Shanghai Drug Farm Biological Technology Co., Ltd.

采写丨科技日报记者 房琳琳 龚茜 刘园园 策划丨冯卫东 房琳琳 刘恕 每一款成功上市的创新药，通常需要耗时10年、平均投入10亿美元，且成功率仅约10%。这是业内的“三个十定律”。 今年9月，两款由AI技术赋能的创新药相继取得关键进展：一款宣布获批上市，另一款完成临床Ⅲ期首例患者给药。“AI制药”由此再度成为行业热点。人们不禁要问： AI究竟能否改写创新药研发的行业定律？ 希格生科展示全球首款基于“类器官+AI”技术平台开发的创新药。 然而，截至目前，全球尚无一款由AI完全主导设计的药物获批上市。据知名全球性战略咨询公司艾意凯统计，目前全球AI发现或赋能的在研资产已超过100个， 其中约60%—70%处于临床Ⅰ期，25%—30%处于Ⅱ期，极少部分产品进入Ⅲ期。 9月18日，工业和信息化部等十部门联合发布的《医药工业发展“十五五”规划》提出，“十五五”时期我国首创新药占全球比例要达到25%以上。规划明确提出开发应用AI赋能靶点筛选、药物分子设计与优化等多种场景。 规划甫一出台，业界反响热烈。 那么， AI到底给创新药研发带来了哪些利好？它颠覆传统创新药研发路径和流程了吗？在AI赋能新药研发过程中，还有哪些现实瓶颈？ 围绕这些问题，科技日报记者采访了多位行业专家。 哪些环节可以“加速跑” 创新药研发周期长、投入高、风险大，从药物发现、临床前研究、临床试验，到最终上市，就像一场超长接力赛。不同的是，比赛有终点， 创新药研发始终伴随着不确定性。 受访药企普遍认为， AI已深度嵌入新药研发全流程，并以前所未有的速度重塑药物发现的各个环节。 “确定临床前候选物，是从科研发现通往药物开发的分水岭，也是企业决定要不要继续投入研发的关键节点。”迈威（上海）生物科技股份有限公司海外首席医学官胡柯说。AI恰恰在这个环节按下了“加速键”。 AI提速创新药研发，究竟能快多少？两款药给出了看得见、可量化的答案。 9月2日，西湖大学宣布，该校与西湖实验室、西湖制药（杭州）有限公司联合研发的艾普司韦近期正式获得国家药品监督管理局附条件批准上市。 它是国内首款凭借AI辅助研发而获批上市的原创药，从源头发现到完成临床试验仅用时三年半。该药可用于治疗成人轻型、中型新型冠状病毒感染。 西湖大学在瞄准抑制新冠病毒的热门靶点3C样蛋白酶后，将目光投向包含多达490亿种化合物的DNA编码化合物库，并利用AI从中筛出了100多个“潜力股”。 按传统做法，这些“潜力股”仍需逐一合成和验证，耗费大量人力、物力。 但这次，AI模型仅用几天便将“潜力股”迅速缩减至9个，其中6个表现出很强的病毒抑制活性。 随后，团队通过成药性评估锁定候选分子，编号WLU6937。至此，西湖大学团队只用了6个月。 艾普司韦。图片来源：西湖大学 “在筛选准备和筛选过程中，我们利用AI模型帮助确定筛选条件以及对照化合物，提高筛选的成功率。” 西湖大学生命科学学院教授黄晶告诉记者。 无独有偶，9月10日，英矽智能科技（上海）有限公司宣布，由AI赋能发现和开发的Rentosertib已在北京协和医院完成临床Ⅲ期试验的首例患者给药。Rentosertib是一种特发性肺纤维化小分子抑制剂，从靶点发现到被确定为临床前候选化合物，仅用时18个月。 英矽智能在《自然·生物技术》杂志刊发的论文揭秘了AI如何赋能Rentosertib迈出成药的关键一步：借助靶点发现引擎PandaOmics锁定靶点TNIK，再经生成化学引擎Chemistry42虚拟筛选与迭代优化，仅合成并测试了不到80个分子，就获得了候选分子INS018_055，最终确定临床前候选化合物。 2025年12月，口服减重创新药MDR-001以令人惊讶的速度，启动临床Ⅲ期试验。该药由杭州德睿智药科技有限公司研发，从项目启动到临床前候选化合物仅用8个月，仅用19个月即获得中美针对肥胖症和2型糖尿病的新药临床批件，并用四年半推进至Ⅲ期临床研究。 而对比同期传统研发模式，同类药物往往需要8—12年的研发周期。 “我们发现， AI明显提升了分子筛选与多目标优化环节的效率。 ”德睿智药创始人兼首席执行官牛张明告诉记者。 在分子设计环节，AI把亲和力、毒性、稳定性和成药性等多个目标纳入同一优化框架之中，在海量化学空间中寻找最优解。“MDR-001便是利用全链路AI制药引擎MAP（Molecule Arts Platform）找出来的‘优等生’。”牛张明说。 AI在药物发现环节的应用更加深入，越来越多药物研发项目因此跑出“加速度”。今年7月，工业和信息化部发布《人工智能高价值场景应用案例集》。广药数科联合华为、首芯分子共同申报的《国产算力驱动的新药创制AI智能体研发与应用》项目入选。据介绍，该项目已完成概念验证测试，有望把苗头化合物发现周期从12—18个月缩短到1—3个月。 “AI提速增效作用是肉眼可见的、实打实的。 AI正推动智能设计、实验验证与临床反馈紧密协同，改变新药研发范式，帮助更多患者早日用上好药。 ”牛张明说。 如何拓展研发新空间 “我认为，未来AI创新药最值得期待的突破之一，是帮助我们发现过去未被认识的疾病机制和药理作用，开发出疗效更好、安全性更高、真正具有临床价值的创新药物。”合肥综合性国家科学中心大健康研究院高级研究员宋明虎告诉记者。 如今， AI制药不再局限于围着已知靶点“做文章”，而是能够从海量生物数据中“揪出”此前被忽视甚至从未发现的新靶点， 建立靶点和疾病之间的关联，打开新药研发的新空间。 众多药企由此看到新机遇。 “如果一位研究人员过去一辈子能对100个靶点进行筛选评估，那么有了AI，他可以做1000个。”药物牧场联合创始人兼首席运营官许枞用“放大效应”解释AI为创新药带来的实质性提升。 据许枞介绍， 药物牧场利用AI已在乙肝、心血管疾病、肾病等疾病领域识别20个潜在新靶点， 正在推进多个首创新药进入临床阶段。 靶点锁定之后，研发迈入分子设计环节。 AI进行蛋白质预测与设计则是另一项具有里程碑意义的突破。 此前，美国人工智能公司DeepMind研发的AI系统AlphaFold破解了困扰人类50年之久的“蛋白质折叠问题”，使科学家能够在没有晶体结构的情况下，高精度预测天然蛋白质的三维构象。“这可谓根本性突破，对科研人员弄清引发某些疾病的机制作用非常大。”宋明虎说。 包括2024年诺贝尔化学奖得主、美国华盛顿大学教授戴维·贝克在内的科学家们开发的生成式AI系统RFdiffusion（RFD），能够从头设计自然界尚未发现的蛋白质。今年10月发布在《科学》杂志的报道称，RFdiffusion3（RFD3）能够直接从原子层面设计蛋白质和核酸，其生成蛋白质结构的速度约为第二代系统的10倍。 研发人员期待的下一个突破，是借助AI推动药物研发从静态蛋白结构研究走向动态构象分析，为过去难以成药的棘手靶点寻找新的干预可能。 以过去公认的“不可成药”靶点KRAS为例。作为最常见的致癌驱动因素之一，KRAS基因突变与多种癌症的发生发展密切相关。 攻克KRAS的难点之一在于，其部分可供药物结合的口袋在传统静态结构中并不明显，而是在特定构象状态下才会出现。科学家通过共价化学探针和结构生物学实验发现了KRAS G12C的隐藏口袋，为后续抑制剂开发奠定了基础。 “最初发现这一口袋并不是AI的贡献。但如今，AI模型可以生成蛋白质在不同时间与构象状态下的动态轨迹，帮助研究人员探索隐藏口袋如何形成、开放和关闭。这有望揭示传统静态结构研究难以捕捉的潜在结合位点，为难成药靶点的药物设计提供新思路。”上海科学智能研究院AI科学家杨自雄告诉记者。 距离上市还有几道坎 尽管AI已展现出颠覆性潜力，但在业内人士看来，完全由AI主导的新药研发仍面临多重现实障碍。 采访中记者发现，行业内主要面临两大核心难题。 一是缺乏能够支撑因果推断的高质量动态与干预数据。 当前AI制药使用的数据涵盖蛋白质结构、分子活性、多组学和细胞实验等多个层面，但许多数据缺乏连续时间观测、明确的实验干预条件及跨尺度关联信息，因此难以完整重建从分子作用到细胞响应的因果机制。 “研究生命系统的因果机制，仅仅知道某个时间点发生了什么是不够的，还需要了解系统如何随时间演化，以及在不同干预条件下如何响应。”杨自雄以抗癌药物作用于肿瘤细胞为例解释道，若实验仅在给药后某一时间点采样，就很难重建从药物结合、信号传导到细胞表型变化的完整过程。 此外，蛋白质、细胞、组织和器官尺度的数据与模型尚未充分贯通，进一步增加了跨尺度机制解释的难度。 “要增强AI对生命系统的因果理解，需要建设具有较高时间分辨率、明确干预条件和标准化实验记录的高质量数据集。” 杨自雄表示，这需要自动化实验、高通量检测、动态多组学采集及标准化数据治理等技术共同支撑。 二是“湿实验”验证跟不上。 AI能在一夜之间生成上万个成药假设，而人类验证这些假设的速度仍相对滞后。 技术人员在位于成都的百利天恒创新药实验室内工作。新华社发 邹欣 摄 AI使计算机模拟的“干实验”效率显著提速——在电脑上建模、筛选分子，通过更新模型、算法或计算参数快速迭代。 但归根到底，药物还要回到“湿实验”进行线下最终验证 ——在实验室里动手做实验。真实实验往往成本高、周期长，无法像计算机那样快速迭代，目前“湿实验”验证速度并没有因为AI的出现而大幅加速。 “这是限制整个生命科学进步的一个重要瓶颈，也是AI创新药研发下一阶段的核心发力点。”许枞说。 破局的两个关键要素在于加速实验验证与构建高效的干湿实验闭环。 建设全流程自动化智能实验室，并将AI接入实验设备，是AI推动“湿实验”“提速”的必由之路。因为自动化实验室可以支持样品处理、培养和检测的7×24小时运行。 但单纯提高“湿实验”速度还不够。 核心在于将其产生的训练数据反哺给AI，实现干湿实验数据闭环。 “湿实验”每一次验证产生的成功或者失败数据，都能成为AI强化学习能力的“养分”，帮助它提高预测准确率，从而减轻后继验证压力。 许枞表示，药物牧场正在多地建设自动化实验室，推进干湿实验融合与快速迭代。“我们希望AI设计好分子后，由药物化学家完成合成，再交由生物部门进行测试，拿到数据，再让AI进一步优化分子设计。” 全球科技巨头同样在积极推进。 今年2月，OpenAI与合成生物学公司Ginkgo Bioworks宣布达成合作。GPT-5输出实验设计方案后，后者的自主实验室系统快速开展实验，全程无需人员持续值守。 9月，Anthropic公司证实，其已在旧金山湾区建设湿实验室，利用Claude智能体在实验室里指挥机器人开展验证。 10月16日，谷歌官方技术博客发文介绍，其研究团队通过将AI智能体置于物理实验室机器人中，能实现设计分子、安排实验、分析结果并根据反馈调整方案的闭环迭代。 “当AI完全实现自主设计方案、开展实验验证、主动纠错并优化方案时，它或许就不再只是‘工具’，而更接近一位‘科学家’。”胡柯说。 未来十年路在何方 当下，全球AI制药市场呈现爆发式增长。艾媒咨询数据显示， 全球AI制药市场规模从2021年的7.9亿美元增至2025年的24.1亿美元，预计2026年将达到29.9亿美元。 中研普华产业研究院预测， 2035年全球AI制药市场有望突破460亿美元。 未来十年，AI制药将驶入增长快车道。 从全球市场规模看，北美地区占据约42%市场份额，在资本、算力、管线等方面领跑。 美国将AI药物研发置于AI、生物科技和国家科技竞争力框架下。2025年11月，美国启动“创世纪计划”（Genesis Mission），旨在建设一个统一的国家级AI科研平台。 今年7月，美国启动“生物创世纪计划”，其目标是在未来5至10年里，让生物医学创新整体提速。该计划由美国国立卫生研究院（NIH）牵头，依托人工智能、先进算力、创新政策治理机制等，推动生物医学前沿探索。 NIH表示，这项计划并非只是把AI套用到现有的研究流程之中，而是重塑研究人员、科研机构、数据资源与科研基础设施之间的协作模式，攻克关键的生物医学难题。加快新药研发与临床转化便是六个攻关方向之一。 亚太地区是全球增长最快的创新药市场。尤其是中国生物医药领域，其勃兴已成为行业共识。 国家药监局9月披露，今年以来我国创新药对外授权交易总额已突破1200亿美元，达到2025年全年总额的九成。据统计，今年以来有59个创新药获批上市，其中13个为新机制、新靶点的首创新药。 2025年，多项政策相继出台落地，为行业释放了强烈信号。 4月发布的《医药工业数智化转型实施方案（2025—2030年）》提出，研发推广AI药物发现与设计等医药工业软件，鼓励地方、园区、龙头企业等打造人工智能辅助药物设计、生产制造、流通供应平台。11月，多部门发布《关于促进和规范“人工智能+医疗卫生”应用发展的实施意见》，要求面向重大疾病以及罕见病和特定人群的疾病，开发新药筛选模型，加速新药智能研发。 今年1月，工业和信息化部等八部门印发《“人工智能+制造”专项行动实施意见》，提出“建设人工智能驱动的新药发现与虚拟筛选平台，通过多模态药效预测大模型，加速靶点识别与候选药物发现，降低药物研发周期与成本”，这使产业更加振奋。 我国持续加强国家级和区域性科技创新平台建设。 以北京昌平实验室、上海临港实验室及合肥综合性国家科学中心大健康研究院等为代表的高水平科研平台，正推动人工智能、生命科学与药物研发深度融合，促进数据、算法、算力与实验验证的有效协同，并通过集聚高水平科研人才、深化跨学科与跨机构合作，为AI创新药研发营造良好的区域创新生态。 近年来，中国与赛诺菲、辉瑞、阿斯利康、武田制药等多个全球知名药企在AI制药领域的合作持续提速。今年，英矽智能与施维雅达成8.88亿美元AI药物发现合作，被称为“全球AI药物递送第一股”的剂泰科技与礼来达成11亿美元合作…… “依托国内雄厚的生命科学人才储备、日益增强的原始创新能力，以及扎实的工程化管理能力，我国新药研发从实验室到临床的‘快速执行’能力在全球范围内首屈一指。”宋明虎坚信，“在全球医药行业进入拼速度、拼成本、拼源头突破的新阶段，中国必将加速跃迁为‘全球创新策源地’。” 文中图片除标注外均来自视觉中国 编辑：王曼茜 审核：张爽

“渝州药苑论坛” 系列讲座第三十五期       10月19日上午，Larix生物科技公司创始人、技术总监余波博士，受邀作为重庆医科大学药学院“渝州药苑论坛”（第三十五期）的嘉宾，作了题为《从B细胞和髓系细胞的基础研究到生物药的开发》的精彩学术报告。本次论坛由药学院、重庆信息与智慧医学研究院联合主办，在重庆医科大学袁家岗校区国际学术会议厅举行，我院党永军院长主持，吸引了280余名师生到场参加。 余波博士主要从事生物医药和细胞治疗的研发。报告中，余博士首先介绍CAR-T、CAR-Treg、肿瘤微环境免疫重塑、体内原位递送工程化细胞等前沿方向，剖析细胞治疗的现状、挑战及未来方向。此外，余博士以B细胞受体信号通路和器官移植的临床探索为切入点，结合CD79和EPOR靶向抗体开发案例，系统展示从基础机制挖掘、先导分子发现、可开发性评价到候选药物推进临床的完整研发链条。      报告结束后，余博士和现场师生展开深入研讨，针对大家提出的问题逐一细致作答。 扫描二维码  关注我们  排版：武星睿  程朱安妮 文稿‌|‌摄影‌|‌初审：张雪 二审：郭祖奉 三审：聂神有

项目动态 被忽略的那块拼图：语言大模型赢在“天然语料库” 过去几年，人工智能行业发生了一件值得所有人停下来想一想的事：大语言模型被广泛应用，算力基础设施以前所未有的速度扩张，OpenAI、Anthropic 这样的企业在短短几年里长成了万亿美元估值的巨头，国内DeepSeek、智谱等公司估值几千亿人民币。但在一片喧嚣中，一个更本质的问题很少有人正面回答——大语言模型凭什么能成？ “大语言模型之所以能成功，不只是因为有算法，更是因为人类恰好拥有一个记录所有知识的标准化语料库——互联网上的文本，用于训练大模型。”在9月28日于西湖大学召开的一场“新一代人工智能”国家科技重大专项启动会上，西湖大学创校副校长、讲席教授许田把这句话抛给了在场所有人。他反复强调，这一点其实被很多人忽略了，而它恰恰是理解今天全部工作的关键。 大语言模型有标准化海量语料，而生命科学没有。生命活动的基因表达组学、蛋白组学、代谢组学、宏基因组学…… 这些数据的产生方式不同，实验平台不同、质控标准不同、批次和环境影响不同，它们像说着几十种方言的碎片，散落在不同实验室和数据库里。没有高质量、统一的 "生命活动数据"，无从训练生命语言的通用大模型。 正是在这样的背景下，科技部2026年新一代人工智能国家科技重大专项“生命科学多组学数据智能治理工具流与标准化数据集的构建”项目正式启动。这不仅是一个科研项目的开端，更释放出一个明确的信号：中国AI生物医药正在从“拼专业模型”的上半场，进入“拼数据基建”的下半场。 第二波AI为什么属于生物医药 在许田教授看来，“第一波AI浪潮属于语言。第二波属于生命的AI浪潮正在到来。”这个判断并非空想，而是正在发生的转向：诺贝尔奖获得者Demis Hassabis 离开DeepMind，创建Isomorphic Labs；另一位诺贝尔奖获得者David Baker 和斯坦福前校长一起创建Xaira Therapeutics；Anthropic、字节跳动等大模型公司，正在把他们的模型能力投向生命科学。 “当语言和知识的问题被大模型解决之后，下一个真正意义上‘通用’的问题，就是生命本身。”许田说，但做生命科学的人都清楚，这里有一个绕不过去的坎——生物医药到今天为止，还没有一个通用大模型。我们有的，只是一个个专业型模型，各管一段、互不相通。 为什么会这样？答案不在算法，而在数据。大语言模型有标准化的语料，而生命科学没有。 “瓶颈，卡在数据标准化。而这，正是我们这个专项要去做的事。”许田说。 DeepAdapter：给异构组学数据装一个“深度适配器” 长期以来，生命科学领域的数据治理更像是一门“手艺活”。面对极其复杂的多组学数据，科研人员往往需要耗费大量精力进行人工清洗、对齐和标注。这种高度依赖人工、缺乏标准化的模式，不仅效率低下，更难以支撑大模型时代对高质量数据的指数级需求。 此次国家重大专项的核心目标直指这一痛点。项目由西湖大学许田教授团队牵头，杨东研究员任项目负责人，试图构建一套覆盖“数据解析、清洗、增强、数据集构建与产业化应用”的全链条AI基础设施平台。通俗来说，就是要将数据治理从“手工作坊”升级为“自动化流水线”。 承载这一目标的，是西湖大学许田教授团队提出的一条名为DeepAdapter 的技术路线，该技术论文以封面文章刊登在2026年3月该领域国际顶级期刊Nature Biomedical Engineering。它的本质，是给异构的组学数据装上一个“深度适配器”——把来自不同平台、不同批次、不同实验室的基因表达组学、蛋白组学、代谢组学、宏基因组学等数据，映射、对齐、标准化到一个统一的坐标系里。“我们在做的事情，是为生命科学造一套‘普通话’，让散落的数据说同一种语言。”许田教授如此概括。 通过标准化的工具链，杂乱无章的原始数据将经过AI解析与清洗、数据增强与质量管理，最终转化为可供大模型直接“消化”的标准数据集，为全球生物医药领域提供一个标准的生命“百科全书”，用于训练生命语言大模型等应用。 产学研“铁三角”：让数据在真实场景中闭环 在国家科技重大专项的布局中，产学研的协同往往决定了项目的最终落地效果。本次项目组建了一个极具代表性的“铁三角”阵容：西湖大学、沙砾生物和药物牧场三方的组合，恰好覆盖了从基础研究到产业应用的完整闭环。 “这个项目的结构很清楚：西湖大学做方法和数据，产业方做落地应用，中间是模型。” 沙砾生物创始人、CEO刘雅容博士和药物牧场共同创始人、CSO许枞博士评价道。具体而言，西湖大学作为新型研究型大学，提供DeepAdapter方法与基础研究原始创新支撑；沙砾生物作为专注于细胞治疗与精准医学的高新技术企业，能为工具链提供真实的药物研发场景和临床数据；药物牧场则发挥其从新靶点发现到临床转化的完整研发体系和知识图谱优势，负责把工具链落地并验证标准数据集的有效性。 而这套标准化数据，并不会只停留在学术论文里。有了标准化数据，下一步水到渠成——训练生命语言大模型，并立刻在两个方向落地：一是药物牧场，用它做靶点发现，从海量对齐后的组学数据里读出生病与健康之间的差异，结合PB转座子活体靶点发现平台，快速找出真正值得成药的关键靶点；二是沙砾生物，用它做新疫苗的靶点发现，在肿瘤新抗原和疫苗方向上筛选真正有效的免疫靶点。 争夺全球话语权：数据标准即科学话语权 放眼全球，AI制药的竞争早已超越了单一企业的范畴，演变为国家层面的数据基础设施之争。谁掌握了高质量的标准数据集，谁就掌握了定义行业规则的权力。此次国家科技重大专项的启动，正是中国在这一领域争夺话语权的关键落子。项目不仅着眼于解决当下的数据治理难题，更将“标准体系建设”作为核心目标之一。正如项目负责人杨东在启动会上所言，期待形成具有自主知识产权的数据治理工具链，提升我国在全球AI数据基础设施领域的竞争力。 “数据标准，本质上就是科学话语权。”许田教授对这一点的分量看得极重。在科技部支持下，通过这个“下一代人工智能”国家科技重大专项，团队要用 DeepAdapter 生产一套中国标准、覆盖全组学的高质量数据。在他看来，这件事的长期意义在于：今天把标准做好，未来中国的生物数据就有能力实现全球化，成为全世界都可以依赖的基础设施。通过推动我国科学数据治理的标准规范制定，提升数据的互操作性和复用价值，中国正在试图从全球AI生物医药的“跟跑者”，转变为标准的“制定者”。 我们做研究的人，常常被问一个问题：这个东西有什么用？今天我们这个专项，或许能给出一个回答——当数据的语言被统一之后，生物医药这门学科，第一次有机会像信息科学那样，进入一个可以被 "计算" 的时代，让人工智能变成解决生老病死的绿色智能。 当聚光灯从大模型本身移开，照亮那些默默支撑模型训练和运转的数据基建时，我们或许才能真正看清AI生物医药的未来。这场关于“数据”的攻坚战，才刚刚开始。 中南创投基金于2020年5月，参与了药物牧场的Pre-B轮融资。 关于药物牧场 药物牧场是一家聚焦生物医药数据智能与AI药物研发的科技企业，在医药知识图谱、临床数据治理、智能药物设计等方面具有领先的技术优势。公司致力于用AI技术重构药物研发全流程，已建立覆盖靶点识别、分子设计、临床预测等多环节的数据平台。在本项目中，药苑生物将发挥其在数据治理与AI应用方面的工程化能力，参与标准数据集的建设与工具链的落地验证，助力实现数据驱动的药物研发范式变革。 关于中南创投基金 中南创投基金成立于2008年，管理多只人民币和美元创业投资基金，深度聚焦初创期、成长期阶段的生物医药、半导体与人工智能等科技创新领域。 我们以“资本赋能科技，科技造福人类”为使命；以“做难而有价值的事情”为投资战略；以创新为驱动；以科学和商业上的洞见为向导，在全球范围内发掘并助力有快速发展前景的科技型领军企业，并在基金的战略和科学家顾问团队的鼎力支持下，与创业者一起创造价值、共同成长。 推荐阅读 Relevant Readings