Generian 和 Astellas 达成合作和独家许可协议，以发现和开发“不可成药”靶点的新型小分子

2022-06-30

小分子药物合作并购First in Class

欢迎关注凯莱英药闻2022 年 6 月 29 日，Generian Pharmaceuticals（简称“Generian”）和安斯泰来（Astellas）全资子公司Mitobridge共同宣布，他们已达成一项合作和独家许可协议，通过使用专有的药物发现平台，针对治疗选择有限的疾病发现和开发 “不可成药”靶点的新型小分子。根据协议条款，两家公司将共同开展临床前研究，通过激活、稳定或降解来调节靶蛋白，确定新型小分子作为潜在的治疗药物。安斯泰来将全权负责联合治疗药物的临床开发、制造和商业化；Generian 将收到预付款，并有资格获得超过 1.8 亿美元的里程碑付款，以及产品净销售额的特许权使用费。Generian利用专有的、高通量的发现平台，识别以前无法成药的蛋白质的小分子，专注于开发能与靶标结合并调节蛋白质稳定性的化合物。公司结合该领域专家数十年的经验，选择TFEB 、AMPK调节器作为治疗疾病的干预策略，这些调节器是经验证对细胞功能产生至关重要作用的治疗靶点，随着年龄、疾病或基因突变而减少。下图为Generian的研发管线：2013年，安斯泰来以4.5亿美元收购Mitobridge，发现和开发靶向线粒体功能的药物。健康的线粒体对正常的细胞活动至关重要，线粒体功能障碍是多种疾病的发病机制，包括急性疾病和慢性退行性疾病。Mitobridge将线粒体功能障碍与疾病病理联系起来，在罕见疾病中建立概念验证，然后扩展到更常见的疾病。Mitobridge的研发管线目前，Mitobridge的开发重点集中在PPARδ 调节剂，PPARδ 是参与提高肌肉耐力和增加线粒体脂肪酸利用率的关键。其中，ASP1128（MA-0217）是治疗急性肾损伤 (AKI)潜在first-in-class的PPARδ 调节剂，通过促进线粒体中的脂肪酸氧化，在细胞应激下，对冠状动脉搭桥和/或瓣膜 (CABG/V) 手术后 AKI 风险增加患者的肾细胞具有保护作用。目前，针对ASP1128 的概念验证II期研究正在进行中。ASP0367（MA-0211）是一种口服 PPARδ 调节剂，通过增加肌肉细胞中的脂肪酸氧化和线粒体生物合成来治疗杜氏肌营养不良症 (DMD)。I期和临床前数据表明，ASP0367可以通过提高和增加患者细胞中线粒体的数量和功能，改善原发性线粒体肌病（PMM）患者的运动不耐受和疲劳。Mitobridge计划于2020年初在DMD患者验证ASP0367的安全性和有效性。Generian 首席执行官 Hank Safferstein 博士说：“我们很高兴与安斯泰来合作，并相信我们的战略可以成功地为目前被认为无法成药的治疗靶点挖掘候选药物。” “我们的小分子发现方法使我们能够以全新的方式快速筛选和识别潜在的候选药物，开发一流的药物。”“我们与 Generian 的合作是一个令人兴奋和变革性的机会，可以加速我们在不可成药靶点领域的药物发现，” Mitobridge 部门负责人兼总裁 David Barrett 博士说。“我们很高兴能与世界一流的合作团队合作，为目前难以治愈或治疗不良疾病的患者提供重要的新治疗选择。”感谢关注、转发，转载授权、加行业交流群，请加管理员微信号“hxsjjf1618"。

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