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FDA
批准新型基因编辑疗法开展临床
2024-04-07
·
医药魔方Pro
临床申请
基因疗法
4月4日,临床阶段的基因编辑公司
iECURE
宣布,
FDA
已批准其领先项目
ECUR-506
治疗
鸟氨酸氨甲酰转移酶(Ornithine Transcarbamylase, OTC)缺乏症
OTC
)缺乏症的IND申请。
ECUR-506
将在
OTC
-HOPE研究中进行评估,用于治疗
新生儿OTC缺乏症
OTC
缺乏症患者。iECUR目前聚焦治疗罕见儿科
肝脏疾病
的体内基因插入疗法(gene insertion therapies)。
ECUR-506
由宾夕法尼亚大学的James M. Wilson教授实验室开发,由递送不同载荷的两个AAV载体组成,一个载体递送ARCUS®核酸酶,目标是在已充分表征的
PCSK9
基因位点上进行基因编辑;另一个载体负责递送所需的功能性OTC基因(
PCSK9
上的切割位点作为OTC基因的插入位点)。来源:公司官网
OTC
-HOPE是一项针对
OTC缺乏症
OTC
缺乏症男性新生儿患者的首次人体临床试验(I/II期,招募7个月以下被确诊为严重
新生儿OTC缺乏症
OTC
缺乏症的男婴),此前已在英国和澳大利亚获批开展临床。该研究的主要终点是评估单剂量静脉给药后
ECUR-506
的安全性和耐受性。次要终点是评估
ECUR-506
的药代动力学和疗效。此外,研究的探索性终点将评估疾病特异性生物标志物、发育里程碑和生活质量。据称,
ECUR-506
是首个在美国被批准用于婴儿研究的体内基因插入项目,也代表了ARCUS®核酸酶第一次在临床中被用于插入功能基因。来源:公司官网“对于许多孩子被诊断为
新生儿OTC缺乏症
OTC
缺乏症的家庭来说,肝移植是唯一的治疗选择,但有严重风险,需要大量的免疫抑制治疗来防止移植排斥。
ECUR-506
代表了儿童在不需要移植的情况下长期产生功能性OTC酶的希望。”
iECURE
首席医学官Gabriel M. Cohn博士说道。参考资料:[1]https://iecure.com/news/iecure-announces-fda-clearance-of-investigational-new-drug-application-for-ecur-506-to-initiate-otc-hope-trial-for-treatment-of-neonatal-onset-
ornithine
-transcarbamylase-deficiency-in-the-u-s/[2]https://endpts.com/fda-greenlights-first-test-of-gene-editing-therapy-in-babies-from-jim-wilson-startup/医药魔方Pro新靶点 新技术 新疗法商务合作:13502093012媒体合作:15895423126Copyright © 2023 PHARMCUBE. All Rights Reserved.欢迎转发分享及合理引用,引用时请在显要位置标明文章来源;如需转载,请给微信公众号后台留言或发送消息,并注明公众号名称及ID。免责申明:本微信文章中的信息仅供一般参考之用,不可直接作为决策内容,医药魔方不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。
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机构
US Food & Drug Administration
IEcure, Inc.
适应症
鸟氨酸氨基甲酰基转移酶缺乏症
缺乏疾病
肝病
靶点
OTCase
PCSK9
药物
GTP-506
鸟氨酸
标准版
¥
16800
元/账号/年
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