收入大涨148%！罕见病biotech基因疗法上市在即

2024-03-23

优先审批孤儿药基因疗法突破性疗法财报

▲5月30-31日第八届广州生物医药创新者峰会扫码立即报名注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。近日，致力于开发治疗严重疾病的基因和细胞疗法的Abeona Therapeutics公布了2023年全年财务业绩，并介绍了公司主要目标的最新进展。2023年，Abeona年度许可及其他收入为350万美元，同比大增148%，主要和与Taysha Gene Therapies签订基于AAV的雷特综合症基因疗法的许可协议支付的临床里程碑款项相关。研发费用为3110万美元，同比增长7%，与 BLA 活动相关的人员增加有关。截至2023年12月31日，Abeona现金、现金等价物、受限现金和短期投资共计 5,260万美元，与去年基本持平；2023年用于运营活动的净现金为3700万美元，同比下降15%。Abeona还公布了近期进展：2023年11月27日，FDA同意优先审查pz-cel(prademagene zamikeracel，EB-101)用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB）的生物制剂许可申请（BLA），处方药使用者付费法案（PDUFA）的目标日期为2024年5月25日。Pz-cel cel是一款体外基因校正的自体细胞疗法，将COL7A1胶原蛋白基因插入到患者自身的皮肤细胞（角质形成细胞）中，再将这些工程化后的细胞送回患者体内。EB-101能够促进7型胶原蛋白的生产，进而帮助患者的伤口愈合。此疗法已获得美国FDA突破性疗法认定，孤儿药资格、罕见儿童疾病资格以及欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药资格。关键的3期VIITAL™ 研究评估了pz-cel cel对 RDEB 患者的疗效、安全性和耐受性。VIITAL™研究达到了两个共同的主要疗效终点，表明在大面积慢性RDEB伤口愈合和减轻疼痛方面，pz-cel cel具有显著的统计学意义和临床意义。Abeona 还宣布，FDA已完成了对其位于俄亥俄州克利夫兰的生产设施的许可前检查 (PLI)，该检查与公司针对隐性营养不良型大疱性表皮松解症（RDEB）的pz-cel生物制品许可申请 (BLA) 有关。2024年1月，FDA完成了对Abeona的生物研究监测 (BIMO) 检查和有关pz-cel BLA cel BLA的中期会议。BIMO检查完成后，FDA检查员没有发布任何意见或FDA 483表格。在BLA周期中期审查会议上，FDA 重申目前不打算为pz-cel cel召开咨询委员会。此外，FDA建议，尽管审查正在进行中，但目前预计不会对pz-cel BLA cel BLA进行风险评估和缓解策略（REMS），并再次确认了PDUFA的目标日期为2024年5月25日。2024年3月，Abeona 收到了书面企业检查报告 (EIR)，这是FDA关于BIMO检查的正式报告。检查结果确定，研究中心的监测或管理、知识产权责任、研究中心文件的保存或安全监督方面不存在缺陷。Abeona 继续推进关键的商业活动，为可能在美国推出pz-cel cel做准备，包括与EB治疗机构进行入职讨论、与支付方接触、聘用关键的商业角色以及开展市场调研。公司最近完成了支付方市场调研，结果表明，pz-cel cel的报销价格与获批基因疗法的价值相当，后者在一次性应用后可提供多年的持久疗效。总结去年Krystal Biotech开发的基因疗法Vyjuvek获得美国FDA的批准上市。这一批准拿下了多个“第一”，它是FDA批准的第一款可重复给药的基因疗法，也是首个FDA批准的外用基因疗法。同时，它为营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）患者带来了首款获批的基因疗法。如果pz-cel cel获批，则将成为第二款获批治疗DEB的基因疗法，将为DEB患者提供又一个突破性治疗选择。参考资料：公司官网版权声明：本文转自细胞基因治疗前沿，如不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即删除活动推荐 8月 • 第六届CMC-China博览会关键词：生物药、小分子创新药、药学CMC&创新&CXO、原辅包（点击下方图片查看详情）▼【关于药融圈】药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务，针对客户的真实需求制定系统化解决方案，通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉，同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的，帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议，涵盖小分子新药，大分子新药，改良型新药，BD跨境交易等多个领域，服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。