以及药物获批后有望获得美国市场的7年独占权。康宁杰瑞：JSKN003JSKN003是康宁杰瑞利用特有的糖基定点偶联平台自主研发的HER2双抗ADC，将抗体分子KN026重链糖基经过酶催化和点击化学反应获得DAR值约为4的定点修饰抗体偶联物，能够结合肿瘤细胞表面的HER2，通过细胞内吞释放拓扑异构酶Ⅰ抑制剂，进而发挥抗肿瘤作用。JSKN003较同类ADC药物具有更好的血清稳定性、更强的旁观者杀伤效应，有效地扩大了治疗窗。往期研发数据显示，JSKN003耐受性和安全性良好，在既往接受过多线系统

引言在我们的想象中，一个理想的医疗世界或许是这样：每一次心跳的记录、每一次门诊的诊断、每一份开出的处方，都不再是孤立的、沉睡在某个医院服务器里的信息孤岛。相反，它们汇聚成一条奔腾不息的数据长河，滋养着医学研究的田野，让攻克疾病、提升健康的答案，在真实的世界里自然生长。这，就是“真实世界数据 (Real-World Data, RWD)”所描绘的壮丽图景。然而，现实与理想之间，横亘着一条巨大的鸿沟。近期，顶尖医学期刊《新英格兰医学杂志》(The New England Journal of Medicine, NEJM) 发表了一篇引人深思的重磅文章“The Promise of Real-World Data for Research - What Are We Missing?”（真实世界数据在研究中的前景——我们究竟错失了什么？）。这篇文章如同一声警钟，敲响在我们这个数据泛滥的时代。它揭示了一个令人困惑的悖论：尽管我们坐拥前所未有的海量健康数据，但我们渴望的、能指导临床决策的“真实世界证据 (Real-World Evidence, RWE)”却依然稀缺。这篇文章深刻剖析了其中的症

引言当熟悉的旋律响起，我们能毫不费力地跟着节奏拍手；当内心的想法涌现，我们能自然而然地将它们组织成流畅的语言。这两个看似毫不相关的能力，对大多数人来说如同呼吸般自然。然而，对全球数以亿计的口吃 (stuttering) 人群而言，后者却是一场持续的挑战。长期以来，口吃被误解为心理问题、坏习惯，甚至是性格缺陷，给患者带来了沉重的社会污名和心理负担。然而，科学的迷人之处，在于它总能拨开偏见的迷雾，直达问题的本质。7月28日，一项发表于《Nature Genetics》的里程碑式研究“Large-scale genome-wide analyses of stuttering”为我们揭开这个谜团提供了迄今为止最强有力的线索。该研究不仅在基因层面为口吃这一复杂的神经发育障碍提供了坚实的生物学证据，更巧妙地揭示了它与抑郁 (depression)、自闭症谱系障碍 (autism spectrum disorder, ASD) 甚至音乐节拍感知能力之间意想不到的深刻联系。这不仅仅是一次基因的寻宝游戏，更是一次对人类大脑如何协同调控语言、情绪和节律这一基本问题的深刻洞见。百万分之一的“密码”：前所未