9月26日，信达生物1类新药「匹康奇拜单抗注射液」的上市申请获CDE受理。匹康奇拜单抗（IBI112）是信达生物自主研发的一款重组抗白介素23p19亚基（IL-23p19）抗体，可特异性结合IL-23p19亚基，通过阻止IL-23与细胞表面受体结合，阻断IL-23受体介导信号通路发挥抗炎作用。 匹康奇拜单抗是首款报产的国产IL-23p19靶向单抗，被开发用于治疗斑块状银屑病、溃疡性结肠炎、克罗恩病等自免疾病。 2024年5月，匹康奇拜单抗治疗中重度斑块状银屑病的临床研究CLEAR-1达成主要终点和所有关键次要终点。CLEAR-1研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照III期临床研究，共纳入500例中重度斑块型银屑病患者，研究中患者按1:2:2的比例随机接受安慰剂、匹康奇拜单抗200mg（0，4，8周3次给药）后，在20周开始接受200mg或者100mg每12周一次给药的长期维持。该研究设置双主要终点，分别为第16周时达到PASI 90的受试者比例，和第16周时达到静态医师总体评分（sPGA）清洁（0分）或接近清洁（1分）的受试者比例。 CLEAR-1研究达到双终点：第16周时，

2024年9月25日，国家药品监督管理局（NMPA）正式批准紫杉醇口服溶液在国内上市，这一里程碑事件不仅标志着我国胃癌治疗手段的进一步丰富，也彰显了全球抗癌药物研发领域的一项重大进展。紫杉醇口服溶液作为全球首个获批的紫杉醇口服制剂，其独特的给药方式和显著的临床疗效，为晚期胃癌患者带来了新的治疗选择，同时也为其他癌症的治疗探索提供了新的思路。 紫杉醇（Paclitaxel），自上世纪90年代问世以来，便以其独特的微管稳定作用机制，在抗癌领域大放异彩。作为微管稳定剂，紫杉醇通过干扰细胞有丝分裂过程，有效抑制肿瘤细胞的增殖，从而成为多种癌症治疗中的核心药物。此外，在食道癌、胃癌、非小细胞肺癌及乳腺癌等多种恶性肿瘤的治疗中，紫杉醇均展现出了卓越的疗效，被誉为"生命之树"上的重要果实。但其传统制剂形式--静脉注射剂，却在一定程度上限制了其应用范围和患者体验。静脉注射紫杉醇不仅要求患者在医院环境下接受治疗，还常常伴随着注射部位的不适感、神经系统的潜在毒性以及过敏反应等副作用，这些不良反应无疑加重了患者的身心负担，影响了治疗的整体效果与患者的生活质量。因此，探索更为便捷、安全、舒适的紫杉醇给药方式

AskBio和信念医药将共同努力，通过肝脏靶向治疗，针对医疗需求未被满足的疾病开发潜在基因疗法。 拜耳集团和由拜耳全资拥有并独立运营的基因治疗公司Asklepios BioPharmaceutical（AskBio）近日宣布，与信念医药（Belief BioMed）建立新的战略合作，探索创新基因疗法潜力。 根据合同条款，双方将结合各自在基因治疗技术方面的能力和经验，探索针对可治愈疾病的肝脏靶向治疗。 AskBio首席科学官Mansuo Shannon表示： “ AskBio在开发创新基因疗法时采取协作的方式，在全球范围内寻找最有前景的技术实现我们的目标。信念医药的下一代衣壳技术与AskBio开展的工作相结合将带来光明的前景。我们期待与信念医药团队密切合作。” 信念医药的全球总部位于中国上海，集基因治疗产品研发、生产和临床应用为一体，通过病毒载体技术治疗严重遗传疾病和慢性疾病。 该公司开发了先进的载体技术，并在中国建立了基因治疗药物的商业化生产平台。今年7月，信念医药宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已受理其治疗乙型血友病的核心产品的新药申请（NDA）。针对先天性遗传疾病，

9月27日，赛诺菲（Sanofi）宣布IL-4Rα抗体度普利尤单抗注射液新适应症获中国国家药监局（NMPA）批准，用于血嗜酸性粒细胞升高且控制不佳的慢阻肺病成人患者。 度普利尤单抗（dupilumab）是美国FDA批准的首个抗IL-4Rα抗体，由赛诺菲和再生元（Regeneron）联合开发。它能够通过IL-4和IL-13“双靶点”的创新作用机制阻断2型炎症通路，降低2型炎症的病理性反应，从机制上治疗2型炎症相关疾病。研究表明，IL-4和IL-13是2型炎症的关键驱动因素，在多种炎症性疾病中发挥重要作用。 在中国，度普利尤单抗最早于2020年6月获NMPA批准，用于治疗成人中重度特应性皮炎，此后该产品陆续在中国获批治疗6岁及以上且小于12岁的儿童和成人中重度特应性皮炎、6个月至5岁婴幼儿中重度特应性皮炎，以及治疗成人结节性痒疹、12岁及以上青少年和成人哮喘患者的维持治疗。 根据赛诺菲公开资料，在全球范围内，度普利尤单抗已经获批多种适应症，涵盖各年龄段某些患者的特应性皮炎、哮喘、慢性鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）、嗜酸性粒细胞性食管炎（EoE）、结节性痒疹、慢性自发性荨麻疹（CSU）

9月27日，中国生物研究院（新型疫苗国家工程研究中心）在国际顶级学术期刊《Science》杂志以研究论文形式在线发表了最新科研成果《基于柔性区域改造的RSV F蛋白融合前构象稳定性突变设计》（Mutating a flexible region of the RSV F protein can stabilize the prefusion conformation）。该项研究利用计算结构生物学交叉学科技术，提出了基于变构调控的呼吸道合胞病毒（RSV）F蛋白融合前构象稳定性突变设计新策略，为更多疑难病原体疫苗的抗原优化设计提供了具有前景的新思路和新技术。中国生物研究院为该论文唯一完成单位和通讯单位。 呼吸道合胞病毒（RSV）是导致婴幼儿、老年人严重呼吸道疾病的主要感染因素之一。RSV表面的F蛋白介导病毒与宿主细胞的膜融合过程，是疫苗研发的重要靶抗原，但是RSV F蛋白存在两种构象状态，中和活性强的融合前构象（pre-F）不稳定，会自发转变为中和活性弱的融合后构象（post-F）状态。因此，如何将RSV F蛋白稳定到pre-F构象状态，阻止构象转变过程的发生是其作为靶抗原进行疫苗开发的关

Sept. 26, 2024 -- Cocrystal Pharma, Inc. (Nasdaq: COCP) (“Cocrystal” or the “Company”) announces dosing of the first subjects in the multiple-ascending dose (MAD) portion of the Phase 1 study with CDI-988, its potent, broad-spectrum, oral pan-viral protease inhibitor. Topline study results are expected in late 2024 or early 2025. CDI-988 was specifically designed and developed using Cocrystal’s proprietary structure-based drug discovery platform technology and is being developed as the first-in

Orion’s collaboration partner Bayer today announced the submission of a supplemental new drug application (sNDA) to the U.S. Food and Drug Administration (FDA) for the oral androgen receptor inhibitor (ARi) darolutamide. Bayer is seeking approval for the use of darolutamide in combination with androgen deprivation therapy (ADT) in patients with metastatic hormone-sensitive prostate cancer (mHSPC). The submission is based on positive results from the pivotal Phase III ARANOTE trial which showed t

MNV-201 is a mitochondrial cell therapy product composed of autologous hematopoietic stem cells enriched with allogeneic mitochondria In pre-clinical studies, MNV-201 demonstrated improved engraftment and bone marrow reconstitution potential of patient derived hematopoietic stem cells In vitro data also demonstrated improved ability to differentiate to erythroid cells, supporting potential for improvement in biomarkers of anemia Sept. 26, 2024 -- Minovia Therapeutics Ltd, a clinical stage biop

The CD19/CD70 Dual CAR is Specifically Designed to Address Both the B-cell and T-cell Dysfunction Implicated in Autoimmune Diseases ALLO-329, is an Investigational Product Built on a New Gene Editing Platform that Features Site-Specific Integration, Intended to Reduce the Risk of Secondary Malignancies, and Leverage the Clinically Validated Dagger® Effect Aimed at Reducing or Eliminating Lymphodepletion, a Potential Barrier in the Adoption of CAR T in Autoimmune Indications Sept. 26, 2024 -- Al

Positive phase III results for Roche’s Gazyva/Gazyvaro show superiority to standard therapy alone in people with lupus nephritis The REGENCY study met its primary endpoint, demonstrating statistically significant and clinically meaningful treatment benefits in people with active lupus nephritis Gazyva/Gazyvaro is designed to target an underlying cause of lupus nephritis, aiming to prevent or delay progression to end-stage kidney disease1,2 Lupus nephritis is a potentially life-threatening manife