这一NDA的提交包含多项研究的结果,包括两项随机双盲、含安慰剂对照的3期临床研究(MAPP1和MAPP2),MAPP1和MAPP2研究均达到了其主要和次要终点,并发表在Nature Medicine杂志上。MDMA于2017年获得FDA授予的突破性疗法认定。
日前发表结果的MAPP2临床试验在中重度PTSD受试者中评估了MDMA辅助治疗的疗效和安全性。
疗效评估通过设盲的独立评估者评估DSM-5创伤后应激障碍量表(CAPS-5)总严重程度评分(主要终点)和Sheehan残疾量表(SDS)功能损害评分(关键次要终点)的变化。受试者随机接受MDMA辅助治疗(n=53)或安慰剂治疗(n=51)。
MDMA辅助治疗组患者CAPS-5评分的最小二乘(LS)平均变化为-23.7(95% CI:-26.94,-20.44),安慰剂治疗组为-14.8(95% CI:-18.28,-11.28,P<0.001)。MDMA辅助治疗组SDS评分的LS平均变化为-3.3(95% CI:-4.03,-2.60),安慰剂治疗组为-2.1(95% CI:-2.89,-1.33,P=0.03)。7例受试者发生了重度治疗伴发不良事件(TEAE),包含5例于MDMA组(9.4%),2例于安慰剂组(3.9%)。
MDMA是一种主要通过诱导突触前转运体构象变化,以促进单胺再摄取抑制和释放的化合物,可有效调节恐惧记忆再巩固,增强恐惧消退并促进开放和亲社会行为。
迷幻药物在治疗精神疾病方面的潜力正在吸引业界专家的关注。Freedom Biosciences首席执行官兼联合创始人Dina Burkitbayeva女士在“BOLD:创新引领,勇赴未来”系列第4期活动——科学转化专场中表示,“我认为抗抑郁药领域现在有一些非常好的药物正在开发中,我们希望这些药物能够尽快上市。治疗创伤后应激障碍的MDMA可能在今年晚些时候或明年获得批准。在两三年内,裸盖菇素也可能被批准用于治疗难治性抑郁症,我认为这对需要这些治疗的患者来说也是一个重要的里程碑。” 参考资料:[1] Lykos Therapeutics Announces FDA Acceptance and Priority Review of New Drug Application for MDMA-Assisted Therapy for PTSD. Retrieved February 9, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/lykos-therapeutics-announces-fda-acceptance-and-priority-review-of-new-drug-application-for-mdma-assisted-therapy-for-ptsd-302058901.html