TiPLab Innovation Day 2024 | 基因编辑专题预告：实现无DSBs大片段插入的转座酶系统

2024-07-08

基因疗法核酸药物

TiPLab Innovation Day 2024 专题预告：基因编辑预报名通道方式1：扫描左侧二维码方式2：点击文末阅读原文精彩前沿技术等你来开启！ #聚焦基因编辑新系统或经改造系统基因编辑技术由于其从致病源头上改变序列的能力，为此前治疗希望渺茫的患者提供了改善或治愈的可能性，从而备受瞩目。2023年底，FDA批准首个CRISPR基因编辑治疗药物Casgevy，表明基因编辑药物可以使数以万计的患者获益。但基因编辑技术本身的缺陷仍是其迈向商业化应用的拦路虎，包括：敲除邻近碱基引起的脱靶问题、核酸酶的靶向区域受限以及对核酸序列进行永久性编辑可能带来的安全性问题。为了解决这些问题，科学家们开发了多项前沿技术来提高基因编辑技术的精准治疗能力、拓展PAM识别范围、改善基因编辑技术的安全性问题。 TiPLab将聚焦这些基因编辑领域的相关前沿技术，以此抛砖引玉，并探讨新编辑系统发现或已知编辑系统改造的专利保护问题：在真核生物体系下进行基因编辑的RNA引导的DNA切割酶(Fanzor)。优化I-F型CAST系统实现哺乳动物中无DSBs的靶向DNA整合。基于R2非LTR逆转录转座子机制，构建一种新型的RNA引导的基因插入工具。调控多靶点转录组RNA的CRISPR/Cas13d平台及其在人原代T细胞中的应用。高精度新型腺嘌呤碱基颠换系统AXBEs & ACBEs。嵌合Cas9酶提高PAM灵活性：从识别5′-NGG-3′ PAM到识别5'-NNN-3' PAM。 TiPLab林佳含将为大家分享哥伦比亚大学Samuel H. Sternberg研究团队的工作(Nature Biotechnology，2023)，该团队探索了一种真核基因组工程技术：该技术对可实现无双链断裂(DSBs)的I-F型CRISPR相关转座酶(CAST)进行优化，实现在哺乳动物细胞中的无DSBs的靶向DNA整合，为利用CRISPR相关转座酶进行真核基因组编辑奠定了坚实的基础。该CAST系统克服了传统CRISPR-Cas9系统在基因编辑中可能引发的非预期突变和基因组不稳定的问题，不仅能够减少靶位点产生不必要的插入、缺失和替换，还能够实现大片段外源DNA的插入，为基因治疗和生物技术应用提供了一种更为安全的工具。研究团队对该I-F型CAST系统进行优化，筛选出具有高整合活性，来自假交替单胞菌的CAST，通过调整crRNA的设计、NLS标签的位置和每个表达质粒的相对数量，以及引入ClpX辅助以提高整合效率。林佳含，TiPLab专利布局与申请团队预报名通道方式1：扫描左侧二维码方式2：点击文末阅读原文议题预告【预报名通道开启】TiPLab Innovation Day 2024！蛋白降解剂专题预告：新型蛋白降解标签蛋白降解剂专题预告：新型分子内二价胶蛋白降解剂专题预告：粘蛋白酶-抗体嵌合体和LYTAC的生物学影响因素 AI辅助药物发现专题预告：AI辅助抗体高效进化 AI辅助药物发现专题预告：利用RFdiffusion从头设计全新抗体 AI辅助药物发现专题预告：AI辅助锌指酶设计 AI辅助药物发现专题预告：AI辅助Cas9 PAM作用结构域设计药物递送专题预告：蛋白递送系统PVC的可编程改造药物递送专题预告：基于人体天然蛋白PNMA2的病毒样衣壳药物递送专题预告：包膜病毒改造的DIRECTED模块化平台药物递送专题预告：双AAV系统用于先导编辑器PE的体内递送药物递送专题预告：VLP实现先导编辑器的瞬时体内递送基因编辑专题预告：源自真核生物系统的基因编辑酶

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