研发动态丨方拓生物：眼科AAV基因治疗产品新适应IND获得受理

2023-05-26

·BioBAY

基因疗法临床申请

5月24日，据CDE官网公示，BioBAY园内企业方拓生物研发的AAV基因治疗药物“FT-003注射液”新适应临床试验申请获得受理（受理号：CXSL2300370）。

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FT-003 是一款新型重组腺相关病毒基因治疗产品，今年4月已获批进入临床，用于治疗

新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）

，患者一次注射，有望获得长期疗效。今年1月，FT-003在天津大学眼科医院开展的IIT试验中完成了首例患者给药。

方拓生物创立于2020年8月，其创始人戴勇博士先后参与和领导了多个AAV基因治疗创新生物制品的研发和生产管理。曾担任美国Prevail Therapeutics首席技术官，uniQure公司CMC团队负责人，并负责全球第一个进入3期临床试验的

B型血友病

AAV基因治疗产品的工艺开发、GMP生产和研发注册申报策略。

该公司目前已经构建了包括载体设计和工程化、AAV衣壳筛选和改造、体内外药效模型开发、AAV生产工艺和质量分析等四大技术平台，研发管线涵盖了罕见病、眼科血液、

神经和代谢疾病

。

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FT-001是一款针对

RPE65

双等位基因变异遗传性视网膜变性的AVV基因治疗药物，旨在通过视网膜下腔注射，可与人视网膜色素上皮细胞表面受体结合进入细胞。通过其携带的hRPE65基因，使视网膜细胞表达有异构酶活性的hRPE65蛋白，重建视杆细胞和视锥细胞的感光活性，从而延缓疾病进展或者提高患者的视功能。FT-001于2022年在中美相继获批进入临床，今年1月，FT-001注射液在北京协和医院完成首例患者给药。

FT-002注射液是一款rAAV基因治疗药物，拟治疗由

RPGR

基因变异导致的

X连锁视网膜色素变性（XLRP）

患者。目前，国内外针对该疾病无任何治疗手段。FT-002是利用rAAV携带目的基因，经眼内注射，使视网膜细胞可以表达有活性的功能蛋白，进而修复受损的视网膜细胞的结构和功能，一次注射，可有效延缓患者的疾病进展或者恢复患者的视功能。

今年2月，FT-002注射液在复旦大学附属眼耳鼻喉科医院、由副院长徐格致教授完成首例患者给药。FT-002注射液是中国首个针对由RPGR基因变异导致的XLRP患者开展人体试验的rAAV基因治疗药物，也是潜在的first-in-class药物。

FT-004注射液是一种新型rAAV基因治疗药物，用于治疗血友病B（内源性FIX活性≤2%）。非临床数据显示，FT-004注射后可高效转染肝细胞，使其持续、稳定地表达和分泌具有活性的hFIX（人凝血因子9）蛋白，提高凝血功能。同时依靠基因治疗产品的表达持续性，期望患者一次注射，获得长期疗效。该产品IND已于今年4月获得受理。

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