【儿药月度活动】临床药理与研发转化专题研讨会成功举办

2024-04-03

临床研究

2024年3月29日，由中国儿科人群临床试验协作网主办，国家儿童医学中心、首都医科大学附属北京儿童医院与中国医药工业信息中心共同承办的“临床药理与研发转化专题研讨会”成功举办。本次会议聚集了政产学研医多方代表，吸引了线上3万多人次产业同仁直播参会。儿童药研发需要特殊的考量，需要符合儿童的生理特征，才能达到安全、有效和个性精准的理想模式。但实际生活中，儿童用药短缺和风险高，不仅是中国，也是全球面临的难题。本次会议特别邀请了来自医疗机构、科研院所、联盟企业以及媒体代表等医药产业界同仁，共同研讨儿童药临床药理研究、我国新药研发模式、改良型新药、未来制剂临床定位和开发策略等话题，旨在促进政产学研联动，提升我国儿童药的研发和转化效率、创新水平，引领我国儿童药事业持续快速健康发展。在“重大新药创制GCP平台建设的由来与发展”报告中，介绍了重大新药创制GCP平台建设的发展历程，以及重大新药创制和知识产权保护的重要性，并致敬所有为我国GCP平台建设做出贡献者。曹教授表示，在药物研发过程中，本着为人民大健康服务的宗旨，要勇于创新，要敢为人先去做一些创新实践，把GCP平台建设得更好，成为世界首选平台。以“我国新药研发模式的战略转变”为题的报告，介绍了模型引导药物研发这种新药研发模式。特别重要的是将新药研发的探索模式转变为模型预测的验证模式。因此模型引导药物研发不仅事关技术手段的变化，还涉及多学科研究数据的整合，更是研发战略和科学监管方式的转变，极大地提高了新药研发效率和成功率。在“改良型新药与未来制剂的临床定位和开发策略”报告中，对比了中美改良型新药的定义及注册分类，以及中美改良型新药的研发现状和趋势。从药品监管科学角度，结合临床开发，以多个实例阐述了改良型新药与未来制剂的临床定位和开发策略。儿科有大量未被满足的药物需求，如雄性激素等，但临床药物试验方面存在挑战，如医患沟通、家长对临床药物试验的理解等。国家非常重视研究型医院和研究型病房的建设，出台了一系列政策和措施。希望未来能够搭建更多的交流平台，实现医院、药企和学校信息对称，这样我国的儿童药物研发、临床试验、成果转化才会实现飞跃式的发展。虽然国家非常重视，但儿童药研发仍面临很多困难和挑战，尤其儿童药创新和药物临床试验的路还很长，面临的挑战很多，希望各位专家以及各大药企和研究院所对儿科药物研发给予更多的支持。儿科同道应该走出去，多和研究所包括企业一起合作，才能博采众长，才能带着儿科一起发展。本次研讨会从宏观上把GCP平台的发展以及新药创新模式的战略性转变等问题，做了非常深刻的阐述，对于临床研究者非常有意义。国家对儿童药研发也越来越重视，许多重大研发专项列入了儿童药方向，体现了国家对于儿童群体的关爱，也是整个社会的进步。希望在各大研发企业和儿童医院的共同努力下，我国儿童用药能够追赶上世界先进水平。我国儿童近三亿，他们是国家的未来，也是社会可持续发展的重要资源。保障儿童健康是全民健康的基础，也是国家重大战略的需求，更是儿科医务工作者的使命。儿童不是小大人，疾病谱、发病率及其用药和成人有所不同，直接沿用成人的数据可能会影响到儿童用药的安全性和有效性，所以对于儿童用药，我们需要考虑药物和儿童生长发育之间的关系，还需要分年龄段来选择药物。模型引导的药物开发对于创新药越来越重要，我们要学会适应这种新模式的发展。我国创新药和改良型新药的研发思路，对临床药理研究具有重要的提示作用。研究型医院、研究型病房的打造，以及医企研合作产业化，真正做到一切为了孩子，一切服务于儿童健康事业。儿童不是成人的缩小版，所以儿童用药不能简单的换算为成人用药剂量的几分之一。儿童用药的安全性，需要特别关注。我国社区人群用药，也存在很多安全性问题也，需要引起重视。希望未来中国能建立自己的用药安全数据库，对药物安全使用具有非常重要的意义。临床药理在儿童药研发中的地位尤为重要，因为儿童的生理特点与成人有很大不同。相比于成人用药，儿童用药的安全性尤为重要，儿童药物代谢特点和注意事项等方面也需要特别关注。在儿童药开发过程中，要与专家保持沟通，避免简单的外推或折算，以保证药物的安全性。介绍了恒瑞医药的研发能力以及恒瑞医药在创新发展之路上的努力，包括肿瘤用药、非肿瘤用药，尤其儿童创新药的研制助力了企业发展。希望能充分发挥企业的社会责任，为我国儿童甚至世界儿童带来更多临床获益。从CRO的角度分享如何理解药理研究，以及如何为临床研究提供全方位的整合服务。期待在各研究中心研究者和申办方的共同努力下，加上CRO的助力，中国的儿童药临床研究和药理研究无论数量还是质量都能蒸蒸日上。从学术产出的角度分析了儿童药研发的情况，刘主任表示，随着科技进步和国家政策鼓励，相信会有更多的儿童创新药成功上市。《世界临床药物》刊物也会积极与各位专家合作，共同推动儿童用创新药物的发展。临床药理研究对创新非常重要，这一期研讨会以”临床药理与研发转化”为主题，来自医疗机构和科研院所的专家学者、联盟企业的专业技术人才以及核心期刊的媒体代表，从各自的角度展开论述，形成多学科联动，更好的服务于我国的儿童药创新。未来我们要把中国儿童药物数据库这个平台用好，也希望大家广泛关注，让临床机构和科研院所以及企业能够在这个平台上更多的互动，真正起到政产学研医联动，为我国儿童药物研发与产业化贡献出各自的力量。感谢亚宝药业对本次活动的大力支持！：中国儿童药物研发与产业化2023年度总结暨2024年工作规划会议暨儿童药研发创新大会将于4月下旬在北京召开，欢迎关注！END如需获取更多数据洞察信息或公众号内容合作，请联系医药地理小助手微信号：pharmadl001