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非在研适应症- |
最高研发阶段临床申请批准 |
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非在研适应症- |
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A Randomized, Double-Blind, Parallel Group, Placebo-controlled, Multicenter Study to Evaluate the Efficacy and Safety of CVI-LM001 in Patients With Hypercholesterolemia
The purpose of this study is to determine if CVI-LM001 is effective and safe versus placebo in drug-naive subjects with elevated LDL cholesterol. There will be 4 groups receiving 100mg, 200mg, 300 mg and placebo treatment for 12 weeks respectively.
CVI-LM001片在高胆固醇血症受试者的随机、双盲、多剂量组、安慰剂对照的有效性和安全性的Ⅱ期临床研究
主要目的:在原发性高血脂受试者中初步评估不同剂量组CVI-LM001和安慰剂相比,在12周的治疗后LDL-C 较基 线的下降率;初步评估不同剂量组CVI-LM001的安全性和耐受性。 次要目的:在原发性高血脂受试者中,初步评估不同剂量组CVI-LM001与安慰剂相比对以下各项因素的影响 :治疗第 2、4、8、12 周的 TC、TG、HDL-C、non-HDL-C 、ApoB、ApoA1、Lp(a)、hsCRP、PCSK9较基线变化率;第2、4、8周的LDL-C下降率。
CVI-LM001片在高血脂受试者的多中心、随机、双盲、安慰剂平行对照的安全性和药代动力学试验
主要目的:通过随机、双盲、安慰剂平行对照试验,在高血脂受试者中研究接受CVI-LM001 多次 给药后的安全性; 次要目的:研究高血脂受试者多次给予CVI-LM001 后的药代动力学特征和药物效应,为Ⅱ期临床 试验制定试验方案提供依据。
100 项与 西威埃医药技术(上海)有限公司 相关的临床结果
0 项与 西威埃医药技术(上海)有限公司 相关的专利(医药)
这一轮创新药板块性行情,演绎的无比极致,无论是属于基本面投资者能力范围内的龙头Biotech,还是属于概念趋势投资者的新芽药企,都走出了属于各自的一波行情。
成熟投资者,要理解基本面驱动的逻辑,也要理解资金面驱动的逻辑。
正是有这么一家创业板的药企,在一个月的时间内涨了100%,短期涨幅冠绝创业板的绝大多数生物医药企业,并且该企业对外交流并不多,以至于很多投资人甚至不知道公司在涨什么,它就是海特生物。
海特生物2024年年报显示,公司核心业务为药品制造和医药研发服务,前者主要核心产品为注射用鼠神经生长因子“金路捷”,2024年收入约1.2亿人民币;后者则分为两块,一个是仿制药为主创新药为辅的CRO-CDMO一体化服务,一个则是提供API和原料药CDMO解决方案,2024年实现约4.11亿人民币收入。即便是如此,公司在2024年依旧录得了归母净利润-6934.87万,2025Q1则录得了归母净利润-1393.04万。
显然,仅仅看海特生物目前固有的业务是找不到公司市值暴涨的任何逻辑,事实上市场把公司视为一个”高价值的创新药资产包“,包括现有在销售的创新药长期市场潜力和参股公司进度靠前的创新药管线价值,这给予了市场较大的想象空间,本文借此进行梳理分析。
01
MM新药的新拓展
海特生物在近年来有一个全新的增长点,便是创新药注射用埃普奈明(以下统称“沙艾特”)在2023年11月获批上市,并且在2024年5月正式商业化销售(当年录得销售额2636.83万元),2025年1月1日正式纳入国家医保目录。
沙艾特全球首个且唯一上市的死亡受体4/死亡受体5(DR4/DR5)激动剂,沙艾特作用机制与TRAIL(肿瘤坏死因子相关凋亡诱导配体)相同,与DR4/DR5结合激活凋亡通路,通过“外源性凋亡通路”杀伤肿瘤细胞,且具有p53非依赖性。
目前沙艾特联合沙利度胺和地塞米松获批既往接受过至少2种系统性治疗方案的复发或难治性多发性骨髓瘤(RRMM)成人患者,由此可知其目标群体为后线/末线MM患者,与CD38抗体、TCE、BCMA CAR-T等新型治疗手段同台竞技。
同被纳入医保目录且被CSCO指南推荐治疗RRMM的卡非佐米,被视为沙艾特的合适参照物之一,卡非佐米2023年全球销售额达14.03亿美元,而在国内2023年销售额约合2.86亿元人民币(2022年初上市供应)。
沙艾特在RRMM治疗优势主要有几点:
1)安全性良好-卡非佐米治疗出现的心脏、肺、肾、胃肠、神经毒性,沙艾特主要不良反应为肝毒性,多为轻度,大部分患者无需干预即可恢复,患者具有更好的耐受性;
2)疗效-在同类RRMM人群中,沙艾特方案在OS和DOR上均比卡非佐米方案延长≥6 个月,且对p53缺失等高危亚组优势更大(非头对头);
基于卡非佐米的商业化情况和沙艾特自身独特优势,沙艾特今年有机会冲击2-3亿元甚至以上的销售额,并且有望在国内冲击10亿元的销售额。
值得注意的是,沙艾特的叙事并未在RRMM领域止步。
临床前及早期临床显示,沙艾特可与蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、BCMA CAR-T等 多种机制药物协同,进一步增强肿瘤细胞凋亡并重塑免疫微环境,这意味着该药物可能跟其他新型药物并非竞争甚至是互补的关系。
据管理层介绍,沙艾特可能通过影响免疫微环境的方式,对接受CAR-T细胞回输的患者体内的CAR-T细胞扩增产生积极影响,国内部分一线血液病医院也与公司合作开展沙艾特用于CAR-T前桥接化疗及CAR-T后的维持治疗等方向的临床研究。
另外,沙艾特正在进行实体瘤的拓展,进度最快的为肉瘤(骨肉瘤/软组织肉瘤)。
02
眼科药物的突破性
在眼科领域,海特生物有两项重要的布局,一是公司自主研发了HT006.2.2滴眼液,二是战略投资了眼科遗传病基因治疗领域的中眸医疗(占比15.38%)。
HT006.2.2滴眼液活性成分是重组人神经生长因子(rhNGF),核心适应症为中、重度神经营养性角膜炎(NK),目前处于Ib期临床,据介绍其经处方优化后稳定性优于同类产品Cenegermin。
对标产品Cenegermin是全球首个用于治疗中重度NK局部生物制剂,作为一线或二线非手术方案,适用于传统保守治疗失败或手术高风险NK患者。
不过,NK的发病率低于万分之五,患者总体人数不算大且诊出率较低,相对而言潜在市场空间有限,若未来rhNGF能拓展至其他角膜神经损伤相关适应症,会有更大市场空间。
海特生物更令人注意的布局是战略投资中眸医疗。
中眸医疗的核心管线是ZM-02,这是一种光遗传基因疗法,是全球首款广谱视网膜色素变性(RP)基因治疗药。
ZM-02的核心机理是通过以AAV为载体将“人造光敏蛋白表达基因”下游不感光的视网膜细胞膜,从而恢复患者视网膜对光的信号和视力,据公司介绍该类疗法适用于光感受器凋亡的患者,包括晚期RP、晚期黄斑萎缩AMD等。
已有临床前及临床数据显示,在动物模型中,中眸医疗筛选出的光敏蛋白(PsCatCh2.0)将失明小鼠的视力恢复到相当于人类视力的0.3左右;人体临床中,两位已入组视网膜色素变性患者都出现了视觉功能的明显提升。值得注意的是,该疗法为基于AAV的基因治疗,能够做到一次注射长期有效。
(患者治疗两周后的视力改善对比 图源:生辉)
仅以RP适应症为例,美国潜在患者人数可能高达10万人,而中国患者规模可能超过百万,中重度患者占到其中的60-70%。目前全球范围缺乏有效的治疗手段,唯一上市的基因疗法Luxturna仅限RPE65突变相关RP,2023年销售5800万
美元,2024年受限于免疫性难题和产能不足。而ZM-02是广谱性的基因治疗,不受视网膜色素变性的特定基因突变类型限制,拥有更宽阔的市场空间。加上老年性黄斑变性中的晚期黄斑萎缩(GA)约占晚期AMD的20–25%,推算全球GA患者150–200万人,中国预计30-40万人,市场空间更大。
尽管中眸医疗对目前自家ZM-02管线的阶段性估值为96.55亿人民币确实有些乐观,但ZM-02的广阔市场空间和眼科重磅炸弹的潜力不可否认,需要进一步在临床验证有效性和安全性数据。
03
参股公司小分子PCKS9,进度靠前
早在2021年,海特生物对西威埃医药进行增资,增资完成后持有该公司约13.64%的股权(第三大股东),这项布局也使得海特生物一只脚踏入了心血管创新药领域。
西威埃医药是一家专注于心血管和肝脏代谢疾病创新药的Biotech,其核心管线是口服小分子PCSK9抑制剂CVI-LM001,另外还有进入临床的THR- β选择性激动剂CVI-2742,在治疗NASH和NAFLD患者方面具有同类最佳潜力。
尽管CVI-LM001暂未公布最新的II期临床数据,其在Ib期药效探索研究就已经看到明确的初步疗效证据(相比安慰剂组治疗组导致血液LDL-C水平显著降低)。
从进度上看,目前口服PCSK9全球第一梯队的管线为默克的Enlicitide(小分子化药)和阿斯利康的AZD0780(口服多肽),均处于临床三期(默克占得先机),第二梯队则是诺和诺德的NNC0385-0434、西威埃的CVI-LM001,均处于临床二期。
目前市场上获批的PCSK9药物均为注射剂型,尽管首个siRNA药物出现展现了一定的竞争格局的变化,但整体PCSK9药物市场仍然在2024年保持总体规模的强劲增长。
海外行业专家评论表明,如果疗效和耐受性相当,口服PCSK9药物有潜力完全取代注射剂型;并且,海外分析师预测默克的Enlicitide峰值销售额有望达到40亿美元。
CVI-LM001有望成为国内最快进入临床三期的口服PCSK9分子之一,未来有望实现授权出海,与合作伙伴分享全球百亿美元市场。
结语:在2024年的年报里,海特生物体内看起来“真的没什么东西”,但这不妨碍公司”全新商业化创新药+体外一众FIC的管线资产包“被市场投资者视为“香饽饽”,不说未来兑现如何,至少它们叙事的宏大性和故事性,是令人多巴胺拉满的。
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这一轮创新药板块性行情,演绎的无比极致,无论是属于基本面投资者能力范围内的龙头Biotech,还是属于概念趋势投资者的新芽药企,都走出了属于各自的一波行情。
成熟投资者,要理解基本面驱动的逻辑,也要理解资金面驱动的逻辑。
正是有这么一家创业板的药企,在一个月的时间内涨了100%,短期涨幅冠绝创业板的绝大多数生物医药企业,并且该企业对外交流并不多,以至于很多投资人甚至不知道公司在涨什么,它就是海特生物。
海特生物2024年年报显示,公司核心业务为药品制造和医药研发服务,前者主要核心产品为注射用鼠神经生长因子“金路捷”,2024年收入约1.2亿人民币;后者则分为两块,一个是仿制药为主创新药为辅的CRO-CDMO一体化服务,一个则是提供API和原料药CDMO解决方案,2024年实现约4.11亿人民币收入。即便是如此,公司在2024年依旧录得了归母净利润-6934.87万,2025Q1则录得了归母净利润-1393.04万。
显然,仅仅看海特生物目前固有的业务是找不到公司市值暴涨的任何逻辑,事实上市场把公司视为一个”高价值的创新药资产包“,包括现有在销售的创新药长期市场潜力和参股公司进度靠前的创新药管线价值,这给予了市场较大的想象空间,本文借此进行梳理分析。
01
MM新药的新拓展
海特生物在近年来有一个全新的增长点,便是创新药注射用埃普奈明(以下统称“沙艾特”)在2023年11月获批上市,并且在2024年5月正式商业化销售(当年录得销售额2636.83万元),2025年1月1日正式纳入国家医保目录。
沙艾特全球首个且唯一上市的死亡受体4/死亡受体5(DR4/DR5)激动剂,沙艾特作用机制与TRAIL(肿瘤坏死因子相关凋亡诱导配体)相同,与DR4/DR5结合激活凋亡通路,通过“外源性凋亡通路”杀伤肿瘤细胞,且具有p53非依赖性。
目前沙艾特联合沙利度胺和地塞米松获批既往接受过至少2种系统性治疗方案的复发或难治性多发性骨髓瘤(RRMM)成人患者,由此可知其目标群体为后线/末线MM患者,与CD38抗体、TCE、BCMA CAR-T等新型治疗手段同台竞技。
同被纳入医保目录且被CSCO指南推荐治疗RRMM的卡非佐米,被视为沙艾特的合适参照物之一,卡非佐米2023年全球销售额达14.03亿美元,而在国内2023年销售额约合2.86亿元人民币(2022年初上市供应)。
沙艾特在RRMM治疗优势主要有几点:
1)安全性良好-卡非佐米治疗出现的心脏、肺、肾、胃肠、神经毒性,沙艾特主要不良反应为肝毒性,多为轻度,大部分患者无需干预即可恢复,患者具有更好的耐受性;
2)疗效-在同类RRMM人群中,沙艾特方案在OS和DOR上均比卡非佐米方案延长≥6 个月,且对p53缺失等高危亚组优势更大(非头对头);
基于卡非佐米的商业化情况和沙艾特自身独特优势,沙艾特今年有机会冲击2-3亿元甚至以上的销售额,并且有望在国内冲击10亿元的销售额。
值得注意的是,沙艾特的叙事并未在RRMM领域止步。
临床前及早期临床显示,沙艾特可与蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、BCMA CAR-T等 多种机制药物协同,进一步增强肿瘤细胞凋亡并重塑免疫微环境,这意味着该药物可能跟其他新型药物并非竞争甚至是互补的关系。
据管理层介绍,沙艾特可能通过影响免疫微环境的方式,对接受CAR-T细胞回输的患者体内的CAR-T细胞扩增产生积极影响,国内部分一线血液病医院也与公司合作开展沙艾特用于CAR-T前桥接化疗及CAR-T后的维持治疗等方向的临床研究。
另外,沙艾特正在进行实体瘤的拓展,进度最快的为肉瘤(骨肉瘤/软组织肉瘤)。
02
眼科药物的突破性
在眼科领域,海特生物有两项重要的布局,一是公司自主研发了HT006.2.2滴眼液,二是战略投资了眼科遗传病基因治疗领域的中眸医疗(占比15.38%)。
HT006.2.2滴眼液活性成分是重组人神经生长因子(rhNGF),核心适应症为中、重度神经营养性角膜炎(NK),目前处于Ib期临床,据介绍其经处方优化后稳定性优于同类产品Cenegermin。
对标产品Cenegermin是全球首个用于治疗中重度NK局部生物制剂,作为一线或二线非手术方案,适用于传统保守治疗失败或手术高风险NK患者。
不过,NK的发病率低于万分之五,患者总体人数不算大且诊出率较低,相对而言潜在市场空间有限,若未来rhNGF能拓展至其他角膜神经损伤相关适应症,会有更大市场空间。
海特生物更令人注意的布局是战略投资中眸医疗。
中眸医疗的核心管线是ZM-02,这是一种光遗传基因疗法,是全球首款广谱视网膜色素变性(RP)基因治疗药。
ZM-02的核心机理是通过以AAV为载体将“人造光敏蛋白表达基因”下游不感光的视网膜细胞膜,从而恢复患者视网膜对光的信号和视力,据公司介绍该类疗法适用于光感受器凋亡的患者,包括晚期RP、晚期黄斑萎缩AMD等。
已有临床前及临床数据显示,在动物模型中,中眸医疗筛选出的光敏蛋白(PsCatCh2.0)将失明小鼠的视力恢复到相当于人类视力的0.3左右;人体临床中,两位已入组视网膜色素变性患者都出现了视觉功能的明显提升。值得注意的是,该疗法为基于AAV的基因治疗,能够做到一次注射长期有效。
(患者治疗两周后的视力改善对比 图源:生辉)
仅以RP适应症为例,美国潜在患者人数可能高达10万人,而中国患者规模可能超过百万,中重度患者占到其中的60-70%。目前全球范围缺乏有效的治疗手段,唯一上市的基因疗法Luxturna仅限RPE65突变相关RP,2023年销售5800万
美元,2024年受限于免疫性难题和产能不足。而ZM-02是广谱性的基因治疗,不受视网膜色素变性的特定基因突变类型限制,拥有更宽阔的市场空间。加上老年性黄斑变性中的晚期黄斑萎缩(GA)约占晚期AMD的20–25%,推算全球GA患者150–200万人,中国预计30-40万人,市场空间更大。
尽管中眸医疗对目前自家ZM-02管线的阶段性估值为96.55亿人民币确实有些乐观,但ZM-02的广阔市场空间和眼科重磅炸弹的潜力不可否认,需要进一步在临床验证有效性和安全性数据。
03
参股公司小分子PCKS9,进度靠前
早在2021年,海特生物对西威埃医药进行增资,增资完成后持有该公司约13.64%的股权(第三大股东),这项布局也使得海特生物一只脚踏入了心血管创新药领域。
西威埃医药是一家专注于心血管和肝脏代谢疾病创新药的Biotech,其核心管线是口服小分子PCSK9抑制剂CVI-LM001,另外还有进入临床的THR- β选择性激动剂CVI-2742,在治疗NASH和NAFLD患者方面具有同类最佳潜力。
尽管CVI-LM001暂未公布最新的II期临床数据,其在Ib期药效探索研究就已经看到明确的初步疗效证据(相比安慰剂组治疗组导致血液LDL-C水平显著降低)。
从进度上看,目前口服PCSK9全球第一梯队的管线为默克的Enlicitide(小分子化药)和阿斯利康的AZD0780(口服多肽),均处于临床三期(默克占得先机),第二梯队则是诺和诺德的NNC0385-0434、西威埃的CVI-LM001,均处于临床二期。
目前市场上获批的PCSK9药物均为注射剂型,尽管首个siRNA药物出现展现了一定的竞争格局的变化,但整体PCSK9药物市场仍然在2024年保持总体规模的强劲增长。
海外行业专家评论表明,如果疗效和耐受性相当,口服PCSK9药物有潜力完全取代注射剂型;并且,海外分析师预测默克的Enlicitide峰值销售额有望达到40亿美元。
CVI-LM001有望成为国内最快进入临床三期的口服PCSK9分子之一,未来有望实现授权出海,与合作伙伴分享全球百亿美元市场。
结语:公司”全新商业化创新药+体外一众FIC的管线资产包“被市场投资者视为“香饽饽”,不说未来兑现如何,至少它们叙事的宏大性和故事性,是令人多巴胺拉满的。
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▪Enlicitide在3期CORALreef HeFH和CORALreef AddOn试验中均表现出统计学上显著且具有临床意义的LDL-C降低;▪Enlicitide是一种新型大环肽,若获批,有望成为首个获批的口服PCSK9抑制剂。Jiuzhou News 近日,默沙东宣布了三项3期临床试验中前两项的积极结果,这些试验旨在评估Enlicitide的安全性和有效性。Enlicitide是一种在研口服前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin 9型(PCSK9)抑制剂,正在评估其用于治疗正在接受降脂疗法(包括至少一种他汀类药物)的高脂血症成人患者。CORALreef HeFH和 CORALreef AddOn试验成功达到了其主要终点和所有关键次要终点,表明与安慰剂(CORALreef HeFH)和其他口服非他汀类药物疗法(CORALreef AddOn)相比,Enlicitide在降低低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)方面具有统计学意义和临床意义的更大优势。两项试验中,不良事件(AE)和严重不良事件(SAE)发生率均无临床意义的差异。CORALreef HeFH试验和CORALreef AddOn试验的要点:▪CORALreef HeFH:对于患有杂合子家族性高胆固醇血症(HeFH)且有动脉粥样硬化性心血管疾病(ASCVD)病史或风险且接受他汀类药物治疗的成年人,Enlicitide与安慰剂相比,可显著降低LDL-C,且具有统计学意义和临床意义。▪CORALreef AddOn:对于有ASCVD病史或风险的高脂血症成人,且接受他汀类药物治疗,Enlicitide与依折麦布、贝哌多酸以及依折麦布和贝哌多酸相比,LDL-C降低具有统计学意义和临床意义。默沙东研究实验室总裁Dean Y. Li博士表示:“我们非常高兴能够提前公布Enlicitide临床开发项目的首批3期结果。如果Enlicitide获得批准,它将成为美国首个上市的口服PCSK9抑制剂。Enlicitide是一种新型大环肽,它有望以每日口服片剂的形式,针对已验证的PCSK9机制,发挥类似抗体的疗效和特异性。我们正全力以赴,致力于让全球患者都能享受到这种口服疗法。”“动脉粥样硬化性心血管疾病占心血管死亡人数的85%。尽管存在多种治疗选择,但心血管相关死亡仍然是全球死亡的主要原因,并且呈持续上升趋势,”CORALreef HeFH研究首席研究员、贝勒医学院医学教授Christie M. Ballantyne博士表示。“LDL-C是动脉粥样硬化的主要可控风险驱动因素,优先管理LDL-C应成为心血管风险预防的基石。早期干预和强化脂质治疗将使更多患者达到LDL-C目标。”关于CORALreef HeFHCORALreef HeFH(NCT05952869)是一项3期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究,旨在评估Enlicitide与安慰剂相比在患有HeFH的成年人中的安全性和有效性,这些成年人有重大ASCVD事件病史或风险,并且正在接受中强度或高强度他汀类药物治疗(联合或不联合其他降脂疗法)。主要终点是第24周LDL-C相对于基线的平均百分比变化、发生一种或多种不良事件(AE)的参与者人数以及因AE停止研究药物的参与者人数。次要终点包括第52周LDL-C相对于基线的平均百分比变化、第24周非HDL-C、ApoB相对于基线的平均百分比变化和Lp(a)百分比变化。关于CORALreef AddOnCORALreef AddOn(NCT06450366)是一项3期随机、双盲、多中心研究,旨在评估Enlicitide与依折麦布、贝哌多酸以及依折麦布和贝哌多酸联合治疗有重大ASCVD事件病史或有重大ASCVD事件风险且正在接受他汀类药物治疗的高胆固醇血症患者的疗效和安全性。主要终点是第8周LDL-C相对于基线的平均变化百分比。次要终点包括非HDL-C和ApoB相对于基线的平均变化百分比。关于Enlicitide和PCSK9Enlicitide是一款在研的口服PCSK9抑制剂,有望成为首个口服PCSK9抑制剂,其生物学机制与目前已获批准的单克隆抗体注射型PCSK9抑制剂相同,但以每日一片的药片形式给药。Enlicitide是一种新型口服大环肽,可与PCSK9结合,并抑制PCSK9与LDL受体的相互作用。PCSK9通过调节LDL受体的水平在胆固醇稳态中发挥关键作用,而LDL受体负责细胞吸收胆固醇。使用Enlicitide抑制PCSK9可阻止PCSK9与LDL受体的相互作用。这会导致细胞表面产生更多LDL受体,从而清除血液中的LDL胆固醇。小结2003年,Seidah等人发现了前蛋白转化酶家族的第九个成员PCSK9。同年,在两个法国家庭中发现了两种获得功能突变(GOF)的PCSK9 ,这两例患者临床诊断为常染色体显性高胆固醇血症(ADH),但未检测到LDLR或apoB100基因突变,PCSK9在调节胆固醇代谢方面的作用变得显而易见。人类PCSK9基因位于1p32.3染色体上,编码一个由692个氨基酸组成的无活性糖蛋白。PCSK9在多种器官中表达,尤其在肝脏、肠道和肾脏,其主要功能是通过复杂的机制降解LDLR,以调节血浆中的LDL清除率。截止今日,全球大约有7款PCSK9抑制剂获得监管部门批准,用于治疗高脂血症,其中美国FDA批准了3款药物,2款针对PCSK9的单抗,1款针对PCSK9的siRNA。在国内,有4家中国药企的PCSK9单抗获得了批准,他们分别为信达生物、君实生物、康方生物和恒瑞医药。对于需要长期治疗的慢性疾病来说,给药的便利性对药物的商业价值影响较大。2015年获批上市的PCSK9单抗alirocumab在2024年的全球销售额为7.65亿美元,2021年获批上市的PCSK9 siRNA药物inclisiran在2024年的全球销售额为7.54亿美元,这两款注射药物的给药间隔分别为每两周一次/每四周一次和每六个月一次。凭借超长的给药间隔,inclisiran在上市后的销售额迅速追赶老前辈。除了单抗、siRNA、肽类这些药物形式,还有其他类型的PCSK9抑制剂,但大都进展不是十分顺利。小分子方面,国内有两家企业曾经进入了临床阶段,分别为西威埃医药的CVI-LM001和嘉越医药的DC-371739,这么多年过去,现在没有进一步消息,目前仅剩下阿斯利康的AZD0780处于3期临床阶段。体内基因编辑方面,礼来/Verve公司先发产品VERVE-101在2024年由于发现了3级肝酶升高和3级血小板减少等不良事件而终止了临床开发,目前继续推进VERVE-101的升级版本VERVE-102,VERVE-102与VERVE-101相比,通过使用不一样的LNP及使用GalNAc来强化肝靶向。还有另一款肽类药物,诺和诺德的NNC0385-0434在2024年公布2期临床数据后,公司基于产品组合方面而终止开发。作为潜在首款口服的PCSK9抑制剂新型大环肽Enlicitide,披荆斩棘地走到今天这个位置,若其临床数据具有一定竞争力,相信凭借其口服的便利性,在上市后或能快速扩展市场份额。▲临床在研的PCSK9抑制剂▲披露结构式的临床在研的PCSK9抑制剂参考资料1.https://www.merck.com/news/merck-announces-positive-topline-results-from-the-first-two-phase-3-coralreef-trials-evaluating-enlicitide-decanoate-for-the-treatment-of-adults-with-hyperlipidemia/2.https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S18752136130034343.https://ir.vervetx.com/news-releases/news-release-details/verve-therapeutics-announces-updates-its-pcsk9-program/4.https://www.thelancet.com/journals/landia/article/PIIS2213-8587(23)00325-X/abstract免责声明本公众号注明原创的内容权利均属九洲药业所有,未经授权,不得擅自使用或许可他人使用。如需获得授权,请和九洲药业提前联系。已获得授权的,应在授权范围内使用,并注明来源且不得再全部或部分转授权他人。本公众号对转载、分享的内容、陈述、观点判断保持中立,不对所包含内容的合法性、准确性、可靠性或完善性提供任何明示或暗示的保证,该等内容版权归原作者所有,仅供学习参考之用,若对转载、分享的内容有任何权利疑问,烦请联系九洲药业。
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