CDE：罕见病酶替代疗法药物非临床研究指导原则发布

2024-02-24

临床申请

来源：国家药监局药审中心编辑：wangxinglai20042024年02月23日，为科学指导和规范用于罕见病的酶替代疗法药物的非临床研究与评价，国家药监局药审中心指定了《（试行）》，自发布之日起施行。为科学指导和规范用于罕见病的酶替代疗法药物的非临床研究与评价，促进罕见病治疗药物的研发，药审中心组织制定了《罕见病酶替代疗法药物非临床研究指导原则（试行）》（见附件）。根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕9号）要求，经国家药品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日起施行。01 主要内容1、本指导原则适用于治疗溶酶体贮积病和其他由先天性代谢异常引起的罕见病的 ERT药物。2、体内药效学试验可以提供受试物具有预期生物学效应的概念性验证证据，帮助确定生物有效剂量和给药方案。3、ERT药物的组织分布研究有助于解释药理学、毒理学的发现，也为临床试验设计提供支持信息，尤其是对靶向递送至某个特定部位（例如大脑等）发挥作用的 ERT 药物。4、对照组应为只给予制剂溶媒/辅料对照的年龄匹配的动物。若试验中需联合抗过敏药物以控制ERT药物的超敏反应，对照组应包括制剂溶媒/辅料对照组以及制剂溶媒/辅料对照加抗过敏药物组。5、给药途径应尽可能模拟临床拟用给药途径。若给药装置会影响毒性试验结果，建议在关键毒性试验中尽可能采用临床试验拟用给药装置进行给药。02 胃食管反流病治疗药物临床试验技术指导原则

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