应激颗粒是机体受损后修复自身的一种方式。通常,当损伤被修复之后,应激颗粒也会消失。然而由于基因突变,或者应激颗粒发生病变,这些应激颗粒会在体内积累并且持续存在,这一病理学特征出现在大多数神经退行性疾病中。
Aquinnah的科学团队检测了超过25万种化合物,从中发现了能够清除应激颗粒的多种化合物,其中有些化合物可以清除包含TDP-43蛋白的应激颗粒。 根据协议,Aquinnah和罗氏将在研究活动中进行合作,直至选择一种先导候选药物,之后罗氏将负责进一步的研究、开发和全球商业化。 Aquinnah总裁兼首席执行官Glenn Larsen博士说,“我们非常高兴推进我们的开创性小分子项目,专注于预防和消除病理性TDP-43,改善ALS的神经元细胞存活率。此次与罗氏的合作验证了我们的科学方法,并凸显了我们在这一领域的潜力。” 罗氏医药合作全球负责人James Sabry博士补充道:“罗氏致力于与Aquinnah这样的前沿研究组织合作,汇集科学专业知识和多样化技能,推进神经科学的创新。与Aquinnah的这项临床前合作将有助于最大限度地提高开发ALS疗法的成功机会,目前这一疾病患者尚无可以改变疾病进程的疗法。” [1] AQUINNAH PHARMACEUTICALS ANNOUNCES COLLABORATION WITH ROCHE TO ADVANCE NEW THERAPIES FOR ALS AND OTHER NEURODEGENERATIVE DISEASES. Retrieved February 17, 2022, from https://www.aquinnahpharma.com/news-events