2023年05月22日,Grünenthal宣布,其开发的已处于临床III期的非阿片类药物树胶脂毒素(Resiniferatoxin,RTX),获得了美国食品药品管理局(FDA)突破性疗法认证,用于治疗与膝关节骨关节炎(OA)相关疼痛的。该项决定主要基于临床I期和II期的数据,这些数据表明该产品可明显缓解疼痛,且安全性良好。 现有治疗手段对慢性疼痛的控制通常是不够的,或者可能产生使人衰弱的副作用。消融某些伤害性感觉神经元,同时保留所有其他感觉模式和运动功能,代表了一种新的控制严重疼痛同时避免脱靶副作用的治疗方法。 TRPV1广泛分布于周围神经系统中,这决定了TRPV1激动剂可影响多种适应症。据智慧芽新药情报库数据统计,目前树胶脂毒素的开发共涉及7种适应症,包括骨关节炎及关节痛、癌症疼痛、顽固性疼痛等等,其中多种适应症已进入临床3期,近期获得的突破性疗法认证,表明已有的临床疗效得到FDA认可,未来成功上市的几率较大。 据智慧芽新药情报库数据统计,目前全球共有69款靶向TRPV1的药物,其中17款为TRPV1受体激动剂,但现已上市的3款靶向药物均为激动剂。处于临床3期或1期的分别有4款,临床2期或临床前的均有10款,一半以上的研究(38条)终止或无进展。
综上所述,树胶脂毒素因其可明显缓解疼痛的药效及良好的安全性获得FDA突破性疗法的认证。TRPV1广泛分布于周围神经系统中,这决定了TRPV1激动剂可影响多种适应症。以上均凸显了树胶脂毒素的优势,但全球已有3款TRPV1激动剂上市,且布局的适应症与树胶脂毒素重叠度高,竞争性强,树胶脂毒素由于研发进展落后一步,略处于劣势。