2021年4月,公司最开始从Mirum Pharmaceuticals, Inc.获得了在大中华区开发、商业化和在特定条件下生产迈芮倍®的独家权利,用于治疗三种罕见肝病适应症,包括Alagille阿拉杰里综合症(ALGS)、进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)及胆道闭锁(BA)以及其他可选择的适应症。迈芮倍®目前正在全球进行胆道闭锁的II期研究(EMBARK)。 同年9月,FDA批准maralixibat上市,用于治疗1岁以上Alagille综合症(ALGS)儿童患者的胆汁淤积性瘙痒。此次批准是基于关键性2b期临床试验的结果,试验结果显示,与安慰剂相比,接受治疗的患者瘙痒显著下降并且维持4年。 在之后的3期临床研究MARCH中,对93例PFIC广泛亚型患者中对maralixibat口服溶液的有效性和安全性进行了评估。中期数据显示,maralixibat口服溶液对1~17岁PFIC广泛亚型患者的瘙痒严重程度具有统计学意义的改善,达到了主要终点。在PFIC2患者中,与安慰剂组相比,maralixibat可显著改善患者的瘙痒程度。在所有PFIC亚型患者中,maralixibat在改善瘙痒和血清胆汁酸方面均达到统计学意义的改善。 参考资料:1.https_finance.sina.cn/?url=https%3A%2F%2Ffinance.sina.cn%2Fstock%2Fmed%2F2023-06-02%2Fdetail-imyvwfif8519520.d.html