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Oculis宣布了OCS-01滴眼液治疗糖尿病黄斑水肿的三期临床试验DIAMOND第1阶段的积极顶线结果

2023-05-22

·美通社

临床3期临床结果临床2期临床成功

2023年5月22日，美国东部时间上午10：30

OCS-01滴眼液治疗糖尿病黄斑水肿（DME）的DIAMOND试验达到了其第1阶段目标，即验证旨在优化OCS-01疗效潜力的荷载和维持给药方案，具有显著的统计学意义

第6周时最佳矫正视力（BCVA）与基线相比的主要疗效终点显示，OCS-01组与对照组相比，视力的增加有统计学意义

次要终点结果同样具有统计学意义，与对照组相比，OCS-01组在BCVA中获得≥15个字母改善的患者比例更高，视网膜厚度的改善也更高

OCS-01耐受性良好，未观察到预料之外的不良事件

如果获得批准，OCS-01有可能成为DME的第一个使用滴眼方式的非侵入性治疗方法

瑞士楚格和波士顿2023年5月23日 /美通社/ -- Oculis 公司（纳斯达克：OCS）（"Oculis"），一家致力于改善视力和保护眼睛的国际生物制药公司，今天宣布OCS-01滴眼液治疗糖尿病黄斑水肿（DME）的三期临床试验DIAMOND第1阶段取得积极顶线结果。DME是导致糖尿病患者视力丧失和失明的主要原因，影响了全球约3700万人，由于缺乏方便的治疗方案，大量患者未得到治疗。

OCS-01三期临床第1阶段积极顶线结果意味着DME治疗模式可能面临改变

DIAMOND是一项双盲、随机、多中心、分两个阶段进行的三期临床试验，旨在评估OCS-01滴眼液在DME患者中的有效性和安全性。第一阶段的主要目的是选择最佳的给药方案。第一阶段在美国和欧洲的39个临床中心进行，148名患者按2：1随机接受OCS-01（=100）或安慰剂（=48），先是每天滴眼6次为期6周的荷载期，随后进入每天滴眼3次为期6周的维持期。

第1阶段达到了主要疗效终点，从基线到第6周，治疗组与安慰剂组相比，运用"早期治疗糖尿病视网膜病变研究"图表（BCVA ETDRS）的平均BCVA评分有统计学上的显著改善（OCS-01：7.2个字母，安慰剂： 3.1个字母，p=0.007），显示治疗组视力增加显著。持续到第12周的疗效同样具有统计学意义（OCS-01： 7.6个字母，安慰剂：3.7个字母，p= 0.016）。此外，在第6周，OCS-01组中BCVA改善达到≥15个字母的患者比例更高（OCS-01： 25.3%，安慰剂： 9.8%，p=0.015），并持续到第12周（OCS-01： 27.4%，安慰剂：7.5%，p=0.009）。

在这项为期3个月的试验中，OCS-01达到了全部两个临床疗效终点（BCVA评分改善，和获得3行视力提升的患者比例）。药物批准将要求这些指标在为期12个月的治疗中可以实现。

在OCS-01治疗组中，视网膜中心凹厚度（CST）在第6周时有统计学意义的显著下降（OCS-01： -63.6µm，安慰剂： +5.5µm，p

OCS-01耐受性良好，未观察到预料之外的不良事件。

OCS-01开发项目将按计划继续进入第2阶段，包括两项全球试验，每个试验招募约350-450名患者。Oculis预计将在今年下半年开始DIAMOND试验的第2阶段。

Oculis的首席执行官，医学博士，Riad Sherif说："我很高兴，非常受鼓舞，在这个试验的第一阶段，OCS-01以显著的方式达到了主要和次要终点。在OCS-01之前，从来没有滴眼液治疗DME的积极结果。现在，OCS-01已经在两项不同的研究中得到验证，具有一致和重复的积极结果。我们仍将专注于高度优先地推进三期临床DIAMOND试验的第2阶段。这一重要的里程碑有可能让我们离首次应用滴眼液治疗DME这种严重和致盲的疾病更近一步。"

内华达州里诺Sierra Eye Associates临床研究主任，医学博士，DIAMOND临床试验主要研究者Arshad M. Khanani评论道："作为三期临床DIAMOND试验的主要研究者，看到第1阶段试验的积极结果令人非常兴奋。DME患者在开始使用OCS-01滴眼液治疗6周后，BCVA改善7.2个字母，CST减少63.6µm，这对治疗医生和患者具有临床意义。OCS-01作为一种已显示出这些积极结果的非侵入性治疗方法，如果获得批准，有可能使大量DME患者受益。我期待着将患者纳入这个试验的第2阶段。"

南加州大学凯克医学院眼科临床教授，医学博士，DIAMOND临床试验主要研究者David S.Boyer教授说：："DME与渗透性增加和炎症都相关。目前抗VEGF作为有效的抗渗透性药物，但对炎症无影响。因此，相当大比例的患者单独使用抗VEGF治疗效果不佳。如果获得批准，OCS-01有潜力补充目前的治疗，和用于治疗顽固性患者。此外，由于它是一种外用药物，如果获得批准，它也有潜力成为DME的一线治疗药物。简而言之，我相信OCS-01在DME中的影响可能使其成为真正的游戏规则改变者。"

关于OCS-01滴眼液及Optireach®技术

利用Oculis公司的Optireach®专利技术，OCS-01是一种新型的高浓度（15 mg\/ml）地塞米松局部制剂。它通过滴眼液到达视网膜，是DME治疗新的给药途径，与目前治疗方法不同，目前的治疗都需要使用更有侵入性的方法，如眼部植入物或玻璃体内注射将药物输送到视网膜。Optireach®增溶配方技术，通过提高亲脂性药物的溶解度，增加药物在眼表的停留时间，使药物通过眼表到达眼后段，从而解决了传统滴眼液的局限性。

关于糖尿病黄斑水肿（DME）

DME是导致糖尿病患者视力丧失和失明的主要原因。目前据估计，它将影响全球约3700万人，随着糖尿病的增加，其患病率预计到2040年将增加到5300万人1,2. DME是糖尿病视网膜病变的一种不可逆的进行性并发症，与持续的高血糖水平损害黄斑中的神经和血管有关，黄斑是视网膜负责清晰视力的区域。视网膜内的血管膨胀，进而渗漏，导致视网膜内的液体积聚（水肿），从而发生DME。对于DME患者，仍然迫切需要更安全、更有效、更持久、负担更少的治疗方法。

关于Oculis

Oculis（Nasdaq： OCS）是一家致力于改善视力和保护眼睛的国际生物制药公司。Oculis的高度差异化管线由多个在开发的创新候选药物组成，应对未满足的眼科临床需求。它包括，OCS-01滴眼液，处于三期临床阶段用于治疗糖尿病性黄斑水肿（DME）和眼部手术后炎症和疼痛的外用候选药物；OCS-02滴眼液，处于临床二期用于治疗干眼病（DED）和葡萄膜炎的外用生物候选药物；以及OCS-05，用于治疗急性视神经炎（AON）和其他神经眼科疾病，如青光眼、糖尿病视网膜病变、地理萎缩和神经营养性角膜炎，改变疾病进程的候选药物。OCS-05首个用于患者的概念验证试验目前正在法国进行。Oculis的总部设在瑞士，业务遍及欧洲、美国和中国，致力于为世界各地的患者提供改变生活的治疗方法，由经验丰富的管理团队领导，并得到领先的国际医疗投资者的支持。

详情请浏览：www.oculis.com

1）Yau 等. 糖尿病视网膜病变的全球患病率和主要危险因素，Diabetes Care 2012 Mar; 35(3): 556-564.

2）国际糖尿病联合会-diabetesatlas.org 估计，全球糖尿病患者2021 年5.37亿, 到 2045 年达到 7.83亿

关于前瞻性声明的警示性声明

本新闻稿包含了前瞻性的声明和信息。例如，关于OCS-01潜在益处的声明，包括患者影响和市场机会；DIAMOND试验第2阶段的预期；OCS-01成为DME第一个局部和非侵入性治疗的潜力；OCS-01补充抗VEGF治疗的潜力；预期未来的里程碑和催化剂；Oculis临床和临床前研究的启动、时间、进展和结果；Oculis的研发项目、注册和商业战略、未来发展计划和管理；Oculis推进候选产品并成功完成临床试验的能力；注册申请和批准的时间或可能性是前瞻性的。所有前瞻性陈述都是基于估计和假设，虽然Oculis及其管理层认为这是合理的，但本身是不确定的，本身受到风险、可变性和意外事件的影响，其中许多是Oculis无法控制的。这些前瞻性陈述仅供说明目的，无意也不能被投资者作为对事实或可能性的担保、保证、预测或最终陈述。实际的事件和情况很难或不可能预测到，并将不同于假设。本文所提供的临床资料是初步的，随着分析的正在进行，可能会发生变化。这些结果可能不会在随后的患者和临床试验中重现。所有的前瞻性陈述都受到风险、不确定性和其他因素的影响，这些因素可能导致实际结果与我们的预期和\/或这些前瞻性陈述所表达或暗示的结果有重大差异。前瞻性声明受到许多条件的影响，其中许多条件是Oculis无法控制的，包括Oculis提交给美国证券交易委员会（"SEC"）材料的风险因素部分中提到的。这些文件的副本可以在SEC的网站www.sec.gov上找到。除法律要求外，Oculis没有义务在本声明发布日期之后更新这些声明以进行修改或更改。