针对“渐冻症”，挚盟医药创新疗法获FDA孤儿药资格

2023-10-30

孤儿药临床1期

10月18日，挚盟医药宣布，其自主研发的针对中枢神经系统（CNS）的创新药CB03获得了美国FDA孤儿药资格，用于肌萎缩侧索硬化（又称“渐冻症”，ALS）患者的治疗。根据挚盟医药新闻稿，CB03是一款KCNQ2/3选择性开放剂，有望为ALS和其他CNS疾病患者获得新药治疗手段提供重要选择。

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来源: 医药观澜

ALS是一种严重的神经系统退行性疾病，可造成大脑和脊髓神经细胞的功能紊乱、丧失甚至凋亡，导致肌肉失去控制。ALS的初始症状通常包括手臂或腿部肌肉抽搐和无力、吞咽困难或言语不清。没有有效治疗下患者病情日渐恶化，最终导致无法行动、说话、进食和呼吸，继而而死亡。目前，ALS的发病机制虽然没有被完全破译，但与离子通道、突触间传递和连接的改变，以及神经元的兴奋与抑制失衡有密切关系。其中，钾离子（K+）通道是分布最广、种类最多的一类离子通道，主要参与调节神经元的兴奋性及动作电位发放的频率和振幅。研究发现，KCNQ2/3钾离子通道开放剂不仅可用于治疗ALS，也可以用于治疗癫痫、重度抑郁（MDD）等CNS疾病。

CB03正是一款新一代KCNQ2/3钾离子通道开放剂，具有较好的离子通道选择性、化学和代谢稳定性、抗神经过度兴奋等活性和药效、药代性质及安全性。目前，该产品在澳大利亚健康受试者中开展的多剂量安全性1期临床试验即将完成。挚盟医药在新闻稿中表示，此次CB03获得FDA孤儿药资格，将为公司加速推进CB03针对ALS等相关疾病的临床试验及上市提供强有力的支持。

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