礼邦医药：创新药AP303获FDA孤儿药资格认定，治疗常染色体显性多囊肾病

2024-03-29

孤儿药

2024 年 3 月 29 日，礼邦医药宣布其在研创新药物 AP303 获得美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药资格认定，用于治疗常染色体显性多囊肾病（ADPKD）。ADPKD是最常见的单基因肾病，也是全球导致成人终末期肾病的主要原因之一，主要表现为肾脏囊肿不断增大、增多，破坏正常的肾脏结构和功能。ADPKD 最常见的原因是多囊肾致病基因PKD1（在78%的疾病谱系中）或 PKD2（在15%的疾病谱系中）突变。对于ADPKD患者的治疗建议包括抗高血压治疗、饮食限制以及仅适合部分患者的药物治疗。ADPKD患者迫切需要可治疗更多患者且副作用更少的有效治疗药物以减缓患者的肾功能衰退并改善肾脏结局。AP303是礼邦医药自主研发的创新药物，在ADPKD小鼠模型中观察到肾脏存活率的提高, 并已完成在健康受试者中的首次人体试验，即将进行II期临床研究。ADPKD 在新生儿中的患病率约为四百分之一到千分之一，该疾病是导致终末期肾病（ESKD）需接受肾脏替代治疗的重要原因[1]。此次孤儿药认定显示出治疗 ADPKD 的迫切临床需求，以及 AP303 未来为患者提供更多治疗手段的潜力。“我们非常高兴 AP303 被 FDA 授予孤儿药资格。”礼邦医药联合创始人、董事长兼首席执行官夏国尧博士评论道，“这对于礼邦医药以及我们为解决 ADPKD 疾病未满足的临床需求所做的努力而言都是一个重要里程碑。我们会努力推进AP303 项目，为 ADPKD 患者提供更多的治疗选择。”2018 年初，礼邦医药由顶尖的肾脏病领域行业领导者孵化于中国上海，主要致力于肾脏病以及其他相关慢性疾病创新药物的发现和开发，为慢性肾脏病及相关疾病患者提供更佳临床治疗方案。礼邦医药已经建立起了丰富且均衡的肾脏病新药产品管线，包括针对慢性肾病（CKD）/透析并发症、IgA 肾病、糖尿病肾病、常染色体显性多囊肾病（ADPKD）等产品，公司在研产品包括小分子药物和生物制剂，目前多个项目处于临床试验阶段。参考文献：[1]Bergmann, C., Guay-Woodford, L.M., Harris, P.C. et al. Polycystic kidney disease. Nat Rev Dis Primers 4, 50 (2018). https://doi.org/10.1038/s41572-018-0047-yCopyright © 2024 PHARMCUBE. All Rights Reserved.欢迎转发分享及合理引用，引用时请在显要位置标明文章来源；如需转载，请给微信公众号后台留言或发送消息，并注明公众号名称及ID。免责申明：本微信文章中的信息仅供一般参考之用，不可直接作为决策内容，医药魔方不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。

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