速递 | 60%患者缓解！创新癌症疗法登上《新英格兰医学杂志》

2024-02-23

基因疗法临床结果

▎药明康德内容团队编辑日前，Protagonist Therapeutics宣布在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上发表REVIVE临床2期研究结果，该试验评估其药品rusfertide对真性红细胞增多症（PV，一种骨髓增殖性肿瘤）的疗效和安全性。试验达到主要疗效终点，在不进行放血的情况下将血细胞比容控制在45%以下，取得了临床和统计学上显著的缓解。REVIVE是rusfertide的两项关键试验之一，另外一项正在进行的3期研究VERIFY即将完成患者入组。共有70例患者参加了试验第1部分的剂量探索试验，其中的59例患者在第2部分中被分配接受rusfertide（30例患者）或安慰剂（29例患者）治疗。患者在首次使用rusfertide治疗前28周与在进行第1部分试验期间，其每年静脉切开术的估计平均数（±SD）分别为8.7±2.9例与0.6±1.0例（估计差异：每年8.1次静脉切开术）。静脉切开术是一种可以维持红细胞质量正常化的放血治疗方式。此外，患者在首次使用rusfertide治疗前28周与在进行第1部分试验期间，其平均最大血细胞比容分别为50.0±5.8%与44.5±2.2%。在第2部分中，接受rusfertide治疗的患者中有60%出现缓解，而接受安慰剂治疗的患者只有17%达成缓解（P=0.002）。最常见的不良事件是1-2级注射部位反应，没有报告有临床意义的实验室检测异常。在第1部分和第2部分期间，13%的患者发生3级不良事件，没有发现4级或5级不良事件，报告的严重不良事件与患者的PV和潜在的合并症一致。Rusfertide是天然激素铁调素的肽模拟物，为一种新的红细胞增多症特异性疗法。大家都在看作为药明康德旗下专注于细胞和基因疗法的CTDMO，药明生基致力于加速和变革基因和细胞治疗及其他高端治疗的开发、测试、生产和商业化。药明生基能够助力全球客户将更多创新疗法早日推向市场，造福病患。如您有相关业务需求，欢迎点击下方图片填写具体信息。▲如您有任何业务需求，请长按扫描上方二维码，或点击文末“阅读原文/Read more”，即可访问业务对接平台，填写业务需求信息▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料：[1] New England Journal of Medicine Publishes Results of Positive Randomized Phase 2 REVIVE Trial of Rusfertide in Treatment of Polycythemia Vera. Retrieved February 22, 2024 from https://feeds.issuerdirect.com/news-release.html?newsid=7516859619800176[2] Kremyanskaya M, Kuykendall AT, Pemmaraju N, Ritchie EK, Gotlib J, Gerds A, Palmer J, Pettit K, Nath UK, Yacoub A, Molina A, Saks SR, Modi NB, Valone FH, Khanna S, Gupta S, Verstovsek S, Ginzburg YZ, Hoffman R; REVIVE Trial Investigators. Rusfertide, a Hepcidin Mimetic, for Control of Erythrocytosis in Polycythemia Vera. N Engl J Med. 2024 Feb 22;390(8):723-735. doi: 10.1056/NEJMoa2308809. PMID: 38381675.免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

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