Feb. 11, 2025 -- Alkeus Pharmaceuticals, Inc., a biopharmaceutical company dedicated to preserving the sight of individuals impacted by retinal diseases, today announced that results from its clinical studies of investigational oral gildeuretinol for the treatment of Stargardt disease (TEASE) and geographic atrophy secondary to age-related macular degeneration (SAGA) will be presented at the 48th Annual Meeting of the Macula Society being held February 12-15 in Charlotte Harbor, Fla. Oral Pres

Acute and chronic treatment for hepatic encephalopathy acquired from Mallinckrodt Pharmaceuticals in September 2024 Extended pre-clinical, clinical and IP package includes FDA and EMA orphan drug and FDA fast track designations IV formulation to enter phase 3 in 2025; oral formulation to enter phase 2b trials for HE prevention and phase 2a for urea cycle disorders Feb. 11, 2025 -- Yaqrit, a late clinical-stage company developing life-saving treatments for advanced liver disease, announced today

Bioxodes raises €2.7 million from existing investors in Series A extension Interim data from BIRCH intracerebral hemorrhage (ICH) Phase 2a trial in Q1 2025 Recruitment of up to 16 additional patients continues in BIRCH BIOX-101 Phase IIb ICH study preparations ongoing, to start upon close of Series B 12 February 2025 – Bioxodes SA, a clinical stage biopharmaceutical company developing novel therapies for the prevention and treatment of thrombotic and inflammatory diseases, has raised €2.7 millio

– GOMEKLI is the first and only medicine approved for both adults and children with NF1-PN – – Approval based on positive data from Phase 2b ReNeu trial, which showed GOMEKLI treatment resulted in robust ORR, deep and durable reductions in tumor volume, and a manageable safety profile – – SpringWorks granted rare pediatric disease priority review voucher by the FDA – Feb. 11, 2025 -- SpringWorks Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SWTX), a commercial-stage biopharmaceutical company focused on severe

UK’s first not-for-profit Focused Research Organisation supported by Department for Science, Research and Innovation’s Research Ventures Catalyst programme and matched industry, philanthropic & charitable support raising a total of £25.8 million Goal to turn disordered proteins into viable drug targets via AI-enhanced experimental and computational tools & comprehensive datasets of disordered protein-drug interactions 11 February 2025 – Bind Research was today launched as the UK’s first not-for

2月12日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示显示，再鼎医药申报的瑞普替尼胶囊拟纳入优先审评，适用于NTRK融合基因阳性实体瘤成人患者。公开资料显示，瑞普替尼是靶向作用于ROS1致癌因子的新一代酪氨酸激酶抑制剂（TKI），再鼎医药拥有该产品在大中华区的独家开发及商业化权。 神经营养酪氨酸受体激酶（NTRK）是一类参与神经发育的受体。NTRK基因融合是当含有NTRK基因的染色体片段断裂并与另一条染色体上的基因结合时发生的变异。这类融合导致异常蛋白质的产生，从而可能导致癌细胞生长。 瑞普替尼（repotrectinib）最初由Turning Point公司（现已被百时美施贵宝收购）开发，是一款ROS1和NTRK靶向抑制剂。它具有独特的结构，与靶点蛋白的结合位点位于“ATP口袋”内，并且不受多种耐药性突变的影响。因此，它能够克服多种对其它TKI产生抗性的基因突变，杀死携带ROS1或NTRK基因融合的多种肿瘤细胞，有潜力治疗ROS1阳性的NSCLC，以及ROS1、NTRK和ALK阳性的实体瘤。 瑞普替尼于2023年11月获FDA批准用于局部晚期或转移性ROS1阳性非小细胞肺癌（N

2 月 12 日，华东医药发布公告，称由其子公司中美华东申报的乌司奴单抗注射液（静脉输注）上市许可申请和乌司奴单抗注射液（研发代码：HDM3001-2/QX001S）补充申请获得受理，用于治疗克罗恩病。 HDM3001（QX001S）是一款乌司奴单抗生物类似药，作用机理为阻断 IL-12 和 IL-23 共有的 p40 亚基与靶细胞表面的 IL-12Rβ1 受体蛋白的结合，从而抑制 IL-12 和 IL23 介导的信号传导和细胞因子级联反应。 该产品由中美华东与荃信生物合作开发，2024 年 10 月获批用于治疗成年中重度斑块状银屑病，成为国内首个获批的乌司奴单抗注射液生物类似药。2024 年 12 月，中美华东递交了乌司奴单抗注射液用于儿童斑块状银屑病的补充申请并获得受理。 原研 Stelara 由强生研发，2009 年获得美国 FDA 批准上市，目前已获批适应症有中重度斑块状银屑病、活动性银屑病关节炎、中重度活动性克罗恩病和中重度活动性溃疡性结肠炎。该产品在国内获批的适应症有成人斑块状银屑病、儿童斑块状银屑病及克罗恩病。根据强生财报，2024 年 Stelara 销售额为 1

2月12日，昂阔医药（OnCusp Therapeutics）宣布，美国FDA已授予该公司核心研发项目靶向CDH6的抗体偶联药物（ADC）CUSP06快速通道资格，用于治疗铂类耐药型卵巢癌（PROC）。 CDH6（钙粘蛋白-6或K-钙粘蛋白）在卵巢癌和肾癌中高表达，在胆管癌、胃癌、甲状腺癌和其他恶性肿瘤患者中表达也增加。由于CDH6在肿瘤组织中高表达，而在正常组织中表达较少，并且抗体与其结合后ADC复合物能够迅速被内吞，因而CDH6被认为非常适合作为ADC靶点。 CUSP06是一款靶向CDH6的ADC，昂阔医药于2022年从普众发现获得了该产品在大中华区以外的全球独家开发和商业化权利。CUSP06的结构包括与CDH6具有高结合亲和力的专有抗体、蛋白酶可切割的连接子，以及依沙替康有效载荷（一种拓扑异构酶-1抑制剂）。该连接子专门设计用于连接依沙替康有效载荷，可生成高度稳定和均一的ADC。该有效载荷不是BCRP/P-gp的底物，而BCRP/P-gp是导致许多疗法产生化疗耐药性的药物外排泵。临床前研究数据显示，基于这种连接子/有效载荷的ADC具有较强的“旁观者效应”。CUSP06的药物抗

1. FDA批准SpringWorks别构小分子MEK抑制剂 2月12日，SpringWorks Therapeutics宣布，美国FDA已批准MEK抑制剂Gomekli（mirdametinib）上市，用于治疗肿瘤无法完全切除的年龄不低于2岁的1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤（NF1-PN）成人和儿童患者。新闻稿指出，mirdametinib是首个获批可同时用于治疗成人和儿童NF1-PN的药物。Mirdametinib是一种口服别构小分子MEK抑制剂，靶向MEK1和MEK2。FDA的批准是基于2b期临床试验ReNeu的结果，该试验达到了ORR主要终点，成人患者的ORR为41%（24/58），儿童患者的ORR为52%（29/56）。在确认获得缓解的患者中，88%的成人和90%的儿童患者的缓解持续时间至少为12个月，而50%的成人患者和48%的儿童患者的缓解持续时间至少为24个月。 2. 欧盟批准BridgeBio创新疗法，已授权拜耳 2月12日，BridgeBio Pharma宣布，欧盟已经批准Beyonttra（acoramidis）用于治疗伴有心肌病的野生型或变异型转甲状腺素蛋白

Feb. 11, 2025 -- Creative Medical Technology Holdings, Inc. (NASDAQ: CELZ), a clinical-stage biotechnology company advancing regenerative medicine solutions, today announced promising one-year follow-up data from the AlloStem ™ (CELZ-201) Type 2 Diabetes pilot study for late-stage patients. CELZ-201 is an off the shelf, ready-to-use universal and proprietary allogenic (donor) cell line developed by the Company. Results demonstrate that CELZ-201 achieved an 80% overall efficacy rate in reducing