肿瘤评估--常见抗肿瘤药物临床试验终点评估指标：OS、PFS、ORR、DCR、DOR、TTR

2024-04-06

临床2期临床结果

如何评价一个抗癌药物的疗效？通过对延长肿瘤患者生存时间，减轻患者的痛苦，提高患者的生存治疗等方面的评估，诞生了抗肿瘤药物临床评估指标。不同指标具有自身的优点和缺点，本文深度学习目前抗肿瘤药物常用的疗效评价指标。常用的抗肿瘤疗效观察指标：总生存期总生存期 OS：定义为从随机化到因各种原因死亡的时间，且是按拟定治疗的人群计算。总生存期通常被认为是评价药物临床获益的首选终点。基于肿瘤测量的终点无进展生存期PFS：定义为从随机分组直至肿瘤客观进展或死亡的时间。关于肿瘤进展的明确定义非常重要，应在方案中进行详细描述。PFS 反映了肿瘤的生长，可以在证实生存期获益之前进行评价，不会受到后续治疗的混淆。无病生存期DFS：定义为患者从随机分组到肿瘤复发或由任意原因引起死亡的时间。该终点最常用于根治性手术或放疗后的辅助治疗。DFS已经成为乳腺癌辅助性激素治疗、结肠癌辅助治疗、以及乳腺癌的辅助性细胞毒治疗的主要审批基础。无事件生存期 EFS：定义为从随机化开始(或单臂试验中治疗开始)到首次发生以下任何事件的时间: 疾病进展而无法进行手术治疗、局部或远处复发、任何原因导致的死亡等，多用于评价手术治疗或放疗前的新辅助治疗。当生存期延长使得难以将OS作为主要终点时，DFS、EFS可作为重要的终点指标。客观缓解率ORR：指肿瘤缩小达到一定量并且保持一定时间的病人的比例，是反映药物具有抗肿瘤活性的初步可靠证据，是Ⅱ期临床试验通常采用的疗效观察指标。ORR=CR+PR，应遵照RECIST标准来评估ORR。虽然ORR是反映药物活性的良好指标，但不一定能代表生存方面的获益。疾病控制率DCR：指肿瘤经治疗后获得完全缓解、部分缓解和病变稳的病例数的比例，DCR=CR+PR+SD。疾病进展时间TTP：定义为从随机分组直至肿瘤客观进展的时间；TTP不包括死亡。在非肿瘤原因导致死亡多于肿瘤原因的情况下，TTP是一个合适的指标。治疗失败时间TTF：是一个复合的终点指标，即从随机化到无论何种原因(包括疾病进展、治疗毒性和死亡)导致治疗终止的时间。根据其定义，建议不要将TTF作为药物批准的终点。以上基于肿瘤测量的终点均需通过RECIST标准进行评估，具体可查看肿瘤评估--实体瘤疗效评价标准 (RECIST 1.1) 涉及症状评估终点症状改善被认为是临床获益。患者报告结果PRO：是直接来自患者的关于其症状、健康相关生活质量、治疗依从性以及治疗满意度的报告。由于症状和生活质量具有较强的主观性，因此建议采用设盲以减少偏倚。FDA药物审批已经使用患者症状评价和/或代表症状改善的体征(例如体重增加、渗出减少)作为主要有效性终点。但是，全面健康相关的生活质量(HRQL)评估尚未用作肿瘤药物审批中的主要有效性终点。抗肿瘤药重要审批终点比较参考：抗肿瘤药物临床试验终点的技术指导原则

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