Feb. 16, 2025 - The Bahrain Oncology Centre (BOC) has made medical history by successfully treating a sickle cell disease (SCD) patient using CRISPR-based gene-editing therapy, Casgevy (exagamglogene autotemcel). This marks the first successful treatment of its kind outside the United States, positioning Bahrain as a global leader in precision medicine and innovative healthcare solutions. Casgevy, developed by Vertex Pharmaceuticals and CRISPR Therapeutics, is the first licensed therapy to uti

2025年2月18日，深圳市海普瑞药业集团股份有限公司（以下简称“海普瑞”或“公司”，股票代码：002399.SZ，09989.HK）宣布，公司自主研发的靶向乙酰肝素酶（HPA）的创新候选药物H1710，已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）关于新药临床试验申请（IND）的批准，即将在中国开展针对晚期实体瘤的I期临床试验。 实体瘤治疗是人类抗癌的“主阵地”，如常见的肺癌、乳腺癌、肝癌等肿瘤治疗，存在大量且未被满足的临床需求。根据世界卫生组织国际癌症研究机构发布的最新版《全球癌症统计报告》，2022年中国新增癌症病例数约480万例，前十大高发病率癌症均为实体瘤[1]。此外，晚期实体瘤往往由于转移广泛、肿瘤微环境复杂且异质性高等特点，现有治疗方案的选择较为有限，且疗效欠佳。 H1710是海普瑞自主研发的候选药物，公司拥有H1710的全球开发及商业化权益。H1710作为靶向乙酰肝素酶的全新化合物，具有更为合理的链长和独特的柔性结构，与硫酸乙酰肝素蛋白聚糖或硫酸乙酰肝素竞争性地结合乙酰肝素酶，是一种高效、高选择性的乙酰肝素酶抑制剂。 乙酰肝素酶在多种恶性肿瘤中高表达，并且与肿瘤的生长和

1. 欧盟批准”first-in-class”IL-31单抗疗法 Galderma日前宣布，欧盟已批准其白介素-31（IL-31）受体靶向单抗Nemluvio（nemolizumab），用于治疗中度至重度特应性皮炎和结节性瘙痒（prurigo nodularis）患者。根据新闻稿，Nemluvio是首款获得批准用以抑制IL-31信号的单克隆抗体。此次批准主要基于3期ARCADIA和OLYMPIA临床试验的结果。ARCADIA 1和ARCADIA 2试验结果表明，与安慰剂加局部皮质类固醇（TCS）/局部钙调神经磷酸酶抑制剂（TCI）对照组相比，接受每四周一次Nemluvio皮下注射与背景TCS/TCI联合治疗的患者，在第16周时在统计学上显著改善患者皮肤症状，达到两项共同主要终点。OLYMPIA 1和2试验皆达到主要终点，分别有56%和49%接受Nemluvio治疗的患者在第16周时瘙痒强度降低了至少4个百分点（以峰值瘙痒数值评定量表衡量），而两个安慰剂组的比例均为16%（p<0.001）。 2. 延缓儿童近视，恒瑞医药HR19034滴眼液申报上市 2月17日，恒瑞医药宣布HR19

2月17日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，翰森制药申报的注射用HS-20093拟纳入突破性治疗品种，拟用于治疗经至少二线治疗后进展的骨肉瘤患者。HS-20093（GSK'227）是一种新型B7-H3靶向抗体偶联药物（ADC），其后线治疗复发或难治性骨肉瘤适应症刚刚于今年1月被美国FDA授予突破性疗法认定（BTD）。本次也是继小细胞肺癌适应症后，HS-20093第二次被CDE拟纳入突破性治疗品种，此次针对适应症为骨肉瘤。 骨肉瘤主要影响儿童和年轻成人，是常见的原发性骨癌，占所有骨癌的20%~40%。大约20%~30%的局部（非转移性）骨肉瘤患者和80%的转移性骨肉瘤患者经历复发或难治性疾病。在接受一线化疗后，复发或难治性骨肉瘤患者的治疗选择非常有限，没有明确的护理标准。对于既往二线经治后进展的骨肉瘤患者，临床也急需新的治疗选择。 HS-20093是一种新型B7-H3靶向ADC，由全人源抗B7-H3单抗与拓扑异构酶抑制剂(TOPOi)有效载荷共价连接而成，目前正在中国开展用于治疗肺癌、肉瘤、头颈癌以及其他实体瘤的多项1期、2期及3期临床研究。2023年12月，翰森制药宣

Allogene Therapeutics日前宣布，其在研现货型CAR-T疗法cemacabtagene ansegedleucel（cema-cel）在复发/难治性（R/R）大B细胞淋巴瘤（LBCL）患者中的1期ALPHA和ALPHA2试验数据，已发表于Journal of Clinical Oncology期刊。根据新闻稿，所发布的结果是迄今为止同种异体CAR-T疗法用于LBCL患者所获得的最大数据集之一，并且随访时间至少达两年，亦是目前最长的随访记录之一。 ALPHA与ALPHA2研究均为单臂、多中心、开放标签的1期试验。截至数据截止（2024年9月26日），共有87名接受过大量治疗的R/R非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者参与了研究。此次公布的数据主要聚焦在33名未接受过CD19靶向CAR-T疗法的R/R LBCL患者，他们接受了采用关键性研究中选定工艺制造的cema-cel治疗。 分析显示，ALPHA/ALPHA2试验中观察到的总缓解率（ORR）和完全缓解（CR）率与已获批的自体CD19靶向CAR-T疗法，用于治疗曾接受过二线或以上系统治疗的R/R LBCL患者中的结果一致。所

Feb. 11, 2025 -- Baylor Genetics, a clinical diagnostic laboratory at the forefront of genetic testing, marks its 10-year anniversary this month, a milestone that demonstrates the company’s long-term commitment to unlock the power of precision diagnostics, transform healthcare, and end the diagnostic odyssey for patients with the most complex genetic disorders. Established in 2015 as a joint venture with Baylor College of Medicine, the #1 NIH-funded Department of Molecular and Human Genetics i

Feb. 14, 2025 -- Creative Medical Technology Holdings, Inc. ("Creative Medical Technology" or the "Company") (NASDAQ: CELZ), a pioneering biotechnology firm specializing in regenerative medicine solutions for immunotherapy, endocrinology, urology, gynecology, and orthopedics, today announced compelling mid-term follow-up data from its StemSpine® pilot study utilizing its AlloStem™ cells for the treatment of chronic lower back pain. The pilot study demonstrated a substantial reduction in opioi

2月17日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，辉瑞（Pfizer）1类新药PF-07934040片获得临床试验默示许可，拟开发治疗携带KRAS突变的晚期实体瘤。根据辉瑞公司公开资料，这是一款在研泛KRAS抑制剂，正在国际范围内开展1期临床。根据公开信息查询，本次是该产品首次在中国获批IND。 KRAS是最早发现的癌症基因之一，其突变在癌症患者中很常见。在发现KRAS G12C抑制剂之后，目前科学家们已经将目标转向其它KRAS突变体，旨在开发出能够靶向多种、甚至全部KRAS突变体的泛KRAS（pan-KRAS）靶向疗法，为携带KRAS突变的诸多癌症类型提供治疗选择。 据辉瑞官网介绍，PF-07934040是一种泛KRAS“ON/OFF”抑制剂，具有抗野生型（wt）KRAS和主要突变亚型的活性，对NRAS或HRAS无活性。PF-07934040显示与KRAS wt的OFF（GDP-bound）和ON （GTP-loaded）状态均有结合，并且与突变体的结合亲和力非常低，结合KRAS的选择性比HRAS/NRAS高5000倍。 研究表明，PF-07934040阻断了RAF-RB

GSK日前宣布，美国FDA已批准其组合疫苗Penmenvy（MenABCWY）上市，在10~25岁人群中使用。这款疫苗针对脑膜炎球菌中最常见的5大血清群，它们通常是导致侵袭性脑膜炎球菌病（IMD）的原因。此前，该疗法入选了业内知名机构科睿唯安（Clarivate）发布的Drugs to Watch报告，被认为有望在五年内成为重磅新药。 侵袭性脑膜炎球菌病是一种罕见但严重的疾病，是引起脑膜炎和败血病的主要原因，可以导致威胁生命的并发症甚至死亡。在患有脑膜炎球菌病的人群中，有十分之一的人会死亡，有时在接受治疗后的短短24小时内就可能死亡。七分之一的幸存者会遭受长期后果，如脑损伤、截肢、听力丧失和神经系统问题。五种脑膜炎球菌血清群（A，B，C，W和Y）导致了全球大部分地区的几乎所有侵袭性脑膜炎球菌病病例。 MenABCWY是GSK开发的一款“五合一”疫苗，其有效成分结合了已获批的脑膜炎球菌疫苗Bexsero和Menveo的抗原成分，可针对上述五种脑膜炎球菌血清群保护接种者。MenABCWY将两种有效疫苗合并为一种，旨在减少注射次数、简化免疫接种计划，进而增加疫苗覆盖率，帮助减少疾病的总负

1. FDA批准SpringWorks别构小分子MEK抑制剂 2月12日，SpringWorks Therapeutics宣布，美国FDA已批准MEK抑制剂Gomekli（mirdametinib）上市，用于治疗肿瘤无法完全切除的年龄不低于2岁的1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤（NF1-PN）成人和儿童患者。新闻稿指出，mirdametinib是首个获批可同时用于治疗成人和儿童NF1-PN的药物。Mirdametinib是一种口服别构小分子MEK抑制剂，靶向MEK1和MEK2。FDA的批准是基于2b期临床试验ReNeu的结果，该试验达到了ORR主要终点，成人患者的ORR为41%（24/58），儿童患者的ORR为52%（29/56）。在确认获得缓解的患者中，88%的成人和90%的儿童患者的缓解持续时间至少为12个月，而50%的成人患者和48%的儿童患者的缓解持续时间至少为24个月。 2. FDA批准抗肿瘤口服小分子疗法上市 2月15日，美国FDA今日宣布，已批准集落刺激因子1受体（CSF1R）抑制剂Romvimza（vimseltinib）上市，用于治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者，这