September 23, 2024 - GENFIT (Nasdaq and Euronext: GNFT), a late-stage biopharmaceutical company dedicated to improving the lives of patients with rare and life-threatening liver diseases, today announced that the European Commission has conditionally approved Iqirvo®1 (elafibranor) 80mg tablets for the treatment of Primary Biliary Cholangitis (PBC) in combination with ursodeoxycholic acid (UDCA) in adults with an inadequate response to UDCA or as a monotherapy in patients unable to tolerate UDCA

Recommendation based on a Phase 3 trial showing a significantly greater proportion of children on Dupixent achieved histological remission compared to placebo, consistent with improvements seen in adults and adolescents If approved, Dupixent would be the first and only medicine in the EU indicated for EoE in this age group Sept. 20, 2024 --- Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: REGN) and Sanofi today announced that the European Medicines Agency’s Committee for Medicinal Products for Human U

Sept. 20, 2024 -- Firefly Neuroscience, Inc. (“Firefly,” “we,” or the “Company”) (NASDAQ: AIFF), an Artificial Intelligence (“AI”) company developing innovative solutions that improve brain health outcomes for patients with neurological and mental disorders, today announced advancing its artificial intelligence-powered Brain Network Analytics (BNA™) technology after successful research collaborations with Takeda Pharmaceutical Company Limited (“Takeda”) and Novartis, two global leaders in pharm

Sept. 23, 2024 -- Samsung Bioepis Co., Ltd. today presented the “totality-of-the-evidence” supporting extrapolation of atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS) indication on EPYSQLI™ (SB12), a biosimilar to Soliris1 (eculizumab), at the 56th European Society for Paediatric Nephrology (ESPN 2024). The congress will be taking place from September 24 to 27, 2024 in Valencia, Spain. SB12, a biosimilar to reference eculizumab (ECU-RP), was approved by the European Commission (EC) in May 2023 for t

上周（9月16日~9月22日），全球生物制药领域有至少4家致力于创新药研发的公司宣布完成新一轮融资。这些最新获得资本市场青睐的新锐公司主要致力于神经系统疾病小分子疗法、癌症细胞疗法、癌症疫苗、新一代干细胞疗法等领域。 9月19日，GC Therapeutics宣布成立，并已完成6500万美元的A轮融资，由Cormorant Asset Management领投，Mubadala Capital、Andreessen Horowitz （a16z） Bio + Health、Medical Excellence Capital、Cercano Management和Pear VC参投，使该公司的总筹资金额达到7500万美元。 GC Therapeutics致力于推进并解锁下一代细胞疗法。该公司的诱导多能干细胞（iPSC）编程平台TFome（转录因子组）由哈佛医学院和Wyss研究所的教授George Church博士的实验室开发，该平台旨在通过一步式工艺以比传统方法快100倍的速度提供基于iPSC的现货型细胞疗法，以提高效力、效率、质量并降低成本，从而彻底改变细胞疗法。该公司最初的管线

RIM-TD open-label extension (OLE) study showed long-term improvement of Tardive Dyskinesia (TD) symptoms from treatment with deutetrabenazine over three years in European patients1 TD is an involuntary movement disorder that develops in around 15%-25% of patients taking antipsychotic medications for conditions such as schizophrenia, bipolar disorder, and major depressive disorder2,3 Data presented at the European College of Neuropsychopharmacology Congress (ECNP) in Milan 21-24 September 2024 Se

Webcast to be held Monday, September 23, at 8:00 a.m. ET Sept. 22, 2024 -- Black Diamond Therapeutics, Inc. (Nasdaq: BDTX), a clinical-stage oncology company developing MasterKey therapies that target families of oncogenic mutations in patients with cancer, will host a webcast to disclose initial phase 2 clinical trial results for BDTX-1535 in patients with recurrent EGFRm NSCLC on Monday, September 23, 2024, at 8:00am ET. Black Diamond Therapeutics is a clinical-stage oncology company developi

美国FDA宣布批准Zevra Therapeutics旗下口服疗法Miplyffa（arimoclomol）与酶抑制剂miglustat联合使用，以治疗成人和2岁及以上儿童的C型尼曼匹克病（NPC）相关神经系统症状。根据新闻稿，arimoclomol是美国FDA批准的首个NPC药物。 NPC是一种极为罕见、不可逆转的神经退行性溶酶体贮积病，其特点是胆固醇在细胞内的转运出现缺陷，胆固醇不能正常地离开内吞途径进入内质网从而积聚在溶酶体内，最终导致这些物质在包括脑组织在内的各种组织中积累。该疾病由NPC1或NPC2基因的突变所引起，这些基因负责制造溶酶体蛋白。患者的主要神经损伤表现为语言、认知、吞咽、行走和精细运动技能方面的障碍。 一项为期12个月的随机、双盲、安慰剂对照试验评估了arimoclomol的安全性和有效性，试验对象为2至19岁、经分子生物学检验确诊为NPC的患者。50例患者按2：1的比例随机接受根据体重调整的arimoclomol（31至124毫克）或安慰剂治疗，每日口服三次。在这50例患者中，39名（78%）在试验中接受了miglustat作为基础治疗。 R4DNPCC

2024年9月20日，礼来在Clinicaltrials.gov注册了LY3537031治疗减重的一期临床试验。 根据礼来此前公开的信息，LY3537031为一款GLP-1R/GIPR双靶点激动剂，此前开展过降糖一期临床试验。此次开展的一期临床针对减重适应症，计划入组230例受试者，预计2025年7月完成。 LY3537031仍采用皮下注射给药，礼来先后有3款GLP-1/GIP双靶点激动剂进入临床阶段，除替尔泊肽外其他2款LY3537031、LY3493269（皮下或口服剂型）均开发二型糖尿病适应症，但未披露过临床数据，一期临床完成后未见继续开发。此次LY3537031重启临床，并转向减重适应症，意味着第2款GLP-1/GIP重新进入活跃开发阶段。 最近一段时间，可以看到礼来全面推进多款双靶点/多靶点GLP-1类管线的临床开发，除了已经上市的替尔泊肽（高剂量版本在推进重度肥胖BMI≥35人群的二期临床），三靶点的Retatrutide，玛仕度肽也进入二期临床，并在前几天披露了16mg减重一期临床的数据，第2款GLP-1/GIP也重新启动治疗减重的临床试验。 内容来源于网络，如有侵

9月23日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，诺华（Novartis）盐酸伊普可泮胶囊新适应症上市申请拟被纳入优先审评，适用于治疗C3肾小球病（C3G）成人患者。伊普可泮是一款特异性补体B因子口服抑制剂。针对C3G适应症，该产品此前已经被CDE纳入突破性治疗品种。 伊普可泮胶囊（iptacopan，LNP023）是一种口服特异性替代补体途径因子B抑制剂，能高效抑制补体替代通路中因子B。它可能在治疗多种替代通路功能异常导致的疾病同时，不影响其它补体通路介导的对微生物入侵的免疫反应，降低患者受到感染的风险。这款产品曾被行业媒体Evaluate列为10款值得关注的潜在重磅疗法之一。 在全球范围内，伊普可泮在2023年12月获得美国FDA批准上市，成为治疗成人阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）的首个口服单药疗法。今年8月8日，FDA再次批准伊普可泮新适应症，用于降低成人IgA肾病（IgAN）患者的蛋白尿水平，这些患者有疾病迅速进展的风险。 在中国，伊普可泮于今年4月获NMPA批准首个适应症，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。今年8月，该产品的第二项适应症上市