速递！凯思凯迪新型FXR激动剂获FDA快速通道资格

2023-01-09

研发

快速通道孤儿药临床2期

1月6日，凯思凯迪宣布，该公司1类新药新型FXR激动剂CS0159获得美国FDA授予快速通道资格，用于治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者。公开资料显示，CS0159由上海药物所徐华强团队与上海药物所李佳团队联合研发，早先已经获得FDA授予针对另一项适应症的孤儿药资格。法尼醇X受体（FXR）炎症纤维化凯思凯迪 CS0159 FXR CS0159 CS0159 FXR NASH 非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）NASH CS0159 原发性硬化性胆管炎（PSC）CS0159 PSC 原发性胆汁性胆管炎（PBC）凯思凯迪 CS0159 NASH NASH 慢性代谢性肝病肝硬化肝癌 NASH 凯思凯迪 NASH CS0159 药明康德药明康德药明康德药明康德

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来源: 医药观澜

法尼醇X受体（FXR）是一种在胃肠道和肝脏中高度表达的核受体。FXR是胆酸、炎症反应、纤维化与代谢通路的关键调节分子。FXR的活化可以降低在肝细胞内胆酸的浓度，这是借着抑制自胆固醇生产胆酸，以及增加胆酸自肝细胞运出的结果。

根据凯思凯迪新闻稿介绍，CS0159是一种基于晶体结构辅助设计获得的新型强效非甾体类FXR小分子激动剂。基于对FXR靶点与药物相互作用的结构及机制的深刻理解，研究团队设计并合成了系列先导化合物，并对化合物进行体内外药效、毒理和药代动力学等系统成药性评价，最终获得新药候选化合物CS0159。该项目的创新点在于充分利用蛋白结构辅助设计，发现可增强药物活性及降低药物副作用的作用位点，并应用到新药分子设计中。

系统的临床前研究表明，CS0159具有强效的FXR激动活性及肝靶向分布的特点，可明显改善NASH小鼠模型的病理状况，具有起效剂量低、药效显著且耐受性良好的特点。有望为非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）/NASH患者提供安全有效的潜在治疗选择。此前，CS0159已在美国获批开展临床研究，并获得FDA授予的孤儿药资格，针对适应症为原发性硬化性胆管炎（PSC）。在中国，CS0159已经获批开展针对PSC、原发性胆汁性胆管炎（PBC）的临床试验申请。

凯思凯迪创始人徐华强博士表示，非常高兴FDA授予CS0159快速通道资格。目前CS0159口服片剂已在美国完成临床1期试验，初步结果已显示良好的安全耐受性以及预期PD生物标志物信号，针对NASH适应症的临床2期研究即将在美国启动。NASH是一种慢性代谢性肝病，可进展为肝硬化甚至肝癌，目前尚无药物在中国或美国获批用于治疗NASH，临床上亟待有效且可耐受的治疗方案。凯思凯迪将加快推进美国临床2期多中心临床试验，为中国乃至全球的NASH患者带来更多的创新疗法。

参考资料：

[1]喜报 | 凯思凯迪I类新药CS0159获得FDA快速通道资格. Retrieved Jan 6, 2023. from https://mp.weixin.qq.com/s/7bqw37uYujAonhWhSNve-g

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