据药物牧场新闻稿介绍,DF-003是一种口服、强效、高选择性ALPK1激酶抑制剂。ALPK1是心脏和肾脏病理中调节炎症通路的关键靶点。DF-003可抑制ALPK1和导致ROSAH患者致病的ALPK1相关的T237M驱动突变。该药物在心脏和肾脏动物疾病模型以及ROSAH转基因小鼠模型中展现出显著临床前活性。此外,DF-003具有良好的类药特性,包括较低的脱靶风险和药物相互作用风险,以及符合人体每日一次给药的半衰期。 ClinicalTrials官网显示,DF-003正在进行1期临床试验,以评估针对健康志愿者的安全性和药代动力学状况。
药物牧场首席医学官Jeysen
Yogaratnam博士评价道:“罹患ROSAH综合征的儿科患者存在重大未满足的临床需求,视力丧失的治疗选择匮乏。获得罕见儿科疾病治疗资格认可了该罕见病严重和使人衰弱并发症的临床必要,并支持我们的目标——将DF-003作为第一种靶向药物,用于治疗患有ROSAH综合征的患者。”
参考资料:[1] 药物牧场DF-003获得美国FDA儿科罕见病资格认定(RPDD),用于治疗ROSAH综合征. Retrieved Jan 16 , 2024, from https://mp.weixin.qq.com/s/D3v5etUj2qhAh_3evGvN-Q
[2] 药物牧场ALPK1抑制剂DF-003顺利完成临床一期试验首位受试者给药. Retrieved Sep 19 , 2023, from https://mp.weixin.qq.com/s/QrB8sDWfc3tOSW8yZn449g
[3] 获批!美国FDA通过药物牧场First-in-class ALPK1激酶抑制剂DF-003临床IND,I期临床试验即将启动. Retrieved Jul 3 , 2023, from https://mp.weixin.qq.com/s/BzaPGGk4x9sq2A2-8m9IaA