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9月6日至8日，2024年精准医学研究与产业发展大会在上海国际会议中心成功举行。大会主题为“完善精准医学成果转化生态，加快形成健康新质生产力”。 2024年9月8日丨上海国际会议中心 大会期间，精准医学研究与产业发展联盟、研发客和源墨健康组织举办了2024年度精准医学研究与产业转化项目创新大赛。 通过前期评估初筛，共有16个项目参加了本次大赛的路演活动。优胜项目现场评选，由30位来自医疗健康领域的龙头企业、投资机构和医学界的专家组成评委团。 评委团与路演企业代表合影 评委团从市场竞争力、技术平台和投资回报三个维度为依据进行打分，最终5个项目突出重围。 优胜项目 全球领先的组织再生修复技术平台 杭州源囊生物科技有限公司 新型磁共振对比剂与肿瘤诊疗一体化纳米药项目 杭州奥赛瑞生物医药科技有限责任公司 基因编辑创新药及CART疗法 上海邦耀生物科技有限公司 AI驱动的数字化手术室系统 桑瑞思医疗科技有限公司 细胞治疗产品化 上海晨泰森豪医药科技有限公司 9月8日，优胜项目在2024年精准医学研究与产业发展大会上公布，五位业界专家代表精准医学研究与产业发展联盟向优胜项目颁发证书。 颁奖嘉宾： 复旦大学附属儿科医院院长王艺 上海市儿童医院院长鲁冰 上海市第一人民医院副院长胡国勇 浙商创投股份有限公司总裁游向东 首都医科大学附属北京天坛医院常务副院长王伊龙 联盟秘书长、上海医学创新发展基金会执行理事长王波 联盟秘书长、上海医学创新发展基金会执行理事长王波表示：“很高兴看到这么多具有潜力的项目参加路演，祝贺优胜项目。我们希望可以通过本次大赛帮助这些精准医学领域优秀的药械公司更好地对接医疗、资本和产业资源，让创新想法更快变成治病良方，从而推动精准医学的科学技术研究、成果转化和产业发展。” 联盟投资顾问、醴泽资本创始管理合伙人张勇 联盟投资顾问、醴泽资本创始管理合伙人张勇在大赛开幕致辞中表示：“数字、智能经济时代，精准医学作为医学的重要发展方向，受到了政府、医学界、科技界、产业界等各方高度关注。希望本次大赛可以为推动发展精准医学领域的新质生产力，激发医疗和大健康产业尤其是精准医学发展的活力贡献一份力量。” 研发客出版人戴佳凌 研发客出版人戴佳凌在大赛总结中表示：“2023年9月以来，习近平总书记对发展新质生产力作出了一系列重要论述，为我国发展精准医学提供了关键动力。创新大赛的成功举办有助于进一步促进精准医学领域‘产、学、研、医、资、政、用’的深度融合，加快形成健康新质生产力，打造医疗创新的新生态。” 上海市生物医药产业促进中心合作交流部部长杜璇 大赛期间，上海市生物医药产业促进中心合作交流部部长杜璇还介绍了上海鼓励医药创新发展的新政策。 关于精准医学研究与产业发展联盟 精准医学研究与产业发展联盟由上海医学创新发展基金会和清华大学医院管理研究院等12家机构，16位院士专家及创新研究总顾问、第十三届全国人大常委会副委员长、中国科学院院士陈竺，复旦大学校长、中国科学院院士金力，国家转化医学中心（上海）主任、原上海市科协主席、中国工程院院士陈赛娟等指导委员会成员代表于2023年3月28日发起成立。 联盟成立后已围绕【精准医学原创研究】、【精准医学发展基金】、【创新赋能高级研修课程】三个方面积极开展了一系列行动，并成功举办了“2023年精准医学研究与产业发展论坛”，搭建了“政-产-学-研-医-资-用”七位一体的合作平台和网络，形成了“精准医学创新研究与产业发展”的生态。 关于源墨健康 上海源墨健康管理有限公司(以下简称源墨健康)：成立于2020年，2023年12月成为上海市高新技术企业。源墨健康致力于在数字化时代、利用数字技术和创新思路打造医疗生态。 源墨健康成立以来技术支持多个国家级医护人员培训项目和创新医疗政策与技术试点，并积累了丰富的经验。源墨健康现阶段业务主要在两个领域：基于互联网思维的源墨线上医学院和前沿技术研究为基础的源墨研究院。其中，源墨线上医学院聚焦儿科、眼科、中医、脑健康及老年相关疾病的教育和赋能平台；源墨研究院致力于成为精准医疗前沿科技分析、产业发展及孵化平台。 2023 年源墨健康与清华大学医院管理研究院、北京大学未来技术学院、首都医科大学附属北京天坛医院、上海交通大学医疗机器人研究院、中国外商投资企业协会等 12 单位共同发起成立“国际精准医学研究与产业发展联盟”，源墨健康是联盟前沿科技创新的医疗产业赋能平台，以及联盟内唯一对接企业需求的机构。 关于研发客 研发客由行业资深记者和编辑于2014年创立，目前已经成为中国医药行业权威的多元化平台，包括全媒体资讯、研究院、行业峰会和传播咨询培训等。我们的关注领域贯穿整个药物的生命周期，从科学转化、药物早期研究到临床开发、商业化定价，以及市场准入策略、公关传播策略等。 目前研发客全媒体资讯平台覆盖网站、微信公众号、雪球、今日头条、领英等中英文平台的官方号，在中国上海、广州、北京、苏州，以及美国新泽西等地常驻资深编辑和撰稿人，推出多个具有影响力的专栏。我们希望通过研究、调研和报道，成为中国医药行业的灯塔。

2024年9月8日丨上海国际会议中心 时维九月，序属三秋。2024年9月8日，在这个收获的季节里，精准医学研究与产业发展课题的多位院士、专家、联盟成员单位代表、精准医学创新赋能高级研修课程学员以及联盟嘉宾齐聚上海，共襄盛会，共同见证以“完善精准医学成果转化生态，加快形成健康新质生产力”为主题的2024年精准医学研究与产业发展大会主论坛及六个分论坛顺利召开！ 联盟主席、清华大学医院管理研究院常务副院长张宗久，联盟指导委员会主任委员、清华大学医院管理研究院饶克勤，联盟秘书长、上海医学创新发展基金会执行理事长王波共同担任大会主持。联盟创新研究总顾问、第十三届全国人大常委会副委员长、中国红十字会会长、中国科学院院士陈竺为大会做总结。 主旨报告 全国政协常委、经济委员会副主任、中国国际经济交流中心毕井泉理事长在大会上发表题为《改革生物医药价格形成机制》的讲话，指出生物医药产业有发展基础但仍处资本寒冬，提出几条建议:(1)尊重创新药的知识产权;(2)把制定创新药报销标准与定价分开;(3)允许医院加价销售创新药;(4)发展商业医疗保险;(5)支持上海浦东新区生产的创新药参照国际市场定价。毕井泉先生的建议为解决创新药企业“融资难”问题指明方向，相信我国一定能够成为创新药产业发展的高地。 慢病精准防治 慢性非传染性疾病是全球范围内导致死亡的头号杀手，发展健康新质生产力，慢病精准防控至关重要。大会邀请到两位参加精准医学研究课题的专家，带来心血管和脑血管疾病精准防治的报告。 心血管疾病专家、中国科学院院士、浙江大学医学院附属第二医院党委书记王建安以《中国老年心血管病应对策略与经血管植入器械创新》为主题，讲述老年人群中心血管疾病的严峻挑战及其对创新医疗器械的需求，分享从实验室研究到临床应用的转化医学成果，并展望未来如何通过加强多学科合作来提高老年心血管疾病的治疗水平，确保植入性医疗器械的高质量发展与科学管理。 脑血管疾病的专家、首都医科大学附属北京天坛医院院长王拥军在《组学驱动的脑血管病精准医疗》报告中介绍了其团队在缺血性脑血管病治疗上的突破。通过大数据分析近9万例病例，开发了早期、短程联合抗血小板治疗方案CHANCE，该方案于2020年被评为过去十年脑血管病领域的三大突破性进展之一。后续研究发现CYP2C19基因对氯吡格雷疗效的影响，进而研发出效果更佳的替格瑞洛治疗方案（PRINCE）。这些成果改写了国际治疗指南，开启了脑血管病精准治疗的新纪元。 精准医学前沿技术及应用 科技创新能够催生新产业、新模式、新动能，是发展新质生产力的核心要素。当前，全球科技创新进入密集活跃期，呈现交叉融合、高度复杂和多点突破的态势。 干细胞领域专家、中国科学院院士、同济大学生命科学院院长高绍荣在《干细胞基础与转化研究》报告中介绍了通过四倍体囊胚互补技术生成iPS小鼠的研究成果。该成果解决了干细胞发育能力的关键科学问题，得到了国际学术界的广泛关注，并被《TIME》杂志评为2009年度“世界医学十大突破”之一。高院士介绍了iPS衍生细胞在临床转化中的范例，包括使用再生的多巴胺能神经细胞替代治疗帕金森病，以及利用患者来源的诱导多能干细胞培养类器官来研究神经系统发育疾病，展示了这一领域的应用前景与潜力。 医疗机器人领域专家、英国皇家工程院院士、上海交通大学医疗机器人研究院创始院长杨广中在题为《医疗前沿科技创新与应用：医疗机器人》的报告中，探讨了医疗机器人技术的最新进展及其在现代医疗中的应用。医疗机器人主要分为手术机器人、康复机器人、医院自动化机器人三种。通过展示多个成功案例，杨院士阐述了医疗机器人如何助力医生克服传统手术中的局限性。医疗机器人的发展要以临床需求为引领，致力于打造更适合精准医疗应用场景的解决方案，实现更高的精准度和智能化水平。 嘉宾讨论：共话精准医学生态建设 “完善精准医学成果转化生态，加快形成健康新质生产力”是联盟的使命，也是今天主论坛的主话题。大会邀请了从医学与临床应用、医疗服务、转化生态、产业发展、到医疗大数据链条各领域的专家参与讨论，饶克勤教授担任嘉宾讨论主持。 <左右滑动 查看更多> 临床医学领域专家、免疫与炎症全国重点实验室副主任、海军军医大学长征医院教授徐沪济，医疗服务管理者、上海申康医院发展中心主任王兴鹏，从基础到产业经验丰富的专家、上海尚思自然科学研究院院长、复旦大学教授鲁白，医药产业发展与促进的专家、中国医药创新促进会执行会长宋瑞霖，大数据和AI领域专家、英国皇家工程院院士、香港科技大学首席副校长郭毅可，共话精准医学生态建设。 发布仪式：见证联盟成绩单、新举措 【2024联盟优秀创新项目与案例发布】 通过报名、评委审核、路演、辅导等全流程的遴选，医疗健康领域的龙头企业、投资机构和医学界的30位资深评委的专业指导，共15个项目进入9月6日创新大赛的现场答辩，5个项目被评选为2024年度联盟优胜创新项目和案例。感谢组织本次评选的联盟合作伙伴源墨健康研究院和研发客团队。 颁奖嘉宾： 复旦大学附属儿科医院院长王艺 上海市儿童医院院长鲁冰 上海市第一人民医院副院长胡国勇 浙商创投股份有限公司总裁游向东 首都医科大学附属北京天坛医院常务副院长王伊龙 【2023精准医学研究报告书籍出版发布】 继《数字化转型时代-精准医学创新研究和产业发展》2022年报告分上中下三册出版，新一期2023年报告今天正式发布。2023报告由18个课题研究成果集结而成，共含四册:《精准医学体系建设及关键领域》、《精准医学前沿技术与创新发展》、《精准医学前沿技术与应用实践》、《重大疾病精准防诊治》。研究报告主编团队代表共同见证。 主编代表（从左到右）：张宗久教授、 饶克勤教授、陈晓春教授、宋瑞霖教授、王兴鹏教授、何萍研究员、毛颖教授 【联盟“医疗体系创新：从领导力到实践”项目启动】 新一年度，联盟牵手清华大学医院管理研究院和上海申康医院发展中心，和世界知名学府开发“医疗体系创新：从领导力到实践”项目，发起单位代表和项目指导专家共同启动。 启动嘉宾（从左到右）：张宗久教授、王拥军教授、高绍荣院士、杨广中院士、王兴鹏教授、郭毅可院士 【精准医学与创新赋能高级研修课程PMP（2023-24年）二期班结业】 精准医学创新赋能高级研修课程（2023-24年）二期班共有16位来自医院、投资、企业的学员修完了课程要求的12天学习任务，顺利结业。张宗久院长、宋瑞霖会长、饶克勤教授、王兴鹏主任为学员们颁发结业证书和结业纪念册。 <左右滑动 查看更多> 大会总结 按照传统，联盟创新研究总顾问第十三届全国人大常委会副委员长、中国红十字会会长、中国科学院院士陈竺为大会做总结。 他表示，联盟经过一年多的探索与实践，紧密围绕原创研究、人才培养、创新转化三个核心关键词，践行“建设精准医学生态、搭建合作平台与网络”的初心与使命。陈竺院士对联盟新一轮的工作计划提出几点要求和希望： 一是坚持原创研究，把握联盟发展核心。 二是拓宽国际视野，不断完善精准医学研究与产业生态。 三是注重人才培养，增强联盟发展驱动力。 陈竺院士对联盟指导委员会、理事会以及张宗久教授、饶克勤教授以及王波秘书长牵头的联盟管理团队表示感谢，并感谢各位专家、企业家和嘉宾们的参与，期待明年的联盟大会，我们再会！ 9月8日下午，2024联盟大会围绕精准医学的热门主题设置六个分论坛，展开深入研讨： 一、病精准防诊治 - 罕见病 二、病精准防诊治 - 脑健康相关疾病 三、精准医学关键领域 - 智慧医疗服务与管理 四、精准医学关键领域 - 三医联动 五、精准医学前沿科技创新及应用 六、投融资和创新国际化 内容丰富、精彩纷呈，敬请关注后续报道！ 关注精准医学研究与产业发展

北京 2024年8月26日 /美通社/ -- 第五届中国SMA（脊髓性肌萎缩症）大会于上周末在北京顺利举行，长期从事SMA临床诊疗与基础研究的医学专家、患者家庭，以及社会公益等各界爱心人士共聚一堂，围绕SMA的诊治与护理、预防与筛查，以及患者社会融入等主题展开了热烈的分享、交流与互动学习。 SMA是一种多发于婴幼儿期，会对患者全身运动功能造成严重损伤的罕见病，2018年被收录于国家卫健委等五部委联合发布的中国《第一批罕见病目录》。为了彰显社会各界对SMA社群的关注与关爱，共同推动SMA医疗与罕见病公益事业的发展，由社会组织美儿SMA关爱中心主办，多方参与的"SMA大会"于2016年首次举办，每两年一届。2024年8月24-25日，第五届中国SMA大会如约而至。 "同心向未来" 第五届中国SMA大会以"同心向未来"为主题。国家卫生健康委罕见病诊疗与保障专家委员会副主任委员兼办公室主任、全国罕见病诊疗协作网办公室副主任李林康先生，中华医学会儿科分会候任主任委员、上海交通大学医学院附属新华医院孙锟院长先后致开幕辞。意⼤利热那亚Giannina Gaslini 实验与转化肌⾁学中⼼Claudio Bruno教授、复旦大学附属儿科医院王艺教授、北京儿童医院熊晖教授、北京协和医院戴毅教授等30多位国内外从事SMA临床与基础研究，及呼吸、骨科、康复等相关学科治疗管理的专家齐聚一堂，进行了学术分享与经验交流。来自全国各地的100多位病友及家属代表现场参会，3000多患者家庭同步在线观看大会直播，共同学习SMA医学领域的最新进展与疾病规范治疗和科学管理。 "病有所医、药有所保"， SMA治疗新时代 SMA患儿起病后，主要表现为全身性的肌无力和肌萎缩，难以实现翻身、竖头、爬、坐等基本运动功能。重症患者呼吸、吞咽受累后，生命会受到严重威胁，一次普通的感冒甚至可能就会造成严重的后果，需要家庭成员日以继夜精心地护理。 随着诺西那生钠注射液和利司扑兰口服溶液这两个创新型疾病修正治疗药物相继在我国获批，且都被纳入国家医保，我国已进入了SMA药物治疗时代。 北京协和医院神经科主任医师，戴毅教授表示 ："SMA是一种逐渐进展的严重神经肌肉病，若不进行治疗，患者的运动功能进行性减退，出现多种并发症，甚至早年夭折。近几年，随着疾病修正治疗药物上市并被纳入国家医保，越来越多的SMA患者开始接受DMT治疗。我们看到SMA的疾病自然进程正在发生改变。经过治疗，患者的运动功能得到了保持或不同程度的改善。越是早期开始治疗的患者，越可能实现坐、站、行走等运动发育里程碑。这令曾经因无药可用而无法切实帮助患者的医生倍感欣慰和鼓舞。" 药物治疗有助于提高患者自主活动能力和生活质量 本届大会还发布了首个《中国SMA患者生活质量跟踪研究报告》。通过患者自报，以在线问卷调研的形式跟踪评估了国内SMA患者近两年来接受药物治疗后生活质量的变化情况。报告显示：截至2023年12月，参与调研的患者中绝大部分（91.3%）已接受药物治疗，无论使用诺西那生钠注射液（平均治疗时间17.9个月）还是利司扑兰口服溶液（平均治疗时间7.1个月），均有助于提高患者的自主活动能力和生活质量，而从未接受过治疗的患者（6.9%），生活质量没有明显变化。 香港中文大学深圳研究院罕见病真实世界数据实验室负责人，董咚博士表示 ："临床数据与《中国SMA患者生活质量跟踪研究报告》都显示了创新治疗药物对于SMA患者的有效性。但是从报告中，我们也发现依然有部分患者因治疗负担重而从未接受过治疗。此外，还有部分患者出于对疗效和药物副作用的担心而尚未开始治疗。这也给临床医生一定的启发，我们与患者的沟通和科普仍然有可以提升的空间。希望通过科普和药物可及性的进一步提升，我们所有的患者都能从药物治疗中获益。" 呼吁新生儿筛查，促进早诊早治 SMA多发于婴幼儿期，药物治疗时代，早发现、早诊断、早治疗，是疾病防治的关键。基于目前的研究发现，症状前治疗能为患者带来最大的获益，因此诊断时间窗的前移，无论对医务工作者还是患者家庭都具有重大意义。随着近年来基因检测技术的不断发展，SMA新生儿筛查已获得有效的技术支持，并已在我国部分省市开展试点。 浙江大学医学院附属儿童医院神经内科主任医师，毛姗姗教授表示： "SMA的新生儿筛查无疑是一种有效的三级预防手段，国内相关医学专家已于2023年7月制定发表了《脊髓性肌萎缩症新生儿筛查专家共识》。在浙江省开展的一项筛查了10万名新生儿的研究中，筛出并确认了9名SMA婴儿。其中4名在我们团队于症状前启动了疾病修正药物治疗，目前4名患儿均发育正常，取得了良好的治疗效果。希望我们的探索能够为SMA未来的'筛、诊、治'一体化干预带来一些新的思考，从而建立起罕见病早筛早诊早治的新模式，更好地使患者及其家庭获益。 " 虽然SMA已不再是不治之症，无药可用，但患者仍然还存在不同的未被满足的需求。因此，SMA新药研发从未停止。目前国内外有多款创新型药物处于不同研究阶段。其中，GC101、EXG001-307和SKG0201三款国内自主研发的基因替代疗法已进入1期或2期人体临床。国产药物管线的开辟和拓展，将在未来为患者提供更多的治疗选择可能和新的希望。 同心向未来 岩中花绽放 首届全国SMA康复治疗案例交流会，以及"岩中花•自绚烂"SMA社群交流晚会也在第五届SMA大会期间举办。 SMA康复治疗案例交流会共邀请到来自全国各地27家医疗机构，58位专业医生、康复师现场参与，结合临床实际案例，分享SMA康复治疗知识，以期为临床医师、康复师提供参考，旨在推进SMA康复治疗的专业化、规范化。 与君远相知，不道云海深。"岩中花•自绚烂"SMA社群交流晚会中，来自全国各地数十位爱心嘉宾与参会病友家庭相聚一堂，通过歌唱、演讲、手势舞、诗朗诵等多彩的形式，表达着彼此的友谊及对生活的热爱。SMA患者因疾病所致，全身肌肉无力，但当孩子们努力举起双手，以手势为舞时，就如同岩石缝隙中长出的美丽花朵一般，不畏环境的艰难、不屈服于身体的限制，依然奋力生长，绚烂盛开。 四川美望儿童关爱公益慈善基金会理事 、美儿 SMA关爱中心执行主任邢焕萍 在会上 表示：" 感谢社会各界对于SMA的关注，才能让中国SMA大会顺利召开五届，并且每一届都更为盛大和专业。希望未来也能继续携手相关部门、医院、医生、学者、社会团体、媒体、公众、患者一起，同心向未来，让更多SMA患者得到规范治疗，实现就学、就业，融入社会，贡献社会。" 参考资料： 脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种多发于婴幼儿期的常染色体隐性遗传病。常规人群中，约每50人，就有1个会是携带者。携带者没有任何症状，不会发病，但如果夫妻双方同为携带者，每一胎都有25%的几率生下患儿。SMA会造成患儿严重的肌无力、肌萎缩，具有高致亡和致残性，在疾病修正治疗药物出现前，曾一度被称为"两岁以下婴幼儿的头号遗传病杀手"，2018年被收录于国家卫健委等五部委联合发布的中国《第一批罕见病目录》。 近年来，随着国家罕见病政策的不断出台和社会各界的大力参与支持，已有两种SMA疾病修正治疗药物被纳入我国国家医保，惠及广大患者。同时，SMA及患者群体也越来越被社会大众知晓和关注。 美儿SMA关爱中心是由患者家属和患者发起，国内首家民政注册专注于SMA领域的公益组织，一直致力于开展SMA疾病科普，关爱服务患者群体，促进医患交流，推动SMA医疗及罕见病公益事业的发展。