100%患者无复发的TCR细胞疗法，驯鹿生物CAR-T疗法治疗自身免疫疾病结果发表… | CGT周报

2024-03-02

细胞疗法临床结果基因疗法免疫疗法临床1期

▎药明康德内容团队编辑近期，全球细胞和基因疗法（CGT）领域迎来系列进展。TScan Therapeutics公司宣布，在研T细胞受体（TCR）-T细胞疗法TSC-100和TSC-101与同种异体造血干细胞移植联用，让所有8名接受治疗的血液癌症患者没有出现复发。驯鹿生物宣布，全人源靶向BCMA的CAR-T细胞产品伊基奥仑赛注射液治疗自身免疫性疾病的两项临床试验数据分别在EMBO Molecular Medicine和PNAS上发表。这两项研究数据分别初步展现了伊基奥仑赛注射液治疗难治性重症肌无力和免疫介导坏死性肌病的潜力。本文将节选其中部分重要进展做简单介绍，仅供读者参阅。图片来源：123RF———✦研发进展✦———◇TScan Therapeutics公司公布了在研T细胞受体（TCR）-T细胞疗法TSC-100和TSC-101在1期临床试验中的更新数据。这两种疗法旨在治疗急性髓系白血病（AML）、骨髓增生异常综合征（MDS）或急性淋巴细胞白血病（ALL）患者在造血干细胞移植（HCT）后的残留疾病，并预防复发。最新结果显示，所有8名接受TSC-100或TSC-101治疗的患者没有出现复发。其中，一名携带TP53基因突变的高风险MDS患者在接受TSC-101治疗后已经无复发超过1年。TSC-100和TSC-101是TScan Therapeutics公司开发的TCR-T TCR-T细胞疗法，分别靶向次要组织相容性抗原HA-1和HA-2。它们旨在与同种异体的HCT联用，消灭残余血液癌细胞，预防疾病复发。◇驯鹿生物宣布全人源靶向BCMA的CAR-T细胞产品伊基奥仑赛注射液治疗自身免疫性疾病的两项研究者发起的临床试验数据分别在EMBO Molecular Medicine和PNAS上发表。在EMBO Molecular Medicine上发表的研究中入组两名难治性重症肌无力患者。安全性数据显示：仅1例受试者发生了1级的细胞因子释放综合征（CRS），未发生免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS），≥3级的血细胞减少均在回输后4周内恢复。有效性数据显示：2例受试者的临床症状持续改善超过18个月；伊基奥仑赛注射液回输后3个月开始，患者肢力和肺活量明显改善，重症肌无力-日常生活活动评分（MG-ADL）、重症肌无力定量评分（QMG）、重症肌无力-生活质量评分（MG-QOL）和改良Rankin评分（mRS）持续改善。PNAS上发表的研究结果显示，一名难治性免疫介导坏死性肌病患者接受治疗18个月后，患者的临床症状和影像学特征均得到了持续的改善，伊基奥仑赛注射液回输后3个月，患者四肢力量明显改善，抬臂没有限制，并恢复了行走能力。除本次发表的两项研究结果外，驯鹿生物和研究者团队仍在持续探索伊基奥仑赛注射液在治疗其它抗体介导的自身免疫性疾病的安全性和有效性，包括视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）、慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP），希望为更多的自免疾病带来新的治疗选择。◇S.BIOMEDICS公司日前宣布，在治疗帕金森病的1/2a期临床试验成功完成在研疗法TED-A9的大脑移植。TED-A9是一款通过对人类胚胎干细胞（hESC）进行小分子化合物处理生成的高度纯化中脑多巴胺能祖细胞。该公司认为通过手术将这些高度纯化的多巴胺细胞植入大脑，具有恢复帕金森病患者运动功能的潜力。在这项试验中，12名帕金森病患者已经完成TED-A9的移植，没有发现任何不良影响、并发症或异常不良事件。◇Atara Biotherapeutics公司宣布，在研同种异体、靶向CD19的CAR-T细胞疗法ATA3219治疗狼疮性肾炎（LN）的IND申请已经获得美国FDA的许可。ATA3219由表达CD19靶向嵌合抗原受体的同种异体爱泼斯坦-巴尔病毒（EBV）敏感化T细胞组成，用于治疗CD19阳性复发或难治性B细胞恶性肿瘤 CD19阳性复发或难治性B细胞恶性肿瘤和B细胞介导的自身免疫性疾病。ATA3219经过优化，提供了潜在“best-in-class”特征，包括改进的CD3ζ信号域，并保留了内源性T细胞受体而不进行基因编辑，为提高T细胞持久性提供关键生存信号。◇Indapta Therapeutics公司宣布，主打临床期候选疗法IDP-023获得美国FDA授予的快速通道资格，用于治疗非霍奇金淋巴瘤和骨髓瘤。Indapta Therapeutics的自然杀伤（NK）细胞疗法基于NK细胞的特定亚群。这一名为g-NK的细胞亚群能够在不需要基因工程改造的情况下，显著增强单克隆抗体的肿瘤杀伤能力。G-NK细胞的产生源于NK细胞接触巨细胞病毒（CMV）后产生的表观遗传学变化。Indapta的技术平台可以从健康供体中倾向性扩增g-NK细胞，从而生产IDP-023。这一现货型细胞疗法的差异化特征在于它是一种可以冷冻保存的细胞疗法，并且与传统NK细胞相比，能够释放更多免疫激活细胞因子和肿瘤杀伤化合物。Indapta Therapeutics公司的首席执行官Mark Frohlich博士在接受药明康德内容团队采访时表示，在目前获批的疗法中，每一种细胞疗法只能针对一种癌症抗原。然而癌症抗原表达有着固有异质性，尤其是在面临选择性压力时，这促成了肿瘤的难治性或复发。该公司相信g-NK细胞有望成为一种“best-in-class”的NK细胞疗法，特别是当它与单克隆抗体或先天免疫双特异性衔接分子等靶向疗法联合使用，可以靶向多种癌症抗原并解决肿瘤异质性问题。相关阅读：单一疗法便能覆盖多种癌症抗原，“全能型”肿瘤NK细胞疗法是如何诞生的 | 迅猛新分子———✦合作、融资、M&A✦———◇Kenai Therapeutics宣布完成了8200万美元的A轮融资，该公司致力于开发基于诱导多能干细胞（iPSC）的细胞疗法，治疗多种神经系统疾病。该公司主要候选疗法RNDP-001是一种来源于诱导多能干细胞的同种异体多巴胺前体细胞疗法，用于治疗特发性和遗传性帕金森病，并在帕金森病的临床前模型中显示出了良好的存活率、神经支配和行为恢复能力。此次融资获得的资金将使公司能够为RNDP-001提交IND申请并完成1期临床试验，该试验预计将在今年内启动。除了RNDP-001，Kenai还在开发一系列现货型多巴胺神经元替代细胞治疗产品，用于治疗神经系统疾病。大家都在看作为药明康德旗下专注于细胞和基因疗法的CTDMO，药明生基致力于加速和变革基因和细胞治疗及其他高端治疗的开发、测试、生产和商业化。药明生基能够助力全球客户将更多创新疗法早日推向市场，造福病患。如您有相关业务需求，欢迎点击下方图片填写具体信息。▲如您有任何业务需求，请长按扫描上方二维码，或点击文末“阅读原文/Read more”，即可访问业务对接平台，填写业务需求信息▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料：[1] Destroy Duchenne selects DNA Nanobots as Partner to Develop Non-Viral Gene Delivery Solution for Duchenne Muscular Dystrophy. 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