Shanghai Xinwan Biotechnology Co., Ltd.

2025.2.2 每 周 新 闻 NEWS 了解行业最新动态 01 行业发展： 洞察行业发展趋势。 02 企业动态： 追踪企业最新进展。 03 临床应用： 把握临床实践动向。 行业发展 1、华山医院发现帕金森病原始创新靶点和候选新药 1月26日下午，由中国科学院、中国工程院两院院士投票评选的“2025年中国/世界十大科技进展新闻”重磅揭晓！ 华山医院郁金泰教授团队交叉成果“从0到1”发现帕金森病原始创新靶点和候选新药成功入选2025年中国十大科技进展新闻。 郁金泰团队结合临床数据和基础实验，发现了此前未知功能基因FAM171A2可作为这一关键受体。他们还精确鉴定了FAM171A2与病理性α-突触核蛋白相互作用的界面，并利用人工智能技术筛选到了能起到抑制作用的小分子。在体外和体内模型中，均可有效抑制毒性蛋白在神经元间的传播。这些发现表明，FAM171A2可能是首个阻断帕金森病进程的治疗靶点。（复旦大学附属华山医院订阅号） 2、首个“人源化”心脏类器官开发成功 近日，美国密歇根州立大学研究团队利用捐赠的人类干细胞，成功开发出全球首个“人源化”心脏类器官。 该心脏类器官不仅拥有类似真实心脏的腔室结构和血管网络，还能自主节律性跳动，并且在暴露于炎症环境时表现出心房颤动特征。研究人员首次在类器官中引入了免疫细胞，发现炎症可引发心律失常，而抗炎药物能部分恢复节律。（生物谷） 企业动态 1、复星医药与东方略就HPV治疗性核酸药物VGX-3100达成独家生产和商业化战略合作 1月28日，上海复星医药（集团）股份有限公司成员企业复星万邦（江苏）医药集团有限公司与北京东方略生物医药科技股份有限公司达成战略合作，双方就VGX-3100在大中华地区（包括中国大陆和港澳台地区）的生产和商业化签订独家协议。 VGX-3100是靶向HPV16/18的治疗用DNA药物，通过智能递送系统，将靶向HPV16/18 E6/E7蛋白的DNA质粒递送至人体细胞内，激活细胞免疫和体液免疫，清除HPV病毒及被感染的细胞。VGX-3100的首个适应症是由HPV16/18感染引起的宫颈高级别鳞状上皮内病变（HSIL，CIN2/3级），也称为宫颈癌前病变。（复星医药）  2、苏生生物自体嗅黏膜干细胞产品通过中检院严格检测获得国家级权威认可 近日，海南苏生生物科技有限公司自主研发的“自体嗅黏膜间充质干细胞及干细胞制剂”，顺利通过中国食品药品检定研究院全面严格检测，获得国家级权威《检验报告》。 检验结果显示，该干细胞产品的生物学属性、微生物学安全性、生物学安全性和有效性指标，均符合临床应用安全相关标准。（海口国家高新区）  3、深度智耀与英百瑞生物达成战略合作 1月26日，AI制药独角兽深度智耀与通用型细胞治疗企业英百瑞生物医药正式签署全面战略合作协议。 根据协议，双方共同启动ACC-NK细胞疗法AI智能平台，达成了总价值超过人民币3亿元的深度合作意向。（英百瑞生物） 临床应用 1、瑞普晨创RGB-5088胰岛细胞注射液获批临床 1月29日，杭州瑞普晨创科技有限公司的“RGB-5088胰岛细胞注射液”临床试验申请获得临床默示许可，受理号为CXSL2500945，用于治疗经现有充分治疗后血糖仍无法得到有效控制的2型糖尿病。之前已获批1型糖尿病临床试验。 “自体再生胰岛疗法”是指通过将自体细胞制备成胰岛细胞，以替代患者体内丧失功能的胰岛细胞，从而实现血糖水平的长期稳定控制。该产品所制备的胰岛细胞不仅在结构和功能特性上接近成体胰岛细胞，并且具备高度的葡萄糖敏感性，可根据血糖浓度变化调节胰岛素分泌。（瑞普晨创） 2、4.98万/次，全国首个覆盖8种肿瘤适应症的自体NK细胞辅助治疗技术在博鳌乐城华西医院正式获批临床应用 近日，全国首个覆盖8种肿瘤适应症的自体NK细胞辅助治疗技术在华西乐城医院正式获批临床应用。 据悉，该疗法单次治疗费用为4.98万元，每疗程共6次，整个疗程总费用约29.88万。覆盖肺癌、乳腺癌、胃癌、胰腺癌、卵巢癌、肝癌、前列腺癌、结直肠癌8种肿瘤适应症。（博鳌乐城国际医疗先行区） 3、石药集团体内CAR-T获批临床 1月29日，石药集团发布公告，其SYS6055注射液已获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，可以在中国开展临床试验。 该产品为国内首款获批临床的体内CAR-T产品，具有通过慢病毒载体在体内直接生成靶向CD19的CAR-T细胞的能力，能够特异性识别和清除靶细胞，进而达到治疗目的。 临床前研究表明，SYS6055注射液在抑瘤效果和安全性方面表现良好，并在成本、可及性和即时性等方面具备潜在优势。本次获批的临床适应症为复发/难治侵袭性B细胞淋巴瘤，此外，该产品还具备用于治疗其他CD19阳性的B细胞恶性肿瘤和自身免疫病的潜力，显示出较高的临床开发价值。（石药集团） 4、鑫湾生物乏氧激活型双靶点CAR-T细胞注射液临床研究启动 近日，复旦大学附属中山医院已正式启动“乏氧激活双靶点CAR-T细胞注射液（XW-LTH-03）治疗晚期胃癌的临床研究”项目。 该临床研究所使用的XW-LTH-03 CAR-T细胞注射液，由上海鑫湾生物科技有限公司研发。该产品携带攻击胃癌细胞的双靶点，同时利用肿瘤组织特有的乏氧微环境特征，装载了感知乏氧信号的“分子开关”，只有在乏氧的肿瘤微环境中才被激活。临床前动物试验中显示了精准的靶向性与良好的安全性，特别是双靶点的设计显著增强抗肿瘤效应，有望降低肿瘤免疫逃逸风险。（鑫湾生物）

聚焦生物医药前沿赛道与核心技术突破，国家生物药技术创新中心（以下简称“国创中心”）深耕“三服务”专项行动，以“揭榜挂帅”机制为抓手，精准赋能企业团队创新，推动一批重点项目在肿瘤治疗、传染病防控、慢性病创新疗法等领域斩获阶段性进展，为生物医药产业高质量发展提供有力支撑。 “揭榜挂帅”强赋能 生物医药领域斩获多项突破  01 晚期胃癌治疗迎新突破 乏氧激活型双靶点CAR-T细胞注射液 临床研究启动 近日，复旦大学附属中山医院正式启动“乏氧激活双靶点CAR-T细胞注射液(XW-LTH-03)治疗晚期胃癌的临床研究”项目。本临床研究所使用的XW-LTH-03 CAR-T细胞注射液，由国创中心细胞疗法“揭榜挂帅”项目支持的企业团队鑫湾生物研发。 该注射液携带攻击胃癌细胞的双靶点，同时利用肿瘤组织特有的乏氧微环境特征，装载了感知乏氧信号的“分子开关”，仅在乏氧的肿瘤微环境中才能被激活。临床前动物试验证实，其具备精准的靶向性与良好的安全性，特别是双靶点的设计显著增强抗肿瘤效应，有望降低肿瘤免疫逃逸风险。  原文链接 ：全国首创细胞治疗技术走进现实临床应用，复旦大学附属中山医院已正式启动乏氧激活型双靶点CAR-T细胞注射液的临床研究  02 科锐迈德IL-12环状mRNA注射液获批临床 近日，由核酸药物“揭榜挂帅”项目支持的企业团队科锐迈德自主研发的cmRNA1210注射液的IND申请获得CDE批准，拟开发治疗晚期实体瘤（如黑色素瘤、结直肠癌等）。 cmRNA1210注射液是科锐迈德自主研发的基于环状mRNA平台的IL-12环状mRNA瘤内注射治疗不可切除、晚期实体肿瘤的1类治疗用生物制品。其能够编码单链人类白介素12（IL-12），在肿瘤部位局部注射后，被细胞摄取并表达高浓度IL-12。IL-12可促进肿瘤微环境中CD8T细胞和NK细胞的杀伤作用，激活机体抗肿瘤免疫。   与传统线性mRNA相比，环状mRNA制备过程简化了加帽加尾步骤，科锐迈德自主研发的新型成环框架Clean-PIE系统，无需引入外源序列，能实现精准高效成环，使产品具备更低免疫原性，同时大幅提升蛋白表达效率、延长表达时长。  原文链接 ：科锐迈德IL-12环状mRNA注射液获批临床  03 艾博生物联合马来西亚国立大学， 创新结核疫苗获批国家重点研发计划 近日，由核酸药物“揭榜挂帅”项目支持的企业团队艾博生物与马来西亚国立大学共同申报的“政府间国际科技创新合作”重点专项“新型鼻喷结核病mRNA疫苗的研发：黏膜锚定佐剂纳米粒递送技术”（项目号：2025YFE0115700），成功获批科技部国家重点研发计划。 该项目聚焦于mRNA-LNP递送领域，旨在开发一种基于mRNA技术的新型结核疫苗，通过创新的脂质纳米颗粒（LNP）递送系统，实现高效、安全的鼻腔黏膜免疫，并从源头预防结核感染并阻断结核杆菌传播，提升群体免疫屏障。 此外，该项目也获得了马来西亚科学、技术与创新部（MOSTI）批准。作为中马政府间联合科研合作的重要举措，本项目对促进科研成果共享、提升两国外交互信、促进区域公共卫生治理、保障民众健康福祉具有深远意义。  原文链接 ：艾博生物创新结核疫苗获批国家重点研发计划 开辟中马政府间国际科技合作新通道  04 破解纤维化根治难题， 鲲石生物研究登国际顶刊 近日， 由细胞疗法“揭榜挂帅”项目支持的企业团队鲲石生物联合301医院、沈阳医学院附属中心医院在国际细胞与基因治疗领域顶级期刊《Molecular Therapy》发表题为《Myeloid lineage CAR knock-in mice enable allogeneic immunotherapy for liver and lung fibrosis》的研究成果。 该研究从全身分布的CAR表达测试、预设埋伏型的细胞储备以及器官精准的药物靶向三个创新层面重构了纤维化治疗逻辑，探讨了“输血治纤维化”的可行性，标志着鲲石生物在未来器官药物领域的一个重点布局成功实施。  原文链接 ：输血治疗纤维化|鲲石生物探索异种异体移植治疗慢性病新范式 国创中心担当， 以“揭榜挂帅”激活新质生产力 作为科技部批准的全国生物医药领域首个国家技术创新中心，国创中心自2021年建设以来，始终以“突破关键核心技术、实现基础研究成果产业化”为定位，而“揭榜挂帅”正是其践行这一定位的核心抓手。 左右滑动，查看更多 01 精准定榜：锚定国家需求，院士专家把关 依托十多位院士、专家组成的委员会，围绕国家重大战略需求和产业共性痛点，国创中心深入论证龙头企业技术需求，凝练出明确的“攻关榜单”，确保每一个立项项目都“有的放矢”。2022年3月及2023年1月，国创中心先后启动了核酸药物、细胞疗法两批“揭榜挂帅”技术攻关项目，调动全国企业、高校、科研机构等多方创新力量，合力突破关键核心技术。 02 公平遴选：近300份申请，多层评审选出“最优解” 两批“揭榜挂帅”技术攻关项目启动后，国创中心收到来自国内知名高校、科研院所、综合型医院、创新企业的近300份揭榜申请，实现了“让有能力的团队都有机会”。 通过“形式审查→网络评审→线下答辩”三级筛选，最终超80个核酸药物项目及细胞疗法项目脱颖而出，获得总计8000万元资助。 03 成果转化：22个项目牵手29家龙头，加速落地 自实施以来，项目取得了一系列突破性、实际性、标志性成果，累计申请专利200余项，发表论文近200篇。 “揭榜挂帅”机制不止“攻关”，更重“转化”。目前已有22个立项项目与齐鲁制药、扬子江药业、华兰生物等29家生物医药龙头企业合作，覆盖创新产品开发、科技项目申报、IIT试验等方向。 未来 国创中心将以“三服务”专项行动为引领 持续深化“揭榜挂帅”机制 加强企业主导的产学研深度融合 推动生物药领域关键技术突破与临床转化 加速我国从“医药大国”迈向“医药强国” -END-

免费早鸟票，200 张限量领取 2026 年 1 月 29 日 医麦客新闻 eMedClub News 近日，鑫湾生物宣布复旦大学附属中山医院已正式启动「乏氧激活双靶点 CAR-T 细胞注射液（XW-LTH-03）治疗晚期胃癌的临床研究」项目，旨在评估 CAR-T 细胞治疗在晚期胃癌患者中的安全性与初步疗效。 传统 CAR-T 在治疗实体瘤时往往面临着脱靶毒性和 T 细胞耗竭限制，XW-LTH-03 则是一种乏氧激活双靶点 CAR-T，利用实体瘤内部普遍存在的「缺氧（乏氧）」环境作为「开关」，让 CAR-T 细胞只在肿瘤部位被激活，而正常组织内不会被激活，提升了安全性。临床前动物试验中，XW-LTH-03 已经展示出了精准的靶向性与良好的安全性，特别是双靶点的设计显著增强抗肿瘤效应，有望降低肿瘤免疫逃逸风险。 鑫湾生物的这一进展让实体瘤 CAR-T 治疗的探索再添重要砝码，也体现了其创新潜力。当前，双靶点 CAR-T 已成为全球细胞治疗领域的核心升级方向，如强生/西比曼的 CD20/CD19 CAR-T 疗法 Prizlo-cel、阿斯利康/亘喜生物的 CD19/BCMA CAR-T 疗法 AZD0120，国际巨头均已经入局，国内则有超过 10 家企业入局，适应症整体呈现以下三大发展趋势。 【细胞培养是细胞疗法朝着双靶点、多适应症拓展的前置保障，锦钰生物自主研发的 GC-CEX 系列高密度细胞培养瓶，通过底透气膜创新表面微结构设计与材料工艺优化，能够保持细胞活力，实现降本增效。目前，推出新品试用活动，扫码即可了解详情！】 新品试用 国产突破：GC-CEX 系列高密度细胞培养瓶 通过底透气膜创新表面微结构设计与材料工艺优化，可实现对 G-Rex 系列高密度细胞培养瓶的完美替代。 6孔/24孔/100ml培养罐 新品试用申请 活动时间：1月 血液瘤仍是主流适应症 目前，在研双靶点 CAR-T 的靶点选择仍以 CD19、BCMA、CD20、CD22 等为主，这些靶点是传统 CAR-T 的热门靶点，且已经经过临床验证。针对血液瘤的双靶点 CAR-T 布局早、进展快，已经有不少企业进入临床阶段，并公布了数据。 比如，在 2025 年的欧洲血液学协会（EHA）年会上，强生/西比曼公布了 Prizlo-cel 治疗 48 例复发或难治性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL）患者的四年临床随访结果：所有患者的总缓解率（ORR）和完全缓解（CR）率分别为 91.5% 和 85.1%；43 例大 B 细胞淋巴瘤（LBCL）患者的 ORR 和 CR 率分别为 90.7% 和 86.0%。 阿斯利康/亘喜生物在 2025 年的美国血液学会（ASH）年会上公布了 AZD0120 两个剂量水平（DL）在复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者中的 1b 期临床数据：截至 2025 年 7 月 18 日，共有 25 名患者接受了 AZD0120 输注（DL1 12 例，DL2 13 例），总缓解率（ORR）为 100%。DL1 组中有三名随访超过 12 个月的患者，其 MRD 结果持续阴性。 整体来看，目前双靶点 CAR-T 在血液瘤领域已经积累了高质量的临床数据，高 ORR 率和持久性初步验证了其抗肿瘤的活性，整体安全性可控，是具有前景的升级方向。 自免是重要拓展领域 与肿瘤治疗不同，自身免疫性疾病患者需长期控制病情、避免器官不可逆损伤，对安全性和精准靶向的要求远高于肿瘤领域，而这也成为 CAR-T 非肿瘤应用的重要突破口。 启函生物的 QT-019B 是一种靶向 CD19/BCMA 的通用型 CAR-T 细胞疗法，通过多重基因编辑以增强细胞扩增能力、持久性及抗免疫排斥能力。在 2025 年的 ASH 年会上，启函生物公布了 3 项评估 QT-019B 治疗多种自身免疫性疾病的 IIT 数据，共纳入 20 例受试者。 6 例系统性红斑狼疮合并免疫性血小板减少症（SLE-ITP）中 5 例 CR，1 例 PR；5 例抗磷脂综合征相关性 ITP（APS-ITP）中 4 例 CR；3 例自身免疫性溶血性贫血（AIHA）中 2 例 CR；2 例 SLE 患者中 1 例达到 DORIS 缓解标准；1 例在第 2 个月时获得 SRI-4 应答。值得一提的是，患者的治疗耐受性良好，未发生超过 1 级的 CRS，且未报告免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）或严重感染。 2025 年 2 月，科弈药业公布了其全球首个并联增强型 CD19/BCMA 双靶向 CAR-T 疗法 KQ-2003 在 POEMS 综合征的 I 期临床试验研究新进展：首例患者在接受治疗后，第 28 天达到 VEGF 完全缓解和血液学完全缓解，安全性特征良好。而值得一提的是，这是全球首个在注册临床试验中接受 CAR-T 细胞治疗的 POEMS 综合征患者。 2025 年 7 月，科弈药业与 ERIGEN LLC 达成关于 KQ-2003 的独家海外授权，获得 1500 万美元近期开发里程碑付款，并有资格获得总金额最高达 13.2 亿美元的研发、注册及商业化阶段里程碑付款，此外还有最高 8 亿美元的销售分成。仅两个月后，又将 KQ-2003 的独家印度区域权利授与 VRise Therapeutics。 整体而言，已经公布的数据展示了双靶点 CAR-T 在自免领域 「精准清除、长效缓解、低毒可控」的核心价值，且科弈药业的出海进一步验证了其在自免领域的技术创新与临床价值已获得国际认可。另外，通用型技术的应用也将推动这个领域的长足发展，为未来商业化奠定基础。 实体瘤攻坚， 双靶点 CAR-T 探索破局之道 针对实体瘤的双靶点 CAR-T 的靶点主要聚焦在 Claudin18.2、NKG2DL、GPC3 等，但组合比较多样化，适应症涵盖了胃癌结直肠癌、肝癌、卵巢癌等高发难治适应症，通过「双靶协同+微环境改造/通用型/条件激活/分泌型」技术路线解决抗原逃逸、浸润不足、免疫抑制等难题。 凯地医疗的 KD-496 是全球首款 NKG2DL/CLDN18.2 CAR-T，以晚期消化道肿瘤患者为突破口。2025 年的 ESMO 年会上，凯地医疗公布了其更新临床进展：2024 年 3 月至 2025 年 4 月期间，6 名经传统治疗失败的 NKG2DL/CLDN18.2 双阳性胃和胰腺癌患者（年龄 43-73 岁）接受了 KD-496 CAR-T 细胞治疗（低剂量组 3 例，中剂量组 3 例），4 例胃癌患者的 ORR 为 75%，2 例胰腺癌患者的 ORR 为 50%；中剂量组胃癌和胰腺癌患者的 ORR 均达到 100%。 2025 年 7 月，凯地医疗宣布一例晚期胰腺癌患者接受 KD-496 治疗后，肿瘤持续缩小，实现了治疗后 180 天的持续确认缓解。 上海细胞治疗集团的 BZE2203 采用条件激活型 CAR 结构设计，拥有肿瘤特异性结合 MUC1 纳米抗体、pH 依赖的 MSLN 纳米抗体和高亲和力分泌型的 PD-1 纳米抗体设计，是一款自分泌抗 PD-1 纳米抗体装甲化双靶向 MUC1 和 MSLN 的 CAR-T。具有低分化、体内增殖持续性好、自分泌抗 PD-1 纳米抗体降低肿瘤微环境影响的特点。 在一项针对复发性卵巢恶性肿瘤的 IIT 临床试验中，2 例患者在回输后首月获得了 PR，1 例持续缓解至 M3 肿瘤靶病灶消失，达到完全缓解。 总结 双靶点 CAR-T 构建了 「靶点协同 + 机制创新 + 场景拓展」 的研发逻辑，是细胞治疗技术的迭代升级，为肿瘤、自免等难治性疾病带来更具颠覆性的治疗方案，且为更多靶点和个性化靶点设计带来想象空间。未来，着多技术融合深化，其价值将进一步兑现。 责任编辑丨浔 校对丨浔 参考资料： 1.企业官网及公开资料 精彩活动 长按识别二维码立即参与↓ 推荐 1 1 月 29 日 19:00-20:30 TFF 清洗及寿命验证与新版 PDA TR26 技术报告解读 声明：本文旨在于传递行业发展信息、探究生物医药前沿进展。文章内容仅代表作者观点，并不代表医麦客立场，亦不构成任何价值判断、投资建议或医疗指导，如有需求请咨询专业人士投资或前往正规医院就诊。 版权说明：欢迎个人转发文章至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。如需转载请在文章下方留言获取授权。 封面来源网络，如有侵犯版权，请联系删除 点点“分享”、“点赞”和“在看” 给我充点儿电吧~