CG-001(ComGen)

苏州2023年2月28日 /美通社/ -- 2023年2月27日，苏州博腾生物制药有限公司（简称博腾生物）宣布与无锡科金生物科技有限公司（简称科金生物）达成战略合作。双方将深度拓展在基因与细胞治疗领域的项目合作，快速推进研发管线，加快创新药物的研发进程。 博腾生物与科金生物达成战略合作 博腾生物拥有端到端的基因与细胞治疗CDMO服务平台，覆盖质粒、细胞治疗、基因治疗、溶瘤病毒、核酸治疗及活菌疗法等领域。科金生物是一家专注于用基因编辑技术与细胞疗法治疗罕见病以及抗癌新药研发及生产的创新型公司，建立了丰富的研发管线并实现全球同步开发运营。根据协议，博腾生物将为科金生物提供基因与细胞治疗研发管线的CDMO服务，包括质粒、病毒及细胞治疗产品。 博腾生物首席执行官王泱洲博士表示："我们非常高兴与科金生物达成深度战略合作。科金生物是一家极具创新能力的研发企业，其拥有自主知识产权的CRISPR/AAV技术平台获多方认可，目前在研的7个管线也非常具有竞争力，覆盖临床前到临床I期各阶段。希望通过博腾生物端到端的基因与细胞治疗CDMO平台，帮助科金生物实现多管线的IND获批，快速推进研发管线从海内外进入临床，加快创新药物的研发与落地，让好药更早惠及大众。" 科金生物创始人及CEO王海峰博士表示： "我们对本次与博腾生物达成战略合作非常期待，这标志着双方的强强联手、互惠共赢迈上了一个新台阶。我相信科金与博腾的珠联璧合，一定能为基因细胞治疗领域的创新研发做出更大贡献。我们也将积极推进更深层次、更广领域的合作发展。" 科金生物联合创始人兼首席科学官Jose Carlos Segovia，在签约现场分享了题为"体外基因编辑治疗溶血性贫血"的报告，并介绍了科金生物的最新研究进展。对于本次战略合作，Jose Carlos Segovia教授表示："我们一直专注于用基因编辑技术与细胞疗法治疗多种疾病，以患者为中心，以临床价值为导向进行新药开发。我们期待与博腾生物一同，更快更广泛地用创新生物药物造福患者，将创新价值高效转化成为社会价值和商业价值。" 关于科金生物 无锡科金生物科技有限公司（简称：科金生物）是一家布局全球专注于用基因编辑技术与细胞疗法治疗多种疾病的创新型公司。公司拥有自主知识产权的CRISPR\/AAV 技术平台，可实现精准基因替换来完全治愈患者，可插入cDNA片段小于10000bp的任何基因，没有脱靶以及致癌风险，编辑效率可达80%，并且还在不断提升。目前几个项目同时在临床前到临床一期的各阶段。其中丙酮酸激酶缺乏症管线CG001于2022年3月获得EMA孤儿药资格认定，预期在2023年年中完成欧美 IND 申报。 公司精准基因替换技术平台有广泛的应用场景，血液病、神经相关疾病、癌症、皮肤等都能应用。公司布局6大管线，覆盖血液病，皮肤病以及肝脏相关疾病，并有多个管线取得了欧美孤儿药资格认证。 关于博腾生物 苏州博腾生物制药有限公司成立于2018年12月，立足于苏州工业园区，以上市公司-重庆博腾制药科技股份有限公司（股票代码：300363）为依托，搭建了质粒、细胞治疗、基因治疗、溶瘤病毒、核酸治疗及活菌疗法等CDMO平台，提供从建库，工艺方法及分析方法开发，cGMP生产到制剂灌装的端到端服务，贯穿药物不同研发阶段，帮助客户加快药物研发与上市进程。 博腾生物聚焦基因与细胞治疗，在博腾股份的成功经验之上，以国际一流的专业人才为核心，秉承"客户第一"的服务宗旨，以"合规、专业、专注、开放协作"为品牌理念，延续母公司强大的IP保护和项目管理机制以及完善的质量管理体系，充分利用核心团队将基因和细胞治疗产品推向临床直至上市的成功经验，为全球客户提供优质和高效的服务，让好药更早惠及大众。

2022年8月19日-20日，由国家生物药技术创新中心进行指导，博腾生物、佰傲谷BioValley、BioBAY主办，上海理工大学-交大医学院 苏州医工交叉创新研究院协办的第二届中国基因与细胞治疗青藜风云论坛（CGCT 2022），在苏州中茵皇冠假日酒店正式开幕。 本届会议持续聚焦中国细胞基因免疫治疗学术前沿进展，涵盖更多领域（mRNA，溶瘤病毒，细胞治疗，基因治疗），深度挖掘和分享最新的学术研究成果以及工艺突破进展。本次论坛也邀请了诸多生物医药行业临床端IP加盟，分享最新临床进展，共同打造细胞与基因治疗的行业标杆峰会。当日共有近3万人次共同收看照片直播，八百多位参会者共同与会，现场热烈非凡，有匪君子，如切如磋，如琢如磨，座谈论道尽现20日姑苏湖畔！ ✦论坛一：细胞治疗专场✦先锋药物，持续领航：CAR-T、UCAR-T细胞治疗开发主题演讲嘉宾：李怡平药明巨诺 联合创始人&董事长&CEOTopic：What is Cell Therapy 2.0？ 全世界到现在为止在主要市场上一共有7款CAR-T细胞治疗产品批准上市，李怡平博士分享了细胞治疗的目前现状以及未来发展方向。他强调了工艺研发对于产品的重要性，此外，真实世界数据也强调了对于患者的合理管理和治疗方式，如何治疗，如何管理患者相当重要。杨林博生吉医药 董事长&CEOTopic：CAR-T细胞的未来：自体称雄还是异体为王自体和异体CAR-T细胞疗法各有千秋，自体CAR-T更有疗效，目前正朝二线以上疗法和更多适应症前进，异体CAR-T则更具有可及性，但持久性问题以及基因编辑带来的监管问题仍待解决。杨林博士比较了自体和异体CAR-T之间的异同点，详尽分析了CAR-T细胞未来的发展方向。 徐慧南京凯地医疗 部门总监Topic：靶向Claudin18.2 CAR-T细胞药物的现状与展望近年来，越来越多的国内公司在Claudin18.2 CAR-T这一赛道布局，如何摆脱同质化，避免内卷化，从中脱颖而出成为了生物技术公司的重要挑战，徐博士阐述了在这一赛道CAR-T细胞药物治疗的现状以及凯地生物自主研发的技术平台。矫士平科士华 创始人&CSO副主任Topic：TCR T – The Next-Generation Immunotherapy for Solid TumorTCR-T近期安全性和有效性在ESCO上得到了一定报道，针对末线实体瘤能让其不发展已经是相当好的疗效。免疫毒性和神经毒性的副作用事件发生有限，证明了其良好的安全性。矫博士比较了CAR-T和TCR-T的区别，并说明了TCR-T技术门槛的难点。矫博士认为现在2022年的TCR-T的形势就相当于2017年连续获批的两款的CAR-T，是开辟未来的元年。王海峰科金生物 创始人&CEOTopic：新一代的细胞疗法治愈丙酮酸激酶缺乏症丙酮酸激酶缺乏症是一种罕见的常染色体隐性遗传疾病。可导致患者出现慢性溶血性贫血，甚至导致死亡。王海峰博士详细介绍了科金生物的体外基因编辑细胞疗法CG001，可通过CRISPR/AAV来改正变异的丙酮酸激酶基因来达到治愈的目的。钮建琴昆拓 注册总监Topic：细胞治疗产品IND到BLA的注册考量细胞基因疗法由于其特殊性和复杂性，从IND到BLA过程中对临床，CMC等诸多问题面临监管挑战，钮建琴女士就此分享了其中要点。先锋药物，持续领航：CAR-T、UCAR-T细胞治疗开发主题演讲嘉宾：金华君君赛生物 创始人&CEOTopic：TIL疗法的创新与突破金博士认为，TIL疗法自从上世纪80年代罗森伯格实验室发明以来，一直处于不温不火的境地。但近几年随着精准医疗对于TIL的理解加深，越来越多的人开始采用TIL疗法治疗实体肿瘤，并将其标准化，工业化，行业正处于稳步成熟的阶段。杨远贵州生诺 细胞药物管线研发负责人Topic：淋巴结来源抗肿瘤T细胞药物（SLN-T) 的开发及临床应用淋巴结是肿瘤特异性T细胞的优良来源，受肿瘤抗原的影响，富含肿瘤反应性T细胞，经过体外筛选、激活、扩增后，其对多种肿瘤细胞表现出较强的体内外杀伤作用。杨远博士就此介绍了生诺医药的SLN-T细胞产品SND002的临床疗效与IIT临床进程。杨月峰北京景达生物 联合创始人&CSOTopic：突破PBMC来源CAR-NK药物开发的关键瓶颈PBMC是原代NK细胞重要来源，细胞可来自HLA匹配或不匹配供体。PBMC衍生的CAR-NK细胞90％以上是CD56dimCD16+ NK细胞，属于成熟细胞，表达大部分激活受体，因此细胞毒性强，但增殖能力较弱。上述这些问题也为PBMC来源的CAR-NK细胞带来了挑战。杨博士分享创新基因细胞药物核心技术及团队在研情况，介绍景达生物在CAR-NK细胞药物研发的新突破。胡迪超博腾生物细胞治疗工艺开发部 助理副总经理Topic：细胞治疗药物CMC考虑要点随着国内细胞治疗领域的不断发展，CMC考量成为了重中之重，胡博士就在CMC过程中关于制剂配方，剂量，灌流工艺等方面进行了阐述。他还指出生产工艺差异，原料辅料差异，生产场景差异，Donor差异等问题都可能造成细胞治疗间批间差异。而对于细胞治疗全流程的成本控制以及支付模式和政策，他也给出了相应建议。张会远呈诺医学 质量总监&CMC研究中心负责人Topic：iPSCs来源通用现货型细胞药物的开发策略和要点iPSC 作为采用成熟细胞重编程的多功能干细胞，具有分化为多组织的能力，由于绕开了伦理问题，在多个医学领域具有重大潜力。而呈诺医学首创的iPSC来源异体内皮祖细胞(EPC)注射液(ALF201)是国内首款获批进入临床的iPSC来源细胞药物。张会远博士就iPSCs来源通用现货型细胞药物的开发策略和要点进行了详尽介绍。郭雨刚浙江大学研究员 莱芒生物联合创始人Topic：代谢增强型免疫新疗法治愈实体肿瘤郭博士详细介绍了莱芒生物目前的管线布局。其中IL-10-Fc融合蛋白有效增加了现有CAR-T和抗体治疗效果。郭博士就此详细介绍了IL-10-Fc介导的衰竭型T细胞选择性增长等机理。精彩圆桌会谈：圆桌主题：中国免疫细胞治疗产业的创新与差异化之路主持人：李 懿 瑅安生物 董事长&CSO讨论嘉宾：孙 振 青岛华赛伯曼 研发部副主任杨月峰 北京景达生物 联合创始人&CSO杨 远 贵州生诺 细胞药物管线研发负责人孙启鸿 博腾生物细胞治疗市场开发副总裁✦论坛二：基因治疗专场✦工艺升级、技术挑战：基因药物载体开发工艺拓展主题演讲嘉宾：郭鹏飞原美国FDA 药品审评专家、赛赋医药集团副总裁&全球注册合规部总经理Topic：基因治疗美国监管概述及申报策略郭博士指出CGT产品需要实现临床转化，其中许多因素具有制约，例如知识产权等。在FDA可以通过多个加速审批通道加速临床转化。郭博士阐明了要如何与FDA进行沟通交流。施均中国医学科学院血液学研究所 再生医学诊疗中心 主任Topic：基因治疗地中海贫血价值、挑战与问题β地贫对于许多患者意味着需要长时间进行输血，而目前被认为唯一能够根治的方法是异体造血干细胞移植，但这也存在配型和排异问题。施主任回顾了基因治疗的临床历程，随后详细阐述了基因治疗之于β地贫的重要含义，此外地贫相较于其他罕见疾病（例如血友病）的体外编辑流程，这也使得地贫在基因治疗中的地位相当特殊。张瑰宜朗信生物 CTOTopic：临床研究用AAV——大规模生产和质量研究的趋势和挑战AAV由于其结构的复杂性和多样性，其质量内容应该覆盖所有可能与产品安全性、有效性相关的特性，目前采用的三质粒转染系统和昆虫细胞生产系统，Hela系统更有优劣，张博士详细介绍了目前AAV生产和质量研究的痛点。饶春明中检院生检所重组药物室 原主任Topic：基因治疗制品质量控制研究饶主任从基因治疗药物的发展历史出发，详细阐述了目前国内有关于基因治疗药物的具体法规细则和质控要点。他认为现如今，基因治疗药物将迎来新的机遇和挑战，把握机遇是在这一潮流下的关键。陈海峰Avirmax联合创始人&CTOTopic：AAV Production Technologies: The Latest Developments and Remaining Challenges陈博士比较了目前AAV的几种生产系统如HSV，昆虫细胞，三质粒转染系统的优势和劣势，并对于不同生产系统可能遇到的问题进行了明确阐述。遗传疾病，曙光已现：基因治疗地贫、神经系统、眼科等疾病主题演讲嘉宾：汪伟明鼐济医药 CSOTopic：AAV Genomics & Its Implication in Gene TherapyAAV基因治疗作为从研发到工艺，从工艺到临床需要全产业链共同协作的疗法，其rAAV载体设计之初就对于AAV的基因组学研究提出要求，汪博士指出异质性rAAV载体基因组可能会产生dsRNA干扰正常AAV转录翻译，而这会减少有效剂量，对此产生的潜在影响，必须加以审视。何春艳新芽基因 创始人&CEOTopic：利用单碱基编辑治疗杜氏肌营养不良症杜氏肌营养不良症示意中单基因遗传病，患者从童年开始肌肉功能开始弱化，10岁左右失去行动能力，常常于20-30岁左右去世。何博士指出，近年来，基因编辑技术迅速发展，利用单碱基基因编辑诱导外显子跳读恢复DMD基因的读码框是一种可行的方案。盛健神曦复生 （NeuExcell中国）CEOTopic：理想照进现实—开创性神经再生基因疗法盛博士指出，随着我国生物技术领域的持续发展，神经再生领域的基因治疗也逐渐步入正轨。盛博士详细介绍了神曦复生在神经再生领域布局的基因疗法，具有划时代意义的原位转分化神经再生技术平台，并在非人灵长类模型中证明了再生疗法的有效性。刘月光纽伦捷生物 联合创始人&CSOTopic：基于原位转分化再生技术开发眼科及神经系统疾病的基因治疗药物目前中枢神经疾病是全球范围内的主要致残因素之一，而原位转分化技术则为神经再生领域提供了一个新思路。刘博士详细阐述了原位转分化再生技术的原理，而纽伦戒专注神经系统，通过可供再生的胶质细胞库将其转化为神经元。蒋立新诺洁贝生物 创始人Topic：最完美的精准医疗--罕见病的基因治疗药物开发蒋博士列举了目前罕见病基因治疗的临床开发设计，市场反应，审评难度。他认为罕见病药物的基因治疗开发是创新药难得的黄金赛道，而这些创新药的研发远没有想象的简单。董飚至善唯新 董事长&总经理Topic：设计rAAV衣壳的万花筒董博士详细介绍了rAAV的发展历程和设计理念，他指出AI算法能够推测出可能中间进化体的衣壳蛋白。才源 星眸生物 联合创始人&总经理Topic：基因治疗的眼科赛道才源博士详细介绍了眼科基因疗法的发展历程，他总结了目前眼科基因疗法临床比之于阿柏西普的疗效挑战以及给药模式探索。✦论坛三：溶瘤病毒开发专场✦主题演讲嘉宾：赵永祥国家生物靶向诊治国际联合研究中心 主任Topic：高效溶瘤病毒开发捷径赵永祥主任回顾了溶瘤病毒的发展历程和不同种类，为了解决溶瘤病毒目前的挑战，他给出了几项增强溶瘤病毒效用的联用临床模式。随后，他分享了超敏溶瘤病毒——新城疫病毒Y11的临床数据和工艺情况。胡放康万达 董事长Topic：系统免疫和溶瘤病毒胡博士指出溶瘤病毒仅在肿瘤细胞选择性复制，具有良好的安全性，且能够使得肿瘤全息抗原全面释放，有效激活免疫系统。此外，溶瘤病毒的瘤内注射一定要解决的问题是选择和什么药物联合治疗，胡博士回顾了溶瘤病毒联合治疗的经历历程和具体机理。在整个临床联合用药流程中，需要保持系统免疫的“三道畅通”。刘滨磊滨会生物 董事长&总经理Topic：创新溶瘤病毒的研发及临床研究进展刘博士分享了首款溶瘤病毒的上市历程，他分享了滨会生物目前的溶瘤病毒和细胞技术平台以及团队背景。章康健元宋生物 联合创始人&董事&总经理Topic：癌症的靶向基因-病毒抗癌产品临床研究进展章博士分享了目前元宋生物溶瘤腺病毒IIT的临床进展和临床前数据，给药剂量。元宋生物积极布置了CMC体系。他认为溶瘤病毒的解决之道在于基因病毒，一方面要具有靶向性，一方面需要具有抗癌基因。姜宏梁宏韧生物 创始人&CSOTopic：溶瘤病毒类药物的生物分析检测策略姜博士指出溶瘤病毒类药物的生物分析检测与蛋白类产品和腺相关病毒产品均有不同，其中特别是PK、病毒分布和脱落检测，免疫原性检测等方面需要着重注意。和衷共济、焕发新生：行业前瞻专场主题演讲嘉宾：高基民温州医科大学教授 启新生物董事长Topic：超能Hi-TCR-T安全高效治疗难治/复发性晚期肿瘤（包括实体肿瘤）的临床试验研究高教授详细介绍了靶向CD19的第四代CAR-T（分泌IL7和CCL19）的临床效果和试验进展，此外，高博士还分享了利用多项三靶点的Hi-TCR-T治疗各类癌症的初步优异疗效和临床前数据。在CAR-NK细胞领域，高教授的团队则突破了两项关键专利有望解决卡脖子问题。朱敏汉坤律师事务所上海分所合伙人Topic：生物医药企业创业融资的法律要点朱敏律师详细介绍了生物医药企业创业融资的详细流程和其中注意要点，他指出如何快速推进交割，永远是企业和投资人在商业层面一致的诉求。此外，他列举了几种境内境外的融资模式。而对于一家企业的创始人来说，要如何把握企业的控股权有着独特的股票分配方案。周英思辉大创新技术研究院 负责人Topic：探索基因编辑技术的极限Crispr-Cas体系具有多种多样性，因此探究其差异化操作方式成为了满足基因编辑各种不同的需求之一。周博士详细介绍了辉大基因是如何采取LNP-Cas12Max编辑模式来编辑ATTR基因。马丽佳 西湖云谷智药创始人 西湖大学生命科学学院特聘研究员Topic：Biotech与AI融合促进更安全、高效的基因治疗疗法开发马博士指出将基因编辑疗法与AI技术融合进行全流程的结合，能够通过不同的层面更直接获得临床数据。从技术层面来讲分享了AI技术可以在不同板块中的应用。她随即分享了云谷智药的平台如何为基因编辑的目标提供详尽数据。余文心海通证券&海通国际 医药行业首席分析师Topic：CGT CDMO行业报告——搭乘CGT药物新浪潮，快速崛起的潜力市场随着我国CGT产业的迅速增长，大量创新/初创公司随着CGT产业而纷纷成立，而这些企业的CGT产品外包率较高，也因此为CDMO行业添砖加瓦。余女士详尽分析了目前CDMO企业布局情况，她指出尽管大量CDMO企业已有布局，但是产能仍旧是国内CDMO企业的短板。精彩圆桌会谈：圆桌主题：基因与细胞治疗行业趋势：CXO与Biotech六位嘉宾围绕目前行业的融资情况，对技术路线的看好方向，行业发展角度进行了充分解读。其中关于实体瘤解决方案，CAR-X等多种变种的可行性，细胞治疗和基因治疗的未来支付模式探索，CGT领域外包率问题，CGT产业国际化问题等多个热烈子议题进行了热烈讨论。主持人：周航 海通证券高级分析师嘉宾：王文博 立凌生物 CEO胡洋 微光基因 CEO罗雄 领航新界创始合伙人、首席运营官王梦麟 重庆两江股权投资基金管理有限公司副总经理朱谷 金浦投资 执行董事两日精彩瞬间至此两天的大会圆满落幕，感谢各位嘉宾的纷至莅临，青藜学子，湖畔论道，CGT产业的蓬勃发展离不开CGT全产业链的携手并行，让我们来年共聚首，促膝长谈CGT天下风云。