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揭秘!全球首例
丙酮酸激酶缺乏症(PKD)
大片段基因替换治疗背后
2024-06-05
·
循因缉药
环球视野,深度视角 广告位招租点击这里!!()! 各位亲爱的股东,大家早上好中午好晚上好。 咱们又见面了...我们好久没有聊CGT的话题了吧。 今天,我们来蹭热点。 新闻 2024年6月5日,澎湃新闻发布一则新闻《全球首例!16岁女孩在上海接受精准大片段基因替换治疗》,以下为原文引用: “上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院血液肿瘤科移植团队近日成功为一名患有
丙酮酸激酶缺乏症(PKD)
的16岁女孩完成了精准大片段基因替换治疗。这也是全球首例接受基因替换治疗的
PKD
患儿。” 全文不长,各位感兴趣可以通过底部注1链接找到。 但是,这篇文章引起了我们的注意。 相信各位看到新闻也同样会产生如下几个疑问。 第一,这项治疗方案来自哪家公司-谁干的? 第二,这项治疗方案有什么特色-怎么治? 第三,这家公司是个什么公司-摸摸底? 接下来我们就一个一个来解答。 谁干的? (
科金
Logo,侵删) 我们先说结论,这是来自
无锡科金生物
的细胞基因疗法
DNGT-101
(
CG001
,下同)。 2023年8月2日,由
无锡科金生物科技有限公司
(以下简称“
科金生物
”)支持,上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心(以下简称“儿医中心”)血液中心主任陈静主任为主要研究者发起的“DNGT-101细胞注射液治疗儿童重度PKD安全性和初步疗效的单中心开放性早期临床研究”启动。 也就是说,新闻中化名“小凌”的女孩正是第一位入组的患者。 该项目在中国临床试验中心的注册号为ChiCTR2300073795,计划入组人数为2。 这是一个IIT(Investigator Initiated Trial)研究,即由医疗机构的研究者发起的、不以药品医疗器械等产品注册为目的的临床研究(但并不代表产品不另外启动单独用于申报的临床试验)。 那么,
PKD
是什么以及
DNGT-101
是怎么治疗
PKD
患者的呢? 怎么治?
PKD
,也就是
丙酮酸激酶缺乏症(Pyruvate kinase deficiency)
是一种罕见的常染色体隐性遗传疾病,可导致患者出现
慢性溶血性贫血
,即红细胞加速破坏。
PKLR
基因的突变会导致红细胞能量的缺失,其主要表现为PK酶活性降低、ATP生成减少及上游代谢产物的积聚,造成红细胞能量缺失,并加速红细胞的死亡产生
溶血性贫血
,甚至导致死亡。 一般高加索人群中PKD患病率估计为1:20000,据
IQVIA
统计,全球大概每百万人中有51个PKD患者。
DNGT-101
是基于无锡科金的CRISPR 3.0平台的ex vivo体外基因疗法。 其特点是通过CRISPR做靶向双链DNA断裂,然后用AAV递送同源重组修复模板,通过同源重组修复(Homology directed repair,HDR),把缺失的基因给补上。 一般情况下AAV递送的话敲入的长度应该不超过3.5kb,但是科金可以插入10kb的任意基因。 推测,可能是指使用了双AAV递送的情况下能够达到的长度。 目前,也有ssDNA替换AAV进行递送的方式。 AAV的优点是工艺成熟,入核递送效率高所以编辑效率高;缺点是包装后AAV要纯化,但还是会有空壳率问题。 ssDNA的好处就是非病毒DNA载体,稳定,后期上临床CMC和GMP在时间和成本上都比AAV节省很多;缺点就是编辑效率偏低。 (感谢不愿意透露姓名的叶博给予的技术支持,写错了都找她,有关CGT的问题也可以在文末加我微信我帮您问她。)
DNGT-101
通过分离患者自体造血干细胞,并通过基因编辑修复PKLR基因,后回输至患者体内,进而恢复PK酶的表达来达到治愈的目的。 一说到CRISPR和HDR是否会想到一位故人? 没错,那必须是Graphite Bio啊。 咱们按下不表,接下来会揭秘两者的关联。 摸摸底
无锡科金生物科技有限公司
注册于2021年1月27日,创始人是王海峰博士和Jose-Carlos Segovia博士。 根据王博的相关采访,我们了解到创业机缘始于2016年和他发小患有PKD的孩子。 王海峰一直在帮这个孩子找药,从小分子药到大分子药,甚至骨髓移植找配型。 2018年,他在美国找到了正在开发中的PKD治疗药物项目,认识了在PKD治疗领域深耕了三十多年西班牙CIEMAT项目的发明人Jose Carlos Segovia教授。 Jose Carlos Segovia教授告诉他,CIEMAT和斯坦福有新一代的CRISPR/AAV精准基因替换专利技术。 根据我们的查询,应该就是US20230303990A1。 不用去找了,我都下载好了,文末有地址。 巧合的是,这里面除了联合创始人Jose Carlos Segovia教授还有另外一位熟人Matthew Porteus。 而Matthew Porteus,正是
Graphite Bio
的创始人之一。 当然,我们并不能据此就说
Graphite Bio
的技术源流与
科金
一样,只是有缘分而已。
科金
于2022年2月28日拿到了来自幂方资本/金浦投资/无锡金投的1亿元天使轮融资,让人羡慕。 目前,
科金
有5条管线,目前进展最快的就是治疗PKD的DNGT-101(CG001)。 2023年3月7日,
CG001
获得美国食品药品监督管理局(FDA)孤儿药资格认定(orphan drug designation)。 最后 最后我们总结下,从一条新闻我们得到了哪些信息。 第一,我们知道了这个治疗
PKD
罕见病患者的治疗方法是来自无锡科金的DNGT-101(CG001)。 第二,我们知道了DNGT-101(CG001)是基于CRISPR+AAV的体外基因编辑细胞疗法(ex vivo),使用同源重组修复进行大片段的基因编辑。 第三,无锡科金技术与美国
Graphite Bio
类似。 以上信息均来自公开信息,不涉及到涉密,也欢迎各位股东提供进一步的信息。 以下是本文提到的专利和论文的下载链接: 链接:https://pan.baidu.com/s/1aAGbyjSYtphF79tupTJfSg 提取码:xyjy END 啊对对对对,扫描这货 能联系到我 至此,各位股东星标了么?点赞了么?转发了么?在看了么?谢谢! 近期文章: 不仅仅是分拆GRAIL!Illumina的两件大事! 这次,他们不装了 空间战争升级!10x
Genomics
、
NanoString
和
Vizgen
近况起底 新官上任先忍忍?Agilent新CEO面临未不小的挑战 相关资料:注1:https://www.thepaper.cn/newsDetail_forward_27631189注2:https://www.sohu.com/a/591208939_121124565注3:https://www.danausgt.com/gltd注4:https://www.danausgt.com/newsinfo/5737985.html
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