研发动态丨方拓生物:眼科AAV基因治疗产品新适应IND获得受理

2023-05-26
基因疗法临床申请
5月24日,据CDE官网公示,BioBAY园内企业方拓生物研发的AAV基因治疗药物“FT-003注射液”新适应临床试验申请获得受理(受理号:CXSL2300370)。
研发动态丨方拓生物:眼科AAV基因治疗产品新适应IND获得受理
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来源: BioBAY
FT-003 是一款 新型重组腺相关病毒 基因治疗产品, 今年4月已获批进入临床 ,用于治疗
新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)
,患者一次注射,有望获得长期疗效。 今年1月,FT-003在天津大学眼科医院开展的IIT试验中完成了首例患者给药 。
方拓生物创立于2020年8月,其创始人戴勇博士先后参与和领导了多个AAV基因治疗创新生物制品的研发和生产管理。曾担任美国Prevail Therapeutics首席技术官,uniQure公司CMC团队负责人,并负责全球第一个进入3期临床试验的
B型血友病
AAV基因治疗产品的工艺开发、GMP生产和研发注册申报策略。
该公司目前已经构建了包括载体设计和工程化、AAV衣壳筛选和改造、体内外药效模型开发、AAV生产工艺和质量分析等四大技术平台,研发管线涵盖了罕见病、眼科血液、
神经和代谢疾病
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来源: BioBAY
FT-001是一款针对
RPE65
双等位基因变异遗传性视网膜变性的AVV基因治疗药物,旨在通过视网膜下腔注射,可与人视网膜色素上皮细胞表面受体结合进入细胞。通过其携带的hRPE65基因,使视网膜细胞表达有异构酶活性的hRPE65蛋白,重建视杆细胞和视锥细胞的感光活性,从而延缓疾病进展或者提高患者的视功能。FT-001于2022年在中美相继获批进入临床,今年1月,FT-001注射液在北京协和医院完成首例患者给药。
FT-002注射液是一款rAAV基因治疗药物,拟治疗由
RPGR
基因变异导致的
X连锁视网膜色素变性(XLRP)
患者。目前,国内外针对该疾病无任何治疗手段。FT-002是利用rAAV携带目的基因,经眼内注射,使视网膜细胞可以表达有活性的功能蛋白,进而修复受损的视网膜细胞的结构和功能,一次注射,可有效延缓患者的疾病进展或者恢复患者的视功能。
今年2月,FT-002注射液在复旦大学附属眼耳鼻喉科医院、由副院长徐格致教授完成首例患者给药。FT-002注射液是中国首个针对由RPGR基因变异导致的XLRP患者开展人体试验的rAAV基因治疗药物,也是潜在的first-in-class药物。
FT-004注射液是一种新型rAAV基因治疗药物,用于治疗血友病B(内源性FIX活性≤2%)。非临床数据显示,FT-004注射后可高效转染肝细胞,使其持续、稳定地表达和分泌具有活性的hFIX(人凝血因子9)蛋白,提高凝血功能。同时依靠基因治疗产品的表达持续性,期望患者一次注射,获得长期疗效。该产品IND已于今年4月获得受理。
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适应症
血友病B,年龄相关性黄斑变性,X连锁视网膜色素变性
[+1]
靶点
RPE65,RPGR
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