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研发动态丨方拓生物：眼科AAV基因治疗产品新适应IND获得受理
基因疗法临床申请
FT-003 是一款 新型重组腺相关病毒 基因治疗产品， 今年4月已获批进入临床 ，用于治疗 新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD） ，患者一次注射，有望获得长期疗效。 今年1月，FT-003在天津大学眼科医院开展的IIT试验中完成了首例患者给药 。
方拓生物创立于2020年8月，其创始人戴勇博士先后参与和领导了多个AAV基因治疗创新生物制品的研发和生产管理。曾担任美国Preva新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD），uniQure公司CMC团队负责人，并负责全球第一个进入3期临床试验的B型血友病AAV基因治疗产品的工艺开发、GMP生产和研发注册申报策略。
该公司目前已经构建了包括载体设计和工程化、AAV衣壳筛选和改造、体内外药效模型开发、AAV生产工艺和质量分析等四大技术平Prevail Therapeutics和代谢疾病。uniQureB型血友病
FT-001是一款针对RPE65双等位基因变异遗传性视网膜变性的AVV基因治疗药物，旨在通过视网膜下腔注射，可与人视网膜色素上皮细胞表面受体结合进入细胞。通神经和代谢疾病PE65基因，使视网膜细胞表达有异构酶活性的hRPE65蛋白，重建视杆细胞和视锥细胞的感光活性，从而延缓疾病进展或者提高患者的视功能。FT-001于2022年在中美相继获批进入临床，今年1月，FT-001注射液在北京协和医院完成首例患者给药。
FT-002注射液是一款rAAV基因治疗药物，拟治疗由RPGR基因变异导致的X连锁视网膜色素变性（XLRP）患者。目前，国内外针对该疾病无任何治疗手段。FT-002是利用rAAV携带目的基因，经眼内注射，使视网膜细胞可以表达有活性的功能蛋白，进而修复受损的视网膜细胞的结构和功能，一次注射，可有效延缓患者的疾病进展或者恢复患者的视功能。
FT-002注射液是一种新型rAAV基因治疗药物，用于RPGR病B（内源性FX连锁视网膜色素变性（XLRP），FT-004注射后可高效转染肝细胞，使其持续、稳定地表达和分泌具有活性的hFIX（人凝血因子9）蛋白，提高凝血功能。同时依靠基因治疗产品的表达持续性，期望患者一次注射，获得长期疗效。该产品IND已于今年4月获得受理。
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